Świerczyński Marek (red.), Biologiczne produkty lecznicze. Aspekty prawne

Leki biologiczne stanowią jedną z najważniejszych innowacji w dziedzinie medycyny . Są stosowane w leczeniu ciężkich chorób, takich jak choroby nowotworowe, zawał, udary, cukrzyca czy choroby z autoagresji (autoimmunologiczne), jak toczeń układowy, układowe zapalenie naczyń, reumatoidalne zapalenie stawów, łuszczycowe zapalenie stawów, choroba Hashimoto, łuszczyca, sarkoidoza bądź stwardnienie rozsiane.

Rynek leków biologicznych, będący istotnym czynnikiem nowoczesnego standardu ochrony zdrowia, rośnie szybciej niż pozostałe segmenty rynku farmaceutycznego . Sprawdzają się prognozy o biotechnologicznej rewolucji w medycynie zapoczątkowanej przez farmaceutycznych pionierów tych nowych koncepcji . W ciągu ostatnich lat stosunkowo wąska specjalistyczna dziedzina zmieniła się w olbrzymią branżę biotechnologiczną . Perspektywy dalszego rozwoju ilustruje następująca statystyka: leki biologiczne mają obecnie 7,5% udziału w rynku farmaceutycznym, przy czym stanowią ponad 20% leków zarejestrowanych w ostatnich latach. Przeznacza się na nie 20% całkowitych wydatków na leki, a liczba ta wciąż wzrasta. Są przedmiotem 32% wszystkich programów rozwojowo-badawczych . Oznacza to, że prawo musi nadążać za zwiększającym się znaczeniem rynku leków biologicznych.

Dynamiczny rozwój rynku leków biologicznych w ostatnich latach jest związany z wygasaniem praw wyłącznych (patenty oraz inne sposoby ochrony wyłączności) na leki biologiczne referencyjne , co skutkuje wprowadzeniem na rynek ich odpowiedników, czyli leków biopodobnych. Na proces ten wpływa również znacząca presja płatników publicznych na obniżanie kosztów (refundacji) terapii, m.in. przez zapewnienie szerszego dostępu do leków biopodobnych . Leki te są dostępne na rynku unijnym. Pierwszy z nich został zarejestrowany i dopuszczony do obrotu w 2006 r. , a w chwili oddania niniejszej publikacji do druku zarejestrowanych centralnie w UE zostało ponad 14 leków biopodobnych. Rynek ten jest na tyle atrakcyjny, że również polski przemysł farmaceutyczny , a także światowe korporacje farmaceutyczne (tzw. Big Pharma) wprowadzają do obrotu własne leki biopodobne . Duży rozgłos zyskała pierwsza w Europie rejestracja przeciwzakrzepowego leku biopodobnego przez polską spółkę Sciencepharma .

Rozciągnięty w czasie proces wygasania pierwszych patentów (tzw. patent cliff ) na leki biologiczne oryginalne (innowacyjne, referencyjne) umożliwia wprowadzanie, rejestrację, sprzedaż i obejmowanie refundacją leków biopodobnych. Co więcej, wygasanie patentów dotyczy leków biologicznych generujących bardzo wysokie zyski (blockbuster drugs) . Przewiduje się, że dynamiczny wzrost znaczenia leków biopodobnych będzie trwać co najmniej do 2020 r.

W związku z tym pojawia się pytanie, jakie znaczenie ma prawo patentowe dla dalszego rozwoju rynku leków biologicznych. Prawo patentowe ma przecież duży wpływ na promowanie innowacji w dziedzinie biotechnologii, a jego znaczenie praktyczne jest doniosłe, czego dowodzą olbrzymie nakłady finansowe ponoszone przez globalne korporacje farmaceutyczne na utrzymanie i ochronę patentów . Wskazuje się, że wysokie koszty rozwoju oraz regulacyjne, związane z ryzykiem kopiowania produktów biotechnologicznych, wymagają skutecznej ochrony praw własności intelektualnej . Z drugiej strony stwierdzono, że rewolucja biotechnologiczna może stanowić niekorzystne obciążenie dla systemu patentowego i podważać jego zdolności dostosowawcze. Zwrócono uwagę na interes publiczny, wskazując, że biotechnologia ma ścisłe powiązania ze sferą publiczną. Przynosi korzyści dla zdrowia publicznego, a jej rozwój jest wspierany ze środków publicznych. Społeczeństwo jest zatem zainteresowane natychmiastowym dostępem do innowacji biotechnologicznych. Z tego względu prawo własności intelektualnej nie może być traktowane jako "tarcza trzymająca społeczeństwo na dystans od dostępu do nowych technologii" . W skali globalnej dyskusja na temat zakresu ochrony patentowej leków biologicznych odżyła w związku z trwającymi negocjacjami nad projektem Transatlantyckiego Porozumienia w dziedzinie Handlu i Inwestycji (TTIP), które ma zostać zawarte między Unią Europejską a Stanami Zjednoczonymi w celu stworzenia transatlantyckiej strefy wolnego handlu .

Pojawia się pytanie, jakie są konsekwencje rewolucji biotechnologicznej w dziedzinie leków dla polskiego przemysłu farmaceutycznego. W raporcie Perspektywy i kierunki rozwoju biotechnologii w Polsce do 2013 r. wskazano, że skuteczne badania aplikacyjne nad technologiami leków nowoczesnej biotechnologii są możliwe dla polskiego sektora badawczo-rozwojowego i mogą doprowadzić do znacznego postępu w medycynie i ochronie zdrowia. Zaznaczono jednak, że konieczne są zmiany w ocenie osiągnięć badawczych opartych na istotnych wdrożeniach w zakresie badań aplikacyjnych, opracowaniu technologii i uruchamianiu produkcji nowoczesnych leków biotechnologicznych. Stwierdzono również, że trendy światowe wskazują biotechnologię jako podstawę przemysłu w przyszłości, a Polska nie może sobie pozwolić na zaniechanie próby odnalezienia swojego miejsca w tak istotnej dziedzinie. Powstaje zatem pytanie, dlaczego w chwili oddania niniejszej książki do druku przełom jeszcze nie nastąpił. Czy barierą dla rozwoju rynku leków biologicznych są obowiązujące regulacje prawne? Pytanie to jest o tyle dziś istotne, że wsparciu dla krajowego rynku leków biopodobnych poświęcono uwagę także w "Planie na rzecz Odpowiedzialnego Rozwoju" Ministerstwa Rozwoju (tzw. plan Morawieckiego).

Z badania Deloitte opublikowanego na początku 2016 r. wynika, że główną barierą dla rozwoju biotechnologii w Polsce są utrudnienia w pozyskiwaniu kapitału. Najbardziej popularnym i realistycznym sposobem na komercjalizację technologii opracowanych przez krajowych przedsiębiorców biotechnologicznych jest zawarcie umowy licencyjnej ze światową korporacją. Około 60% polskich przedsiębiorców biorących udział w badaniu za największy czynnik ryzyka dla działalności sektora uważa dostęp do finansowania, w tym do funduszy publicznych i unijnych. Jednakże według 40% biorących udział w badaniu przedsiębiorców w najbliższym czasie warunki do prowadzenia działalności w tym segmencie rynku się poprawią. Większość badanych liczy na zmianę sytuacji w najbliższej przyszłości. Z punku widzenia tematu niniejszej monografii przedsiębiorcy z sektora biotechnologicznego stosunkowo pozytywnie ocenili obecnie obowiązujące regulacje prawne. Według 76% z nich są one przyjazne lub umiarkowanie przyjazne. Czy takie postrzeganie przepisów jest obiektywne i zgodne z prawdą?

Niniejsze opracowanie zawiera analizę obowiązujących przepisów prawa, które dotyczą:

Szczególną uwagę zwrócono na międzynarodowe aspekty obrotu lekami biologicznymi, ochronę nazw leków biologicznych, a także, mając na uwadze wysokie koszty wytwarzania leków biologicznych, na potrzebę lepszego wykorzystania bądź wprowadzenia nowych instrumentów prawnych z zakresu ubezpieczeń. Podsumowanie każdego rozdziału zawiera, o ile jest to możliwe i zasadne, postulaty zmian legislacyjnych. Celem niniejszej publikacji jest rozpoczęcie pogłębionej dyskusji o kluczowych barierach prawnych dla rozwoju rynku leków biologicznych zmierzającej do stworzenia optymalnego modelu prawnego. Podjęcie tej tematyki uzasadniają także najnowsze wyzwania, w tym propozycja ujednolicenia cen leków w Unii Europejskiej oraz opuszczenia Unii Europejskiej przez Wielką Brytanię (m.in. w kontekście perspektyw patentu jednolitego oraz faktu, że Europejska Agencja Leków rejestrująca większość leków biologicznych ma siedzibę w Londynie).

W rozdziale I przedstawiono definicję leków biologicznych oraz wskazano na kluczowe problemy prawne z naciskiem na dziedzinę prawa patentowego (M. Świerczyński). W rozdziale II przedstawiono zagadnienia rejestracji i monitorowania bezpieczeństwa terapii biologicznych (N. Łojko), a w rozdziale III omówiono problematykę refundacyjną (N. Łojko oraz M. Świerczyński w odniesieniu do instrumentów dzielenia ryzyka). Rozdział IV poświęcono dystrybucji krajowej leków biologicznych (Z. Więckowski), a rozdział V - dystrybucji międzynarodowej (Ł. Żarnowiec i M. Świerczyński). Rozdział VI poświęcony jest systemowi nazewniczemu leków biologicznych oraz związanym z tym problemom prawnym (P. Lenarczyk). Ostatni, VII rozdział dotyczy ubezpieczeń gospodarczych w obrocie lekami biologicznymi (D. Fuchs).

Autorzy dziękują Pani Profesor Jadwidze Pazdan za aktywne wsparcie inicjatywy podjęcia dyskusji naukowej nad uregulowaniem sytuacji prawnej leków biologicznych w Polsce, a także Panu Trevorowi Cookowi, twórcy kompleksowego opracowania Pharmaceuticals, Biotechnology and the Law (trzecie wydanie z 2016 r.), za cenne wskazówki merytoryczne.