Zm.: zarządzenie w sprawie określenia warunków zawierania i realizacji umów w rodzaju leczenie szpitalne w zakresie... - OpenLEX

Zm.: zarządzenie w sprawie określenia warunków zawierania i realizacji umów w rodzaju leczenie szpitalne w zakresie terapeutyczne programy zdrowotne.

Dzienniki resortowe

NFZ.2010.4.8

Akt jednorazowy
Wersja od: 15 stycznia 2010 r.

ZARZĄDZENIE Nr 8/2010/DGL
PREZESA NARODOWEGO FUNDUSZU ZDROWIA
z dnia 20 stycznia 2010 r.
zmieniające zarządzenie w sprawie określenia warunków zawierania i realizacji umów w rodzaju leczenie szpitalne w zakresie terapeutyczne programy zdrowotne

Na podstawie art. 102 ust. 5 pkt 21 i 25 oraz art. 146 ust. 1 pkt 1 i 3 w związku z art. 48 ust. 8 ustawy z dnia 27 sierpnia 2004 r. o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych (Dz. U. z 2008 r. Nr 164, poz. 1027, z późn. zm.1)) zarządza się, co następuje:
§  1.
W zarządzeniu Nr 65/2009/DGL Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia z dnia 3 listopada 2009 r. w sprawie określenia warunków zawierania i realizacji umów w rodzaju leczenie szpitalne w zakresie terapeutyczne programy zdrowotne, zmienionego zarządzeniem Nr 3/2010/DGL Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia z dnia 8 stycznia 2010 r., zmieniające zarządzenie w sprawie określenia warunków zawierania i realizacji umów w rodzaju leczenie szpitalne w zakresie terapeutyczne programy zdrowotne, wprowadza się następujące zmiany:
1)
załącznik nr 1g do zarządzenia otrzymuje brzmienie określone w załączniku nr 1 do niniejszego zarządzenia;
2)
załącznik nr 1h do zarządzenia otrzymuje brzmienie określone w załączniku nr 2 do niniejszego zarządzenia;
3)
załącznik nr 1i do zarządzenia otrzymuje brzmienie określone w załączniku nr 3 do niniejszego zarządzenia;
4)
załącznik nr 3 do zarządzenia otrzymuje brzmienie określone w załączniku nr 4 do niniejszego zarządzenia;
5)
załącznik nr 4 do zarządzenia otrzymuje brzmienie określone w załączniku nr 5 do niniejszego zarządzenia;
6)
załącznik nr 5 do zarządzenia otrzymuje brzmienie określone w załączniku nr 6 do niniejszego zarządzenia;
7)
uchyla się załącznik nr 6;
8)
załącznik nr 7 do zarządzenia otrzymuje brzmienie określone w załączniku nr 7 do niniejszego zarządzenia;
9)
załącznik nr 8 do zarządzenia otrzymuje brzmienie określone w załączniku nr 8 do niniejszego zarządzenia;
10)
załącznik nr 9 do zarządzenia otrzymuje brzmienie określone w załączniku nr 9 do niniejszego zarządzenia;
11)
załącznik nr 10 do zarządzenia otrzymuje brzmienie określone w załączniku nr 10 do niniejszego zarządzenia;
12)
załącznik nr 11 do zarządzenia otrzymuje brzmienie określone w załączniku nr 11 do niniejszego zarządzenia;
13)
załącznik nr 12 do zarządzenia otrzymuje brzmienie określone w załączniku nr 12 do niniejszego zarządzenia;
14)
załącznik nr 13 do zarządzenia otrzymuje brzmienie określone w załączniku nr 13 do niniejszego zarządzenia;
15)
załącznik nr 14 do zarządzenia otrzymuje brzmienie określone w załączniku nr 14 do niniejszego zarządzenia;
16)
załącznik nr 15 do zarządzenia otrzymuje brzmienie określone w załączniku nr 15 do niniejszego zarządzenia;
17)
załącznik nr 16 do zarządzenia otrzymuje brzmienie określone w załączniku nr 16 do niniejszego zarządzenia;
18)
załącznik nr 17 do zarządzenia otrzymuje brzmienie określone w załączniku nr 17 do niniejszego zarządzenia;
19)
załącznik nr 18 do zarządzenia otrzymuje brzmienie określone w załączniku nr 18 do niniejszego zarządzenia;
20)
załącznik nr 19 do zarządzenia otrzymuje brzmienie określone w załączniku nr 19 do niniejszego zarządzenia;
21)
załącznik nr 20 do zarządzenia otrzymuje brzmienie określone w załączniku nr 20 do niniejszego zarządzenia;
22)
załącznik nr 21 do zarządzenia otrzymuje brzmienie określone w załączniku nr 21 do niniejszego zarządzenia;
23)
załącznik nr 22 do zarządzenia otrzymuje brzmienie określone w załączniku nr 22 do niniejszego zarządzenia;
24)
załącznik nr 23 do zarządzenia otrzymuje brzmienie określone w załączniku nr 23 do niniejszego zarządzenia;
25)
załącznik nr 24 do zarządzenia otrzymuje brzmienie określone w załączniku nr 24 do niniejszego zarządzenia;
26)
załącznik nr 25 do zarządzenia otrzymuje brzmienie określone w załączniku nr 25 do niniejszego zarządzenia;
27)
załącznik nr 26 do zarządzenia otrzymuje brzmienie określone w załączniku nr 26 do niniejszego zarządzenia;
28)
załącznik nr 27 do zarządzenia otrzymuje brzmienie określone w załączniku nr 27 do niniejszego zarządzenia;
29)
załącznik nr 28 do zarządzenia otrzymuje brzmienie określone w załączniku nr 28 do niniejszego zarządzenia;
30)
załącznik nr 29 do zarządzenia otrzymuje brzmienie określone w załączniku nr 29 do niniejszego zarządzenia;
31)
załącznik nr 30 do zarządzenia otrzymuje brzmienie określone w załączniku nr 30 do niniejszego zarządzenia;
32)
załącznik nr 31 do zarządzenia otrzymuje brzmienie określone w załączniku nr 31 do niniejszego zarządzenia;
33)
załącznik nr 32 do zarządzenia otrzymuje brzmienie określone w załączniku nr 32 do niniejszego zarządzenia;
34)
załącznik nr 33 część A do zarządzenia otrzymuje brzmienie określone w załączniku nr 33 część A do niniejszego zarządzenia;
35)
załącznik nr 33 część B do zarządzenia otrzymuje brzmienie określone w załączniku nr 33 część B do niniejszego zarządzenia:
36)
załącznik nr 34 do zarządzenia otrzymuje brzmienie określone w załączniku nr 34 do niniejszego zarządzenia;
37)
załącznik nr 35 do zarządzenia otrzymuje brzmienie określone w załączniku nr 35 do niniejszego zarządzenia;
38)
załącznik nr 36 do zarządzenia otrzymuje brzmienie określone w załączniku nr 36 do niniejszego zarządzenia;
39)
załącznik nr 37 do zarządzenia otrzymuje brzmienie określone w załączniku nr 37 do niniejszego zarządzenia;
40)
załącznik nr 38 do zarządzenia otrzymuje brzmienie określone w załączniku nr 38 do niniejszego zarządzenia;
41)
załącznik nr 39 do zarządzenia otrzymuje brzmienie określone w załączniku nr 39 do niniejszego zarządzenia;
42)
załącznik nr 40 do zarządzenia otrzymuje brzmienie określone w załączniku nr 40 do niniejszego zarządzenia;
43)
załącznik nr 41 do zarządzenia otrzymuje brzmienie określone w załączniku nr 41 do niniejszego zarządzenia;
44)
dodaje się załącznik nr 42 do zarządzenia w brzmieniu określonym w załączniku nr 42 do niniejszego zarządzenia;
45)
dodaje się załącznik nr 43 do zarządzenia w brzmieniu określonym w załączniku nr 43 do niniejszego zarządzenia;
46)
dodaje się załącznik nr 44 do zarządzenia w brzmieniu określonym w załączniku nr 44 do niniejszego zarządzenia;
47)
dodaje się załącznik nr 45 do zarządzenia w brzmieniu określonym w załączniku nr 45 do niniejszego zarządzenia;
48)
dodaje się załącznik nr 46 do zarządzenia w brzmieniu określonym w załączniku nr 46 do niniejszego zarządzenia
49)
dodaje się załącznik nr 47 do zarządzenia w brzmieniu określonym w załączniku nr 47 do niniejszego zarządzenia;
50)
dodaje się załącznik nr 48 do zarządzenia w brzmieniu określonym w załączniku nr 48 do niniejszego zarządzenia.
§  2.
Zobowiązuje się dyrektorów oddziałów wojewódzkich Narodowego Funduszu Zdrowia do wprowadzenia niezbędnych zmian, wynikających z wejścia w życie przepisów zarządzenia, o których mowa w § 1, do postanowień umów zawartych ze świadczeniodawcami.
§  3.
Zarządzenie wchodzi w życie z dniem podpisania, z mocą obowiązującą od dnia 15 stycznia 2010 r.
______

1) Zmiany tekstu jednolitego wymienionej ustawy zostały ogłoszone w Dz. U. z 2008 r. Nr 216, poz. 1367, Nr 225, poz. 1486, Nr 227, poz. 1505, Nr 234, poz. 1570 i Nr 237, poz. 1654 oraz z 2009 r. Nr 6, poz. 33, Nr 22, poz. 120, Nr 26, poz. 157, Nr 38, poz. 299, Nr 92, poz. 753, Nr 97, poz. 800, Nr 98, poz. 817, Nr 111, poz. 918, Nr 118, poz. 989, Nr 157, poz. 1241, Nr 161, poz. 1278 i Nr 178, poz. 1374.

ZAŁĄCZNIKI

ZAŁĄCZNIK  Nr 1

Katalog świadczeń i zakresów - leczenie szpitalne - terapeutyczna programy zdrowotne

ZAŁĄCZNIK  Nr 2

Katalog substancji czynnych stosowanych w terapeutycznych programach zdrowotnych

LpKod substancji czynnej PTNazwa substancji czynnejdroga podaniawielkośćJednostkaWycena punktowa 2009 jednostki leku [pkt.]
15.08.04.0000199Adalimumabinj.1mg5,2500
25.08.04.0000249Adalimumab stat.inj.1mg0,0000
35.08.04.0000200Adefovir Dipivoxilp.o.1mg0,7921
45.08.04.0000250Adefovir Dipivoxil stat.p.o.1mg0,0000
55.08.04.0000226Alglucosidase alfalnj.1mg4,0500
65.08.04.0000251Alglucosidase alfa stat.lnj.1mg0,0000
75.08.04.0000149Anagrelidump.o.1mg3,2680
85.08.04.0000252Anagrelidum stat.p.o.1mg0,0000
95.08.04.0000201Bortezomibuminj1mg125,9800
105.08.04.0000253Bortezomibum stat.inj1mg0,0000
115.08.04.0000150Botuline toxin type ainj1amp a 100 j.m.64,2960
125.08.04.0000254Botuline toxin type a stat.inj1amp a 100 j.m.0,0000
135.08.04.0000185Botuline toxin type ainj1amp a 500 j.m.64,2960
145.08.04.0000255Botuline toxin type a stat.inj1amp a 500 j.m.0,0000
155.08.04.0000227Bosentanp.o.1mg0,1559
165.08.04.0000256Bosentan stat.p.o.1mg0,0000
175.08.04.0000152Capecitabinump.o.1mg0,0026
185.08.04.0000298Capecitabinum stat.p.o.1mg0,0000
195.08.04.0000000Chemioterapia niestandardowa1
205.08.04.0000246Cinacalcetump.o.1mg0,0830
215.08.04.0000296Cinacalcetum stat.p.o.1mg0,0000
225.08.04.0000186Darbepoetin alfainj1mcg0,7500
235.08.04.0000257Darbepoetin alfa stat.inj1mcg0,0000
245.08.04.0000228Dasatinibump.o.1mg0,4858
255.08.04.0000258Dasatinibum stat.p.o.1mg0,0000
265.08.04.0000205Entekavirp.o1mg6,6652
275.08.04.0000259Entekavir stat.p.o1mg0,0000
285.08.04.0000210Epoetin beta (PEG) inj1mcg0,6189
295.08.04.0000260Epoetin beta (PEG) stat.inj1mcg0,0000
305.08.04.0000158Erythropoetinuminj1000j. m.3,8570
315.08.04.0000261Erythropoetinum stat.inj1000j. m.0,0000
325.08.04.0000159Etanerceptuminj1mg1,8366
335.08.04.0000262Etanerceptum stat.inj1mg0,0000
345.08.04.0000229Galsulfaselnj.1mg147,2962
355.08.04.0000263Galsulfase stat.lnj.1mg0,0000
365.08.04.0000161Glatirameri acetasinj1mg0,5096
375.08.04.0000264Glatirameri acetal stat.inj1mg0,0000
385.08.04.0000230Idursulfaselnj.1mg219,838
395.08.04.0000265Idursulfase stat.lnj.1mg0,0000
405.08.04.0000216Iloprostuminhalacja1amp 10mcg6,6132
415.08.04.0000266Iloprostum stat.inhalacja1amp 10mcg0,0000
425.08.04.0000162Imatinibp. o.1mg0,0748
435.08.04.0000242Imatinib stat.p. o.1mg0,0000
445.08.04.0000163Imiglucerasuminj1j. m.2,0114
455.08.04.0000267Imiglucerasum stat.inj1j. m.0,0000
465.08.04.0000164Immunoglobulinuminj1mg0,0300
475.08.04.0000268Immunoglobulinum stat.inj1mg0,0000
485.08.04.0000165Infliximabuminj1mg2,1138
495.08.04.0000269Infliximabum stat.inj1mg0,0000
505.08.04.0000187Interferon beta-1ainj1amp 22 mcg12,5000
515.08.04.0000270Interferon beta-1a stat.inj1amp 22 mcg0,0000
525.08.04.0000188Interferon beta-1ainj1amp 44 mcg25,0000
535.08.04.0000271Interferon beta-1a stat.inj1amp 44 mcg0,0000
545.08.04.0000189Interferon beta-1ainj1amp 30 mcg75,0000
555.08.04.0000272Interferon beta-1a stat.inj1amp 30 mcg0,0000
565.08.04.0000195Interferon beta-1binj1amp 300 mcg20,7940
575.08.04.0000273Interferon beta-1b stat.inj1amp 300 mcg0,0000
585.08.04.0000167Interferonum alfainj1 mlnj. u.4,0000
595.08.04.0000274Interferonum alfa stat.inj1 mlnj. u.0,0000
605.08.04.0000166Interferonum alfainj1 mlnj. m.4,0000
615.08.04.0000275Interferonum alfa stat.inj1 mlnj. m.0,0000
625.08.04.0000168Interferonum alfa-2ainj1 mlnj. m.1,6783
635.08.04.0000276Interferonum alfa-2a stat.inj1 mlnj. m.0,0000
645.08.04.0000169Interferonum alfa-2binj1 mlnj. m.1,6783
655.08.04.0000277Interferonum alfa-2b stat.inj1 mlnj. m.0,0000
665.08.04.0000223Koncentrat czynnika krzepnięcia VIIIinj1j.m.0,1370*
675.08.04.0000294Koncentrat czynnika krzepnięcia VIII stat.inj1j.m.0,0000
685.08.04.0000224Koncentrat czynnika krzepnięcia IXinj1j.m.0,1370*
695.08.04.0000295Koncentrat czynnika krzepnięcia IX stat.inj1j.m.0,0000
705.08.04.0000171Lamivudinump.o.1mg0,0098
715.08.04.0000278Lamivudinum stat.p.o.1mg0,0000
725.08.04.0000248Lapatinibp.o.1mg0,0246
735.08.04.0000299Lapatinib stat.p.o.1mg0,0000
745.08.04.0000172Laronidaseinj1j. m.0,6171
755.08.04.0000279Laronidase stat.inj1j. m.0,0000
765.08.04.0000173Leflunomidump.o.1mg0,0598
775.08.04.0000280Leflunomidum stat.p.o.1mg0,0000
785.08.04.0000174Leuprorelinuminj1mg9,0717
795.08.04.0000281Leuprorelinum stat.inj1mg0,0000
805.08.04.0000231Mecaserminuminj1mg7,6900
815.08.04.0000282Mecaserminum stat.inj1mg0,0000
825.08.04.0000237Methotrexatum subcutaneuminj1mg0,1990
835.08.04.0000283Methotrexatum subcutaneum stat.inj1mg0,0000
845.08.04.0000233Nilotynibp.o.1mg0,0655
855.08.04.0000243Nilotynib stat.p.o.1mg0,0000
865.08.04.0000247Palivizumabuminj1mg4,8500
875.08.04.0000297Palivizumabum stat.inj1mg0,0000
885.08.04.0000191Peginterferonum alfa-2ainj1mcg0,4500
895.08.04.0000284Peginterferonum alfa-2a stat.inj1mcg0,0000
905.08.04.0000192Peginterferonum alfa-2binj1mcg0,5940
915.08.04.0000285Peginterferonum alfa-2b stat.inj1mcg0,0000
925.08.04.0000176Ribavirinump.o.1mgw cenie interferonu
935.08.04.0000286Ribavirinum stat.p.o.1mg0,0000
945.08.04.0000177Rituximabuminj1mg1,1010
955.08.04.0000287Rituximabum stat.inj1mg0,0000
965.08.04.0000215Sildenafilump.o.1mg0,1632
975.08.04.0000288Sildenafilum stat.p.o.1mg0,0000
985.08.04.0000181Somatotropinuminj1j.m.0,7000
995.08.04.0000289Somatotropinum stat.inj1j.m.0,0000
1005.08.04.0000234Sunitynibp.o.1mg0,9549
1015.08.04.0000290Sunitynib stat.p.o.1mg0,0000
1025.08.04.0000180Temozolomidump.o.1mg0,3515
1035.08.04.0000244Temozolomidum stat.p.o.1mg0,0000
1045.08.04.0000232Tobramycinuminhalacja1mg0,0422
1055.08.04.0000291Tobramycinum stat.inhalacja1mg0,0000
1065.08.04.0000183Trastuzumabuminj1mg1,6927
1075.08.04.0000292Trastuzumabum stat.inj1mg0,0000
1085.08.04.0000236Treprostinilinj1mg69,66
1095.08.04.0000245Treprostinil stat.inj1mg0,0000
1105.08.04.0000184Triptorelinuminj1mg9,0717
1115.08.04.0000293Triptorelinum stat.inj1mg0,0000
*- cena maksymalna z wliczonym kosztem realizacji świadczenia "leczenie w warunkach domowych" oraz z VAT.

ZAŁĄCZNIK  Nr 3

Katalog ryczałtów za diagnostykę w programach terapeutycznych

Lp.KodNazwa świadczeniaRyczałt roczny

(punkty)

Uwagi
12345
15.08.06.0000050Diagnostyka w programie leczenia zaawansowanego raka piersi51
25.08.06.0000051Diagnostyka w programie leczenia adjuwantowym raka piersi30
35.08.06.0000053Diagnostyka w programie leczenia glejaków mózgu20,76
45.08.06.0000054Diagnostyka w programie leczenia przewlekłej białaczki szpikowej54
55.08.06.0000055Diagnostyka w programie leczenia nowotworów podścieliska przewodu pokarmowego (GIST) 33
65.08.06.0000056Diagnostyka w programie leczenia chłoniaków złośliwych62,4- rozliczane jednorazowo raz w roku
75.08.06.0000057Diagnostyka w programie leczenia nadpłytkowości samoistnej12lub

- rozliczane w

85.08.06.0000058Diagnostyka w programie leczenia przedwczesnego dojrzewania płciowego42częściach wykonanych nie więcej niż do kwoty
95.08.06.0000059Diagnostyka w programie leczenia pierwotnych niedoborów odporności u dzieci9określonej (suma części ryczałtu wykazywanych w ciągu roku daje 1).
105.08.06.0000060Diagnostyka w programie leczenia dystonii ogniskowych i połowiczego kurczu twarzy6
115.08.06.0000061Diagnostyka w programie leczenia spastyczności w mózgowym porażeniu dziecięcym6
125.08.06.0000062Diagnostyka w programie leczenia stwardnienia rozsianego24
135.08.06.0000063Diagnostyka w programie leczenia reumatoidalnego zapalenia stawów i młodzieńczego idiopatycznego zapalenia stawów o przebiegu agresywnym14,4
145.08.06.0000064Diagnostyka w programie leczenia niedokrwistości w przebiegu przewlekłej niewydolności nerek6
155.08.06.0000065Diagnostyka w programie leczenia choroby Gaucher'a27
165.08.06.0000066Diagnostyka w programie leczenia niskorosłych dzieci z somatotropinową niedoczynnością przysadki9
175.08.06.0000067Diagnostyka w programie leczenia niskorosłych dzieci z zespołem Turnera6
185.08.06.0000068Diagnostyka w programie leczenia niskorosłych dzieci z przewlekłą niewydolność nerek (PNN) hormonem wzrostu33
195.08.06.0000069Diagnostyka w programie leczenia choroby Hurlera24
205.08.06.0000070Diagnostyka w programie leczenia przewlekłego WZW typu B lub C lamiwudyną48
215.08.06.0000071Diagnostyka w programie leczenia przewlekłego WZW typu B lub C interferonem alfa pegylowanym69
225.08.06.0000072Diagnostyka w programie leczenia przewlekłego WZW typu B lub C interferon alfa naturalnym lub interferonem alfa rekombinowanym42
235.08.06.0000073Diagnostyka w programie leczenia przewlekłego WZW typu B w oporności na lamiwudynę45
245.08.06.0000074Diagnostyka w programie leczenia dzieci z zespołem Prader - Willi21
255.08.06.0000075Diagnostyka w programie leczenia opornych postaci szpiczaka mnogiego (plazmocytowego) 54
265.08.06.0000077Diagnostyka w programie leczenia choroby Leśniowskiego-Crohna adalimumabem lub infliksymabem54
275.08.06.0000078Diagnostyka w programie leczenia choroby Leśniowskiego-Crohna infliksymabem u dzieci54
285.08.06.0000079Diagnostyka w programie leczenia nadciśnienia płucnego - dorośli108
295.08.06.0000080Diagnostyka w programie leczenia nadciśnienia płucnego - dzieci18
305.08.06.0000081Diagnostyka w programie zapobiegania krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B - Lokalne centra leczenia hemofilii60
315.08.06.0000091Diagnostyka w programie zapobiegania krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B - Regionalne centra leczenia hemofilii100
325.08.06.0000082Diagnostyka w programie leczenia przewlekłych zakażeń płuc u pacjentów z mukowiscydozą13,15
335.08.06.0000083Diagnostyka w programie leczenia choroby Pompego36,5
345.08.06.0000084Diagnostyka w programie leczenia mukopolisacharydozy typu II46
355.08.06.0000085Diagnostyka w programie leczenia mukopolisacharydozy typu VI45
365.08.06.0000086Diagnostyka w programie leczenia niskorosłych dzieci z ciężkim pierwotnym niedoborem IGF-120
375.08.06.0000087Diagnostyka w programie leczenia raka nerki34,4
385.08.06.0000088Diagnostyka w programie leczenia rzs i mizs lekami modyfikującymi o dużej i umiarkowanej aktywności choroby w warunkach ambulatoryjnych6,04
395.08.06.0000089Diagnostyka w programie leczenia inhibitorami TNF chorych z ciężką, aktywną postacią zzsk14,4

ZAŁĄCZNIK  Nr 4

Wymagania wobec świadczeniodawców udzielających świadczeń z zakresu terapeutycznych programów zdrowotnych

1. LECZENIE RAKA PIERSI
1.1 WARUNKI WYMAGANE
1.1.1 lekarzelekarze specjaliści onkologii klinicznej (łączny czas pracy-równoważnik 2 etatów)
1.1.2 pielęgniarkipielęgniarki przeszkolone w zakresie podawania cytostatyków (łączny czas pracy-równoważnik 2 etatów)
1.1.3 organizacja udzielania świadczeńOddział onkologiczny

Dostęp do konsultacji kardiologicznej

1.1.4 zapewnienie realizacji badańTOMOGRAFIA KOMPUTEROWA

SCYNTYGRAFIA

ECHO lub MUGA(scyntygrafia bramkowana serca)

USG

RTG

EKG

BADANIA LABORATORYJNE (biochemiczne, morfologia krwi z rozmazem)

BADANIA IMMUNOHISTOCHEMICZNE (receptory HER2, ER I PGR)

1.2 WARUNKI DODATKOWO OCENIANE
1.2 1 lekarzelekarze specjaliści onkologii klinicznej (powyżej równoważnika 2 etatów)
1.2.2 pielęgniarkipielęgniarki przeszkolone w zakresie podawania cytostatyków (powyżej równoważnika 2 etatów)

zapewnienie opieki pielęgniarskiej zgodnie z rozporządzeniem Ministra Zdrowia z dnia 21 grudnia1999 r. w sprawie sposobu ustalania minimalnych norm zatrudnienia pielęgniarek i położnych w zakładach opieki zdrowotnej. (Dz. U. Nr 111, poz. 1314)

1.2.3 pozostały personel medycznypsycholog kliniczny

Farmaceuta (równoważnik jednego etatu) lub farmaceuta (równoważnik jednego etatu) i technik farmacji pod nadzorem farmaceuty(równoważnik 1 etatu lub powyżej);

1.2.4 Organizacja udzielania świadczeńPrzygotowywanie przez farmaceutę lub technika farmacji pod nadzorem farmaceuty, indywidualnych dawek leków i/lub podpisana umowa na przygotowywanie indywidualnych dawek leków z apteką zorganizowaną zgodnie z wymogami Prawa Farmaceutycznego.
1.2.5 zapewnienie realizacji badańmożliwość wykonania badań w lokalizacji udzielania świadczenia;
1.2.6 zewnętrzna ocena jakości1) posiadanie certyfikatu ISO w zakresie usług medycznych

2) posiadanie certyfikatu CMJ

- termin ważności powinien dotyczyć okresu objętego umową

2. LECZENIE WTÓRNEJ NADCZYNNOŚCI PRZYTARCZYC U PACJENTÓW HEMODIALIZOWANYCH
2.1 WARUNKI WYMAGANE
2.1.1 lekarzelekarz specjalista nefrologii (łączny czas pracy - równoważnik 1 etatu)
2.1.2 pielęgniarkipielęgniarki z co najmniej rocznym doświadczeniem w pracy w komórce organizacyjnej (oddziale, poradni, stacji dializ) o profilu nefrologicznym (łączny czas pracy - równoważnik 2 etatów)
2.1.3 organizacja udzielania świadczeńoddział nefrologii lub poradnia nefrologiczna lub stacja dializ
2.1.4 zapewnienie realizacji badańBADANIA LABORATORYJNE (biochemiczne, hormonalne, morfologia krwi z rozmazem)
2.2 WARUNKI DODATKOWE
2.2 1 lekarzelekarz specjalista nefrologii (powyżej równoważnika 1 etatu)
2.2.2 pielęgniarkipielęgniarki z co najmniej rocznym doświadczeniem w pracy w komórce organizacyjnej (oddziale, poradni, stacji dializ) o profilu nefrologicznym (powyżej równoważnika 2 etatów),

zapewnienie opieki pielęgniarskiej zgodnie z rozporządzeniem Ministra Zdrowia z dnia 21 grudnia 1999 r. w sprawie sposobu ustalania minimalnych norm zatrudnienia pielęgniarek i położnych w zakładach opieki zdrowotnej (Dz. U. Nr 111, poz. 1314)

2.2.3 Organizacja udzielania świadczeńoferent udziela świadczeń w oddziale nefrologii lub poradni nefrologicznej lub stacji dializ - powyżej 1 dnia w tygodniu
2.2.4 zapewnienie realizacji badańmożliwość wykonania badań w lokalizacji udzielania świadczenia
2.2.5 zewnętrzna ocena jakości1) posiadanie certyfikatu ISO w zakresie usług medycznych

2) posiadanie certyfikatu CMJ

- termin ważności powinien dotyczyć okresu objętego umową

3. LECZENIE GLEJAKÓW MÓZGU
3.1.WARUNKI WYMAGANE
3.1.1 Lekarzelekarze specjaliści w dziedzinie onkologii klinicznej lub lekarze specjaliści w dziedzinie onkologii i hematologii dziecięcej, lub w przypadku radioterapii lekarze specjaliści w dziedzinie radioterapii onkologicznej, z zapewnieniem stałego dostępu do konsultacji lekarza specjalisty onkologii klinicznej (łączny czas pracy-równoważnik 2 etatów);
3.1.2 pielęgniarkipielęgniarki przeszkolone w zakresie podawania cytostatyków (łączny czas pracy-równoważnik 2 etatów).
3.1.3 organizacja udzielania świadczeńoddział/pododdział onkologiczny, radioterapii, Klinika Onkologii i Hematologii Dziecięcej lub poradnia onkologiczna/onkologiczna dla dzieci/ chemioterapii/chemioterapii dla dzieci współpracujące z oddziałem onkologicznym/onkologicznym dla dzieci - min 6 godzin - 2 dni w tygodniu
3.1.4 zapewnienie realizacji badańTOMOGRAFIA KOMPUTEROWA

REZONANS MAGNETYCZNY

BADANIA LABORATORYJNE (biochemiczne, morfologia krwi z rozmazem)

3.2 WARUNKI DODATKOWO OCENIANE
3.2.1 lekarzelekarze specjaliści w dziedzinie onkologii klinicznej lub lekarze specjaliści w dziedzinie onkologii i hematologii dziecięcej, lub w przypadku radioterapii lekarze specjaliści w dziedzinie radioterapii onkologicznej, z zapewnieniem stałego dostępu do konsultacji lekarza specjalisty onkologii klinicznej; (powyżej równoważnika 2 etatów)
3.2.2 pielęgniarkipielęgniarki przeszkolone w zakresie podawania cytostatyków. (powyżej równoważnika 2 etatów)

zapewnienie opieki pielęgniarskiej zgodnie z rozporządzeniem Ministra Zdrowia z dnia 21 grudnia1999 r. w sprawie sposobu ustalania minimalnych norm zatrudnienia pielęgniarek i położnych w zakładach opieki zdrowotnej. (Dz. U. Nr 111, poz. 1314)

3.2.3 pozostały personel medycznypsycholog kliniczny

Farmaceuta (równoważnik jednego etatu) lub farmaceuta (równoważnik jednego etatu) i technik farmacji pod nadzorem farmaceuty(równoważnik 1 etatu lub powyżej) ;

3.2.4 organizacja udzielania świadczeńporadnia onkologiczna/onkologiczna dla dzieci chemioterapii/ chemioterapii dla dzieci - min 6 godzin - powyżej 2 dni w tygodniu

Przygotowywanie przez farmaceutę lub technika farmacji pod nadzorem farmaceuty, indywidualnych dawek leków i/lub podpisana umowa na przygotowywanie indywidualnych dawek leków z apteką zorganizowaną zgodnie z wymogami Prawa Farmaceutycznego.

3.2.5 zapewnienie realizacji badańmożliwość wykonania badań w lokalizacji udzielania świadczenia;
3.2.6 zewnętrzna ocena jakości1) posiadanie certyfikatu ISO w zakresie usług medycznych 2) posiadanie certyfikatu CMJ - termin ważności powinien dotyczyć okresu objętego umową
4. LECZENIE PRZEWLEKŁEJ BIAŁACZKI SZPIKOWEJ
4.1 WARUNKI WYMAGANE
4.1.1 lekarzelekarze specjaliści hematologii (łączny czas pracy-równoważnik 2 etatów)
4.1.2 pielęgniarkipielęgniarki z minimum rocznym doświadczeniem na oddziale lub poradni o profilu hematologicznym (łączny czas pracy-równoważnik 2 etatów)
4.1.3 organizacja udzielania świadczeńoddział hematologiczny/hematologiczny dla dzieci lub poradnia hematologiczna/hematologiczna dla dzieci współpracujące z oddziałem hematologicznym - min 6 godzin - 2 dni w tygodniu
4.1.4 zapewnienie realizacji badańBADANIA LABORATORYJNE (biochemiczne, morfologia krwi z rozmazem, FAG)

BADANIA CYTOGENETYCZNE SZPIKU/KRWI OBWODOWEJ

BADANIE MOLEKULARNE RT-PCR SZPIKU/KRWI OBWODOWEJ

USG

RTG

4.2 WARUNKI DODATKOWO OCENIANE
4.2.1 lekarzelekarze specjaliści hematologii (powyżej równoważnika 2 etatów)
4.2.2 pielęgniarkipielęgniarki z minimum rocznym doświadczeniem na oddziale lub poradni o profilu hematologicznym. (powyżej 2 równoważników etatów)

zapewnienie opieki pielęgniarskiej zgodnie z rozporządzeniem Ministra Zdrowia z dnia 21 grudnia1999 r. w sprawie sposobu ustalania minimalnych norm zatrudnienia pielęgniarek i położnych w zakładach opieki zdrowotnej. (Dz. U. Nr 111, poz. 1314)

4.2.3 pozostały personel medycznypsycholog kliniczny

Farmaceuta (równoważnik jednego etatu) lub farmaceuta (równoważnik jednego etatu) i technik farmacji pod nadzorem farmaceuty(równoważnik 1 etatu lub powyżej) ;

4.2.4 organizacja udzielania świadczeńoferent udziela świadczeń w poradni hematologicznej/hematologicznej dla dzieci - min 6 godzin - powyżej 2 dni w tygodniu

Przygotowywanie przez farmaceutę lub technika farmacji pod nadzorem farmaceuty, indywidualnych dawek leków i/lub podpisana umowa na przygotowywanie indywidualnych dawek leków z apteką zorganizowaną zgodnie z wymogami Prawa Farmaceutycznego.

4.2.5 zapewnienie realizacji badańmożliwość wykonania badań w lokalizacji udzielania świadczenia
4.2.6 zewnętrzna ocena jakości1) posiadanie certyfikatu ISO w zakresie usług medycznych

2) posiadanie certyfikatu CMJ

- termin ważności powinien dotyczyć okresu objętego umową

5. LECZENIE NOWOTWORÓW PODŚCIELISKA PRZEWODU POKARMOWEGO
5.1 WARUNKI WYMAGANE
5.1.1 lekarzelekarze specjaliści onkologii klinicznej (łączny czas pracy-równoważnik 2 etatów)
5.1.2 pielęgniarkipielęgniarki przeszkolone w zakresie podawania cytostatyków (łączny czas pracy-równoważnik 2 etatów)
5.1.3 organizacja udzielania świadczeńoddział onkologiczny lub poradnia onkologiczna/chemioterapii współpracująca z oddziałem onkologicznym - min 6 godzin - 2 dni w tygodniu
5.1.4 zapewnienie realizacji badańTOMOGRAFIA KOMPUTEROWA

RTG

USG

EKG

BADANIA LABORATORYJNE (biochemiczne, morfologia krwi z rozmazem)

BADANIE HISTOPATOLOGICZNE

BADANIE IMMUNOHISTOCHEMICZNE (antygeny nowotworowe: CD-117)

5.2 WARUNKI DODATKOWO OCENIANE
5.2.1 lekarzelekarze specjaliści onkologii klinicznej; (powyżej równoważnika 2 etatów)
5.2.2 pielęgniarkipielęgniarki przeszkolone w zakresie podawania cytostatyków. (powyżej równoważnika 2 etatów)

zapewnienie opieki pielęgniarskiej zgodnie z rozporządzeniem Ministra Zdrowia z dnia 21 grudnia1999 r. w sprawie sposobu ustalania minimalnych norm zatrudnienia pielęgniarek i położnych w zakładach opieki zdrowotnej. (Dz. U. Nr 111, poz. 1314)

5.2.3 pozostały personel medycznypsycholog kliniczny

Farmaceuta (równoważnik jednego etatu) lub farmaceuta (równoważnik jednego etatu) i technik farmacji pod nadzorem farmaceuty(równoważnik 1 etatu lub powyżej);

5.2.4 organizacja udzielania świadczeńporadnia onkologiczna/chemioterapii - powyżej 2 dni w tygodniu

Przygotowywanie przez farmaceutę lub technika farmacji pod nadzorem farmaceuty, indywidualnych dawek leków i/lub podpisana umowa na przygotowywanie indywidualnych dawek leków z apteką zorganizowaną zgodnie z wymogami Prawa Farmaceutycznego.

5.2.5 zapewnienie realizacji badańmożliwość wykonania badań w lokalizacji udzielania świadczenia;
5.2.6 zewnętrzna ocena jakości1) posiadanie certyfikatu ISO w zakresie usług medycznych

2) posiadanie certyfikatu CMJ

- termin ważności powinien dotyczyć okresu objętego umową

6. LECZENIE CHŁONIAKÓW ZŁOŚLIWYCH
6.1 WARUNKI WYMAGANE
6.1.1 lekarzelekarze specjaliści onkologii klinicznej lub hematologii (łączny czas pracy-równoważnik 2 etatów)
6.1.2 pielęgniarkipielęgniarki przeszkolone w zakresie podawania cytostatyków (łączny czas pracy-równoważnik 2 etatów)
6.1.3 organizacja udzielania świadczeńOddział hematologiczny lub onkologiczny
6.1.4 zapewnienie realizacji badańUSG

TOMOGRAFIA KOMPUTEROWA lub REZONANS MAGNETYCZNY

RTG

BADANIA LABORATORYJNE (biochemiczne, morfologia krwi z rozmazem)

EKG

BADANIE IMMUNOHISTOCHEMICZNE (antygeny nowotworowe: CD-20)

BADANIE HISTOPATOLOGICZNE

6.2 WARUNKI DODATKOWO OCENIANE
6.2.1 lekarzelekarze specjaliści onkologii klinicznej lub hematologii (powyżej równoważnika 2 etatów)
6.2.2 pielęgniarkipielęgniarki przeszkolone w zakresie podawania cytostatyków. (powyżej równoważnika 2 etatów),

zapewnienie opieki pielęgniarskiej zgodnie z rozporządzeniem Ministra Zdrowia z dnia 21 grudnia1999 r. w sprawie sposobu ustalania minimalnych norm zatrudnienia pielęgniarek i położnych w zakładach opieki zdrowotnej. (Dz. U. Nr 111, poz. 1314)

6.2.3 pozostały personel medycznypsycholog kliniczny

Farmaceuta (równoważnik jednego etatu) lub farmaceuta (równoważnik jednego etatu) i technik farmacji pod nadzorem farmaceuty(równoważnik 1 etatu lub powyżej) ;

6.2.4 Organizacja udzielania świadczeńPrzygotowywanie przez farmaceutę lub technika farmacji pod nadzorem farmaceuty, indywidualnych dawek leków i/lub podpisana umowa na przygotowywanie indywidualnych dawek leków z apteką zorganizowaną zgodnie z wymogami Prawa Farmaceutycznego.
6.2.5 zapewnienie realizacji badańmożliwość wykonania badań w lokalizacji udzielania świadczenia;
6.2.6 zewnętrzna ocena jakości1) posiadanie certyfikatu ISO w zakresie usług medycznych

2) posiadanie certyfikatu CMJ

- termin ważności powinien dotyczyć okresu objętego umową

7. LECZENIE NADPŁYTKOWOŚCI SAMOISTNEJ
7.1 WARUNKI WYMAGANE
7.1.1 lekarzelekarze specjaliści hematologii (łączny czas pracy-równoważnik 2 etatów)
7.1.2 pielęgniarkipielęgniarki z minimum rocznym doświadczeniem na oddziale lub poradni o profilu hematologicznym (łączny czas pracy-równoważnik 2 etatów)
7.1.3 organizacja udzielania świadczeńoddział hematologiczny lub poradnia hematologiczna współpracująca z oddziałem hematologicznym - min 6 godzin - 1 dzień w tygodniu
7.1.4 zapewnienie realizacji badańUSG

RTG

BADANIA LABORATORYJNE (biochemiczne, morfologia krwi z rozmazem)

EKG

7.2 WARUNKI DODATKOWO OCENIANE
7.2.1 lekarzelekarze specjaliści hematologii (powyżej równoważnika 2 etatów)
7.2.2 pielęgniarkipielęgniarki z minimum rocznym doświadczeniem na oddziale lub poradni o profilu hematologicznym (powyżej równoważnika 2 etatów)

zapewnienie opieki pielęgniarskiej zgodnie z rozporządzeniem Ministra Zdrowia z dnia 21 grudnia1999 r. w sprawie sposobu ustalania minimalnych norm zatrudnienia pielęgniarek i położnych w zakładach opieki zdrowotnej. (Dz. U. Nr 111, poz. 1314)

7.2.3 organizacja udzielania świadczeńPoradnia hematologiczna - powyżej 1 dnia w tygodniu
7.2.4 zapewnienie realizacji badańmożliwość wykonania badań w lokalizacji udzielania świadczenia
7.2.5 zewnętrzna ocena jakości1) posiadanie certyfikatu ISO w zakresie usług medycznych

2) posiadanie certyfikatu CMJ - termin ważności powinien dotyczyć okresu objętego umową

8. LECZENIE PRZEDWCZESNEGO DOJRZEWANIA PŁCIOWEGO
8.1 WARUNKI WYMAGANE
8.1.1 lekarzelekarze specjaliści endokrynologii (łączny czas pracy - równoważnik 2 etatów)
8.1.2 pielęgniarkipielęgniarki (łączny czas pracy - równoważnik 2 etatów)
8.1.3 organizacja udzielania świadczeńoddział pediatryczny o profilu endokrynologicznym lub oddział endokrynologiczny dla dzieci lub poradnia endokrynologiczna dla dzieci - min. 6 godzin - 1 dzień w tygodniu
8.1.4 zapewnienie realizacji badańTOMOGRAFIA KOMPUTEROWA

RTG

USG

EKG

BADANIA LABORATORYJNE (biochemiczne, hormonalne, morfologia krwi z rozmazem)

8.2 WARUNKI DODATKOWO OCENIANE
8.2.1 lekarzelekarze specjaliści endokrynologii (powyżej równoważnika 2 etatów)
8.2.2 pielęgniarkipielęgniarki (powyżej równoważnika 2 etatów);

zapewnienie opieki pielęgniarskiej zgodnie z rozporządzeniem Ministra Zdrowia z dnia 21 grudnia 1999 r. w sprawie sposobu ustalania minimalnych norm zatrudnienia pielęgniarek i położnych w zakładach opieki zdrowotnej. (Dz. U. Nr 111, poz. 1314)

8.2.3 pozostały personel medycznypsycholog kliniczny
8.2.4 organizacja udzielania świadczeńoferent udziela innych świadczeń w poradni endokrynologicznej dla dzieci - powyżej 1 dnia w tygodniu
8.2.5 zapewnienie realizacji badańmożliwość wykonania badań w lokalizacji udzielania świadczenia
8.2.6 zewnętrzna ocena jakości1) posiadanie certyfikatu ISO w zakresie usług medycznych

2) posiadanie certyfikatu CMJ

- termin ważności powinien dotyczyć okresu objętego umową

9. LECZENIE PIERWOTNYCH NIEDOBORÓW ODPORNOŚCI U DZIECI
9.1 WARUNKI WYMAGANE
9.1.1 lekarzelekarze specjaliści pediatrii (łączny czas pracy - równoważnik 2 etatów)
9.1.2 pielęgniarkipielęgniarki z co najmniej rocznym stażem na oddziale pediatrycznym (łączny czas pracy - równoważnik 2 etatów)
9.1.3 organizacja udzielania świadczeń1. oddział pediatryczny lub immunologii klinicznej dla dzieci lub poradnia immunologiczna dla dzieci - min. 6 godzin - 1 dzień w tygodniu,

2. dostęp do oddziału intensywnej terapii

9.1.4 zapewnienie realizacji badańUSG RTG EKG BADANIA LABORATORYJNE (biochemiczne, hormonalne, immunologiczne, morfologia krwi z rozmazem)
9.2 WARUNKI DODATKOWO OCENIANE
9.2.1 lekarzelekarze specjaliści pediatrii (powyżej równoważnika 2 etatów)
9.2.2 pielęgniarkipielęgniarki z co najmniej rocznym stażem na oddziale pediatrycznym (powyżej równoważnika 2 etatów);

zapewnienie opieki pielęgniarskiej zgodnie z rozporządzeniem Ministra Zdrowia z dnia 21 grudnia 1999 r. w sprawie sposobu ustalania minimalnych norm zatrudnienia pielęgniarek i położnych w zakładach opieki zdrowotnej. (Dz. U. Nr 111, poz. 1314)

9.2.3 pozostały personel medycznypsycholog kliniczny
9.2.4 organizacja udzielania świadczeńoferent udziela świadczeń w poradni immunologicznej dla dzieci - powyżej 1 dnia w tygodniu
9.2.5 zapewnienie realizacji badańmożliwość wykonania badań w lokalizacji udzielania świadczenia
9.2.6 zewnętrzna ocena jakości1) posiadanie certyfikatu ISO w zakresie usług medycznych

2) posiadanie certyfikatu CMJ

- termin ważności powinien dotyczyć okresu objętego umową

10. LECZENIE DYSTONII OGNISKOWYCH I POŁOWICZEGO KURCZU TWARZY
10.1 WARUNKI WYMAGANE
10.1.1 lekarzelekarze specjaliści neurologii lub lekarze specjaliści rehabilitacji ogólnej lub lekarze specjaliści rehabilitacji medycznej lub lekarze specjaliści chirurgii ortopedycznej lub chirurgii urazowo-ortopedycznej lub ortopedii i traumatologii lub ortopedii i traumatologii narządu ruchu z doświadczeniem w prowadzeniu leczenia toksyną botulinową (łączny czas pracy-równoważnik 2 etatów)
10.1.2 pielęgniarkipielęgniarki (łączny czas pracy-równoważnik 1 etatu)
10.1.3 organizacja udzielania świadczeńoddział neurologii/ortopedii/rehabilitacji lub poradnia neurologiczna/ortopedyczna/rehabilitacyjna - min 6 godzin - 1 dzień w tygodniu
10.1.4 zapewnienie realizacji badańTK lub MR

EMG

RTG

USG

BADANIA LABORATORYJNE (biochemiczne, hormonalne, morfologia krwi z rozmazem)

10.2 WARUNKI DODATKOWO OCENIANE
10.2.1 lekarzelekarze specjaliści neurologii lub lekarze specjaliści rehabilitacji ogólnej lub lekarze specjaliści rehabilitacji medycznej lub lekarze specjaliści chirurgii ortopedycznej lub chirurgii urazowo-ortopedycznej lub ortopedii i traumatologii lub ortopedii i traumatologii narządu ruchu z doświadczeniem w prowadzeniu leczenia toksyną botulinową (powyżej równoważnika 2 etatów)
10.2.2 pielęgniarkipielęgniarki (powyżej równoważnika 1 etatu)

zapewnienie opieki pielęgniarskiej zgodnie z rozporządzeniem Ministra Zdrowia z dnia 21 grudnia1999 r. w sprawie sposobu ustalania minimalnych norm zatrudnienia pielęgniarek i położnych w zakładach opieki zdrowotnej. (Dz. U. Nr 111, poz. 1314)

10.2.3 organizacja udzielania świadczeńoferent udziela świadczeń w poradni neurologicznej/ortopedycznej/rehabilitacji - powyżej 1 dnia w tygodniu
10.2.4 zapewnienie realizacji badańmożliwość wykonania badań w lokalizacji udzielania świadczenia
10.2.5 zewnętrzna ocena jakości1) posiadanie certyfikatu ISO w zakresie usług medycznych

2) posiadanie certyfikatu CMJ

- termin ważności powinien dotyczyć okresu objętego umową

11. LECZENIE SPASTYCZNOŚCI W MÓZGOWYM PORAŻENIU DZIECIĘCYM
11.1 WARUNKI WYMAGANE
11.1.1 lekarzelekarze specjaliści neurologii lub specjalistów rehabilitacji lub lekarze specjaliści ortopedii z co najmniej rocznym doświadczeniem w prowadzeniu leczenia tą metodą, potwierdzonym pisemnie przez konsultanta wojewódzkiego neurologii (łączny czas pracy-równoważnik 2 etatów)
11.1.2 pielęgniarkipielęgniarki (łączny czas pracy-równoważnik 2 etatów)
11.1.3 organizacja udzielania świadczeńoddział dla dzieci neurologii /ortopedii /pediatrii/rehabilitacji lub poradnia dla dzieci neurologiczna /ortopedyczna/pediatryczna/rehabilitacji - min 6 godzin - 1 dzień w tygodniu
11.1.4 zapewnienie realizacji badańEMG

RTG

USG

BADANIA LABORATORYJNE (biochemiczne, morfologia krwi z rozmazem)

11.2 WARUNKI DODATKOWO OCENIANE
11.2.1 lekarzelekarze specjaliści neurologii lub specjalistów rehabilitacji lub lekarze specjaliści ortopedii z co najmniej rocznym doświadczeniem w prowadzeniu leczenia tą metodą, potwierdzonym pisemnie przez konsultanta wojewódzkiego neurologii (powyżej równoważnika 2 etatów)
11.2.2 pielęgniarkipielęgniarki (powyżej równoważnika 2 etatów);

zapewnienie opieki pielęgniarskiej zgodnie z rozporządzeniem Ministra Zdrowia z dnia 21 grudnia1999 r. w sprawie sposobu ustalania minimalnych norm zatrudnienia pielęgniarek i położnych w zakładach opieki zdrowotnej. (Dz. U. Nr 111, poz. 1314)

11.2.3 pozostały personel medycznypsycholog kliniczny
11.2.4 organizacja udzielania świadczeńoferent udziela świadczeń w poradni dla dzieci neurologicznej/ortopedycznej /pediatrycznej/rehabilitacji - powyżej 1 dnia w tygodniu
11.2.5 zapewnienie realizacji badańmożliwość wykonania badań w lokalizacji udzielania świadczenia
11.2.6 zewnętrzna ocena jakości1) posiadanie certyfikatu ISO w zakresie usług medycznych

2) posiadanie certyfikatu CMJ

- termin ważności powinien dotyczyć okresu objętego umową

12. LECZENIE STWARDNIENIA ROZSIANEGO
12.1 WARUNKI WYMAGANE
12.1.1 lekarzelekarze specjaliści neurologii (łączny czas pracy-równoważnik 2 etatów)
12.1.2 pielęgniarkipielęgniarki (łączny czas pracy-równoważnik 1 etatu)
12.1.3 organizacja udzielania świadczeńOddział neurologii lub poradnia neurologiczna - min 6 godzin - 1 dzień w tygodniu
12.1.4 zapewnienie realizacji badańREZONANS MAGNETYCZNY

POTENCJAŁY WYWOŁANE (WPW)

OLIGOKLONALNE Ig W PŁYNIE M-R

12.2 WARUNKI DODATKOWO OCENIANE
12.2.1 lekarzelekarze specjaliści neurologii (powyżej równoważnika 2 etatów)
12.2.2 pielęgniarkipielęgniarki (powyżej równoważnika 1 etatu);

zapewnienie opieki pielęgniarskiej zgodnie z rozporządzeniem Ministra Zdrowia z dnia 29 grudnia1999 r. w sprawie sposobu ustalania minimalnych norm zatrudnienia pielęgniarek i położnych w zakładach opieki zdrowotnej. (Dz. U. Nr 111, poz. 1314)

12.2.3 pozostały personel medycznypsycholog kliniczny
12.2.4 organizacja udzielania świadczeńoferent udziela świadczeń w poradni neurologicznej - powyżej 1 dnia w tygodniu
12.2.5 zapewnienie realizacji badańmożliwość wykonania badań w lokalizacji udzielania świadczenia
12.2.6 zewnętrzna ocena jakości1) posiadanie certyfikatu ISO w zakresie usług medycznych

2) posiadanie certyfikatu CMJ

- termin ważności powinien dotyczyć okresu objętego umową

13. LECZENIE REUMATOIDALNEGO ZAPALENIA STAWÓW I MŁODZIEŃCZEGO IDIOPATYCZNEGO ZAPALENIA STAWÓW O PRZEBIEGU AGRESYWNYM
13.1 WARUNKI WYMAGANE
13.1.1 lekarzelekarz specjalista reumatologii (łączny czas pracy-równoważnik 1 etatu)
13.1.2 pielęgniarkipielęgniarki (łączny czas pracy-równoważnik 2 etatów)
13.1.3 organizacja udzielania świadczeńoddział chorób wewnętrznych lub pediatryczny lub reumatologiczny z poradnią reumatologiczną- min. 5 godzin dziennie- 3 dni w tygodniu
13.1.4 zapewnienie realizacji badańRTG

BADANIA LABORATORYJNE (biochemiczne, morfologia krwi z rozmazem)

BADANIA IMMUNOHISTOCHEMICZNE

EKG

13.2 WARUNKI DODATKOWO OCENIANE
13.2.1 lekarzelekarze specjaliści reumatologii (powyżej równoważnika 1 etatu)
13.2.2 pielęgniarkipielęgniarki (powyżej równoważnika 2 etatów)

zapewnienie opieki pielęgniarskiej zgodnie z rozporządzeniem Ministra Zdrowia z dnia 21 grudnia1999 r. w sprawie sposobu ustalania minimalnych norm zatrudnienia pielęgniarek i położnych w zakładach opieki zdrowotnej. (Dz. U. Nr 111, poz. 1314)

13.2.3 pozostały personel medycznyFarmaceuta (równoważnik jednego etatu) lub farmaceuta (równoważnik jednego etatu) i technik farmacji pod nadzorem farmaceuty(równoważnik 1 etatu lub powyżej);
13.2.4 Organizacja udzielania świadczeńoferent udziela świadczeń w poradni reumatologicznej - powyżej 3 dni w tygodniu, min 5 godzin dziennie

przygotowywanie przez farmaceutę lub technika farmacji pod nadzorem farmaceuty, indywidualnych dawek leków i/lub podpisana umowa na przygotowywanie indywidualnych dawek leków z apteką zorganizowaną zgodnie z wymogami Prawa Farmaceutycznego.

13.2.5 zapewnienie realizacji badańmożliwość wykonania badań w lokalizacji udzielania świadczenia
13.2.6 zewnętrzna ocena jakości1) posiadanie certyfikatu ISO w zakresie usług medycznych

2) posiadanie certyfikatu CMJ

- termin ważności powinien dotyczyć okresu objętego umową

14. LECZENIE NIEDOKRWISTOŚCI W PRZEBIEGU PNN
14.1 WARUNKI WYMAGANE
14.1.1 lekarzelekarz specjalista nefrologii lub transplantologii klinicznej (łączny czas pracy-równoważnik 1 etatu)
14.1.2 pielęgniarkipielęgniarki z co najmniej rocznym doświadczeniem w pracy w komórce organizacyjnej (oddziale, poradni) o profilu nefrologicznym (łączny czas pracy-równoważnik 2 etatów)
14.1.3 organizacja udzielania świadczeńoddział nefrologii lub poradnia nefrologiczna -min 6 godzin - 1 dzień w tygodniu
14.1.4 wyposażenie w sprzętUSG

RTG

BADANIA LABORATORYJNE (biochemiczne, hormonalne, morfologia krwi z rozmazem)

BADANIA IMMUNOHISTOCHEMICZNE

EKG

14.2 WARUNKI DODATKOWO OCENIANE
14.2.1 lekarzelekarz specjalista nefrologii lub transplantologii klinicznej (powyżej równoważnika 1 etatu)
14.2.2 pielęgniarkipielęgniarki z co najmniej rocznym doświadczeniem w pracy w komórce organizacyjnej (oddziale, poradni) o profilu nefrologicznym(powyżej równoważnika 2 etatów)

zapewnienie opieki pielęgniarskiej zgodnie z rozporządzeniem Ministra Zdrowia z dnia 21 grudnia1999 r. w sprawie sposobu ustalania minimalnych norm zatrudnienia pielęgniarek i położnych w zakładach opieki zdrowotnej. (Dz. U. Nr 111, poz. 1314)

14.2.3 organizacja udzielania świadczeńoferent udziela świadczeń w poradni nefrologicznej - powyżej 1 dnia w tygodniu
14.2.4 zapewnienie realizacji badańmożliwość wykonania badań w lokalizacji udzielania świadczenia
14.2.5 zewnętrzna ocena jakości1) posiadanie certyfikatu ISO w zakresie usług medycznych

2) posiadanie certyfikatu CMJ

- termin ważności powinien dotyczyć okresu objętego umową

15. LECZENIE CHOROBY GAUCHERA
15.1 WARUNKI WYMAGANE
15.1.1 lekarzeDzieci - lekarze specjaliści w dziedzinie pediatrii i/lub lekarze specjaliści w dziedzinie neurologii dziecięcej i/lub lekarze specjaliści w dziedzinie endokrynologii dziecięcej (łączny czas pracy-równoważnik 2 etatów)

Dorośli - lekarze specjaliści w dziedzinie chorób wewnętrznych i/lub lekarze specjaliści w dziedzinie neurologii i/lub lekarze specjaliści w dziedzinie endokrynologii (łączny czas pracy-równoważnik 2 etatów)

15.1.2 pielęgniarkipielęgniarki (łączny czas pracy-równoważnik 2 etatów)
15.1.3 organizacja udzielania świadczeńOddział pediatryczny z możliwością udzielania świadczeń w dziedzinie chorób metabolicznych i/lub oddział neurologii dziecięcej i/lub oddział endokrynologii dziecięcej

i/ lub oddział chorób wewnętrznych z możliwością udzielania świadczeń w dziedzinie chorób metabolicznych i/lub oddział neurologiczny i/lub oddział endokrynologiczny

Dostęp do Oddziału Intensywnej Terapii

Dostęp do konsultacji: okulistycznej, neurologicznej, kardiologicznej, ortopedycznej, psychologicznej

15.1.4 zapewnienie realizacji badańUSG

REZONANS MAGNETYCZNY

RTG

EKG

ECHOKARFIOGRAFIA BADANIA LABORATORYJNE (biochemiczne, enzymatyczne, hormonalne, morfologia krwi z rozmazem)

BADANIA GENETYCZNE

BIOPSJA SZPIKU (w przypadku podejrzenia choroby Hodgkina)

15.2 WARUNKI DODATKOWO OCENIANE
15.2.1 lekarzeDzieci - lekarze specjaliści pediatrii (powyżej równoważnika 2 etatów)

Dorośli - lekarze specjaliści chorób wewnętrznych(powyżej równoważnika 2 etatów)

15.2.2 pielęgniarkipielęgniarki (powyżej równoważnika 2 etatów),

zapewnienie opieki pielęgniarskiej zgodnie z rozporządzeniem Ministra Zdrowia z dnia 21 grudnia1999 r. w sprawie sposobu ustalania minimalnych norm zatrudnienia pielęgniarek i położnych w zakładach opieki zdrowotnej. (Dz. U. Nr 111, poz. 1314)

15.2.3 pozostały personel medycznypsycholog kliniczny
15.2.4 zapewnienie realizacji badańmożliwość wykonania badań w lokalizacji udzielania świadczenia
15.2.5 zewnętrzna ocena jakości1) posiadanie certyfikatu ISO w zakresie usług medycznych

2) posiadanie certyfikatu CMJ

- termin ważności powinien dotyczyć okresu objętego umową

16. LECZENIE NISKOROSŁYCH DZIECI Z SOMATROPINOWĄ NIEDOCZYNNOŚCIĄ PRZYSADKI (SNP)
16.1 WARUNKI WYMAGANE
16.1.1 lekarzelekarze specjaliści endokrynologii i lekarze specjaliści pediatrii (łączny czas pracy - równoważnik 3 etatów)
16.1.2 pielęgniarkipielęgniarki (łączny czas pracy - równoważnik 2 etatów)
16.1.3 organizacja udzielania świadczeń1. oddział endokrynologii wieku rozwojowego z poradnią endokrynologiczną dla dzieci - min. 6 h, 1 dzień w tygodniu,

2. dostęp do konsultacji: neurologicznych, okulistycznych, neurochirurgicznych, hematoonkologicznych

16.1.4 wyposażenie w sprzętCHŁODNIA (z możliwością całodobowego monitorowania temperatury) w lokalizacji SPRZĘT ANTROPOMETRYCZNY (w tym stadiometr typu Harpanden) w lokalizacji

ATLAS GREULICHA-PYLE w lokalizacji

16.1.5 zapewnienie realizacji badańUSG

TOMOGRAFIA KOMPUTEROWA

REZONANS MAGNETYCZNY

RTG

EKG

BADANIA LABORATORYJNE (biochemiczne, hormonalne (możliwość oznaczeń IGF-I i IGFBP-3))

BADANIA GENETYCZNE

16.2 WARUNKI DODATKOWO OCENIANE
16.2.1 lekarzelekarze specjaliści endokrynologii i lekarze specjaliści pediatrii (powyżej równoważnika 3 etatów)
16.2.2 pielęgniarkipielęgniarki (powyżej równoważnika 2 etatów),

zapewnienie opieki pielęgniarskiej zgodnie z rozporządzeniem Ministra Zdrowia z dnia 21 grudnia 1999 r. w sprawie sposobu ustalania minimalnych norm zatrudnienia pielęgniarek i położnych w zakładach opieki zdrowotnej (Dz. U. Nr 111, poz. 1314)

16.2.3 pozostały personel medycznypsycholog kliniczny
16.2.4 organizacja udzielania świadczeńoferent udziela świadczeń w poradni endokrynologicznej dla dzieci/ pediatrycznej o profilu endokrynologicznym - pow. 1 dnia w tyg.
16.2.5 zapewnienie realizacji badańmożliwość wykonania badań w lokalizacji udzielania świadczenia
16.2.6 zewnętrzna ocena jakości1) posiadanie certyfikatu ISO w zakresie usług medycznych

2) posiadanie certyfikatu CMJ

- termin ważności powinien dotyczyć okresu objętego umową

17. LECZENIE NISKOROSŁYCH DZIECI Z ZT
17.1 WARUNKI WYMAGANE
17.1.1 lekarzelekarze specjaliści endokrynologii i lekarze specjaliści pediatrii (łączny czas pracy - równoważnik 3 etatów)
17.1.2 pielęgniarkipielęgniarki (łączny czas pracy - równoważnik 2 etatów)
17.1.3 organizacja udzielania świadczeń1. oddział endokrynologii wieku rozwojowego z poradnią endokrynologiczną dla dzieci - min. 6 h, 1 dzień w tygodniu,

2. dostęp do konsultacji: genetycznych, ginekologicznych, okulistycznych, kardiologicznych i nefrologicznych

17.1.4 wyposażenie w sprzętCHŁODNIA (do przechowywania hormonu wzrostu z możliwością całodobowego monitorowania temperatury) w lokalizacji

SPRZĘT ANTROPOMETRYCZNY (w tym stadiometr typu Harpanden) w lokalizacji

ATLAS GREULICHA-PYLE w lokalizacji

17.1.5 zapewnienie realizacji badańUSG

TOMOGRAFIA KOMPUTEROWA

REZONANS MAGNETYCZNY

RTG

EKG

BADANIA LABORATORYJNE (biochemiczne, hormonalne (możliwość oznaczeń IGF-I i IGFBP-3))

BADANIA GENETYCZNE

17.2 WARUNKI DODATKOWO OCENIANE
17.2.1 lekarzelekarze specjaliści endokrynologii i lekarze specjaliści pediatrii (powyżej równoważnika 3 etatów);
17.2.2 pielęgniarkipielęgniarki (powyżej równoważnika 2 etatów),

zapewnienie opieki pielęgniarskiej zgodnie z rozporządzeniem Ministra Zdrowia z dnia 21 grudnia 1999 r. w sprawie sposobu ustalania minimalnych norm zatrudnienia pielęgniarek i położnych w zakładach opieki zdrowotnej (Dz. U. Nr 111, poz. 1314)

17.2.3 pozostały personel medycznypsycholog kliniczny
17.2.4 Organizacja udzielania świadczeńoferent udziela świadczeń w poradni endokrynologicznej dla dzieci/ pediatrycznej o profilu endokrynologicznym - pow. 1 dnia w tyg.
17.2.5 zapewnienie realizacji badańmożliwość wykonania badań w lokalizacji udzielania świadczenia
17.2.6 zewnętrzna ocena jakości1) posiadanie certyfikatu ISO w zakresie usług medycznych

2) posiadanie certyfikatu CMJ

- termin ważności powinien dotyczyć okresu objętego umową

18. LECZENIE NISKOROSŁYCH DZIECI Z PNN
18.1 WARUNKI WYMAGANE
18.1.1 lekarzelekarze specjaliści nefrologii i lekarze specjaliści pediatrii (łączny czas pracy - równoważnik 3 etatów)
18.1.2 pielęgniarkipielęgniarki (łączny czas pracy - równoważnik 2 etatów)
18.1.3 organizacja udzielania świadczeń1. oddział nefrologii wieku rozwojowego z poradnią nefrologii dziecięcej - min. 6 h, 1 dzień w tyg.

2. dostęp do konsultacji: genetycznych, endokrynologicznych i okulistycznych, kardiologicznych, hematoonkologicznych, urologicznych

18.1.4 wyposażenie w sprzętCHŁODNIA (do przechowywania hormonu wzrostu z możliwością całodobowego monitorowania temperatury) w lokalizacji

SPRZĘT ANTROPOMETRYCZNY (w tym stadiometr typu Harpanden) w lokalizacji

ATLAS GREULICHA-PYLE w lokalizacji

18.1.5 zapewnienie realizacji badańUSG

TOMOGRAFIA KOMPUTEROWA

REZONANS MAGNETYCZNY

RTG

EKG

BADANIA LABORATORYJNE (biochemiczne, hormonalne (możliwość oznaczeń IGF-I i IGFBP-3))

BADANIA GENETYCZNE

BADANIA DENSYTOMETRYCZNE I DIALIZOTERAPIA

18.2 WARUNKI DODATKOWO OCENIANE
18.2.1 lekarzelekarze specjaliści nefrologii i lekarze specjaliści pediatrii (powyżej równoważnika 3 etatów)
18.2.2 pielęgniarkipielęgniarki (powyżej równoważnika 2 etatów),

zapewnienie opieki pielęgniarskiej zgodnie z rozporządzeniem Ministra Zdrowia z dnia 21 grudnia 1999 r. w sprawie sposobu ustalania minimalnych norm zatrudnienia pielęgniarek i położnych w zakładach opieki zdrowotnej (Dz. U. Nr 111, poz. 1314)

18.2.3 pozostały personel medycznypsycholog kliniczny
18.2.4 organizacja udzielania świadczeńoferent udziela świadczeń w poradni pediatrycznej/ nefrologii dziecięcej - pow. 1 dnia w tyg.
18.2.5 zapewnienie realizacji badańmożliwość wykonania badań w lokalizacji udzielania świadczenia
18.2.6 zewnętrzna ocena jakości1) posiadanie certyfikatu ISO w zakresie usług medycznych

2) posiadanie certyfikatu CMJ

- termin ważności powinien dotyczyć okresu objętego umową

19. LECZENIE CHOROBY HURLERA
19.1 WARUNKI WYMAGANE
19.1.1 lekarzeDzieci - lekarze specjaliści w dziedzinie pediatrii i/lub lekarze specjaliści w dziedzinie neurologii dziecięcej i/lub lekarze specjaliści w dziedzinie endokrynologii dziecięcej (łączny czas pracy-równoważnik 2 etatów)

Dorośli - lekarze specjaliści w dziedzinie chorób wewnętrznych i/lub lekarze specjaliści w dziedzinie neurologii i/lub lekarze specjaliści w dziedzinie endokrynologii (łączny czas pracy-równoważnik 2 etatów)

19.1.2 pielęgniarkipielęgniarki (łączny czas pracy-równoważnik 2 etatów)
19.1.3 organizacja udzielania świadczeńOddział pediatryczny z możliwością udzielania świadczeń w dziedzinie chorób metabolicznych i/lub oddział neurologii dziecięcej i/lub oddział endokrynologii dziecięcej z dostępem

i/ lub oddział chorób wewnętrznych z możliwością udzielania świadczeń w dziedzinie chorób metabolicznych i/lub oddział neurologiczny i/lub oddział endokrynologiczny

Dostęp do Oddziału Intensywnej Terapii

Dostęp do konsultacji: laryngologicznej, ortopedycznej, neurologicznej, kardiologicznej, psychologicznej

19.1.4 zapewnienie realizacji badańUSG

REZONANS MAGNETYCZNY

RTG

EKG

EMG

ECHOKARDIOGRAFIA

BADANIA AUDIOMETRYCZNE

BADANIA SPIROMETRYCZNE

BADANIA OKULISTYCZNE Z OCENĄ W LAMPIE SZCZELINOWEJBADANIA

LABORATORYJNE (biochemiczne, enzymatyczne, hormonalne, morfologia krwi z rozmazem)

BADANIA GENETYCZNE

19.2 WARUNKI DODATKOWO OCENIANE
19.2.1 lekarzeDzieci - lekarze specjaliści pediatrii (powyżej równoważnika 2 etatów)

Dorośli - lekarze specjaliści chorób wewnętrznych(powyżej równoważnika 2 etatów)

19.2.2 pielęgniarkipielęgniarki (powyżej równoważnika 2 etatów);

zapewnienie opieki pielęgniarskiej zgodnie z rozporządzeniem Ministra Zdrowia z dnia 21 grudnia1999 r. w sprawie sposobu ustalania minimalnych norm zatrudnienia pielęgniarek i położnych w zakładach opieki zdrowotnej. (Dz. U. Nr 111, poz. 1314)

19.2.3 pozostały personel medycznypsycholog kliniczny
19.2.4 zapewnienie realizacji badańmożliwość wykonania badań w lokalizacji udzielania świadczenia
19.2.5 zewnętrzna ocena jakości1) posiadanie certyfikatu ISO w zakresie usług medycznych

2) posiadanie certyfikatu CMJ

- termin ważności powinien dotyczyć okresu objętego umową

20. LECZENIE PRZEWLEKŁEGO WZW TYPU B LUB C
20.1 WARUNKI WYMAGANE
20.1.1 lekarzelekarze specjaliści chorób zakaźnych; lub lekarze specjaliści transplantologii klinicznej w przypadku realizacji programu przez poradnię transplantacyjną (łączny czas pracy-równoważnik 2 etatów)
20.1.2 pielęgniarkipielęgniarki z co najmniej rocznym doświadczeniem w pracy w komórce organizacyjnej (oddziale, poradni) leczącej pacjentów z WZW (łączny czas pracy-równoważnik 2 etatów)
20.1.3 organizacja udzielania świadczeńOferent udziela świadczeń w zakresie chorób zakaźnych w oddziale chorób zakaźnych/transplantologii klinicznej lub w poradni chorób zakaźnych/hepatologicznej/leczenia wzw/transplantacyjnej współpracującej z oddziałem chorób zakaźnych w zakresie leczenia WZW - min 6 godzin - 1 dzień w tygodniu
20.1.4 zapewnienie realizacji badańUSG RTG BADANIA LABORATORYJNE (biochemiczne, wirusologiczne morfologia krwi z rozmazem) EKG
20.2 WARUNKI DODATKOWO OCENIANE
20.2.1 lekarzelekarze specjaliści chorób zakaźnych; lub lekarze specjaliści transplantologii klinicznej, w przypadku realizacji programu przez poradnię transplantacyjną (powyżej równoważnika 2 etatów);
20.2.2 pielęgniarkipielęgniarki z co najmniej rocznym doświadczeniem w pracy w komórce organizacyjnej (oddziale, poradni) leczącej pacjentów z WZW (powyżej równoważnika 2 etatów);

zapewnienie opieki pielęgniarskiej zgodnie z rozporządzeniem Ministra Zdrowia z dnia 21 grudnia1999 r. w sprawie sposobu ustalania minimalnych norm zatrudnienia pielęgniarek i położnych w zakładach opieki zdrowotnej. (Dz. U. Nr 111, poz. 1314)

20.2.3 pozostały personel medycznypsycholog kliniczny
20.2.4 organizacja udzielania świadczeńOferent udziela świadczeń w zakresie chorób zakaźnych w poradni chorób zakaźnych/hepatologicznej/leczenia wzw/transplantacyjnej współpracującej z oddziałem chorób zakaźnych w zakresie leczenia WZW - powyżej 1 dnia w tygodniu
20.2.5 zapewnienie realizacji badańmożliwość wykonania badań w lokalizacji udzielania świadczenia
20.2.6 zewnętrzna ocena jakości1) posiadanie certyfikatu ISO w zakresie usług medycznych

2) posiadanie certyfikatu CMJ

- termin ważności powinien dotyczyć okresu objętego umową

21. LECZENIE PRZEWLEKŁEGO WZW TYPU B W OPORNOŚCI NA LAMIWUDYNĘ
21.1 WARUNKI WYMAGANE
21.1.1 lekarzelekarze specjaliści chorób zakaźnych; lub lekarze specjaliści transplantologii klinicznej w przypadku realizacji programu przez poradnię transplantacyjną (łączny czas pracy-równoważnik 2 etatów)
21.1.2 pielęgniarkipielęgniarki z co najmniej rocznym doświadczeniem w pracy w komórce organizacyjnej (oddziale, poradni) leczącej pacjentów z WZW (łączny czas pracy-równoważnik 2 etatów)
21.1.3 organizacja udzielania świadczeńOferent udziela świadczeń w zakresie chorób zakaźnych w oddziale chorób zakaźnych/transplantologii klinicznej lub w poradni chorób zakaźnych/hepatologicznej/leczenia wzw/transplantacyjnej współpracującej z oddziałem chorób zakaźnych w zakresie leczenia WZW - min 6 godzin - 1 dzień w tygodniu
21.1.4 zapewnienie realizacji badańUSG

RTG

BADANIA LABORATORYJNE (biochemiczne, wirusologiczne morfologia krwi z rozmazem)

EKG

21.2 WARUNKI DODATKOWO OCENIANE
21.2.1 lekarzelekarze specjaliści chorób zakaźnych; lub lekarze specjaliści transplantologii klinicznej, w przypadku realizacji programu przez poradnię transplantacyjną (powyżej równoważnika 2 etatów);
21.2.2 pielęgniarkipielęgniarki z co najmniej rocznym doświadczeniem w pracy w komórce organizacyjnej (oddziale, poradni) leczącej pacjentów z WZW (powyżej równoważnika 2 etatów);

zapewnienie opieki pielęgniarskiej zgodnie z rozporządzeniem Ministra Zdrowia z dnia 21 grudnia1999 r. w sprawie sposobu ustalania minimalnych norm zatrudnienia pielęgniarek i położnych w zakładach opieki zdrowotnej. (Dz. U. Nr 111, poz. 1314)

21.2.3 pozostały personel medycznypsycholog kliniczny
21.2.4 organizacja udzielania świadczeńOferent udziela świadczeń w zakresie chorób zakaźnych w poradni chorób zakaźnych/hepatologicznej/leczenia wzw/transplantacyjnej współpracującej z oddziałem chorób zakaźnych w zakresie leczenia WZW - powyżej 1 dnia w tygodniu
21.2.5 zapewnienie realizacji badańmożliwość wykonania badań w lokalizacji udzielania świadczenia
21.2.6 zewnętrzna ocena jakości1) posiadanie certyfikatu ISO w zakresie usług medycznych

2) posiadanie certyfikatu CMJ

- termin ważności powinien dotyczyć okresu objętego umową

22. LECZENIE NISKOROSŁYCH DZIECI Z ZESPOŁEM PRADER - WILLI
22.1 WARUNKI WYMAGANE
22.1.1 lekarzelekarze specjaliści endokrynologii i lekarze specjaliści pediatrii (łączny czas pracy - równoważnik 3 etatów)
22.1.2 pielęgniarkipielęgniarki (łączny czas pracy - równoważnik 2 etatów)
22.1.3 organizacja udzielania świadczeń1. oddział endokrynologii wieku rozwojowego z poradnią endokrynologiczną dla dzieci - min. 6 h, 1 dzień w tyg.

2. dostęp do konsultacji: genetycznych, ortopedycznych, okulistycznych, dietetycznych oraz do leczenia rehabilitacyjnego

22.1.4 wyposażenie w sprzętCHŁODNIA (do przechowywania hormonu wzrostu z możliwością całodobowego monitorowania temperatury) w lokalizacji

SPRZĘT ANTROPOMETRYCZNY (w tym stadiometr typu Harpanden) w lokalizacji

ATLAS GREULICHA-PYLE - w lokalizacji

22.1.5 zapewnienie realizacji badańUSG

TOMOGRAFIA KOMPUTEROWA

REZONANS MAGNETYCZNY

RTG

EKG

BADANIA LABORATORYJNE (biochemiczne, hormonalne (możliwość oznaczeń IGF-I i IGFBP-3))

BADANIA GENETYCZNE

22.2 WARUNKI DODATKOWO OCENIANE
22.2.1 lekarzelekarze specjaliści endokrynologii i lekarze specjaliści pediatrii (powyżej równoważnika 3 etatów);
22.2.2 pielęgniarkipielęgniarki (powyżej równoważnika 2 etatów),

zapewnienie opieki pielęgniarskiej zgodnie z rozporządzeniem Ministra Zdrowia z dnia 21 grudnia 1999 r. w sprawie sposobu ustalania minimalnych norm zatrudnienia pielęgniarek i położnych w zakładach opieki zdrowotnej. (Dz. U. Nr 111, poz. 1314)

22.2.3 pozostały personel medycznypsycholog kliniczny
22.2.4 organizacja udzielania świadczeńoferent udziela świadczeń w poradni endokrynologicznej dla dzieci/ pediatryczna - pow. 1 dnia w tyg.
22.2.5 zapewnienie realizacji badańmożliwość wykonania badań w lokalizacji udzielania świadczenia
22.2.6 zewnętrzna ocena jakości1) posiadanie certyfikatu ISO w zakresie usług medycznych

2) posiadanie certyfikatu CMJ

- termin ważności powinien dotyczyć okresu objętego umową

23. LECZENIE CHOROBY LEŚNIOWSKIEGO - CROHNA
23.1 WARUNKI WYMAGANE
23.1.1 lekarzelekarze specjaliści gastroenterologii mający doświadczenie w prowadzeniu terapii choroby Leśniowskiego-Crohna (łączny czas pracy-równoważnik 2 etatów)
23.1.2 pielęgniarkipielęgniarki (łączny czas pracy-równoważnik 2 etatów)
23.1.3 organizacja udzielania świadczeńOddział gastroenterologii i/lub gastroenterologii dla dzieci z poradnią gastroenterologiczną i/lub poradnią gastroenterologiczną dla dzieci - min. 5 godzin dziennie 3 dni w tygodniu
23.1.4 zapewnienie realizacji badańTomografia komputerowa

BADANIA LABORATORYJNE (biochemiczne, mikrobiologiczne, morfologia krwi z rozmazem),

23.2 WARUNKI DODATKOWO OCENIANE
23.2.1 lekarzelekarze specjaliści gastroenterologii mający doświadczenie w prowadzeniu terapii choroby Leśniowskiego-Crohna (powyżej równoważnika 2 etatów)
23.2.2 pielęgniarkipielęgniarki (powyżej równoważnika 2 etatów);

zapewnienie opieki pielęgniarskiej zgodnie z rozporządzeniem Ministra Zdrowia z dnia 21 grudnia1999 r. w sprawie sposobu ustalania minimalnych norm zatrudnienia pielęgniarek i położnych w zakładach opieki zdrowotnej. (Dz. U. Nr 111, poz. 1314)

23.2.3 pozostały personel medycznypsycholog kliniczny

Farmaceuta (równoważnik jednego etatu) lub farmaceuta (równoważnik jednego etatu) i technik farmacji pod nadzorem farmaceuty(równoważnik 1 etatu lub powyżej);

23.2.4 organizacja udzielania świadczeńoferent udziela świadczeń w poradni gastroenterologicznej i/lub poradni gastroenterologicznej dla dzieci - powyżej 3 dni w tygodniu 5 godzin dziennie. Przygotowywanie przez farmaceutę lub technika farmacji pod nadzorem farmaceuty, indywidualnych dawek leków i/lub podpisana umowa na przygotowywanie indywidualnych dawek leków z apteką zorganizowaną zgodnie z wymogami Prawa Farmaceutycznego.
23.2.5 zapewnienie nie realizacji badańmożliwość wykonania badań w lokalizacji udzielania świadczenia
23.2.6 zewnętrzna ocena jakości1) posiadanie certyfikatu ISO w zakresie usług medycznych 2) posiadanie certyfikatu CMJ - termin ważności powinien dotyczyć okresu objętego umową
24. LECZENIE OPORNYCH POSTACI SZPICZAKA MNOGIEGO (PLAZMOCYTOWEGO)
24.1 WARUNKI WYMAGANE
24.1.1 lekarzelekarze specjaliści z zakresu hematologii (łączny czas pracy-równoważnik 2 etatów) ;
24.1.2 pielęgniarkipielęgniarki z minimum rocznym stażem pracy w ośrodkach o specyfice hematoonkologicznej (łączny czas pracy-równoważnik 2 etatów)
24.1.3 organizacja udzielania świadczeńklinika/oddział hematologiczny z dostępem do ośrodka intensywnej opieki kardiologicznej
24.1.4 zapewnienie realizacji badańBADANIA LABORATORYJNE (biochemiczne, morfologia krwi z rozmazem, biopsja i/lub trepanobiopsja szpiku)

BADANIA IMMUNOLOGICZNE I CYTOGENETYCZNE

RTG

EKG

TOMOGRAFIA KOMPUTEROWA

24.2 WARUNKI DODATKOWO OCENIANE
24.2.1 lekarzelekarze specjaliści z zakresu hematologii, onkologii lub chorób wewnętrznych; (powyżej równoważnika 2 etatów)
24.2.2 pielęgniarkipielęgniarki z minimum rocznym stażem pracy w ośrodkach o specyfice hematoonkologicznej (powyżej równoważnika 2 etatów)

zapewnienie opieki pielęgniarskiej zgodnie z rozporządzeniem Ministra Zdrowia z dnia 21 grudnia1999 r. w sprawie sposobu ustalania minimalnych norm zatrudnienia pielęgniarek i położnych w zakładach opieki zdrowotnej. (Dz. U. Nr 111, poz. 1314)

24.2.3 pozostały personel medycznypsycholog kliniczny

Farmaceuta (równoważnik jednego etatu) lub farmaceuta (równoważnik jednego etatu) i technik farmacji pod nadzorem farmaceuty(równoważnik 1 etatu lub powyżej);

24.2.4 Organizacja udzielania świadczeńPrzygotowywanie przez farmaceutę lub technika farmacji pod nadzorem farmaceuty, indywidualnych dawek leków i/lub podpisana umowa na przygotowywanie indywidualnych dawek leków z apteką zorganizowaną zgodnie z wymogami Prawa Farmaceutycznego.
24.2.5 zapewnienie realizacji badańmożliwość wykonania badań w lokalizacji udzielania świadczenia
24.2.6 zewnętrzna ocena jakości1) posiadanie certyfikatu ISO w zakresie usług medycznych

2) posiadanie certyfikatu CMJ

- termin ważności powinien dotyczyć okresu objętego umową

25. LECZENIE TĘTNICZEGO NADCIŚNIENIA PŁUCNEGO
25.1 WARUNKI WYMAGANE
25.1.1 lekarzeLekarze specjaliści pulmonologii lub kardiologii z doświadczeniem w diagnozowaniu i leczeniu tętniczego nadciśnienia płucnego (łączny czas pracy-równoważnik 2 etatów W przypadku leczenia dzieci - lekarzy specjalistów w dziedzinie kardiologii lub pulmonologii dziecięcej lub pediatrii i pulmonologii/kardiologii z doświadczeniem w diagnozowaniu i leczeniu tętniczego nadciśnienia płucnego (łączny czas pracy-równoważnik 2 etatów).
25.1.2 pielęgniarkipielęgniarki (łączny czas pracy - równoważnik 2 etatów)
25.1.3 organizacja udzielania świadczeńOferent udziela świadczeń w oddziale pulmonologicznym/kardiologicznym lub transplantologii klinicznej lub w poradni pulmonologicznej/kardiologicznej (z możliwością przeprowadzenia pełnej diagnostyki) - min 6 godzin - 1 dzień w tygodniu. W przypadku leczenia dzieci w oddziale pulmonologii/kardiologii dziecięcej lub w poradni pulmonologii/kardiologii dziecięcej (z możliwością przeprowadzenia pełnej diagnostyki) - min. 6 godzin - 1 dzień w tygodniu.
25.1.4 zapewnienie realizacji badańEKG

RTG USG ECHOKARDIOGRAFIA DOPPLEROWSKA TESTY CZYNNOŚCIOWE PŁUC (w tym pletyzmografia - nie dotyczy dzieci) SCYNTYGRAFIA PERFUZYJNA płuc, TOMOGRAFIA KOMPUTEROWA (WYSOKIEJ ROZDZIELCZOŚCI Z MOŻLIWOŚCIĄ WYKONANIA ANGIO-CT) BADANIA LABORATORYJNE (HEMATOLOGICZNE, BIOCHEMICZNE, OCENA UKŁADU KRZEPNIĘCIA, PANEL AUTOIMMUNOLOGICZNY, BADANIA SEROLOGICZNE, biomarkery - troponina, NT-pro-BNP) SPIROERGOMETRIA

25.1.5 pozostałe warunkiPRACOWNIA HEMODYNAMICZNA pozwalająca na wykonanie cewnikowania prawego i lewego serca pod kontrolą RTG
25.2 WARUNKI DODATKOWO OCENIANE
25.2.1 lekarzeLekarze specjaliści pulmonologii lub kardiologii z doświadczeniem w diagnozowaniu i leczeniu tętniczego nadciśnienia płucnego (powyżej równoważnika 2 etatów). W przypadku leczenia dzieci - lekarze specjaliści kardiologii dziecięcej lub pediatrii i kardiologii z doświadczeniem w diagnozowaniu i leczeniu tętniczego nadciśnienia płucnego (powyżej równoważnika 2 etatów).
25.2.2 pielęgniarkipielęgniarki (powyżej równoważnika 2 etatów)

zapewnienie opieki pielęgniarskiej zgodnie z rozporządzeniem Ministra Zdrowia z dnia 21 grudnia1999 r. w sprawie sposobu ustalania minimalnych norm zatrudnienia pielęgniarek i położnych w zakładach opieki zdrowotnej. (Dz. U. Nr 111, poz. 1314)

25.2.3 organizacja udzielania świadczeńOferent udziela świadczeń w poradni pulmonologicznej/kardiologicznej także pulmonologii/kardiologii dziecięcej/transplantologii dziecięcej - powyżej 1 dnia w tygodniu
25.2.4 zapewnienie realizacji badańmożliwość wykonania badań w lokalizacji udzielania świadczenia
25.2.5 zewnętrzna ocena jakości1) posiadanie certyfikatu ISO w zakresie usług medycznych

2) posiadanie certyfikatu CMJ

- termin ważności powinien dotyczyć okresu objętego umową

26. KWALIFIKACJA DO PROGRAMÓW LECZENIA HORMONEM WZROSTU
26.1 WARUNKI WYMAGANE
26.1.1 lekarzelekarze ze specjalizacją w zakresie pediatrii, endokrynologii, nefrologii
26.1.2 organizacja udzielania świadczeń1) zapewnienie zgłaszalności dzieci, u których istnieje prawdopodobieństwo występowania niskorosłości w następstwie SNP, ZT, PNN, Zespołu Prader- Willi, ciężkiego pierwotnego niedoboru IGF-1,

2) zapewnienie niezakłóconego, ciągłego przepływu informacji pomiędzy ośrodkami prowadzącymi terapię i ośrodkiem koordynującym,

3) nadzorowanie procesu diagnostycznego prowadzonego przez poszczególne ośrodki,

4) program archiwizacji danych wszystkich pacjentów kwalifikowanych do leczenia hormonem wzrostu/ insulinopodobnym czynnikiem wzrostu w systemie komputerowym (PESEL, data, rodzaj badania)

26.1.3 zapewnienie realizacji badań1) laboratorium diagnostyczne profilowe
27. KWALIFIKACJA I WERYFIKACJA LECZENIA BIOLOGICZNEGO W PROGRAMIE LECZENIA RZS i MIZS
27.1 WARUNKI WYMAGANE
27.1.1 lekarzelekarze ze specjalizacją w zakresie reumatologii (4 etaty, w tym 2 z tytułem min dr hab.)
27.1.2 organizacja udzielania świadczeń- nadzorowanie zgłaszalności przez poszczególne ośrodki chorych do leczenia,

- nadzorowanie procesu diagnostycznego prowadzonego przez poszczególne ośrodki tak, aby od chwili kwalifikacji do zastosowania leczenia upłynął możliwie najkrótszy okres czasu,

- zapewnienie niezakłóconego, ciągłego przepływu informacji pomiędzy ośrodkami prowadzącymi terapię i ośrodkiem koordynującym, o skuteczności prowadzonego leczenia i ewentualnych działaniach ubocznych;

- nadzorowanie organizacji przyjmowania leku, zapewniającego dystrybucję leku zgodną zarówno z potrzebami ośrodków leczących, jak i decyzjami Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Biologicznego w Chorobach Reumatycznych (szczelność systemu);

- doświadczenie w prowadzeniu programów polityki zdrowotnej,

- prowadzenie bazy danych wszystkich pacjentów kwalifikowanych do leczenia lekami biologicznymi oraz archiwum niezbędnego dla potrzeb sprawozdawczości i analiz.

27.1.3 zapewnienie realizacji badańLaboratorium diagnostyczne profilowane

Spełnienie wszystkich wymogów diagnostycznych, określonych w ramach PT Leczenie RZS i MIZS o przebiegu agresywnym, do weryfikacji badań innych placówek

28. ZAPOBIEGANIE KRWAWIENIOM U DZIECI Z HEMOFILIĄ A I B
28.1 WARUNKI WYMAGANE
28.1.1 lekarze1) lekarze:

Dla regionalnych centrów leczenia hemofilii:

równoważnik co najmniej 2 etatów (nie dotyczy dyżuru medycznego), w tym równoważnik co najmniej jednego etatu - specjalista hematologii, angiologii, transfuzjologii, pediatrii lub onkologii i hematologii dziecięcej, posiadający stopień naukowy doktora habilitowanego nauk medycznych.

Dla lokalnych centrów leczenia hemofilii:

równoważnik co najmniej 2 etatów (nie dotyczy dyżuru medycznego), w tym równoważnik co najmniej jednego etatu - specjalista hematologii, angiologii, transfuzjologii, pediatrii lub onkologii i hematologii dziecięcej.

Dla świadczeniodawców udzielających świadczenie "leczenie w warunkach domowych":

równoważnik co najmniej 1 etatu (nie dotyczy dyżuru medycznego) - specjalista pediatrii lub hematologii, angiologii, transfuzjologii, lub onkologii i hematologii dziecięcej.);

28.1.2 pielęgniarki2) pielęgniarki: równoważnik co najmniej 2 etatów (konieczne odbycie szkolenia w zakresie przetaczania krwi i jej składników)
28.1.3 organizacja udzielania świadczeńDla regionalnych i lokalnych centrów leczenia hemofilii:

Lokalizacja - w łączności ze szpitalem Zapewnienie stałego dostępu do koncentratów czynników krzepnięcia.

Dla regionalnych centrów leczenia hemofilii:

zapewnienie realizacji "Zakresu zadań i świadczeń realizowanych przez regionalne centra leczenia hemofilii" zgodnie z opisem programu we wszystkie dni tygodnia - w lokalizacji.

wyrażenie zgody na przeprowadzenie przez regionalne centrum leczenia hemofilii, które uzyska status Jednostki Koordynującej postępowań opisanych w przedmiotowym programie.

wyrażenie zgody na rozliczenie przez regionalne centrum leczenia hemofilii, posiadającego status Jednostki Koordynującej kosztów wynikających z realizacji świadczenia "leczenie w warunkach domowych" oraz kosztów wynikających z dostarczania chorym koncentratów czynników krzepnięcia z Narodowym Funduszem Zdrowia, oraz świadczeniodawcami (lub świadczeniodawcą) i podmiotami odpowiedzialnymi (w rozumieniu Ustawy Prawo Farmaceutyczne).

Dla lokalnych centrów leczenia hemofilii:

Zapewnienie realizacji "Zakresu zadań i świadczeń realizowanych przez lokalne centra leczenia hemofilii (we wszystkie dni tygodnia) - zgodnie z opisem programu w lokalizacji.

Dla świadczeniodawców udzielających świadczenie "leczenie w warunkach domowych":

Zapewnienie realizacji zapisów programu.

28.1.4 zapewnienie realizacji badań-dostępDla regionalnych centrów leczenia hemofilii:

kardiomonitor z defibrylatorem,

USG - w miejscu,

RTG - w lokalizacji lub zapewnienie dostępu,

CT, MRI - zapewnienie dostępu.

koagulometr, czytnik do reakcji immunoenzymatycznych (ELISA), aparat PFA-100, termocykler, system elektroforezy i dokumentacji żeli.

Dla lokalnych centrów leczenia hemofilii:

kardiomonitor z defibrylatorem, USG - w miejscu, RTG - w lokalizacji lub zapewnienie dostępu.

koagulometr,

Dla świadczeniodawców udzielających świadczenie "leczenie domowe":

Zabezpieczenie niezbędnej przestrzeni magazynowej dla przechowywania wydawanych koncentratów czynników krzepnięcia w warunkach zgodnych z charakterystykami produktów leczniczych.

Środki transportu umożliwiające transport koncentratów czynników krzepnięcia do domu pacjenta w warunkach określonych w warunkach zgodnych z charakterystykami produktów leczniczych.

zapewnienie środków transportu umożliwiających transport koncentratów czynników krzepnięcia do domu pacjenta w warunkach określonych w charakterystyce produktu leczniczego,

posiadanie niezbędnego wyposażenia informatycznego dla obsługi przedmiotowego programu,

utylizacja sprzętu jednorazowego odebranego od pacjentów,

zagwarantowanie realizacji świadczeń zgodnie z zasadami Dobrej Praktyki Dystrybucyjnej.

28.1.5 pozostałe warunkirealizacja Narodowego Programu Leczenia Hemofilii (aktualna umowa z Ministrem Zdrowia)
28.2 WARUNKI DODATKOWE
28.2 1 lekarzelekarze z doświadczeniem w kwalifikacji dawców do oddania krwi (łączny czas pracy- powyżej równoważnika 1 etatu) ;
28.2.2 pielęgniarkipielęgniarki (łączny czas pracy powyżej równoważnika 1 etatu)

zapewnienie opieki pielęgniarskiej zgodnie z rozporządzeniem Ministra Zdrowia z dnia 21 grudnia1999 r. w sprawie sposobu ustalania minimalnych norm zatrudnienia pielęgniarek i położnych w zakładach opieki zdrowotnej. (Dz. U. Nr 111, poz. 1314)

28.2.3 zewnętrzna ocena jakości1) posiadanie certyfikatu ISO w zakresie usług medycznych

2) posiadanie certyfikatu CMJ

- termin ważności powinien dotyczyć okresu objętego umową

29. LECZENIE PRZEWLEKŁYCH ZAKAŻEŃ PŁUC U PACJENTÓW Z MUKOWISCYDOZĄ
29.1 WARUNKI WYMAGANE
291.1.1 lekarzelekarze specjaliści pulmonologii lub pediatrii posiadający doświadczenie w leczeniu chorych na mukowiscydozę (łączny czas pracy-równoważnik 2 etatów)
29.1.2 pielęgniarkipielęgniarki przeszkolone w zakresie fizjoterapii chorych na mukowiscydozę (łączny czas pracy-równoważnik 2 etatów)
29.1.3 organizacja udzielania świadczeńOddział pediatryczny lub pulmonologiczny lub poradnia leczenia mukowiscydozy / pediatryczna / pulmonologiczna - min 6 godz. - 2 dni w tygodniu
29.1.4 zapewnienie realizacji badańSPIROMETRIA

RTG

BADANIA LABORATORYJNE (biochemiczne)

BADANIE BAKTERIOLOGICZNE

AUDIOGRAM

29.2 WARUNKI DODATKOWO OCENIANE
29.2 1 lekarzelekarze specjaliści pulmonologii lub pediatrii posiadający doświadczenie w leczeniu chorych na mukowiscydozę (powyżej równoważnika 2 etatów);
29.2.2 pielęgniarkipielęgniarki przeszkolone w zakresie fizjoterapii chorych na mukowiscydozę (powyżej równoważnika 2 etatów);

zapewnienie opieki pielęgniarskiej zgodnie z rozporządzeniem Ministra Zdrowia z dnia 21 grudnia1999 r. w sprawie sposobu ustalania minimalnych norm zatrudnienia pielęgniarek i położnych w zakładach opieki zdrowotnej. (Dz. U. Nr 111, poz. 1314)

29.2.3 pozostały personel medycznypsycholog kliniczny

fizjoterapeuta (równoważnik jednego etatu) ;

29.2.4 zapewnienie realizacji badańmożliwość wykonania badań w lokalizacji udzielania świadczenia;
29.2.5 zewnętrzna ocena jakości1) posiadanie certyfikatu ISO w zakresie usług medycznych

2) posiadanie certyfikatu CMJ

- termin ważności powinien dotyczyć okresu objętego umową

30. LECZENIE CHOROBY POMPEGO
30.1 WARUNKI WYMAGANE
30.1.1 lekarzeDzieci - lekarze specjaliści w dziedzinie pediatrii i/lub lekarze specjaliści w dziedzinie neurologii dziecięcej i/lub lekarze specjaliści w dziedzinie endokrynologii dziecięcej (łączny czas pracy-równoważnik 2 etatów)

Dorośli - lekarze specjaliści w dziedzinie chorób wewnętrznych i/lub lekarze specjaliści w dziedzinie neurologii i/lub lekarze specjaliści w dziedzinie endokrynologii (łączny czas pracy-równoważnik 2 etatów

30.1.2 pielęgniarkipielęgniarki (łączny czas pracy-równoważnik 2 etatów)
30.1.3 organizacja udzielania świadczeńOddział pediatryczny z możliwością udzielania świadczeń w dziedzinie chorób metabolicznych i/lub oddział neurologii dziecięcej i/lub oddział endokrynologii dziecięcej

i/ lub oddział chorób wewnętrznych z możliwością udzielania świadczeń w dziedzinie chorób metabolicznych i/lub oddział neurologiczny i/lub oddział endokrynologiczny

Dostęp do Oddziału Intensywnej Terapii

Dostęp do konsultacji: pulmonologicznej, laryngologicznej, okulistycznej, ortopedycznej, neurologicznej, kardiologicznej, psychologicznej

30.1.4 zapewnienie realizacji badańUSG

RTG

EKG

ECHOKARDIOGRAFIA

BADANIA LABOARATORYJNE (biochemiczne, enzymatyczne, hormonalne, morfologia krwi z rozmazem)

BADANIA GENETYCZNE

BADANIA SPIROMETRYCZNE

BADANIA AUDIOMETRYCZNE

30.2 WARUNKI DODATKOWO OCENIANE
30.2 1 lekarzeDzieci - lekarze specjaliści pediatrii (powyżej równoważnika 2 etatów);

Dorośli - lekarze specjaliści chorób wewnętrznych i/lub neurologii (powyżej równioważnika 2 etatów)

30.2.2 pielęgniarkipielęgniarki (powyżej równoważnika 2 etatów);

zapewnienie opieki pielęgniarskiej zgodnie z rozporządzeniem Ministra Zdrowia z dnia 21 grudnia1999 r. w sprawie sposobu ustalania minimalnych norm zatrudnienia pielęgniarek i położnych w zakładach opieki zdrowotnej. (Dz. U. Nr 111, poz. 1314)

30.2.3 pozostały personel medycznypsycholog kliniczny
30.2.4 zapewnienie realizacji badańmożliwość wykonania badań w lokalizacji udzielania świadczenia;
30.2.5 zewnętrzna ocena jakości1) posiadanie certyfikatu ISO w zakresie usług medycznych

2) posiadanie certyfikatu CMJ

- termin ważności powinien dotyczyć okresu objętego umową

31. LECZENIE MUKOPOLISACHARYDOZY TYPU II (ZESPÓŁ HUNTERA)
31.1 WARUNKI WYMAGANE
31.1.1 lekarzeDzieci - lekarze specjaliści w dziedzinie pediatrii i/lub lekarze specjaliści w dziedzinie neurologii dziecięcej i/lub lekarze specjaliści w dziedzinie endokrynologii dziecięcej (łączny czas pracy-równoważnik 2 etatów)

Dorośli - lekarze specjaliści w dziedzinie chorób wewnętrznych i/lub lekarze specjaliści w dziedzinie neurologii i/lub lekarze specjaliści w dziedzinie endokrynologii (łączny czas pracy-równoważnik 2 etatów)

31.1.2 pielęgniarkipielęgniarki (łączny czas pracy-równoważnik 2 etatów)
31.1.3 organizacja udzielania świadczeńOddział pediatryczny z możliwością udzielania świadczeń w dziedzinie chorób metabolicznych i/lub oddział neurologii dziecięcej i/lub oddział endokrynologii dziecięcej

i/ lub oddział chorób wewnętrznych z możliwością udzielania świadczeń w dziedzinie chorób metabolicznych i/lub oddział neurologiczny i/lub oddział endokrynologiczny

Dostęp do Oddziału Intensywnej Terapii

Dostęp do konsultacji: okulistycznej, pulmonologicznej, psychologicznej

31.1.4 zapewnienie realizacji badańUSG

REZONANS MAGNETYCZNY

RTG

EKG

ECHOKARDIOGRAFIA

EMG

BADANIA SPIRIMETRYCZNE

BADANIA AUDIOMETRYCZNE

BADANIA LABORATORYJNE (biochemiczne, enzymatyczne, hormonalne, morfologia krwi z rozmazem)

BADANIA GENETYCZNE

31.2 WARUNKI DODATKOWO OCENIANE
31.2.1 lekarzeDzieci - lekarze specjaliści pediatrii (powyżej równoważnika 2 etatów)

Dorośli - lekarze specjaliści chorób wewnętrznych(powyżej równoważnika 2 etatów)

31.2.2 pielęgniarkipielęgniarki (powyżej równoważnika 2 etatów),

zapewnienie opieki pielęgniarskiej zgodnie z rozporządzeniem Ministra Zdrowia z dnia 21 grudnia1999 r. w sprawie sposobu ustalania minimalnych norm zatrudnienia pielęgniarek i położnych w zakładach opieki zdrowotnej. (Dz. U. Nr 111, poz. 1314)

31.2.3 pozostały personel medycznypsycholog kliniczny
31.2.4 zapewnienie realizacji badańmożliwość wykonania badań w lokalizacji udzielania świadczenia
31.2.5 zewnętrzna ocena jakości1) posiadanie certyfikatu ISO w zakresie usług medycznych

2) posiadanie certyfikatu CMJ

- termin ważności powinien dotyczyć okresu objętego umową

32. LECZENIE MUKOPOLISACHARYDOZY TYPU VI (ZESPÓŁ MAROTEAUX-LAMY)
32.1 WARUNKI WYMAGANE
32.1.1 lekarzeDzieci - lekarze specjaliści w dziedzinie pediatrii i/lub lekarze specjaliści w dziedzinie neurologii dziecięcej i/lub lekarze specjaliści w dziedzinie endokrynologii dziecięcej (łączny czas pracy-równoważnik 2 etatów)
32.1.2 pielęgniarkipielęgniarki (łączny czas pracy-równoważnik 2 etatów)
32.1.3 organizacja udzielania świadczeńOddział pediatryczny z możliwością udzielania świadczeń w dziedzinie chorób metabolicznych i/lub oddział neurologii dziecięcej i/lub oddział endokrynologii dziecięcej

Dostęp do Oddziału Intensywnej Terapii

Dostęp do konsultacji: pulmonologicznej, laryngologicznej, okulistycznej, ortopedycznej, neurologicznej, kardiologicznej, psychologicznej

32.1.4 zapewnienie realizacji badańUSG

REZONANS MAGNETYCZNY

RTG

EKG

EMG

ECHOKARDIOGRAFIA

SPIROMETR

BADANIE AUDIOMETRYCZNE

BADANIE OKULISTYCZNE Z OCENĄ W LAMPIE SZCZELINOWEJ

BADANIA LABORATORYJNE (biochemiczne, hormonalne, morfologia krwi z rozmazem)

BADANIE GENETYCZNE

32.2 WARUNKI DODATKOWO OCENIANE
32.2.1 lekarzeDzieci - lekarze specjaliści pediatrii (powyżej równoważnika 2 etatów)
32.2.2 pielęgniarkipielęgniarki (powyżej równoważnika 2 etatów),

zapewnienie opieki pielęgniarskiej zgodnie z rozporządzeniem Ministra Zdrowia z dnia 21 grudnia1999 r. w sprawie sposobu ustalania minimalnych norm zatrudnienia pielęgniarek i położnych w zakładach opieki zdrowotnej. (Dz. U. Nr 111, poz. 1314)

32.2.3 pozostały personel medycznypsycholog kliniczny
32.2.4 zapewnienie realizacji badańmożliwość wykonania badań w lokalizacji udzielania świadczenia
32.2.5 zewnętrzna ocena jakości1) posiadanie certyfikatu ISO w zakresie usług medycznych

2) posiadanie certyfikatu CMJ

- termin ważności powinien dotyczyć okresu objętego umową

33. LECZENIE DZIECI Z CIĘŻKIM PIERWOTNYM NIEDOBOREM IGF-1
33.1 WARUNKI WYMAGANE
33.1.1 lekarzelekarze specjaliści endokrynologii i lekarze specjaliści pediatrii (łączny czas pracy - równoważnik 3 etatów)
33.1.2 pielęgniarkipielęgniarki (łączny czas pracy - równoważnik 2 etatów)
33.1.3 organizacja udzielania świadczeń1. oddział endokrynologii wieku rozwojowego lub oddział pediatryczny udzielający świadczeń z zakresu endokrynologii wieku rozwojowego z poradnią endokrynologiczną dla dzieci/ pediatryczną o profilu endokrynologicznym - min.6 h,1 dzień w tygodniu,

2. dostęp do konsultacji: diabetologicznych, kardiologicznych, laryngologicznych, neurologicznych, okulistycznych, neurochirurgicznych, hematoonkologicznych itp.

33.1.4 wyposażenie w sprzętCHŁODNIA (z możliwością całodobowego monitorowania temperatury) w lokalizacji

SPRZĘT ANTROPOMETRYCZNY (w tym stadiometr typu Harpanden) w lokalizacji

ATLAS GREULICHA-PYLE w lokalizacji

33.1.5 zapewnienie realizacji badańUSG

TOMOGRAFIA KOMPUTEROWA

REZONANS MAGNETYCZNY

RTG

EKG

BADANIA LABORATORYJNE (biochemiczne, hormonalne (możliwość oznaczeń IGF-I i IGFBP-3))

BADANIA GENETYCZNE

33.2 WARUNKI DODATKOWO OCENIANE
33.2.1 lekarzelekarze specjaliści endokrynologii i lekarze specjaliści pediatrii (powyżej równoważnika 3 etatów)
33.2.2 pielęgniarkipielęgniarki (powyżej równoważnika 2 etatów),

zapewnienie opieki pielęgniarskiej zgodnie z rozporządzeniem Ministra Zdrowia z dnia 21 grudnia 1999 r. w sprawie sposobu ustalania minimalnych norm zatrudnienia pielęgniarek i położnych w zakładach opieki zdrowotnej (Dz. U. Nr 111, poz. 1314)

33.2.3 pozostały personel medycznypsycholog kliniczny
33.2.4 organizacja udzielania świadczeńoferent udziela świadczeń w poradni endokrynologicznej dla dzieci/ pediatrycznej o profilu endokrynologicznym - pow. 1 dnia w tyg.
33.2.5 zapewnienie realizacji badańmożliwość wykonania badań w lokalizacji udzielania świadczenia
33.2.6 zewnętrzna ocena jakości1) posiadanie certyfikatu ISO w zakresie usług medycznych

2) posiadanie certyfikatu CMJ

- termin ważności powinien dotyczyć okresu objętego umową

34. KWALIFIKACJA I WERYFIKACJA LECZENIA ENZYMATYCZNĄ TERAPIĄ ZASTĘPCZĄ W LECZENIU CHORÓB ULTRA RZADKICH
34.1 WARUNKI WYMAGANE
34.1.1 lekarzelekarze ze specjalizacją pediatrii i chorób wewnętrznych
34.1.2 organizacja udzielania świadczeń1) koordynacja kwalifikacji włączenia do leczenia pacjentów z choroba Gauchera, Hurlera, Pompego, z mukopolisacharydozą typu II oraz typu VI,

2) zapewnienie niezakłóconego, ciągłego przepływu informacji pomiędzy ośrodkami prowadzącymi terapię i ośrodkiem koordynującym,

3) nadzorowanie procesu diagnostycznego prowadzonego przez poszczególne ośrodki,

4) program archiwizacji danych wszystkich pacjentów kwalifikowanych do leczenia enzymatyczną terapią zastępcza w systemie komputerowym (PESEL, data, rodzaj badania).

34.1.3 zapewnienie realizacji badańLaboratorium diagnostyczne profilowane

Spełnienie wszystkich wymogów diagnostycznych, określonych w ramach programów terapeutycznych leczenia chorób ultra rzadkich, do weryfikacji badań innych placówek

35. PROGRAM LECZENIA W RAMACH ŚWIADCZENIA CHEMIOTERAPII NIESTANDARDOWEJ
35.1 WARUNKI WYMAGANE
35.1.1 lekarzeW przypadku trybu hospitalizacji:

1. lekarz specjalista onkologii klinicznej albo hematologii albo onkologii dziecięcej albo hematologii dziecięcej albo ginekologii onkologicznej albo chirurgii onkologicznej (równoważniki 2 etatów) albo

2. lekarz specjalista chorób płuc - w zakresie leczenia nowotworów płuc albo urologii - w zakresie leczenia nowotworów układu moczowo-płciowego albo endokrynologii - w zakresie guzów neuroendokrynnych (równoważniki 2 etatów) pod warunkiem zapewnienia stałego konsultanta -specjalisty onkologii klinicznej albo

3. lekarz specjalista radioterapii lub radioterapii onkologicznej - w zakresie leczenia skojarzonego, tzn. jednoczesnej chemio-radioterapii (równoważnik 1 etatu) pod warunkiem zapewnienia stałego konsultanta - specjalisty onkologii klinicznej

W przypadku trybu hospitalizacji jednodniowej:

1. lekarz specjalista onkologii klinicznej albo chemioterapii nowotworów albo hematologii albo onkologii dziecięcej albo hematologii dziecięcej albo ginekologii onkologicznej albo chirurgii onkologicznej (równoważnik 1 etatu) albo

2. lekarz specjalista chorób płuc - w zakresie leczenia nowotworów płuc albo urologii - w zakresie leczenia nowotworów układu moczowo-płciowego albo endokrynologii - w zakresie guzów neuroendokrynnych (równoważnik 1 etatu) pod warunkiem zapewnienia stałego konsultanta -specjalisty onkologii klinicznej albo

3. lekarz specjalista radioterapii lub radioterapii onkologicznej - w zakresie leczenia skojarzonego, tzn. jednoczesnej chemio-radioterapii (równoważnik 1 etatu) pod warunkiem zapewnienia stałego konsultanta - specjalisty onkologii klinicznej

W przypadku trybu ambulatoryjnego:

1. lekarz specjalista onkologii klinicznej lub hematologii lub onkologii i hematologii dziecięcej lub ginekologii onkologicznej lub chirurgii onkologicznej (równoważnik 1 etatu) lub

2. chorób płuc w zakresie leczenia nowotworów płuc pod warunkiem zapewnienia stałego konsultanta -specjalisty onkologii klinicznej lub lekarz specjalista urologii w zakresie leczenia nowotworów układu moczowo-płciowego pod warunkiem zapewnienia stałego konsultanta - specjalisty onkologii klinicznej lub lekarz specjalista endokrynologii - w zakresie leczenia guzów neuroendokrynnych (równoważnik 1 etatu) pod warunkiem zapewnienia stałego konsultanta - specjalisty onkologii klinicznej

35.1.2 pielęgniarkiW przypadku trybu hospitalizacji:

Pielęgniarki przeszkolone w zakresie podawania cytostatyków (równoważniki 4 etatów).

W przypadku trybu hospitalizacji jednodniowej:

pielęgniarki przeszkolone w zakresie podawania cytostatyków (równoważniki 3 etatów)

W przypadku trybu ambulatoryjnego:

pielęgniarka przeszkolona w zakresie podawania cytostatyków (równoważnik 1 etatu).

35.1.3 organizacja udzielania świadczeńW przypadku trybu hospitalizacji:

- Całodobowy oddział szpitalny onkologiczny, chemioterapii, onkologii ginekologicznej, hematologiczny, nowotworów krwi, onkologiczny dla dzieci, hematologiczny dla dzieci, chirurgii onkologicznej, chorób wewnętrznych, endokrynologiczny, gastroenterologiczny, pulmonologiczny, pediatryczny, chirurgii ogólnej, otolaryngologiczny, urologiczny (z całodobową opieką lekarską).

W przypadku trybu hospitalizacji jednodniowej

oddział jednego dnia lub całodobowy oddział szpitalny onkologiczny, chemioterapii, onkologii ginekologicznej, hematologiczny, nowotworów krwi, onkologiczny dla dzieci, hematologiczny dla dzieci, chirurgii onkologicznej, chorób wewnętrznych, endokrynologiczny, gastroenterologiczny, pulmonologiczny, pediatryczny, chirurgii ogólnej, otolaryngologiczny, urologiczny - udzielanie świadczeń przynajmniej 5 dni w tygodniu

W przypadku trybu ambulatoryjnego:

poradnia: onkologiczna, onkologiczna dla dzieci, hematologiczna, hematologiczna dla dzieci, chemioterapii, nowotworów krwi, nowotworów krwi dla dzieci, chorób płuc, endokrynologiczna, urologiczna, chirurgii onkologicznej, ginekologii onkologicznej - udzielanie świadczeń przynajmniej 5 dni w tygodniu przez min 5 godzin dziennie

35.1.4 Wyposażenie w sprzętW przypadku trybu hospitalizacji jednodniowej

a) źródło tlenu, powietrza i próżni;

b) aparat do pomiaru ciśnienia krwi;

c) monitor EKG;

d) pulsoksymetr;

35.1.5 zapewnienie realizacji badańW przypadku trybu hospitalizacji lub hospitalizacji jednodniowej:

a) ultrasonograficznych,

b) rtg konwencjonalne,

c) mammografii,

d) tomografii komputerowej,

e) histopatologicznych,

f) scyntygrafii,

g) markerów nowotworowych,

h) morfologii krwi i badań biochemicznych,

i) endoskopowych (bronchoskopia, gastroskopia, kolonoskopia, rektosigmoidoskopia, cystoskopia),

j) cytomorfologicznch,

k) cytochemicznych,

l) immunofenotypowych szpiku.

W przypadku trybu ambulatoryjnego:

a) ultrasonograficznych

b) rtg konwencjonalne

c) histopatologicznych

d) markerów nowotworowych

e) morfologii krwi i badań biochemicznych,

35.1.6 pozostałe warunkiW przypadku trybu hospitalizacji:

spełnienie warunków określonych w Rozporządzeniu Ministra Zdrowia z dnia 19 czerwca 1996 r. w sprawie bezpieczeństwa i higieny pracy przy przygotowaniu, podawaniu i przechowywaniu leków cytostatycznych w zakładach opieki zdrowotnej(Dz. U. Nr 80, poz. 376 z późń. zm.)

W przypadku trybu hospitalizacji jednodniowej

spełnienie warunków określonych w Rozporządzeniu Ministra Zdrowia z dnia 19 czerwca 1996 r. w sprawie bezpieczeństwa i higieny pracy przy przygotowaniu, podawaniu i przechowywaniu leków cytostatycznych w zakładach opieki zdrowotnej (Dz. U. Nr 80, poz. 376 z późń. zm.);

spełnienie wymagań określonych w rozporządzeniu Ministra Zdrowia z dnia 10 listopada 2006 r. w sprawie wymagań, jakim powinny odpowiadać pod względem fachowym i sanitarnym pomieszczenia i urządzenia zakładu opieki zdrowotnej (Dz. U. Nr 213, poz. 1568 z późn. zm.));

W przypadku trybu ambulatoryjnego:

spełnienie warunków określonych w Rozporządzeniu Ministra Zdrowia z dnia 19 czerwca 1996 r. w sprawie bezpieczeństwa i higieny pracy przy przygotowaniu, podawaniu i przechowywaniu leków cytostatycznych w zakładach opieki zdrowotnej (Dz. U. Nr 80, poz. 376 z późń. zm).

35.2 WARUNKI DODATKOWO OCENIANE
35.2.1 lekarzeW przypadku trybu hospitalizacji:

- lekarz specjalista onkologii klinicznej albo hematologii albo onkologii dziecięcej albo hematologii dziecięcej albo ginekologii onkologicznej albo chirurgii onkologicznej (powyżej równoważnika 2 etatów) albo

- lekarz specjalista chorób płuc - w zakresie leczenia nowotworów płuc albo urologii - w zakresie leczenia nowotworów układu moczowo-płciowego albo endokrynologii - w zakresie guzów neuroendokrynnych (powyżej równoważnika 2 etatów) pod warunkiem zapewnienia stałego konsultanta -specjalisty onkologii klinicznej albo

- lekarz specjalista radioterapii lub radioterapii onkologicznej - w zakresie leczenia skojarzonego, tzn. jednoczesnej chemio radioterapii (powyżej równoważnika 2 etatów) pod warunkiem zapewnienia stałego konsultanta - specjalisty onkologii klinicznej

W przypadku trybu hospitalizacji jednodniowej

- lekarze specjaliści z zakresu onkologii klinicznej albo hematologii (powyżej równoważnika 1 etatu)

W przypadku trybu ambulatoryjnego:

- lekarze specjaliści z zakresu onkologii klinicznej albo hematologii (powyżej równoważnik 1 etatu)

35.2.2 pielęgniarkiW przypadku trybu hospitalizacji:

- Pielęgniarki przeszkolone w zakresie podawania cytostatyków (powyżej równoważnika 4 etatów).

- zapewnienie opieki pielęgniarskiej zgodnie z rozporządzeniem Ministra Zdrowia z dnia 21 grudnia1999 r. w sprawie sposobu ustalania minimalnych norm zatrudnienia pielęgniarek i położnych w zakładach opieki zdrowotnej. (Dz. U. Nr 111, poz. 1314)

W przypadku trybu hospitalizacji jednodniowej

pielęgniarki przeszkolone w zakresie podawania cytostatyków (powyżej równoważnika 3 etatów)

W przypadku trybu ambulatoryjnego:

pielęgniarki przeszkolone w zakresie podawania cytostatyków (powyżej równoważnik 1 etatu).

35.2.3 pozostały personel medycznypsycholog kliniczny

Farmaceuta (równoważnik jednego etatu) lub farmaceuta (równoważnik jednego etatu) i technik farmacji pod nadzorem farmaceuty(równoważnik 1 etatu lub powyżej);

35.2.4 Organizacja udzielania świadczeńPrzygotowywanie przez farmaceutę lub technika farmacji pod nadzorem farmaceuty, indywidualnych dawek leków i/lub podpisana umowa na przygotowywanie indywidualnych dawek leków z apteką zorganizowaną zgodnie z wymogami Prawa Farmaceutycznego.
35.2.5 zapewnienie realizacji badańmożliwość wykonania badań w lokalizacji udzielania świadczenia;
35.2.6 zewnętrzna ocena jakości1) posiadanie certyfikatu ISO w zakresie usług medycznych

2) posiadanie certyfikatu CMJ

- termin ważności powinien dotyczyć okresu objętego umową

36. KWALIFIKACJA I WERYFIKACJA LECZENIA W PROGRAMIE

"ZAPOBIEGANIE KRWAWIENIOM U DZIECI Z HEMOFILIĄ A i B"

36.1 WARUNKI WYMAGANE
36.1.1 lekarze- lekarze ze specjalizacją w zakresie specjalista hematologii, angiologii, transfuzjologii, pediatrii lub onkologii i hematologii dziecięcej (4 etaty, w tym 2 z tytułem min dr hab.)
36.1.2 organizacja udzielania świadczeń- Realizowanie zapisów programu w części dotyczącej zadań Jednostki Koordynującej

- Zapewnienie niezbędnego zaplecza organizacyjnego dla działania Zespołu Koordynującego.

- prowadzenie rejestru zgodnego z wymaganiami programu oraz archiwum niezbędnego dla potrzeb sprawozdawczości i analiz.

36.1.3 zapewnienie realizacji badańLaboratorium diagnostyczne profilowane

Spełnienie wszystkich wymogów diagnostycznych, określonych dla regionalnego Centrum Leczenia Hemofilii w ramach PT "Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B", do weryfikacji badań innych placówek

37. LECZENIE RAKA NERKI
37.1 WARUNKI WYMAGANE
37.1.1 lekarzelekarze specjaliści onkologii klinicznej (łączny czas pracy - równoważnik 2 etatów)
37.1.2 pielęgniarkipielęgniarki (łączny czas pracy - równoważnik 2 etatów)
37.1.3 organizacja udzielania świadczeńoddział onkologiczny z poradnią onkologiczną współpracujące z oddziałem onkologicznym, z możliwością stałego monitorowania skuteczności stosowanej terapii oraz diagnozowania i leczenia działań niepożądanych (z uwzględnieniem możliwości przeprowadzenia konsultacji kardiologicznej) - min. 6 godzin - 2 dni w tygodniu.
37.1.4 zapewnienie realizacji badańTOMOGRAFIA KOMPUTEROWA

REZONANS MAGNETYCZNY

RTG

EKG

BADANIA LABORATORYJNE (biochemiczne, morfologia krwi z rozmazem)

37.2 WARUNKI DODATKOWE
37.2.1 lekarzelekarze specjaliści onkologii klinicznej (powyżej równoważnika 2 etatów)
37.2.2 pielęgniarkipielęgniarki (powyżej równoważnika 2 etatów),

zapewnienie opieki pielęgniarskiej zgodnie z rozporządzeniem Ministra Zdrowia z dnia 21 grudnia 1999 r. w sprawie sposobu ustalania minimalnych norm zatrudnienia pielęgniarek i położnych w zakładach opieki zdrowotnej (Dz. U. Nr 111, poz. 1314)

37.2.3 pozostały personel medycznypsycholog kliniczny
37.2.4 zapewnienie realizacji badańmożliwość wykonania badań w lokalizacji udzielania świadczenia
37.2.5 zewnętrzna ocena jakości1) posiadanie certyfikatu ISO w zakresie usług medycznych

2) posiadanie certyfikatu CMJ

- termin ważności powinien dotyczyć okresu objętego umową

38. PROFILAKTYKA ZAKAŻEŃ WIRUSEM RS U DZIECI Z PRZEWLEKŁĄ CHOROBĄ PŁUC (DYSPLAZJĄ OSKRZELOWO-PŁUCNĄ)
38.1 WARUNKI WYMAGANE
38.1.1 lekarzelekarz specjalista w dziedzinie neonatologii (łączny czas pracy-równoważnik 1 etatu)
38.1.2 pielęgniarkipielęgniarki (łączny czas pracy-równoważnik 1 etatu)
38.1.3 organizacja udzielania świadczeńPoradnia neonatologii w ośrodku udzielającym świadczeń z zakresu neonatologii, posiadającym akredytację Zespołu Koordynującego
38.1.4 zapewnienie realizacji badańBADANIA LABORATORYJNE (biochemiczne, wirusologiczne morfologia krwi z rozmazem)
36.2 WARUNKI DODATKOWE
38.2.1 lekarzelekarze specjaliści w dziedzinie neonatologii (powyżej równoważnika 1 etatu)
38.2.2 pielęgniarkipielęgniarki (powyżej równoważnika 1 etatu)

zapewnienie opieki pielęgniarskiej zgodnie z rozporządzeniem Ministra Zdrowia z dnia 21 grudnia1999 r. w sprawie sposobu ustalania minimalnych norm zatrudnienia pielęgniarek i położnych w zakładach opieki zdrowotnej. (Dz. U. Nr 111, poz. 1314)

38.2.3 zapewnienie realizacji badańmożliwość wykonania badań w lokalizacji udzielania świadczenia
38.2.4 zewnętrzna ocena jakości1) posiadanie certyfikatu ISO w zakresie usług medycznych

2) posiadanie certyfikatu CMJ

- termin ważności powinien dotyczyć okresu objętego umową

39. KWALIFIKACJA I WERYFIKACJA DO PROFILAKTYKI ZAKAŻEŃ WIRUSEM RS PALIWIZUMABEM
39.1 WARUNKI WYMAGANE
39.1.1 lekarzelekarze ze specjalizacją w zakresie neonatologii pod nadzorem Konsultanta Krajowego w dziedzinie neonatologii
39.1.2 organizacja udzielania świadczeń1) nadzorowanie zgłaszalności przez poszczególne ośrodki chorych do leczenia,

2) nadzorowanie procesu diagnostycznego prowadzonego przez poszczególne ośrodki tak, aby od chwili kwalifikacji do zastosowania leczenia upłynął możliwie najkrótszy okres czasu;

3) zapewnienie niezakłóconego, ciągłego przepływu informacji pomiędzy ośrodkami prowadzącymi terapię i ośrodkiem koordynującym,

4) program archiwizacji danych wszystkich pacjentów kwalifikowanych do leczenia paliwizumabem w systemie komputerowym (PESEL, data, rodzaj badania).

5) bieżąca ocena istniejącego zapasu paliwizumabu, ze stałą kontrolą dynamiki jego zużycia, w celu ułatwienia planowania terminu następnego zakupu tego preparatu;

6) Prowadzenie rejestru zabezpieczanych pacjenów

39.1.3 zapewnienie realizacji badańspełnienie wszystkich wymogów diagnostycznych określonych w ramach PT Profilaktyka zakażeń wirusem RS u dzieci z przewlekłą chorobą płuc (dysplazją oskrzelowo-płucną)

ZAŁĄCZNIK  Nr 5

Wykaz Terapeutycznych Programów Zdrowotnych

LPKODROZPOZNANIE KLINICZNENAZWA PROGRAMUSUBSTANCJE CZYNNE
12345
103.0000.050.02C 50Leczenie raka piersiTRASTUZUMABUM lub

LAPATYNIBUM lub

CAPECITABINUM

203.0000.052.02C 71Leczenie glejaków mózguTEMOZOLOMIDUM
303.0000.053.02C 92.1Leczenie przewlekłej białaczki szpikowejIMATINIBUM lub

DASATINIBUM lub

NILOTYNIB

403.0000.054.02według opisu programuLeczenie nowotworów podścieliska przewodu pokarmowego (GIST) IMATINIB lub

SUNITYNIB

503.0000.055.02C 82,

C 83

Leczenie chłoniaków złośliwychRITUXIMABUM
603.0000.056.02D 75.2Leczenie nadpłytkowości samoistnejANAGRELIDUM
703.0000.057.02E 22.8Leczenie przedwczesnego dojrzewania płciowego u dzieciLEUPRORELINUM lub

TRIPTORELINUM

803.0000.058.02według opisu programuLeczenie pierwotnych niedoborów odporności u dzieciIMMUNOGLOBULINUM
903.0000.059.02według opisu programuLeczenie dystonii ogniskowych i połowiczego kurczu twarzyBOTULINE TOXIN TYPE A
1003.0000.060.02G 80Leczenie spastyczności w mózgowym porażeniu dziecięcymBOTULINE TOXIN TYPE A
1103.0000.061.02G 35Leczenie stwardnienia rozsianegoINTERFERONUM BETA lub

GLATIRAMERI ACETAS

1203.0000.062.02M 05,

M 06,

M 08

Leczenie reumatoidalnego zapalenia stawów i młodzieńczego idiopatycznego zapalenia stawów o przebiegu agresywnymINFLIXIMABUM lub

ETANERCEPTUM lub

ADALIMUMAB lub

RITUXIMABUM lub

LEFLUNOMIDUM lub

METHOTREXATUM SUBCUTANEUM

1303.0000.063.02N 18Leczenie niedokrwistości w przebiegu PNNERYTHROPOETINUM lub

DARBEPOETIN ALFA lub

EPOETIN BETA (PEG)

1403.0000.064.02E 75Leczenie choroby Gaucher'aIMIGLUCERASUM
1503.0000.065.02E 23Leczenie niskorosłych dzieci z somatropinową niedoczynnością przysadkiSOMATOTROPINUM
1603.0000.066.02Q 96Leczenie niskorosłych dzieci z ZTSOMATOTROPINUM
1703.0000.067.02N 18Leczenie niskorosłych dzieci z PNNSOMATOTROPINUM
1803.0000.068.02E 76Leczenie choroby HurlerLARONIDASE
1903.0000.069.02B 18.1

B 18.2

Leczenie przewlekłego WZW typu B lub CLAMIVUDINUM lub

INTERFERONUM alfa pegylowany lub

INTERFERONUM alfa rekombinowany lub

INTERFERONUM alfa naturalny

2003.0000.070.02B 18.1Leczenie przewlekłego WZW typu B w oporności na lamiwudynęADEFOVIR lub ENTECAVIR
2103.0000.071.02Q 87.1Leczenie dzieci z Zespołem Prader - WilliSOMATOTROPINUM
2203.0000.072.02K 50Leczenie choroby Leśniowskiego CrohnaINFLIKSYMABUM lub

ADALIMUMAB

2303.0000.073.02C 90Leczenie opornych postaci szpiczaka mnogiego (plazmocytowego) BORTEZOMIBUM
2403.0000.074.02I27,

I27.0

Leczenie tętniczego nadciśnienia płucnegoSILDENAFILUM lub

ILOPROSTUM lub

BOSENTANUM lub

TREPROSTINILUM

2503.0000.075.02Kwalifikacja do programów leczenia hormonem wzrostu
2603.0000.076.02Kwalifikacja i weryfikacja leczenia biologicznego w programie leczenia RZS i MIZS
2703.0000.077.02D 66

D 67

Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i BKoncentrat czynnika krzepnięcia VIII lub Koncentrat czynnika krzepnięcia IX
2803.0000.078.02E 84Leczenie przewlekłych zakażeń płuc u pacjentów

z mukowiscydozą

TOBRAMYCINUM
2903.0000.079.02E 74.0Leczenie choroby PompegoALGLUCOSIDASE ALFA
3003.0000.080.02E-76.1Leczenie mukopolisacharydozy typu II (zespół Huntera) IDURSULFASE
3103.0000.081.02E-76.2Leczenie mukopolisacharydozy typu VI (zespół Maroteaux - Lamy) GALSULFASE
3203.0000.082.02E-34.3Leczenie niskorosłych dzieci z ciężkim pierwotnym niedoborem IGF-1MECASERMINUM
3303.0000.083.02Kwalifikacja i weryfikacja leczenia enzymatyczną terapią zastępczą w leczeniu chorób ultra rzadkich
3403.0000.087.02Program leczenia w ramach świadczenia chemioterapii niestandardowej
3503.0000.084.02C 64Leczenie raka nerkiSUNITYNIB
3603.0000.085.02M 05,

M 06,

M 08

Leczenie reumatoidalnego zapalenia stawów i młodzieńczego idiopatycznego zapalenia stawów lekami modyfikującymi o dużej i umiarkowanej aktywności choroby w warunkach ambulatoryjnychMETHOTREXATUM SUBCUTANEUM
3703.0000.086.02M 45Leczenie inhibitorami TNF chorych z ciężką, aktywną postacią zesztywniającego zapalenia stawów kręgosłupaINFLIXIMABUM lub

ETANERCEPTUM lub

ADALIMUMAB

3803.0000.089.02N 25.8Leczenie wtórnej nadczynności przytarczyc u pacjentów hemodializowanychCYNAKALCET
3903.0000.090.02P 27.1Profilaktyka zakażeń wirusem RS u dzieci z przewlekłą chorobą płuc (dysplazją oskrzelowo-płucną) PALIWIZUMAB
4003.0000.091.02Kwalifikacja i weryfikacja leczenia w programie "Zapobieganie Krwawieniom u dzieci z hemofilą A i B"
4103.0000.092.02Kwalifikacja i weryfikacja do profilaktyki zakażeń wirusem RS paliwizumabem

ZAŁĄCZNIK  Nr 6

Nazwa programu:

LECZENIE RAKA PIERSI

ICD-10 C 50 - nowotwór złośliwy sutka

Dziedzina medycyny: onkologia kliniczna

I. Cel programu:

1. Wydłużenie czasu przeżycia chorych na raka piersi z nadekspresją HER-2 lub amplifikacją genu HER-2;

2. Wydłużenie czasu do nawrotu lub progresji choroby;

3. Poprawa jakości życia chorych.

II. Opis problemu medycznego:

Rak piersi to nowotwór złośliwy wywodzący się z nabłonka przewodów lub zrazików gruczołu sutkowego. Etiologia raka piersi, pomimo znacznej liczby prac i analiz, jakie w świecie przeprowadzono, w dalszym ciągu nie jest dostatecznie jasna. Sytuację dodatkowo komplikuje fakt, że ten sam morfologicznie nowotwór może być indukowany przez kilka, a nawet kilkanaście czynników kancerogennych. Coraz częściej jednak w ryzyku zachorowania na raka piersi wskazuje się na uwarunkowania genetyczne; w Polsce około 10 % przypadków raka piersi występuje u kobiet, u których stwierdza się mutacje w obrębie genów, najczęściej w BRCA1, a także w BRCA2. Bez wątpienia na zachorowanie narażone są w większym stopniu kobiety uprzednio już leczone z powodu zmian w piersiach /n.p. na zwyrodnienie włóknisto-torbielowate, zwłóknienie czy raka/. Zasadniczym kryterium prognostycznym w raku piersi jest zaawansowanie nowotworu. Przeżycia 5 letnie w zależności od stopnia pierwotnego zaawansowania klinicznego wynoszą dla stopnia I - 90%, dla stopnia II - 70%, dla stopnia III - 40% i dla stopnia IV - 10%. Stwierdzenie nadmiernej ekspresji receptora HER2 lub kodującego go genu, które występują w ok. 20-30 % raków piersi w znaczącym stopniu pogarsza rokowanie.

Epidemiologia:

Rak piersi jest najczęściej występującym nowotworem złośliwym u kobiet. Stanowi około 22% wszystkich zachorowań na nowotwory złośliwe u Polek. Występuje najczęściej po menopauzie, aczkolwiek zdarzają się również zachorowania u kobiet młodszych.

W 2006 roku stwierdzono w Polsce 13 322 nowe zachorowania na raka piersi (standaryzowany współczynnik zachorowalności - 44,2/100 000). Zachorowalność na raka piersi w latach 2002-2006 utrzymywała się na stałym poziomie. W Polsce rak piersi jest przyczyną największej liczby zgonów spowodowanych przez nowotwory złośliwe wśród kobiet. W ciągu kilku ostatnich dekad umieralność na raka piersi wzrasta - w 2006 roku zarejestrowano 5212 zgonów (wskaźnik struktury około 13%, standaryzowany współczynnik umieralności 14,8/100 000). Prognozy wzrostu umieralności o 0,7% rocznie wskazują na niedostateczne działania zmierzające do wykrycia nowotworów piersi we wczesnym stadium ich rozwoju. Obserwacja częstości zachorowań w poszczególnych grupach wiekowych wykazała, że drastyczny wzrost zachorowań występował w przedziale wiekowym od 50-65 roku życia.

III. Opis programu

Program obejmuje leczenie trastuzumabem lub lapatynibem chorych na raka piersi z potwierdzoną nadmierną ekspresją receptora HER2 lub amplifikacją genu HER2 oraz jego monitorowanie.

Trastuzumab może być stosowany w ramach uzupełniającego leczenia pooperacyjnego we wczesnym stadium lub w ramach paliatywnego leczenia w stadium uogólnienia nowotworu.

Lapatynib może być stosowany w ramach paliatywnego leczenia w stadium uogólnienia nowotworu w przypadku wystąpienia progresji po wcześniejszym leczeniu trastuzumabem.

1. Substancje czynne finansowana w ramach programu:

1.1 Trastuzumab.

Trastuzumab jest rekombinowanym humanizowanym przeciwciałem monoklonalnym IgG1, które łączy się z wybiórczo z receptorem ludzkiego naskórkowego czynnika wzrostu typu 2 (receptora HER-2). Prowadzi to do zahamowania wzrostu guza i regresji nowotworu.

Do leczenia trastuzumabem kwalifikują się pacjenci, u których stwierdzono nadekspresję HER-2 wynik 3+ w badaniu immunohistochemicznym (IHC) lub amplifikację genu HER2 stwierdzoną na podstawie badania FISH (fluorescence in situ hybridization) lub CISH (chromogenic in situ hybrridiaztion).

Trastuzumab jest stosowany w leczeniu pacjentek chorych na raka piersi:

- z przerzutami, u których stwierdzono nadmierną ekspresję receptora HER-2 lub amplifikację genu HER2

- po radykalnym leczeniu miejscowym,(w tym również po operacji skojarzonej z chemioterapią i/lub radioterapią) u których stwierdzono nadekspresję receptora HER-2 albo amplifikację genu HER-2.

Jednym z istotnych działań niepożądanych trastuzumabu jest upośledzenie czynności skurczowej lewej komory. W związku z tym preparat należy ostrożnie stosować w przypadku współistniejących chorób układu sercowo-naczyniowego. W trakcie leczenia konieczne jest monitorowanie stanu układu sercowo-naczyniowego (w tym szczególnie frakcji wyrzutu lewej komory serca). Przeciwwskazaniem do stosowania trastuzumabu jest również ciężka niewydolność oddechowa w związku z zaawansowanym nowotworem.

1.2. Lapatynib

Lapatynib jest stosowanym doustnie drobnocząsteczkowym inhibitorem receptorów HER1 i HER2 o działaniu skierowanym na ich wewnątrzkomórkową domenę.

Lapatynib w skojarzeniu z kapecytabiną jest stosowany w leczeniu chorych z przerzutowym rakiem piersi z nadmierną ekspresją receptora HER2 lub amplifikacją genu HER2, u których wystąpiła progresja choroby po wcześniejszym stosowaniu chemioterapii z udziałem antracyklin i taksoidów oraz trastuzumabu.

Lapatynib należy stosować ostrożnie u chorych z upośledzoną frakcją wyrzutową lewej komory i zaburzeniami czynności wątroby, zaburzeniami wchłaniania oraz otrzymujących leki, które wchodzą z nim w negatywną interakcję (np. leki metabolizowane przez enzymy systemu CYP3A4).

2. Kryteria kwalifikacji do programu,

Leczenie przerzutowego raka piersi trastuzumabem albo lapatynibem w skojarzeniu z kapecytabinąLeczenie adjuwantowe raka piersi trastuzumabem
1) histologiczne rozpoznanie raka piersi z przerzutami (IV stopień) - (dla trastuzumabu i lapatynibu z kapecytabiną);

2) udokumentowane niepowodzenie chemioterapii z użyciem antracyklin lub z przeciwwskazaniami do stosowania antracyklin (dla trastuzumabu stosowanego w skojarzeniu z lekiem o działaniu cytotoksycznym),

3) udokumentowane niepowodzenie leczenia z użyciem przynajmniej 2 schematów chemioterapii z użyciem antracyklin i taksanów - (dla trastuzumabu stosowanego w monoterapii);

4) udokumentowana progresja po uprzednim leczeniu trastuzumabem jest kryterium włączenia do leczenia lapatynibem w skojarzeniu z kapecytabiną;

5) udokumentowana nadekspresja receptora HER2 (wynik /3+/ w badaniu IHC) lub amplifikacja genu HER2 (wynik/+/ w badaniu FISH lub CISH);

6) stan sprawności 0 - 2 wg WHO,

7) prawidłowe wskaźniki czynności nerek,

8) prawidłowe wskaźniki czynności wątroby - (możliwość kwalifikowania chorych z umiarkowanym wzrostem aktywności transaminaz tzn. do 3-krotnego wzrostu aktywności transaminaz w stosunku do wartości prawidłowych),

9) prawidłowe wskaźniki czynności szpiku,

10) wydolność serca wykazana na podstawie oceny klinicznej i badania ECHO lub MUGA (przed rozpoczęciem stosowania trastuzumabu) z frakcją wyrzutu lewej komory serca wynoszącą przynajmniej 50 %.

11) nieobecność nasilonej duszności spoczynkowej związanej z zaawansowanym nowotworem

12) wykluczenie ciąży

1) histologiczne rozpoznanie raka piersi,

2) nadekspresja receptora HER2 w komórkach raka (wynik /3+/ w badaniu IHC) lub amplifikacja genu HER2 (wynik /+/ w badaniu FISH lub CISH),

3) nowotwór pierwotnie operacyjny - wyjściowy stopień zaawansowania (I C T1c N0, II -T0-2 NO - 1 lub III A -T3 N1),

4) zaawansowanie umożliwiające leczenie chirurgiczne po zastosowaniu wstępnej chemioterapii i uzyskaniu możliwości chirurgicznego leczenia o założeniu doszczętnym w stopniu III A (T0-3 N2),

5) leczenie chirurgiczne o założeniu radykalnym polegające na:

a) amputacji piersi oraz wycięciu pachowych węzłów chłonnych

b) wycięciu guza z marginesem tkanek prawidłowych oraz pachowych węzłów chłonnych z uzupełniającą radioterapią całej piersi (leczenie oszczędzające),

6) czynniki ryzyka nawrotu raka wykazane na podstawie histologicznego badania materiału pooperacyjnego obejmujące:

a) obecność przerzutów w pachowych węzłach chłonnych dołu pachowego (cecha pN /+/) lub

b) największą średnicę guza powyżej 1,0 cm w przypadku nieobecności przerzutów w pachowych węzłach chłonnych (cecha pN0),

7) wydolność serca wykazana na podstawie oceny klinicznej i badania ECHO lub MUGA (przed rozpoczęciem stosowania trastuzumabu) z frakcją wyrzutu lewej komory serca wynoszącą przynajmniej 50 %,

8) wykluczenie ciąży.

Nieuzasadnione jest włączanie do leczenia trastuzumabem w ramach leczenia przerzutowego raka piersi świadczeniobiorców, u których zastosowano ten lek w leczeniu adjuwantowym raka piersi.

3. Schematy podawania leków w programie:

3.1 Leczenie przerzutowego raka piersi trastuzumabem

Zalecana początkowa dawka nasycająca trastuzumabu wynosi 4 mg/kg masy ciała.

Następnie podaje się cotygodniową dawkę leku 2 mg/kg masy ciała, rozpoczynając po upływie tygodnia od podania dawki nasycającej.

Alternatywnie zalecany jest poniższy schemat dawek nasycającej i podtrzymującej w monoterapii i leczeniu skojarzonym z paklitakselem, docetakselem lub inhibitorem aromatazy:

Początkowa dawka nasycająca 8 mg/kg masy ciała, a następnie 6 mg/kg po 3 tygodniach, po czym 6 mg/kg powtarzane w 3-tygodniowych odstępach, podawane we wlewie przez około 90 min.

3.2 Leczenie adjuwantowe raka piersi trastuzumabem

Początkowa dawka nasycająca wynosi 8 mg/kg masy ciała, a następnie 6 mg/kg po 3 tygodniach, po czym 6 mg/kg powtarzane w 3-tygodniowych odstępach, podawane we wlewie przez ok. 90 minut.

Jeżeli podanie leku z jakichś powodów spóźniło się o 7 dni lub mniej, należy podać jak najszybciej zwykłą dawkę leku (6 mg/kg) (nie czekając do następnego planowanego cyklu), a następnie należy podawać dawki podtrzymujące 6 mg/kg co 3 tygodnie, zgodnie z uprzednim planem leczenia.

Jeżeli podanie leku opóźniło się o więcej niż 7 dni, wtedy należy ponownie podać dawkę nasycającą (8 mg/kg przez ok. 90 minut), a następnie podawać kolejne podtrzymujące dawki leku (6 mg/kg) co 3 tygodnie od tego momentu.

Świadczeniobiorców z wczesnym rakiem piersi należy leczyć przez 1 rok lub do momentu nawrotu choroby.

Lek podaje się w 90-minutowym wlewie dożylnym. Świadczeniobiorcy powinni być obserwowani przez co najmniej 6 godzin, od rozpoczęcia pierwszego wlewu i przez 2 godziny od rozpoczęcia kolejnych wlewów, pod kątem wystąpienia objawów takich jak: gorączka, dreszcze lub innych objawów związanych z wlewem dożylnym. Przerwanie wlewu może pomóc w kontrolowaniu tych objawów. Wlew może być wznowiony po zmniejszeniu nasilenia objawów. Jeżeli pierwsza dawka nasycająca była dobrze tolerowana, dawki kolejne mogą być podawane w 30-minutowym wlewie.

Świadczeniodawca musi dysponować zestawem do udzielania pierwszej pomocy.

Określenie czasu leczenia w programie:

Leczenie trastuzumabem powinno być prowadzone do czasu wystąpienia progresji choroby lub wystąpienia niepożądanych działań o istotnym znaczeniu klinicznym.

3.3 Leczenie uogólnionego raka piersi lapatynibem w skojarzeniu z kapecytabiną

Zalecana dawka dobowa laptynibu wynosi 1250 mg (5 tabletek jednorazowo w ciagu doby-dawki dobowej nie należy dzielić). Leczenie lapatynibem należy prowadzić coddziennie do wystapienia progresji choroby lub wystąpienia poważnych działań niepożądanych.

Kapecytabinę w skojarzeniu z lapatynibem należy stosować w dobowej dawce 2000 mg/m2 powierzchni ciała (dwie dawki podzielone) w dniach 1-14 w cyklach 21-dniowych.

4. Monitorowanie programu

Na monitorowanie programu składa się:

a)
monitorowanie leczenia.

W celu przeprowadzenia kwalifikacji pacjenta do udziału w programie i monitorowania leczenia świadczeniodawca jest zobowiązany wykonać w wyznaczonych terminach badania, których lista i harmonogram wykonania zawiera załącznik nr 1 do programu.

Dane dotyczące monitorowania leczenia należy gromadzić w dokumentacji pacjenta i każdorazowo przedstawiać na żądanie kontrolerom NFZ.

b)
przekazywanie do NFZ zakresu informacji sprawozdawczo - rozliczeniowych ujętych w załączniku nr 4 do umowy.
c)
uzupełnianie danych zawartych w rejestrze Raka piersi (SMPT-Rak piersi), dostępnym za pomocą aplikacji internetowej udostępnionej przez oddziały wojewódzkie NFZ, nie rzadziej niż co 3 miesiące oraz na zakończenie leczenia.

5. Kryteria wyłączenia z programu:

Leczenie przerzutowego raka piersi

trastuzumabem albo lapatynibem w skojarzeniu z kapecytabiną

Leczenie adjuwantowe raka piersi trastuzumabem
1) wystąpienie objawów nadwrażliwości na lek podawany w programie,

2) toksyczność wg WHO powyżej 3, zwłaszcza wystąpienie objawów zahamowania czynności szpiku, objawów niewydolności krążenia,

3) stan sprawności 3 - 4 wg WHO,

4) progresja choroby w trakcie stosowania leku

- wystąpienie nowych zmian nowotworowych lub

- stwierdzenie progresji istniejących zmian - zwiększenie o przynajmniej 20% najmniejszego wymiaru istniejącej zmiany pojedynczej lub sumy najdłuższych wymiarów w przypadku mnogich zmian,

5) niewydolność krążenia i niewydolność wieńcowa oraz niekontrolowane nadciśnienie tętnicze,

6) ciąża.

1) rozpoznanie przewodowego raka przedinwazyjnego,

2) zaawansowanie w stopniach I A oraz IIIB, III C i IV,

3) progresja choroby w trakcie stosowania leku

4) niewydolność serca (klasa III lub IV według klasyfikacji NYHA),

5) niestabilność hemodynamiczna w przebiegu choroby wieńcowej lub zastawkowej wady serca oraz nadciśnienia tętniczego i innych sytuacji klinicznych (np. wieloletnia lub niekontrolowana cukrzyca),

6) frakcja wyrzutu lewej komory serca poniżej 50 % wykazana w badaniu ECHO lub MUGA,

7) niewydolność oddechowa związana z innymi chorobami współistniejącymi,

8) współistnienie innych nowotworów złośliwych z wyjątkiem przedinwazyjnego raka szyjki macicy i podstawnokomórkowego raka skóry,

9) okres ciąży i karmienia piersią,

10) przeciwwskazania do stosowania trastuzumabu wynikające z nadwrażliwości na trastuzumab, białka mysie lub substancje pomocnicze.

6.
Wymagania wobec świadczeniodawców udzielających świadczeń w ramach programu terapeutycznego, ujęto w załączniku nr 3 do Zarządzenia.

Załącznik  Nr 1

Leczenie przerzutowego raka piersi trastuzumabem albo lapatynibem w skojarzeniu z kapecytabiną

Badania przy kwalifikacjiBadania diagnostyczne wykonywane w ramach programu
1. badanie immunohistochemiczne lub FISH (ocena nadekspresji receptora HER2, obecność receptorów ER i PGR)1. USG jamy brzusznej

2. RTG - klatki piersiowej lub badanie tomografii komputerowej (w zależności

2. morfologia krwi z rozmazem,od możliwości oceny wymiarów zmian)
3. poziom kreatyniny

4. poziom AlAT

3. scyntygrafia kośćca (w zależności od oceny sytuacji klinicznej)
5. poziom AspAT

6. stężenie bilirubiny

4. EKG, badanie ECHO lub MUGA (scyntygrafia bramkowana serca)
5. konsultacja kardiologiczna
Monitorowanie leczeniaBadania diagnostyczne wykonywane w ramach programu
Badanie przeprowadzane co 3 tygodnie1. morfologia krwi z rozmazem,

2. poziom kreatyniny

3. poziom AlAT

4. poziom AspAT

5. stężenie bilirubiny

Badania przeprowadzane co trzy podania trastuzumabu1. USG jamy brzusznej

2. RTG - klatki piersiowej lub badanie tomografii komputerowej (w zależności od możliwości oceny wymiarów zmian)

3. scyntygrafia kośćca (w zależności od oceny sytuacji klinicznej)

4. EKG

5. badanie ECHO lub MUGA (scyntygrafia bramkowana serca)

Leczenie adjuwantowe raka piersi trastuzumabem
Badania przy kwalifikacjiBadania diagnostyczne wykonywane w ramach programu
1. badanie immunohistochemiczne lub FISH lub CISH (ocena nadekspresji receptora HER2, obecność receptorów ER i PGR)1. USG jamy brzusznej

2. RTG - klatki piersiowej lub badanie tomografii komputerowej (w zależności od oceny od możliwości

2. morfologia krwi z rozmazem,oceny wymiarów zmian)
3. poziom kreatyniny

4. poziom AlAT

5. poziom AspAT

3. scyntygrafia kośćca (w zależności od oceny sytuacji klinicznej)
6. stężenie bilirubiny4. EKG, badanie ECHO lub MUGA (scyntygrafia bramkowana serca)
5. konsultacja kardiologiczna
Monitorowanie leczeniaBadania diagnostyczne wykonywane w ramach programu
Badanie przeprowadzane co 3 tygodnie1. morfologia krwi z rozmazem,

2. poziom kreatyniny,

3. poziom AlAT

4. poziom AspAT,

5. stężenie bilirubiny,

6. EKG

Badania przeprowadzane w 9, 18, 27, 36 i 45 tygodniu oraz następnie w przypadku kontynuacji leczenia co trzy podania trastuzumabubadanie ECHO lub MUGA (scyntygrafia bramkowana serca)

ZAŁĄCZNIK  Nr 7

Nazwa programu:

LECZENIE GLEJAKÓW MÓZGU

ICD-10 C71 - nowotwór złośliwy mózgu

Dziedzina medycyny:

Onkologia kliniczna, onkologia i hematologia dziecięca, radioterapia (w przypadku leczenia skojarzonego - przy zapewnieniu stałego dostępu do lekarza onkologii klinicznej).

I. Cel programu:

a)
wydłużenie całkowitego czasu przeżycia;
b)
wydłużenie czasu do progresji choroby;
c)
poprawa jakości życia chorych.

II. Opis problemu medycznego

Pierwotne guzy mózgu stanowią około 2% wszystkich nowotworów złośliwych w Polsce (w 2006 roku stwierdzono około 3 000 nowych zachorowań) i nieznacznie częściej występują u mężczyzn. Około 70% nowotworów ośrodkowego układu nerwowego stanowią nowotwory złośliwe pochodzące z tkanki glejowej.

Rozpoznanie glejaka złośliwego należy ustalić na podstawie wyniku histologicznego badania materiału uzyskanego w następstwie wykonania resekcji lub biopsji stereotaktycznej.

Współczesne standardy pierwotnego postępowania w glejakach złośliwych obejmują leczenie chirurgiczne i radioterapię, a w przypadku wielopostaciowego glejaka radioterapia powinna być stosowana w skojarzeniu z chemioterapią (temozolomid w trakcie i następnie samodzielnie po zakończeniu napromieniania). W wieloośrodkowym badaniu III fazy zastosowanie pooperacyjnej radiochemioterapii wydłużyło całkowity czas przeżycia powyżej 14 miesięcy, a wskaźniki 2-letniego przeżycia wyniosły 26,5% dla chorych leczonych z udziałem temozolomidu w skojarzeniu z radioterapią wobec 10,4% w grupie wyłącznie napromienianych. Wskaźniki wolnego od progresji przeżycia 6-, 12- i 18-miesięcznego wyniosły odpowiednio 53,9% wobec 36,4%, 26,9% wobec 9,1% i 18,4% wobec 3,9% na korzyść chorych poddawanych radiochemioterapii. Lepsze rokowanie dotyczy chorych z metylacją promotorowego obszaru genu MGMT, który odpowiada za syntezę enzymatycznego białka MGMT mającego znaczenie w procesach naprawy uszkodzeń DNA. Mediana całkowitego czasu przeżycia chorych z zaburzeniem genu MGMT i niższą ekspresją enzymu MGMT, którzy otrzymywali temozolomid w skojarzeniu z radioterapią wyniosła 21,7 miesiąca, a odsetek 2-letnich przeżyć osiągnął 46%.

Nowotwory te cechuje wysoka tendencja do nawrotów po leczeniu pierwotnym, stwierdzenie to szczególnie dotyczy glejaka wielopostaciowego, w którym leczenie chirurgiczne z założenia ma na celu uzyskanie rozpoznania i usunięcie głównej masy guza. Uzyskanie radykalności zabiegu ze względu na sposób naciekania tego glejaka jest praktycznie niemożliwe.

Chemioterapia stosowana jest jako leczenie paliatywne w przypadku nawrotów, które nie mogą być ponownie leczone chirurgicznie lub napromieniane. Rokowanie w tej grupie chorych jest złe, a leczenie ma na celu przedłużenie przeżycia oraz poprawę jego jakości. Wśród dostępnych leków cytotoksycznych temozolomid w badaniach III fazy okazał się jednym z najskuteczniejszych zarówno, jeżeli chodzi o czas przeżycia jak i wpływ na jego jakość. Leczenie tego typu zalecane jest jedynie w wybranych przypadkach: korzyść z tego typu leczenia odnoszą chorzy w dobrym stanie ogólnej sprawności i z prawidłowymi wartościami wskaźników czynności układu krwiotwórczego oraz nerek i wątroby, a także przewidywanym przynajmniej 3-miesięcznym przeżyciem.

Nowotwory ośrodkowego układu nerwowego stanowią drugą co do częstości po białaczkach grupę nowotworów złośliwych wieku dziecięcego; najczęstsze z kolei w tej grupie są glejaki.

W onkologii dziecięcej standardem jest zastosowanie jako równorzędnej metody leczenia chemioterapii. W Polsce, podobnie do innych krajów Unii Europejskiej i Stanów Zjednoczonych, istnieją protokoły lecznicze oparte na chemioterapii. Od 2002 roku są one stosowane w całym kraju w ramach Polskiej Grupy ds. leczenia Guzów Litych.

Chemioterapia w onkologii dziecięcej ma charakter leczenia podstawowego; traktowanie jej jako leczenia paliatywnego występuje u pacjentów z progresją lub wznową wykluczającą leczenie radykalne, w dalszym etapie leczenia.

Rokowanie

Przeżycie 5-letnie w glejakach anaplastycznych wynosi 20-45%, a szczególnie złe rokowanie dotyczy chorych z rozpoznaniem wielopostaciowego glejaka (5-letnie przeżycie chorych po zastosowaniu pooperacyjnej radioterapii jest obserwowane wyjątkowo).

Wyniki poprawia zastosowanie po operacyjnym usunięciu guza radiochemioterapii i następnie monochemioterapii.

Epidemiologia

Zachorowalność na glejaki złośliwe w Polsce szacowana jest na ok. 600 przypadków rocznie, a nowo zdiagnozowanych glejaków wielopostaciowych jest ok. 330 przypadków rocznie. Etiologia glejaków złośliwych nie jest znana (wg rekomendacji AOTM).

III. Opis programu

1. Substancja czynna finansowana w ramach programu: temozolomid

Postać farmaceutyczna, dawka:

kapsułki twarde 5mg,20mg,100mg,140mg, 180 mg,250mg

Opis działania leku

Temozolomid należy do cytotoksycznych leków z grupy leków alkilujących. Lek ten przenika przez barierę krew-mózg. Jest to doustny prolek, który w zasadowym środowisku glejaków ulega hydrolizie (samoistnie - bez udziału enzymów wątrobowych) do metabolitu pośredniego (metylotriazen-1-ylo-imidazolo-4-karboksyamid - MTIC), analogicznego do metabolitu dakarbazyny (DTIC), która jednak nie przenika do mózgu, a jej metabolizm wymaga udziału enzymów wątrobowych. Produkt rozpadu MTIC, stanowi właściwy lek przeciwnowotworowy, który hamuje replikację DNA.

W badaniach u chorych na glejaki złośliwe uzyskano odsetek obiektywnych odpowiedzi na leczenie (całkowita lub częściowa odpowiedź na leczenie) wynoszący 11-47%. W większości badań odsetek obiektywnych remisji glejaków o wysokim stopniu złośliwości wynosi około 20%. Odsetek 6-miesięcznych przeżyć wolnych od progresji choroby we wszystkich badaniach wynosił >20%.

Wyniki badania III fazy wykazały wyższą skuteczność temozolomidu w stosunku do prokarbazyny u chorych na wielopostaciowego glejaka.

U chorych leczonych temozolomidem w ramach badań klinicznych z powodu nawrotu gwiaździaka anaplastycznego, odsetek obiektywnych odpowiedzi na leczenie oraz odsetek 6-miesięcznych przeżyć wolnych od progresji choroby wynosił odpowiednio 11-35% i 22-49%.

Badania randomizowane w grupie chorych z nowozdiagnozowanym glejakiem wielopostaciowym wykazały zwiększenie mediany przeżycia chorych oraz mediany czasu do progresji chorych, którzy byli leczeni za pomocą radioterapii i temozolomidu po radykalnym zabiegu operacyjnym w porównaniu do samej radioterapii pooperacyjnej (JCO 2005, vol.23, nr10: 2372-2377, NEJM 2005, 352: 987-996).

W Polsce temozolomid jest zarejestrowany ze wskazaniem w leczeniu dorosłych pacjentów z nowo zdiagnozowanym glejakiem wielopostaciowym w skojarzeniu z radioterapią i następnie w monoterapii po zakończeniu napromieniania, a także w leczeniu dzieci od 3 lat, młodzieży oraz pacjentów dorosłych z glejakiem złośliwym, jak glejak wielopostaciowy lub gwiaździak anaplastyczny, wykazującym wznowę lub progresję po standardowym leczeniu.

2. Kryteria włączenia do programu:

A. Leczenie dorosłych z nowo zdiagnozowanym glejakiem wielopostaciowym

* histologiczne nowe rozpoznanie złośliwego glejaka GIII i GIV (glejak wielopostaciowy lub gwiaździak anaplastyczny);

* stan sprawności według WHO 0-2;

* prawidłowa czynność szpiku (wskaźniki morfologii krwi);

* prawidłowa czynność nerek i wątroby (wskaźniki biochemiczne);

* wykluczona ciąża.

B. Leczenie dorosłych i dzieci w wieku 3 lat i starszych z glejakiem złośliwym (gwiaździak anaplastyczny lub glejak wielopostaciowy) wykazującym wznowę lub progresję po wcześniejszym leczeniu chirurgicznym lub radioterapii z udokumentowanymi przeciwwskazaniami do ponownego zastosowania leczenia chirurgicznego i radioterapii

* nawrót po wcześniejszym leczeniu chirurgicznym lub radioterapii z udokumentowanymi przeciwwskazaniami do ponownego zastosowania leczenia chirurgicznego i radioterapii

* stan sprawności według WHO 0-2;

* prawidłowa czynność szpiku (wskaźniki morfologii krwi);

* prawidłowa czynność nerek i wątroby (wskaźniki biochemiczne);

* wykluczona ciąża.

3. Schemat podawania leku:

A. Dorośli z nowo zdiagnozowanym glejakiem wielopostaciowym

Temozolomid kapsułki twarde podaje się w skojarzeniu z celowaną radioterapią (okres leczenia skojarzonego) a następnie podaje się do 6 cykli temozolomidu w monoterapii (okres monoterapii)

Temozolomid w ramach skojarzonego leczenia (radiochemioterapia) chorych na pierwotnie rozpoznanego glejaka wielopostaciowego stosuje się według schematu:

1)
okres jednoczesnego stosowania chemioterapii i radioterapii - leczenie skojarzone
a)
temozolomid - codziennie w dawce 75 mg/m2 powierzchni ciała przez 42 dni
b)
radioterapia - 2 Gy dziennie przez 5 dni w tygodniu do dawki całkowitej 60 Gy (30 frakcji) w ciągu 42 dni (6 tygodni)
2)
okres wyłącznego stosowania chemioterapii (rozpoczęcie po 4 tygodniach od zakończenia radioterapii) - monoterapia
a)
temozolomid pierwszy cykl - w dniach od 1. do 5. w dawce 150 mg/m2 powierzchni ciała, po których następuje 23-dniowa przerwa w podawaniu leku
b)
temozolomd kolejne cykle (od 2. do 6. cyklu) - w dniach od 1. do 5. cyklu w dawce 200 mg/m2 powierzchni ciała co 28 dni.

B. Dorośli i dzieci w wieku 3 lat i starsze z glejakiem złośliwym wykazującym wznowę lub progresję

Cykl leczenia obejmuje 28 dni. Pacjentom nie poddawanym wcześniej chemioterapii temozolomidem podaje się lek doustnie w dawce 200 mg/m2 pc. raz na dobę przez pierwsze 5 dni, po których następuje 23-dniowa przerwa w leczeniu (w sumie 28 dni).

U pacjentów poddawanych wcześniej chemioterapii początkowa dawka wynosi 150 mg/m2 pc. raz na dobę i może być zwiększona w drugim cyklu do 200 mg/m2 pc. raz na dobę przez 5 dni pod warunkiem, że całkowita liczba granulocytów obojętnochłonnych wynosi ≥ 1,5 x 109/l i liczba płytek krwi wynosi ≥ 100 x 109.

Leczenie temozolomidem prowadzone jest zwykle do 6 cykli - o ile wcześniej nie wystąpi progresja - lub do wystąpienia nieakceptowalnej toksyczności leczenia (najczęściej jest to małopłytkowość).

Określenie czasu leczenia w programie.

Czas leczenia w programie określa lekarz na podstawie kryteriów wyłączenia.

4. Monitorowanie programu

Na monitorowanie programu składa się:

a)
monitorowanie leczenia

W celu przeprowadzenia kwalifikacji chorego do udziału w programie i monitorowania leczenia świadczeniodawca jest zobowiązany wykonać w wyznaczonych terminach badania, których lista i harmonogram wykonania zawiera załącznik nr 1 do programu. Monitorowanie leczenia w programie obejmuje również ocenę odpowiedzi na leczenie (według skali WHO dla zmian mierzalnych), stopnia nasilenia działań niepożądanych (ocena stopnia toksyczności według skali WHO) oraz stanu ogólnej sprawności, zapotrzebowania na kortykosteroidy (konieczność zwiększenia dawki kortykosteroidów jest jednym ze wskaźników braku skuteczności leczenia) i ocenę stanu neurologicznego.

Dane dotyczące monitorowania leczenia i oceny efektów leczenia należy gromadzić w dokumentacji medycznej i każdorazowo przedstawiać na żądanie kontrolerom NFZ.

b)
przekazywanie do NFZ zakresu informacji sprawozdawczo-rozliczeniowych ujętych w załączniku nr 4 do umowy
c)
uzupełnianie danych zawartych w rejestrze SMPT - glejaków mózgu (dostępny za pomocą aplikacji internetowej udostępnionej przez oddziały wojewódzkie NFZ)

Informacje należy przekazywać po 42 dniach leczenia skojarzonego, po każdych kolejnych 2 cyklach leczenia (co 8 tygodni) oraz na zakończenie leczenia.

5. Kryteria wyłączenia z programu:

* wystąpienie objawów nadwrażliwości na temozolomid;

* toksyczność wg WHO ≥ 3 (zwłaszcza wystąpienie objawów zahamowania czynności szpiku)

* stan sprawności 3-4 wg WHO;

* brak skuteczności po 2 cyklach stosowania leku- pogorszenie stanu chorego

* progresja choroby w trakcie stosowania leku. (ocena na podstawie stanu klinicznego oraz badania obrazowego w celu rozróżnienia z często występującą pseudoprogresją w obrazie radiologicznym).

6. Wymagania wobec świadczeniodawców udzielających świadczeń w ramach programu terapeutycznego, ujęto w załączniku nr 3 do Zarządzenia.

Załącznik  Nr 1

Kwalifikacja pacjenta do udziału w programie "Leczenie glejaków mózgu"Badania laboratoryjneBadania inneUwagi
temozolomid- morfologia krwi z rozmazem

- próby wątrobowe

- poziom kreatyniny i mocznika we krwi

- ocena stopnia zapotrzebowania na kortykosteroidy

- badanie histopatologiczne

- rezonans magnetyczny głowy lub

tomografia komputerowa głowy

- badanie neurologiczne

Monitorowanie leczenia / termin wykonania badańBadania laboratoryjneBadania inneUwagi
A. Leczenie skojarzone
Raz w tygodniu- morfologia krwi z rozmazem
B. Monoterapia
Przed każdym kolejnym cyklem leczenia- morfologia krwi z rozmazem

- ocena stopnia zapotrzebowania na kortykosteroidy

- badanie neurologicznew przypadku pogorszenia wyniku badania neurologicznego lub oceny stopnia zapotrzebowania na kortykosteroidy, należy wykonać badanie obrazowe nie przewidziane wymienionym wyżej rytmem);
Po każdych kolejnych 2 cyklach- kreatynina

- ASPAT

- ALAT

- tomografia komputerowa lub rezonans magnetyczny

ZAŁĄCZNIK  Nr 8

Nazwa programu:

LECZENIE PRZEWLEKŁEJ BIAŁACZKI SZPIKOWEJ

ICD-10 C 92.1 przewlekła białaczka szpikowa

Dziedzina medycyny: hematologia lub onkologia i hematologia dziecięca

I. Cel programu:

1. Wydłużenie czasu przeżycia chorych na przewlekłą białaczkę szpikową.

2. Uzyskanie i utrzymanie remisji hematologicznej, cytogenetycznej i molekularnej u chorych na przewlekłą. białaczkę szpikową.

3. Zmniejszenie śmiertelności chorych na przewlekłą białaczkę szpikową.

4. Poprawa jakości życia chorych na tę chorobę.

II. Opis problemu medycznego:

Przewlekła białaczka szpikowa jest chorobą z grupy zwanej nowotworami mieloproliferacyjnymi, które powstają na skutek genetycznego zaburzenia w pojedynczej komórce krwiotwórczej. Zaburzenie to polega na aktywacji genu jednej z cząsteczek regulujących rozmnażanie się komórek i chorobę stanowi klonalne potomstwo pierwszej tak zmutowanej komórki. W przewlekłej białaczce szpikowej zmiana polega na wzajemnej translokacji części długich ramion pomiędzy chromosomami 9 a 22 i na powstaniu zmutowanego mniejszego chromosomu 22, zwanego chromosomem filadelfijskim. Skutkuje to przeniesieniem na chromosom 22 z chromosomu 9 genu ABL, który ulega fuzji z genem BCR z 22 chromosomu (powstaje gen fuzyjny BCR - ABL) i kinaza tyrozynowa będąca produktem tak zmienionego genu aktywuje komórkę do stałych podziałów, czyli do zachowania białaczkowego.

W naturalnym przebiegu choroby obserwuje się: fazę przewlekłą, fazę przyspieszoną (akceleracji) oraz fazę kryzy blastycznej. Średni czas przeżycia bez leczenia w fazie przewlekłej wynosi około 3 lat, a w przypadku wystąpienia fazy przyspieszonej (akceleracji) choroby czy fazy blastycznej - nie przekracza zazwyczaj 12 miesięcy. W ok. 85% przypadków choroba rozpoznawana jest w fazie przewlekłej. Średni czas przeżycia w nieleczonej kryzie blastycznej odpowiada nieleczonej ostrej białaczce i wynosi kilka tygodni.

Jedyną metodą umożliwiającą wyleczenie PBSz jest przeszczepienie allogenicznego szpiku, które przed wprowadzeniem do leczenia PBSz inhibitorów kinazy tyrozynowej było uznawane jako leczenie pierwszorzutowe u chorych w fazie przewlekłej w wieku do 55 roku życia posiadających rodzinnego dawcę szpiku, i do 45 roku życia u osób, dla których udało się znaleźć, niespokrewnionego dawcę szpiku. Obecnie preferowaną metoda leczenia u większości chorych rozpoznanych w fazie przewlekłej jest leczenie imatynibem. Leczenie allotransplantacją powinno być rozważane w przypadku niepowodzenia leczenia imatynibem lub inhibitorami kinazy tyrozynowej II generacji, u chorych ze stwierdzoną obecnością mutacji BCR-ABL T315I oraz chorych w zaawansowanych stadiach choroby.

Dla chorych w fazie przewlekłej dostępne są obecnie cztery metody farmakologiczne: busulfan, hydroksykarbamid, interferon alfa i inhibitory kinaz tyrozynowych.

Leczenie busulfanem umożliwia jedynie uzyskanie odpowiedzi hematologicznej i nie wydłuża czasu przeżycia, ale poprawia jego komfort. Jego wykorzystanie w początkowych fazach choroby zostało bardzo ograniczone ze względu na uszkadzanie podścieliska krwiotwórczego. Stosowanie busulfanu pozostaje jednak opcją leczniczą dla chorych opornych na inhibitory kinaz tyrozynowych, u których nie można wykonać przeszczepienia szpiku.

Leczenie hydroksykarbamidem umożliwia jedynie uzyskanie odpowiedzi hematologicznej i nie wydłuża czasu przeżycia, a jedynie poprawia jego komfort. Jego zastosowanie ogranicza się obecnie do cytoredukcji przed włączeniem inhibitorów kinaz i do leczenia paliatywnego.

Leczenie interferonem alfa wydłuża średni czas przeżycia chorych i u części możliwe jest uzyskanie remisji cytogenetycznej, jednak w niższym odsetku niż przy zastosowaniu inhibitorów kinaz tyrozynowych. Leczenie interferonem alfa jest zaakceptowaną opcją terapeutyczną dla pacjentek w ciąży.

Leczenie inhibitorami kinaz tyrozynowych zrewolucjonizowało leczenie PBSz i umożliwiło średnie przeżycie, o co najmniej 10 lat (górna granica nie została jeszcze określona), jeśli jest zastosowane jako leczenie pierwszorzutowe. Dla chorych leczonych tą metodą przeszczepienie komórek macierzystych szpiku pozostaje jednak możliwością leczniczą w razie rozwoju oporności.

Przed wprowadzeniem inhibitorów kinaz chorzy na fazę przyspieszoną i kryzę blastyczną otrzymywali leczenie indukujące remisję (jak w ostrych białaczkach), a następnie jeśli taką remisję uzyskali byli przeszczeplani. Chorzy, którzy nie uzyskali remisji (znakomita większość) szybko umierali. Wyniki przeszczeplania były gorsze niż w fazie przewlekłej, ale również niektórzy z tych chorych uzyskiwali trwałe wyleczenie (w tym pierwsza polska tak leczona chora, przeszczepiona w styczniu 1987 roku, która bez choroby i żadnego dalszego leczenia żyje do dzisiaj). (Wprowadzenie inhibitorów kinaz zrewolucjonizowało również leczenie tych chorych w fazie przyspieszonej i kryzie blastycznej, którzy nie byli wcześniej leczeni inhibitorami kinaz, gdyż umożliwiło u znacznie większego odsetka spośród nich uzyskanie remisji całkowitej i wydłużenie przeżycia, a przede wszystkim wykonanie przeszczepienia i umożliwienie wyleczenia.

Epidemiologia:

Przewlekła Białaczka Szpikowa stanowi ok. 15% wszystkich białaczek, a zachorowalność w populacji polskiej ocenia się na 1-1,6: 100 000/rok, nieco częściej u mężczyzn niż u kobiet. Rocznie w Polsce odnotowuje się ponad 350 nowych przypadków PBSz. Choroba rozpoznawana jest najczęściej u osób w piątej dekadzie życia, średnia wieku pacjentów waha się między 45 a 55 lat, co oznacza, że blisko połowa chorych jest w zbyt zaawansowanym wieku, aby zakwalifikować się do przeszczepienia szpiku. PBSz może wystąpić również u dzieci i osoby w wieku 0-18 lat stanowią około 5-10% zachorowań. Łącznie to oznacza, że większość chorych wymaga zastosowania inhibitorów kinaz tyrozynowych.

III. Opis programu

Program skierowany do chorych z przewlekłą białaczką szpikową polega na leczeniu dzieci i dorosłych w fazie przewlekłej inhibitorami kinaz tj. substancją czynną imatinibem, a w przypadku wystąpienia oporności na standardową jego dawkę, zależnie od sytuacji klinicznej na przejściowym zwiększeniu dawki imatinibu o 50% względnie na podawaniu dasatynibu lub nilotynibu (u dorosłych), U chorych w fazie przyspieszonej i kryzie blastycznej, które rozwinęły się u chorych leczonym imatinibem program polega na podawaniu dasatynibu lub nilotynibu w fazie akceleracji lub dasatynibu w kryzie blastycznej. We wszystkich przypadkach program obejmuje monitorowanie leczenia celem zagwarantowania pacjentom możliwie najlepszej opieki i uniknięcia skutków działań niepożądanych związanych z podawaniem leków a także na uniknięciu dalszego stosowania w/w w razie wystąpienia oporności.

1. Substancja czynna finansowana w ramach programu: imatinib, dasatynib, nilotynib

1a. Opis działania leku - imatinib:

Imatinib kompetycyjnie blokuje miejsce wiązania ATP kinaz tyrozynowych (głównie BCR-ABL, lecz także c-KIT i PDGFR), co w konsekwencji prowadzi do zahamowania fosforylacji białek biorących udział w przekazywaniu sygnałów komórkowych. Imatinib powoduje zahamowanie proliferacji oraz apoptozę komórek białaczkowych, które wykazują ekspresję BCR-ABL, a jedynie w niewielkim stopniu wpływa na prawidłowe komórki krwiotwórcze posiadające normalny gen ABL. Wyniki badań klinicznych dowodzą, że jeśli preparat jest zastosowany w pierwszym rzucie w fazie przewlekłej PBS to powoduje u niemal wszystkich leczonych remisję hematologiczną, a w większości przypadków także cytogenetyczną. Wyniki u chorych wcześniej leczonych innymi lekami lub w bardziej zaawansowanych stadiach choroby są gorsze, ale też korzystne. Po podaniu p.o. bezwzględna dostępność biologiczna wynosi 98 %. Imatinib w 95% wiąże się z białkami osocza, T1/2 wynosi ok. 18 h. Głównym metabolitem jest pochodna N-demetylowa piperazyny, która charakteryzuje się podobną siłą działania jak związek macierzysty. AUC metabolitu w osoczu wynosi 16% wartości AUC imatinibu. Około 81% dawki wydalane jest w ciągu 7 dni z kałem (68%) i moczem (13%). 25% dawki imatinibu jest wydalane w postaci niezmienionej (5% z moczem, 20% z kałem), pozostałą część stanowią metabolity.

Wśród najczęściej występujących działań niepożądanych należy wymienić przede wszystkim neutropenię, niedokrwistość; ból głowy; nudności, wymioty, biegunkę, niestrawność, bóle brzucha.

1b. Opis działania leku - dasatynib:

Dasatynib hamuje aktywność kinazy tyrozynowej BCR-ABL oraz wielu innych kinaz tyrozynowych (SRC, c-KIT, kinazy receptora efryny (EPH) oraz receptora PDGF). Dasatynib jest silnym, subnanomolarnym inhibitorem kinazy BCR-ABL, działającym w zakresie stężeń 0,6-0,8 nM. Łączy się on zarówno z nieaktywną jak i aktywną postacią enzymu BCR-ABL. In vitro, dasatynib wykazuje aktywność w odniesieniu do komórek linii białaczkowych, reprezentujących odmiany zarówno białaczki wrażliwej, jak i opornej na imatinib. Badania przedkliniczne wykazały, że dasatynib może przełamać oporność wynikającą ze zwiększonej ekspresji BCR-ABL, z mutacji domeny kinazy, BCR-ABL aktywacji alternatywnych dróg sygnalizacyjnych obejmujących kinazy rodziny SRC (LYN, HCK) oraz zwiększoną ekspresję genu determinującego oporność wielolekową.

Dodatkowo, dasatynib hamuje kinazy rodziny SRC w stężeniach subnanomolarnych. In vivo, w kilku oddzielnych eksperymentach z zastosowaniem mysiego modelu PBS, dasatynib zapobiegał progresji przewlekłej fazy PBS do fazy blastycznej i przedłużał czas przeżycia myszy z komórkami PBS przeniesionymi od pacjentów i umiejscowionymi w różnych miejscach, w tym także w ośrodkowym układzie nerwowym.

Najczęściej zgłaszanymi objawami niepożądanymi była retencja płynów (włącznie z wysiękiem w opłucnej), biegunka, wysypki skórne, bóle głowy, krwawienie, zmęczenie, nudności, duszność, bóle kostno-mięśniowe i gorączka. Gorączka neutropeniczna związana ze stosowaniem leku wystąpiła u 5% pacjentów

1c. Opis działania leku - nilotynib:

Nilotynib należy do grupy inhibitorów kinazy tyrozynowej ABL onkoproteiny BCR-ABL (zarówno w liniach komórkowych, jak i pierwotnych komórkach białaczki z chromosomem filadelfijskim. Aktywność biochemiczna substancji polega na wysokim powinowactwie do miejsca wiązania ATP w sposób silnie hamujący białko BCR-ABL bez dodatkowych mutacji i podtrzymanie aktywności wobec 32/33 zmutowanych, opornych na imatynib form BCR-ABL. Nilotynib wybiórczo hamuje proliferację i indukuje apoptozę w liniach komórkowych oraz w pierwotnych komórkach białaczki z chromosomem filadelfijskim (Ph+) u pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową (CML). W badaniu z zastosowaniem mysiego modelu przewlekłej białaczki szpikowej, nilotynib, podawany doustnie jako jedyny produkt leczniczy, zmniejszał wielkość guza i zwiększał przeżywalność. Najczęściej zgłaszanymi niehematologicznymi objawami niepożądanymi związanymi ze stosowaniem nilotynibu były wysypka, świąd, nudności, zmęczenie i ból głowy.

2. Kryteria włączenia do programu

2a. Leczenie przewlekłej białaczki szpikowej u dorosłych imatinibem

Do leczenia imatinibem w ramach programu kwalifikują się chorzy z rozpoznaniem przewlekłej białaczki szpikowej, z udokumentowaną obecnością genu BCR-ABL lub chromosomu Filadelfia (Ph+) spełniający następujące kryteria:

1) chorzy w fazie przewlekłej:

a) chorzy dotychczas leczeni imatinibem, którzy osiągnęli co najmniej częściową remisję cytogenetyczną po 1 roku leczenia;

b) dotychczas leczeni imatinibem, którzy osiągnęli całkowitą remisję cytogenetyczną najpóźniej po 18 miesiącach leczenia;

c) nowo zdiagnozowani - świeżo rozpoznana przewlekła białaczka szpikowa, w trakcie przedłużającego się poszukiwania dawcy szpiku;

d) wcześniej leczeni hydroksykarbamidem lub interferonem bez uzyskania remisji cytogenetycznej lub z udokumentowaną silną nietolerancją leczenia (III i IV stopień toksyczności według WHO);

e) po allogenicznej transplantacji szpiku kostnego, u których wystąpiła wznowa choroby;

2) chorzy w fazie przyspieszonej:

a) wcześniej leczeni bez wykorzystania imatinibu;

3) chorzy w fazie kryzy blastycznej:

a) wcześniej leczeni bez wykorzystania imatinibu.

2b. Leczenie przewlekłej białaczki szpikowej dazatynibem

Do leczenia dasatynibem w ramach programu kwalifikują się chorzy spełniający następujące kryteria:

1) rozpoznana przewlekła białaczka szpikowa z udokumentowaną obecnością genu BCR - ABL lub chromosomu filadelfijskiego (Ph+):

2) wiek: powyżej 18 roku życia;

3) stan ogólny według WHO 0-2;

4) chorzy w fazie przewlekłej i akceleracji, dotychczas leczeni imatinibem:

a) u których występuje oporność na imatinib z obecnością mutacji innej niż T315I;

b) którzy nie osiągnęli remisji hematologicznej po co najmniej 3 miesiącach leczenia imatynibem;

c) u których brak jest częściowej odpowiedzi cytogenetycznej w 6 miesiącu leczenia imatynibem;

d) u których brak jest odpowiedzi cytogenetycznej po 12 miesiącach leczenia imatynibem;

e) którzy utracili osiągniętą wcześniej odpowiedź hematologiczną lub cytogenetyczną;

f) ze stwierdzoną progresją choroby;

g) nietolerujący imatinibu;

h) chorzy w fazie przewlekłej i akceleracji, dotychczas leczeni dazatynibem w ramach terapii niestandardowej, u których uzyskano co najmniej całkowitą odpowiedź hematologiczną;

5) chorzy w fazie przewlekłej i akceleracji dotychczas leczeni nilotynibem

a) chorzy,nietolerujący nilotynibu lub z niepowodzeniem leczenia nilotynibem

6) chorzy w fazie kryzy blastycznej:

a) chorzy, którzy wcześniej nie otrzymywali dasatynibu, w tym nietolerujący lub nieodpowiadający na imatinib.

W razie rozpoznania oporności lub nietolerancji imatynibu, do lekarza prowadzącego należy wybór leku drugiego rzutu (dazatynib albo nilotynib) w oparciu o wskazania medyczne.

2c. Leczenie przewlekłej białaczki szpikowej nilotynibem

Do leczenia nilotynibem w ramach programu kwalifikują się chorzy spełniający następujące kryteria:

1) rozpoznana przewlekła białaczka szpikowa z udokumentowaną obecnością genu BCR-ABL lub chromosomu Filadelfia (Ph+);

2) wiek powyżej 18 roku życia;

3) stan ogólny według WHO 0-2;

4) chorzy w fazie przewlekłej i akceleracji, dotychczas leczeni imatinibem:

a) u których występuje oporność na imatinib z obecnością mutacji innej niż T315I;

b) którzy nie osiągnęli remisji hematologicznej po co najmniej 3 miesiącach leczenia imatynibem;

c) u których brak jest częściowej odpowiedzi cytogenetycznej w 6 miesiącu leczenia imatynibem;

d) u których brak jest odpowiedzi cytogenetycznej po 12 miesiącach leczenia imatynibem;

e) którzy utracili osiągniętą wcześniej odpowiedź hematologiczną lub cytogenetyczną;

f) ze stwierdzoną progresją choroby;

g) nietolerujący imatinibu;

h) świadczeniobiorcy w fazie przewlekłej i akceleracji, dotychczas leczeni nilotynibem w ramach terapii niestandardowej, u których uzyskano co najmniej całkowitą odpowiedź hematologiczną;

5) chorzy w fazie przewlekłej i akceleracji dotychczas leczeni dazatynibem

a) nietolerujący dasatynibu lub z niepowodzeniem leczenia dazatynibem.

W razie rozpoznania oporności lub nietolerancji imatynibu, do lekarza prowadzącego należy wybór leku drugiego rzutu (dazatynib albo nilotynib) w oparciu o wskazania medyczne.

2d. Leczenie przewlekłej białaczki szpikowej u dzieci imatinibem

Do leczenia imatinibem w ramach programu kwalifikują się chorzy z rozpoznaniem przewlekłej białaczki szpikowej, z udokumentowaną obecnością genu BCR-ABL lub chromosomu Filadelfia (Ph+) spełniający następujące kryteria:

1. w fazie przewlekłej:

a) dotychczas leczeni imatinibem, którzy osiągnęli co najmniej częściową remisję cytogenetyczną po 1 roku leczenia;

b) dotychczas leczeni imatinibem, którzy osiągnęli całkowitą remisję cytogenetyczną najpóźniej po 18 miesiącach leczenia;

c) nowo zdiagnozowani - świeżo rozpoznana przewlekła białaczka szpikowa, w trakcie przedłużającego się poszukiwania dawcy szpiku;

d) wcześniej leczeni hydroksykarbamidem lub interferonem bez uzyskania remisji cytogenetycznej lub z udokumentowaną silną nietolerancją leczenia (III i IV stopień toksyczności według WHO);

e) po allogenicznej transplantacji szpiku kostnego, u których wystąpiła wznowa choroby;

2. w fazie przyspieszonej:

a) chorzy wcześniej leczeni bez wykorzystania imatinibu;

3. w fazie kryzy blastycznej:

b) chorzy wcześniej leczeni bez wykorzystania imatinibu.

3. Schemat podawania leku:

3a. Leczenie przewlekłej białaczki szpikowej u dorosłych imatinibem

Zalecane dawkowanie imatinibu u pacjentów w fazie przewlekłej PBSz wynosi 400 mg/dobę. Faza przewlekła jest definiowana jako stan, który spełnia wszystkie podane kryteria: liczba blastów we krwi i szpiku jest poniżej 15%, liczba bazofili we krwi obwodowej jest poniżej 20%, a liczba płytek jest powyżej100 x 109/l. W razie wydłużania czasu uzyskiwania remisji cytogenetycznej lub niewielkiego nawrotu cytogenetycznego możliwe jest przejściowe zwiększenie dawki imatinibu w fazie przewlekłej do 600 mg/dobę.

Zalecane dawkowanie imatinibu u pacjentów w fazie przyspieszonej wynosi 600 mg/dobę. Faza akceleracji jest definiowana jako stan, który spełnia którekolwiek z podanych kryteriów: odsetek blastów we krwi i szpiku jest większy bądź równy 15% ale poniżej 30%, liczba blastów i promielocytów we krwi i szpiku jest większa bądź równa 30% (pod warunkiem, że liczba blastów jest mniejsza niż 30%), liczba leukocytów zasadochłonnych we krwi obwodowej jest większa bądź równa 20%, liczba płytek jest mniejsza niż 100 x 109/l i jest nie związana z leczeniem.

W fazie akceleracji zwiększenie dawki do 800 mg/dobę (podawanych w dwóch dawkach po 400 mg) może nastąpić w następujących przypadkach:

a)
postęp choroby,
b)
brak zadowalającej odpowiedzi hematologicznej po co najmniej 3 miesiącach leczenia,
c)
utrata osiągniętej wcześniej odpowiedzi hematologicznej. postęp choroby, brak zadowalającej odpowiedzi hematologicznej po co najmniej 3 miesiącach leczenia, utrata osiągniętej wcześniej odpowiedzi hematologicznej.

Zalecane dawkowanie imatinibu w fazie kryzy blastycznej wynosi 800 mg/dobę. Kryza blastyczna jest definiowana jako stan, w którym odsetek blastów w szpiku lub krwi obwodowej przekracza 30%.

3b. Leczenie przewlekłej białaczki szpikowej u dzieci imatinibem

Dawkowanie u dzieci należy ustalać na podstawie powierzchni ciała (mg/m2 pc). U dzieci w fazie przewlekłej i fazach zaawansowanych zaleca się dawkę 340 mg/m2 pc na dobę (nie należy stosować całkowitej dawki większej niż 800 mg). Lek można podawać w postaci jednej dawki na dobę lub można podzielić dawkę dobową na dwie części - jedną podawaną rano i drugą wieczorem. U dzieci, u których nie występują poważne działania niepożądane oraz poważna neutropenia lub trombocytopenia spowodowane białaczką można rozważyć zwiększenie dawki z 340 mg/m2 pc do 570 mg/m2 pc na dobę (nie należy stosować całkowitej dawki większej niż 800 mg) w następujących przypadkach:

a)
postęp choroby (na każdym jej etapie);
b)
brak zadowalającej odpowiedzi hematologicznej po co najmniej 3 miesiącach leczenia;
c)
brak odpowiedzi cytogenetycznej po 12 miesiącach leczenia;
d)
utrata osiągniętej wcześniej odpowiedzi hematologicznej lub cytogenetycznej.

3c. Leczenie przewlekłej białaczki szpikowej u dorosłych dasatynibem

Zalecana dawka początkowa produktu w przewlekłej fazie PBSz wynosi 100 mg raz na dobę, podawana doustnie. Zalecana dawka początkowa dasatynibu w zaawansowanych fazach choroby wynosi 140 mg raz na dobę, podawana doustnie. Zaawansowane fazy PBSz obejmują fazę akceleracji, fazę przełomu blastycznego, który może być mieloblastyczny lub limfoblastyczny. Podobnie jest traktowana ostra białaczka limfoblastyczna z chromosomem filadelfijskim (Ph+ALL).

W przypadku wystąpienia działań niepożądanych należy dawkę leku zmniejszyć do 80 mg na dobę, Nie wolno rozkruszać lub dzielić tabletek, muszą one być połykane w całości, niezależnie od posiłków.

Leczenie należy kontynuować tak długo, jak długo przynosi ono korzyść kliniczną dla pacjenta z uwzględnieniem kryteriów wyłączenia z programu. Jeżeli nie zostało to wcześniej zrobione, a chorzy znajdują się w odpowiednim wieku należy rozpocząć poszukiwanie dawcy szpiku.

3d. Leczenie przewlekłej białaczki szpikowej u dorosłych nilotynibem

Zaleca się podawanie dawki 800 mg nilotynibu na dobę, podawanej w dwóch dawkach po 400 mg co około 12 godzin. Nilotynib należy przyjmować na czczo. Nie należy spożywać posiłków na dwie godziny przed i jedną godzinę po przyjęciu leku.

Leczenie należy kontynuować tak długo, jak długo przynosi ono korzyść kliniczną dla pacjenta z uwzględnieniem kryteriów wyłączenia z programu.

W przypadku wystąpienia toksyczności niehematologicznej i/lub hematologicznej może być konieczne zaprzestanie podawania nilotynibu przez pewien czas i (lub) zmniejszenie podawanej dawki, zgodnie z wytycznymi zawartymi w charakterystyce produktu leczniczego.

4. Określenie czasu leczenia w programie:

Leczenie trwa do czasu podjęcia przez lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami przedstawionymi w opisie przedmiotowego programu.

5. Monitorowanie programu

Na monitorowanie programu składa się:

a)
monitorowanie leczenia.

W celu przeprowadzenia kwalifikacji pacjenta do udziału w programie i monitorowania leczenia świadczeniodawca jest zobowiązany wykonać w wyznaczonych terminach badania, których lista i harmonogram wykonania zawiera załącznik nr 1 do programu.

Dane dotyczące monitorowania leczenia należy gromadzić w dokumentacji pacjenta i każdorazowo przedstawiać na żądanie kontrolerom NFZ.

b)
przekazywanie do NFZ zakresu informacji sprawozdawczo - rozliczeniowych ujętych w załączniku nr 4 do umowy.

W dokumentacji pacjenta zarówno ambulatoryjnej jak i szpitalnej należy umieścić następujące informacje dotyczące programu:

* kopię karty rejestracyjnej;

* kopie kart sprawozdawczych;

* c) uzupełnianie danych zawartych w rejestrze nadciśnienia płucnego dostępnym za pomocą aplikacji internetowej nie rzadziej niż co 3 miesiące oraz na zakończenie leczenia.

6. Kryteria wyłączenia z programu:

Leczenie przewlekłej białaczki szpikowej u dorosłych
a) imatinibemb) dazatynibemc) nilotynibem
1) pojawienie się objawów nadwrażliwości na imatinib;1) pojawienie się objawów nadwrażliwości na dazatynib;1) pojawienie się objawów nadwrażliwości na nilotynib;
2) toksyczność według WHO powyżej 2, zwłaszcza wystąpienie poważnych pozahematologicznych działań niepożądanych (3-krotny wzrost stężenia bilirubiny, 5-krotny wzrost aktywności aminotransferaz wątrobowych) lub hematologicznych działań niepożądanych (ciężka neutropenia lub małopłytkowość);2) toksyczność według WHO powyżej 2, zwłaszcza wystąpienie poważnych pozahematologicznych działań niepożądanych (3-krotny wzrost stężenia bilirubiny, 5-krotny wzrost aktywności aminotransferaz wątrobowych) lub hematologicznych działań niepożądanych (ciężka neutropenia lub małopłytkowość);2) toksyczność według WHO powyżej 2, zwłaszcza wystąpienie poważnych pozahematologicznych działań niepożądanych (3-krotny wzrost stężenia bilirubiny, 5-krotny wzrost aktywności aminotransferaz wątrobowych) lub hematologicznych działań niepożądanych (ciężka neutropenia lub małopłytkowość);
3) stan sprawności według WHO 3-4;3) stan sprawności według WHO 3-4;3) stan sprawności według WHO 3-4;
4) brak skuteczności leku po 3 miesiącach stosowania leku (brak remisji hematologicznej, brak remisji cytogenetycznej mniejszej (definiowanej jako sytuacja, w której w szpiku są komórki Ph-, ale jest ich mniej niż 35 %);4) brak skuteczności leku po 3 miesiącach stosowania leku

- brak remisji hematologicznej,

- brak remisji cytogenetycznej mniejszej (definiowanej jako sytuacja, w której w szpiku są komórki Ph-, ale jest ich mniej niż 35 %);

4) brak skuteczności leku po 3 miesiącach stosowania leku:

- brak remisji hematologicznej,

- brak remisji cytogenetycznej mniejszej (definiowanej jako sytuacja, w której w szpiku są komórki Ph-, ale jest ich mniej niż 35 %);

5) znalezienie dawcy szpiku i podjęcie decyzji o wykonaniu zabiegu przeszczepienia szpiku u danego świadczeniobiorcy;5) brak odpowiedzi cytogenetycznej po 6 miesiącach5) brak odpowiedzi cytogenetycznej po 6 miesiącach;
6) progresja choroby w trakcie stosowania leku wyrażająca się utratą odpowiedzi hematologicznej, utratą całkowitej odpowiedzi cytogenetycznej lub zwiększeniem o 30% odsetka komórek z chromosomem Filadelfia u świadczeniobiorców z remisją cytogenetyczną mniejszą niż całkowita, pojawieniem się nowych aberracji chromosomalnych w klonie białaczkowym.6) znalezienie dawcy szpiku i podjęcie decyzji o wykonaniu zabiegu przeszczepienia szpiku u danego świadczeniobiorcy;

7) progresja choroby w trakcie stosowania leku wyrażająca się utratą odpowiedzi hematologicznej, utratą całkowitej odpowiedzi cytogenetycznej lub zwiększeniem o 30% odsetka komórek z chromosomem Filadelfia u

6) znalezienie dawcy szpiku i podjęcie decyzji o wykonaniu zabiegu przeszczepienia szpiku u danego świadczeniobiorcy;

7) progresja choroby w trakcie stosowania leku wyrażająca się utratą odpowiedzi hematologicznej, utratą całkowitej odpowiedzi cytogenetycznej lub zwiększeniem o 30% odsetka komórek z chromosomem Filadelfia u

świadczeniobiorców z remisją cytogenetyczną mniejszą niż całkowita, pojawieniem się nowych aberracji chromosomalnych w klonie białaczkowym.świadczeniobiorców z remisją cytogenetyczną mniejszą niż całkowita, pojawieniem się nowych aberracji chromosomalnych w klonie białaczkowym.
8) toksyczność hematologiczna lub pozahematologiczna w stopniu 3 lub 4 - która przejawia się pomimo przerw w leczeniu
Kryteria wyłączenia z programu Leczenie przewlekłej białaczki szpikowej u dzieci
1) pojawienie się objawów nadwrażliwości na imatinib;

2) toksyczność według WHO powyżej 2, zwłaszcza wystąpienie poważnych pozahematologicznych (3-krotny wzrost stężenia bilirubiny, 5-krotny wzrost aktywności aminotransferaz wątrobowych) lub hematologicznych (ciężka neutropenia lub małopłytkowość) działań niepożądanych;

3) stan sprawności według WHO 3-4;

4) brak skuteczności leku po 3 miesiącach stosowania leku:

- brak remisji hematologicznej,

- brak remisji cytogenetycznej mniejszej (definiowanej jako sytuacja, w której w szpiku są komórki Ph-, ale jest ich mniej niż 35 %);

5) znalezienie dawcy szpiku i podjęcie decyzji o wykonaniu zabiegu przeszczepienia szpiku u danego świadczeniobiorcy;

6) progresja choroby w trakcie stosowania leku wyrażająca się utratą odpowiedzi hematologicznej, utratą całkowitej odpowiedzi cytogenetycznej lub zwiększeniem o 30% odsetka komórek z chromosomem Filadelfia u świadczeniobiorców z remisją cytogenetyczną mniejszą niż całkowita, pojawieniem się nowych aberracji chromosomalnych w klonie białaczkowym.

7. Wymagania wobec świadczeniodawców udzielających świadczeń w ramach programu terapeutycznego, ujęto w załączniku nr 3 do Zarządzenia.

KARTA REJESTRACYJNA DO LECZENIA IMATINIBEM/ DASATYNIBEM/ NILOTYNIBEM CHOREGO NA PBS

Ośrodek
Osoba zgłaszająca (telefon)
DANE PODSTAWOWE
Imię i nazwiskoPESEL:
Miejsce zamieszkaniaWojewództwo
Adres i telefon
ROZPOZNANIE
Objawy kliniczne:
Data rozp.(dd-mm-rr)
Faza chorobyPrzewlekłaAkceleracjaKryza blastyczna
Wielkość śledziony (cm poniżej łuku)
Wielkość wątroby (cm poniżej łuku)
BADANIA LABORATORYJNE
Morfologia
WBCG/l
HemoglobinaG/dl
PłytkiG/L
Rozmaz krwi obwodowej
Blasty%
Bazofile%
Eozynofile%
Obecność kom Ph+ lub BCR/ABL
Badanie cytogenetyczne szpiku (data) TAK (%komórek Ph dadatnich ...) NIE
Badanie krwi obwodowej techniką FISH (data) % komórek BCR/ABL
Badanie molekularne (data) TakNie
WCZEŚNIEJSZE LECZENIE
RozpoczęcieZakończenie
Hydrokykarbamid (dawka)
Interferon alfa (dawka)
Imatinib (dawka)
BMT (rodzaj)
Inne (jakie)
Wskaźnik Hasforda
Wskaźnik Grathwola
Stan poszukiwań dawcy szpiku:

KARTA SPRAWOZDAWCZA LECZENIA IMATINIBEM CHORYCH NA PBS

Ośrodek
Osoba zgłaszająca (telefon)
DANE PODSTAWOWE
Imię i nazwiskoPESEL:
Miejsce zamieszkaniaWojewództwo
Adres i telefon
PO 6/12/18/24/30/36/42/48/54/60 MIESIĄCACH/ZAKOŃCZENIU LECZENIA (niewłaściwe skreślić)
Faza chorobyPrzewlekłaAkceleracjaKryza blastyczna
Wielkość śledziony (cm poniżej łuku)
Wielkość wątroby (cm poniżej łuku)
BADANIA LABORATORYJNE
Morfologia (w odstępach 2-miesięcznych w ciągu 6 miesięcy)
Po 2 mies.Po 4 mies.Po 6 mies.
WBCG/l
HemoglobinaG/dl
PłytkiG/L
Rozmaz krwi obwodowej
Po 2 mies.Po 4 mies.Po 6 mies.
Blasty%
Bazofile%
Eozynofile%
Obecność kom Ph+ lub BCR/ABL (na zakończenie okresu)
Badanie cytogenetyczne szpiku (data) TAK (% komórek Ph dodatnich...) NIE
Badanie krwi obwodowej techniką FISH (data) % komórek BCR/ABL dodatnich
Badanie molekularne (rodzaj, data) TakNie
Odpowiedz cytogenetycznaCałkowitaWiększaMniejszaBrak
Zmiana dawkowania imatinibu: NIE
Zmiana dawkowania imatinibu: TAK jeśli tak to zaznacz niżej powód zmiany dawkowania
TOKSYCZNOŚC HEMATOLOGICZNA
TOKSYCZNOSC NIEHEMATOLOGICZNA
OPORNOŚĆ
Przeszczepienie szpiku (data, ośrodek)
Odstawienie imatinibu (data, przyczyna)
Zgon (data, przyczyna)

Załącznik  Nr 1

BADANIA DIAGNOSTYCZNE WYKONYWANE W RAMACH PROGRAMU

I. Leczenie przewlekłej białaczki szpikowej (dorośli)

1.1 Badania przy kwalifikacji leczenia przewlekłej białaczki szpikowej imatinibem:

a) morfologia krwi z rozmazem (leukocyty, płytki krwi, blasty),

b) AspAT, AlAT,

c) kreatynina,

d) bilirubina,

e) fosfataza alkaliczna granulocytów,

f) badania ogólne moczu,

g) badanie cytogenetyczne szpiku,

h) badanie cytogenetyczne krwi,

i) badanie cytologiczne szpiku,

j) badanie molekularne PCR na obecność genu BCR-ABL (opcjonalnie),

k) USG wątroby i śledziony.

1.2 Monitorowanie leczenia przewlekłej białaczki szpikowej imatinibem:

Raz w miesiącu, przez pierwsze trzy miesiące leczenia, następnie co 90 dni

a) morfologia krwi z rozmazem (leukocyty, płytki krwi, blasty),

b) AspAT, AlAT,

c) kreatynina,

d) bilirubina,

e) badanie cytogenetyczne szpiku lub krwi obwodowej.

Badanie cytologiczne i cytogenetyczne szpiku: co pół roku przez pierwszy rok, następnie, po uzyskaniu całkowitej remisji cytogenetycznej, co rok.

Badanie ilościowe PCR: po uzyskaniu całkowitej remisji cytogenetycznej co 90 dni. W razie niemożności wykonania badania ilościowego, badanie jakościowe PCR.

2. Leczenie przewlekłej białaczki szpikowej dazatynibem

2.1 Badania przy kwalifikacji

a) morfologia krwi z rozmazem (leukocyty, płytki krwi, blasty),

b) AspAT, AlAT,

c) kreatynina,

d) bilirubina,

e) fosfataza alkaliczna granulocytów,

f) badania ogólne moczu,

g) badanie cytogenetyczne szpiku,

h) badanie cytogenetyczne krwi,

i) badanie cytologiczne szpiku,

j) badanie molekularne PCR na obecność genu BCR-ABL (opcjonalnie),

k) USG wątroby i śledziony.

2.3 Monitorowanie leczenia przewlekłej białaczki szpikowej dazatynibem

Pierwsze 2 miesiące leczenia- co 7 dni, następnie co 30 dni (po uzyskaniu remisji hematologicznej co 90 dni):

a) morfologia krwi z rozmazem (leukocyty, płytki krwi, blasty),

b) AspAT, AlAT,

c) kreatynina,

d) bilirubina.

Badanie cytologiczne i cytogenetyczne szpiku: co 90 dni przez pierwszy rok, następnie co pół roku.

Badanie ilościowe PCR: po uzyskaniu całkowitej remisji cytogenetycznej co 90 dni.

3. Leczenie przewlekłej białaczki szpikowej nilotynibem

3.1 Badania przy kwalifikacji

a) morfologia krwi z rozmazem (leukocyty, płytki krwi, blasty),

b) AspAT, AlAT,

c) kreatynina,

d) bilirubina,

e) fosfataza alkaliczna granulocytów,

f) badania ogólne moczu,

g) badanie cytogenetyczne szpiku,

h) badanie cytogenetyczne krwi,

i) badanie cytologiczne szpiku,

j) badanie molekularne PCR na obecność genu BCR-ABL (opcjonalnie),

k) USG wątroby i śledziony.

3.2 Monitorowanie leczenia przewlekłej białaczki szpikowej nilotynibem

Raz w miesiącu (po uzyskaniu remisji hematologicznej co 90 dni):

a) morfologia krwi z rozmazem (leukocyty, płytki krwi, blasty),

b) AspAT, AlAT,

c) kreatynina,

d) bilirubina,

Badanie cytologiczne i cytogenetyczne szpiku: co 90 dni przez pierwszy rok, następnie co pół roku.

Badanie ilościowe PCR: po uzyskaniu całkowitej remisji cytogenetycznej co 90 dni

II. Leczenie przewlekłej białaczki szpikowej u dzieci Imatinibem

1.1 Badania przy kwalifikacji

a) morfologia krwi z rozmazem (leukocyty, płytki krwi, blasty),

b) AspAT, AlAT,

c) kreatynina,

d) bilirubina,

e) fosfataza alkaliczna granulocytów,

f) badania ogólne moczu,

g) badanie cytogenetyczne szpiku,

h) badanie cytogenetyczne krwi,

i) badanie cytologiczne szpiku,

j) badanie molekularne PCR na obecność genu BCR-ABL (opcjonalnie),

k) USG wątroby i śledziony.

1.2 Monitorowanie leczenia

Raz w miesiącu przez pierwsze trzy miesiące leczenia, następnie co 90 dni:

a) morfologia krwi z rozmazem (leukocyty, płytki krwi, blasty),

b) AspAT, AlAT,

c) kreatynina,

d) bilirubina,

e) fosfataza alkaliczna granulocytów,

f) badania ogólne moczu.

Raz w miesiącu przez pierwsze trzy miesiące leczenia, następnie co 90 dni - badanie ilościowe PCR (BCR-ABL/ABL ratio).

Co 90 dni - badanie cytogenetyczne szpiku.

Co 90 dni - USG jamy brzusznej.

Co 180 dni - badanie histologiczne szpiku.

ZAŁĄCZNIK  Nr 9

Nazwa programu:

LECZENIE NOWOTWORÓW PODŚCIELISKA PRZEWODU POKARMOWEGO (GIST)

ICD-10 grupa rozpoznań obejmująca nowotwory podścieliska przewodu pokarmowego (C15, C16, C17, C18, C20, C48),

Dziedzina medycyny: onkologia kliniczna.

I. Cel programu:

1. wydłużenie czasu do progresji choroby,

2. poprawa jakości życia chorych dorosłych ze złośliwymi nowotworami podścieliska przewodu pokarmowego.

II. Opis problemu medycznego:

Nowotwory podścieliska przewodu pokarmowego (gastrointestinal stromal tumors; GIST) są nowotworami wywodzącymi się z tkanki mezenchymalnej. Komórki tych nowotworów wykazują na swojej powierzchni ekspresję receptorów KIT (marker receptorów - CD117), które są produktem białkowym protoonkogenu KIT i posiadają aktywność kinazy tyrozynowej. W wyniku mutacji genu KIT lub PDGFRA (receptora płytkopochodnego czynnika wzrostu) dochodzi do nadmiernej ekspresji receptora KIT, a w związku z tym nasilonej aktywacji kinazy tyrozynowej będącej przyczyną niekontrolowanej proliferacji komórek i oporności na apoptozę. Przyjmuje się, że właśnie aktywacja KIT ma istotne znaczenie w patogenezie, bowiem w większości złośliwych przypadków guzów podścieliska (95%) obserwuje się ekspresję białka zmutowanego genu KIT.

Jedynym skutecznym leczeniem pierwotnych GIST jest zabieg operacyjny. GIST nieoperacyjny lub z przerzutami jest zwykle oporny na konwencjonalną chemioterapię cytotoksyczną. Mediana czasu przeżycia dla chorych z przerzutami wynosi poniżej 20 miesięcy, a dla chorych z wznową miejscową waha się od 9 do 12 miesięcy.

Epidemiologia:

Z danych szacunkowych wiadomo, że GIST występują z częstością 10-20 zachorowań na milion osób na rok i stanowią około 0,2% wszystkich nowotworów przewodu pokarmowego, będąc jednocześnie najczęstszymi nowotworami mezenchymalnymi przewodu pokarmowego. Występują pierwotnie (60-90%) w żołądku i jelicie cienkim, mogą dawać przerzuty (głównie - wątroba i otrzewna). W około 10-30% są jawnie złośliwe. Najczęściej dotyczą chorych w 5-8 dekadzie życia. Szacuje się, że w Polsce w ciągu roku rejestruje się 400-700 nowych przypadków GIST, z tego 120-200 jest w stadium rozsiewu choroby (informacje Rejestru Klinicznego GIST).

III. Opis programu:

Program polega na leczeniu paliatywnym chorych z rozsianym i/lub nieoperacyjnym nowotworem podścieliska przewodu pokarmowego, które ma na celu zahamowanie rozwoju choroby.

1) Substancja czynna finansowana w ramach programu: imatinib, sunitynib

Opis działania leku

Imatynib:

Imatynib uważany jest za przedstawiciela nowej grupy leków przeciwnowotworowych, korygujących zaburzenia na poziomie molekularnym, którym to zaburzeniom przypisuje się istotny udział w patogenezie nowotworu. Imatynib kompetycyjnie blokuje miejsce wiązania ATP kinaz tyrozynowych (głównie związanych z BCR-ABL, ale także z KIT i PDGFR, co w konsekwencji prowadzi do zahamowania fosforylacji białek biorących udział w przekazywaniu sygnałów komórkowych. Przyjmuje się, że imatynib może także blokować aktywność konstytutywnego receptora KIT lub PDGFR, czyli aktywność kinazy tyrozynowej, w komórkach nowotworów podścieliska przewodu pokarmowego. W badaniach eksperymentalnych wykazano, że imatynib hamuje proliferację i prowadzi do apoptozy komórek wykazujących ekspresję KIT. W Polsce imatynib został zarejestrowany ze wskazaniem do leczenie chorych dorosłych ze złośliwymi, KIT(CD117) -pozytywnymi nowotworami podścieliska przewodu pokarmowego nieoperacyjnymi i/lub z przerzutami.

Sunitynib:

W chwili obecnej jedynym zarejestrowanym w Polsce lekiem drugiej linii leczenia chorych na nieoperacyjny i/lub uogólniony GIST oporny na leczenie imatynibem lub chorych z objawami nietolerancji imatynibu jest jabłczan sunitynibu - inhibitor wielokinazowy, który działa na kinazy tyrozynowe receptora KIT, PDGFR, naczyniowo-śródbłonkowego czynnika wzrostu (vascular-endothelial growth factor receptor; VEGFR) i FLT3. Sunitynib może blokować aktywność konstytutywnego receptora KIT lub PDGFR w komórkach GIST, jak również hamować rozwój naczyń towarzyszący progresji nowotworu. Dostępne dane wskazują na możliwość uzyskania długotrwałych odpowiedzi/stabilizacji choroby u około 40-50% chorych na GIST opornych na imatynib. Mediana czasu do progresji chorych na GIST leczonych sunitynibem wynosi 6-8 miesięcy. W przypadku leczenia sunitynibem postępowanie należy rozpoczynać od dawki 50 mg dziennie w schemacie dawkowania, który zakłada 4 tygodnie aktywnego leczenia i 2 tygodnie przerwy. W przypadku wystąpienia toksyczności możliwe jest zmniejszenie dawki sunitynibu do 37,5 lub nawet 25 mg dziennie oraz przedłużenie przerwy w dawkowaniu leku. Niepożądane działania podczas stosowania sunitynibu obejmują głównie objawy skórne, zmęczenie, neutropenię, trombocytopenię, biegunkę, nudności, zapalenie błon śluzowych, nadciśnienie tętnicze oraz niedoczynność tarczycy.

2) Kryteria kwalifikacji do programu:

Leczenie imatinibem:

1) rozpoznanie podścieliskowego mięsaka potwierdzone histologicznie;

2) ekspresja CD117 potwierdzona immunohistochemicznie;

3) brak możliwości zastosowania chirurgicznego leczenia lub obecność przerzutów udokumentowana na podstawie oceny stanu klinicznego i wyników obrazowych badań;

4) obecność zmian możliwych do zmierzenia w badaniu komputerowej tomografii;

5) wiek: powyżej 18 roku życia;

6) stan sprawności (według klasyfikacji WHO 0-2);

7) prawidłowe wyniki badań czynności szpiku;

8) prawidłowe wartości wskaźników czynności wątroby i nerek.

Leczenie sunitynibem:

1) rozpoznanie mięsaka podścieliska przewodu pokarmowego (GIST) potwierdzone histologicznie;

2) ekspresja CD117 potwierdzona immunohistochemicznie;

3) brak możliwości leczenia resekcji zmian lub obecność przerzutów udokumentowane na podstawie oceny stanu klinicznego i wyników obrazowych badań;

4) obecność zmian możliwych do zmierzenia w badaniu komputerowej tomografii;

5) udokumentowana progresja w czasie leczenia imatynibem (oporność) lub nietolerancja imatinibu (3-4 stopień toksyczności),

6) stan sprawności według klasyfikacji WHO 0-3;

7) wiek: powyżej 18 roku życia;

8) wyniki badania morfologii krwi z rozmazem: liczba płytek krwi ≥ 75,000/mm3, liczba bezwzględna neutrofilii ≥ 1000/ mm3, stężenie hemoglobiny ≥ 8.0 g/dl;

9) prawidłowe wartości wskaźników czynności wątroby i nerek (nieprzekraczające 2,5 raza górnej granicy normy lub 5 razy dla prób wątrobowych w przypadku przerzutów do wątroby).

3. Schemat podawania leków w programie:

Dawkowanie Imatinibu:

dobowa dawka początkowa - 400 mg jednorazowo

dobowa dawka w przypadku wystąpienia progresji - 800 mg w dwóch dawkach (2 x400 mg)

Dawkowanie Sunitynibu:

Zalecana dawka początkowa preparatu sunitynib wynosi 50 mg doustnie raz na dobę przez 4 kolejne tygodnie, po czym następuje dwutygodniowa przerwa (schemat 4/2), co stanowi pełny cykl 6 tygodni.

Można stopniowo dokonywać zmian dawkowania za każdym razem o 12,5 mg, zależnie od indywidualnie ocenianego bezpieczeństwa i tolerancji lub przedłużać przerwę w przyjmowaniu leku. Dawka dobowa nie powinna być mniejsza niż 25 mg

Określenie czasu leczenia w programie:

Leczenie trwa do czasu podjęcia przez lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia.

4. Monitorowanie programu:

Na monitorowanie programu składa się:

a)
monitorowanie leczenia.

W celu przeprowadzenia kwalifikacji pacjenta do udziału w programie i monitorowania leczenia świadczeniodawca jest zobowiązany wykonać w wyznaczonych terminach badania, których lista i harmonogram wykonania zawiera załącznik nr do programu.

Dane dotyczące monitorowania leczenia należy gromadzić w dokumentacji pacjenta i każdorazowo przedstawiać na żądanie kontrolerom NFZ.

b)
przekazywanie do NFZ zakresu informacji sprawozdawczo - rozliczeniowych ujętych w załączniku nr 4 do umowy.
c)
uzupełnianie danych w rejestrze programu leczenia nowotworów podścieliska przewodu pokarmowego (GIST) (SMPT-GIST), dostępnym za pomocą aplikacji internetowej udostępnionej przez oddziały wojewódzkie NFZ, nie rzadziej niż co 3 miesiące oraz na zakończenie leczenia.

5. Kryteria wyłączenia z programu:

Leczenie imatinibem:

1) wystąpienie objawów nadwrażliwości na imatinib,

2) progresja choroby w trakcie stosowania leku po zwiększeniu dawki imatinibu do 800 mg/dobę, zwłaszcza pierwotna oporność na imatinib,

3) brak skuteczności po 4 miesiącach stosowania leku (zwiększenie sumy wielkości zmian w TK spiralnej, powyżej 20% z wyjątkiem sytuacji gdy gęstość tych zmian jest mniejsza niż 15% w stosunku do gęstości wyjściowej lub pojawienie się nowej/nowych zmian o wielkości co najmniej 10 mm)

4) toksyczność wg skali WHO większa bądź równa 3 (zwłaszcza 3-krotny wzrost stężenia bilirubiny, 5-krotny wzrost aktywności aminotransferaz wątrobowych, ciężka niedokrwistość, neutropenia lub małopłytkowość),

5) stan sprawności według WHO 3- 4.

Leczenie sunitynibem

1) wystąpienie objawów nadwrażliwości na sunitynib,

2) udokumentowana progresja choroby w trakcie stosowania leku,

3) brak skuteczności (pod postacią progresji choroby) po 3 miesiącach stosowania leku,

nieakceptowalna, nawracająca (pomimo modyfikacji dawkowania) toksyczność wg skali WHO ≥ 3 (zwłaszcza 3-krotny wzrost stężenia bilirubiny, 5-krotny wzrost aktywności aminotransferaz wątrobowych, neutropenia lub małopłytkowość; wystąpienie objawów zastoinowej niewydolności serca, ostrych incydentów niewydolności wieńcowej, niekontrolowanego nadciśnienia tętniczego oraz niestabilnych zaburzeń rytmu serca wymagających leczenia)

4) stan sprawności 4 wg WHO.

6. Wymagania wobec świadczeniodawców udzielających świadczeń w ramach programu terapeutycznego, ujęto w załączniku nr 3 do Zarządzenia.

Załącznik  Nr 1

Leczenie imatinibem lub sunitynibem

Badania przy kwalifikacji do leczenia imatinibem albo sunitynibemBadania diagnostyczne wykonywane w ramach programuUwagi
-aktywność transaminaz wątrobowych,

- badanie ogólne moczu

- stężenie bilirubiny,

- aktywności fosfatazy zasadowej,

- morfologia krwi z rozmazem,

- EKG,

- poziom albumin

- tomografia komputerowa.
Monitorowanie leczenia imatinibem albo sunitynibemBadania diagnostyczne wykonywane w ramach programuUwagi
Badania kontrolne należy przeprowadzać podczas każdej wizyty świadczeniobiorcy - nie rzadziej niż raz na 4-6 tygodni-aktywność aminotransferaz wątrobowych,

- stężenie bilirubiny,

- aktywność fosfatazy zasadowej,

- morfologia krwi z rozmazem;

- badanie ogólne moczu;

- poziom albumin

- tomografia komputerowaBadanie TK należy wykonywać co 2 miesiące w okresie pierwszych 6 miesięcy leczenia i następnie co 3 miesiące. Należy oceniać zmiany pod względem różnic ich wielkości (skala RECIST) i gęstości.

ZAŁĄCZNIK  Nr 10

Nazwa programu:

LECZENIE CHŁONIAKÓW ZŁOŚLIWYCH

ICD-10

* C 82 chłoniak grudkowy

* C 83 chłoniaki nieziarniczy rozlane

Dziedzina medycyny: hematologia, onkologia kliniczna

I. Cel programu:

a)
wydłużenie przeżycia całkowitego,
b)
wydłużenie czasu trwania remisji lub uzyskanie ponownej remisji,
c)
poprawa jakości życia chorych z nieziarniczym chłoniakiem typu grudkowego w III i IV stopniu zaawansowania i chorych z chłoniakami nieziarniczymi rozlanymi z dużych komórek B, z dodatnim antygenem CD20.

II. Opis problemu medycznego

Chłoniaki złośliwe są nowotworami układu chłonnego, które stanowią grupę jednostek chorobowych różniących się istotnie obrazem klinicznym, dynamiką przebiegu, powikłaniami, odpowiedzią na leczenie i rokowaniem. Zachorowalność w Polsce szacuje się na 5500-7500 nowych przypadków rocznie. Ryzyko zachorowania wzrasta z wiekiem. Najczęściej występującą postacią chłoniaka u dorosłych w Europie jest chłoniak z dużych komórek B.

W leczeniu chłoniaków przede wszystkim stosuje się chemioterapię. Jedynie w ściśle uzasadnionych nielicznych przypadkach znajduje zastosowanie leczenie operacyjne lub radioterapia.

Epidemiologia:

Zachorowalność w Polsce ok.16/100 000 częściej zapadają mężczyźni niż kobiety (1,5-1,7:1), ryzyko zachorowania wzrasta wraz z wiekiem - 6 i 7 dekadzie życia jest około 5-10 razy większe niż w 4 i 5 dekadzie.

III. Opis programu

1. Substancja czynna finansowana w ramach programu: rytuksymab

Postać farmaceutyczna, dawka:

koncentrat do sporządzenia roztworu do infuzji fiolki 100 mg, 500 mg.

Opis działania leku

Rytuksymab jest przeciwciałem monoklonalnym, które wiąże się wybiórczo z antygenem CD20 występującym na limfocytach B (z wyjątkiem form prekursorowych i dojrzałych komórek plazmatycznych). Antygen ten jest charakterystyczny dla ponad 95% wszystkich chłoniaków nieziarniczych z komórek B. Opłaszczone komórki chłoniakowe i zdrowe limfocyty B są następnie zabijane przez układ odpornościowy chorego (mechanizmy cytotoksyczności przeciwciał zależne od dopełniacza i od komórek).

2. Kryteria kwalifikacji:

1) potwierdzony histologicznie chłoniak złośliwy typu grudkowego w III lub IV stopniu zaawansowania, a w przypadku zastosowania monoterapii - oporność na chemioterapię bądź druga lub kolejna wznowa po chemioterapii lub

2) potwierdzony histologicznie chłoniak nieziarniczy rozlany z dużych komórek B, z udokumentowaną w badaniu obecnością antygenu CD20 na powierzchni komórek chłoniaka,

3) wiek: powyżej 18 roku życia,

4) stan ogólny wg WHO 0 - 2,

5) wyrównana niewydolność krążenia lub niewydolność wieńcowa, (jeżeli występują)

6) dobrze kontrolowane nadciśnienie tętnicze (jeżeli występuje)

3. Schemat dawkowania leku w programie:

U świadczeniobiorców z rozpoznaniem chłoniaka złośliwego typu grudkowego w III lub IV stopniu zaawansowania, rytuksymab podawany jest w dawce 375 mg/m2 pow. ciała, podawanej w postaci wlewu dożylnego raz w tygodniu, przez 4 tygodnie.

U świadczeniobiorców chorych na nieziarnicze chłoniaki grudkowe w fazie nawrotu lub oporności na leczenie, u których uzyskano odpowiedź na leczenie indukcyjne po zastosowaniu chemioterapii bez lub z rytuksymabem wynosi 375 mg/m2 powierzchni ciała raz na 3 miesiące do czasu progresji choroby lub przez maksymalnie okres dwóch lat.

U świadczeniobiorców z rozpoznaniem chłoniaka złośliwego typu grudkowego w III lub IV stopniu zaawansowania, rytuksymab podawany jest w dawce 375 mg/m2 pow. ciała, podawanej w postaci wlewu dożylnego w skojarzeniu z chemioterapią co 21 dni - 8 podań.

U świadczeniobiorców z rozpoznaniem chłoniaka nieziarniczego rozlanego z dużych komórek B, rytuksymab podawany jest w dawce 375 mg/m2 pow. ciała, podawanej w postaci wlewu dożylnego w skojarzeniu ze schematem CHOP co 21 dni - 8 podań.

Określenie czasu leczenia w programie

Czas leczenia w programie określa lekarz na podstawie kryteriów włączenia i kryteriów wyłączenia z programu.

4. Monitorowanie programu

Na monitorowanie programu składa się:

a) monitorowanie leczenia.

W celu przeprowadzenia kwalifikacji pacjenta do udziału w programie i monitorowania leczenia świadczeniodawca jest zobowiązany wykonać w wyznaczonych terminach badania, których lista i harmonogram wykonania zawiera załącznik nr 1 do programu. Monitorowanie leczenia w programie obejmuje również ocenę odpowiedzi na leczenie (załącznik nr 2 do programu - kryterium odpowiedzi wg. Cheson BD et al. For the international harmonzation Project J Clin Oncol 2006; 24 (188): 423s, Abstrakt 7507) oraz stopnia nasilenia działań niepożądanych (ocena stopnia toksyczności według skali WHO).

Dane dotyczące monitorowania leczenia należy gromadzić w dokumentacji pacjenta i każdorazowo przedstawiać na żądanie kontrolerom NFZ.

b) przekazywanie do NFZ zakresu informacji sprawozdawczo -rozliczeniowych ujętych w załączniku nr 4 do umowy.

5. Kryteria wyłączenia z programu:

1) wystąpienie objawów nadwrażliwości na rytuksymab, którykolwiek ze składników preparatu lub na białka mysie

2) toksyczność według WHO powyżej 3;

3) stan sprawności według WHO 3 - 4;

4) brak skuteczności leku po 2 cyklach stosowania;

5) progresja lub nawrót choroby w okresie 6 miesięcy przy leczeniu rytuksymabem;

6) niewydolność serca w IV klasie według NYHA;

7) czynne ciężkie zakażenie;

8) ciąża;

6. Wymagania wobec świadczeniodawców udzielających świadczeń w ramach programu terapeutycznego, ujęto w załączniku nr 3 do Zarządzenia.

Załącznik  Nr 1

Badania przy kwalifikacjiBadania diagnostyczne wykonywane w ramach programu
1. morfologia krwi z rozmazem

2. dehydrogenaza mleczanowa w surowicy

3. gammaglutamylotranspeptydaza (GGTP)

4. fosfataza zasadowa (AP))

5. transaminazy (AspAT, AlAT)

6. stężenie bilirubiny całkowitej

1. radiografia klatki piersiowej

2. RTG przewodu pokarmowego (w przypadku objawów klinicznych)

3. tomografia komputerowa głowy

4. tomografia komputerowa klatki piersiowej i szyi

7. poziom kwasu moczowego

8. stężenie kreatyniny

9. stężenie wapnia w surowicy

10. stężenie fosforu w surowicy

11. proteinogram

12. pobranie węzła chłonnego bądź wycinka zmienionej tkanki metodą biopsji chirurgicznej

13. badanie histologiczne wycinka

14. badanie na obecność antygenu CD20 na powierzchni komórek chłoniaka

5. tomografia komputerowa jamy brzusznej i miednicy

6. MR (diagnostyka zmian w kanale kręgowym, głowie i tkankach miękkich)

7. USG w diagnostyce ewentualnych zmian jamy brzusznej, tkanek miękkich, tarczycy, jąder i serca

8. endosonografia (EUS) w diagnostyce chłoniaków żołądka

Badania stosownie do wskazań lekarskich podczas diagnostyki chłoniaka w danej lokalizacji.

Monitorowanie leczeniaBadania diagnostyczne wykonywane w ramach programu
Badanie przeprowadzane przed każdym podaniem leku1. morfologia krwi z rozmazem

2. poziom kreatyniny

3. poziom kwasu moczowego

4. poziom aktywności aminotransferaz

5. fosfataza alkaliczna

6. bilirubina

1. EKG (jedynie u chorych z chłoniakiem rozlanym)
Badania przeprowadzane po 3 lub 4 cyklu leczenia oraz po 8 cyklach (odpowiednio do ilości cykli w zastosowanym schemacie leczenia) 1. TK lub rezonans magnetyczny zmiany mierzalnej

2. EKG

Załącznik  Nr 2

KRYTERIA ODPOWIEDZI NA LECZENIE

wg. Cheson BD et al. For the international harmonzation Project J Clin Oncol 2006; 24 (188): 423s, Abstrakt 7507

___________________________________________________________________________

Zalecenia ws rewizji kryteriów IWG oceny odpowiedzi chłoniaków na leczenie

Kategorie odpowiedzi na leczenieDefinicjaUwagi
PET-awidnePET-nieawidne
CRUstąpienie objawów choroby
PET-CT--PET/CT: większa zgodność
Szpik niezajęty (metodą morfol. → IHC/FACS/molek.)niż PET (93% vs 83%)

- Korelacja SUV z dynamiką

PRRedukcja wymiarów zmian o ≥ 50%kliniczną SUV>10 -
PET+ w ogniskach wyjściowo PET+PET- i CT+agresywne, SUV < 10 - przewlekłe PET nie
PDWzrost wymiarów zmian o ≥ 50% lub nowe zmianyzastępuje biopsji
PET+CT+
SDZmiany wymiarów < 50%

PET+ tylko w ogniskach wyjściowo

Zalecenia ws rewizji kryteriów IWG oceny odpowiedzi chłoniaków na leczenie

PET: Wskazania wg kategorii wychwytu znacznika - PA / PNA

Etap postępowaniaPAPNAKorzyść kliniczna
ZalecaneZalecane jeżeli celem
Diagnostyka wstępna: zasadniczym leczenia jest uzyskanie maksymalnej Wiarygodność oceny odpowiedzi na leczenie indukujące remisję i
identyfikacja wszystkich ognisk chorobyodpowiedzi (a nie wydłużenie czasu wolnego od progresji lub ustąpienie objawów)adekwatność decyzji co do dalszych etapów leczenia

Zalecenia ws rewizji kryteriów IWG oceny odpowiedzi chłoniaków na leczenie

PET: Wskazania wg kategorii wychwytu znacznika - PA / PNA

Etap postępowaniaPAPNAKorzyść kliniczna
Monitorowanie odpowiedzi w trakcie leczenia indukcyjnego (po ≥ 1 kursie leczenia)W ramach prospektywnych, kontrolowanych badań klinicznychW ramach prospektywnych, kontrolowanych badań klinicznychChociaż wynik PET koreluje z czasem przeżycia, nie ma danych co do konsekwencji wczesnej modyfikacji programu leczenia

Zalecenia ws rewizji kryteriów IWG oceny odpowiedzi chłoniaków na leczenie

PET: Wskazania wg kategorii wychwytu znacznika - PA / PNA

Etap postępowaniaPAPNAKorzyść kliniczna
Ocena odpowiedzi na leczenie indukcyjne (Io linii)DLBCL

HL

WskazaneWskazane jeżeli PET+ przed leczeniem i jeżeli odpowiedź jest celem leczeniaPotwierdzenie CR może uzasadniać zakończenie
FL

MCL

Wskazane jeżeli odpowiedź jest celem leczenialeczenia i oznacza wysokie prawdopodobieństwo wyleczenia. Brak CR wiąże się z ryzykiem nieuchronnej progresji choroby i implikuje kwalifikację do dalszego leczenia: reindukcyjnego, uzupełniającego, RT, HCT, IIo linii

Zalecenia ws rewizji kryteriów IWG oceny odpowiedzi chłoniaków na leczenie

Kategorie odpowiedzi na leczenieDefinicjaUwagi
PET-awidnePET-nieawidne
CRUstąpienie objawów choroby
PET-CT-PET/CT: większa zgodność niż
Szpik niezajęty (metodą morfol. → IHC/FACS/molek.)PET (93% vs 83%)

- Korelacja SUV z dynamiką

PRRedukcja wymiarów zmian o ≥ 50%kliniczną SUV>10 -
PET+ w ogniskach wyjściowo PET+PET- i CT+agresywne, SUV < 10 - przewlekłe PET nie zastępuje
PDWzrost wymiarów zmian o ≥ 50% lub nowe zmianybiopsji
PET+CT+
SDZmiany wymiarów < 50%

PET+ tylko w ogniskach wyjściowo

ZAŁĄCZNIK  Nr 11

Nazwa programu

LECZENIE NADPŁYTKOWOŚCI SAMOISTNEJ

ICD - 10 D75.2 - nadpłytkowość samoistna

Dziedzina medycyny: hematologia.

I. Cel programu:

1. zmniejszenie ryzyka wystąpienia zagrażających zdrowiu i życiu powikłań zakrzepowo-krwotocznych u chorych z nadpłytkowością samoistną opornych na hydroksymocznik lub źle znoszących (III stopień toksyczności wg WHO) ten lek,

2. poprawa sprawności chorych oraz jakości ich życia.

II. Opis problemu medycznego:

Nadpłytkowość samoistną (NS) rozpoznaje się, gdy liczba płytek krwi wynosi > 600 G/l (norma 150-400 G/l) po wykluczeniu wtórnej nadpłytkowości oraz nadpłytkowości w przebiegu innych chorób mieloproliferacyjnych. NS jest klonalną chorobą układu krwiotwórczego, zależną od proliferacji prekursorów megakariocytów. Choroba może prowadzić do powstawania zakrzepów w mikrokrążeniu (80-85 % chorych) i w dużych naczyniach żylnych i tętniczych, co wiedzie do poważnych następstw w postaci, m.in. niestabilnej dławicy piersiowej, zawału mięśnia serca lub udarów mózgu. Do czynników ryzyka powikłań naczyniowych u chorych na NS należą: wiek > 60 r. ż., hipercholesterolemia, cukrzyca, nadciśnienie tętnicze, liczba płytek>1000 G/l, w wywiadzie epizod niedokrwienny lub zakrzepowy oraz palenie tytoniu. Grożne krwawienia u chorych na NS spowodowane niewydolnością czynnościową płytek występują rzadziej niż zakrzepy.

Epidemiologia

Częstość występowania nadpłytkowości samoistnej (NS) ocenia się na 5-7/1 milion populacji, choroba ujawnia się głównie w 5 i 6 dekadzie życia.

III. Opis programu:

Świadczeniobiorcy

1. Kryteria kwalifikacji

1) rozpoznana nadpłytkowość samoistna;

2) wykluczenie innych przyczyn nadpłytkowości;

3) stwierdzona toksyczność hydroksymocznika (udokumentowany III stopień toksyczności według WHO);

4) stwierdzona niedostateczna reakcja na hydroksymocznik;

5) liczba płytek krwi powyżej 1 500 G/l (co najmniej 2 badania w odstępie 1 tygodnia), nawet jeżeli świadczeniobiorca nie ma objawów klinicznych;

6) liczba płytek 600 - 1 500 G/l (jeśli liczba płytek w okresie 2 miesięcy zwiększyła się powyżej 300 G/l albo występują objawy, które można wiązać z nadpłytkowością, względnie świadczeniobiorca miał w przeszłości powikłania zakrzepowe lub krwotoczne).

2. Określenie czasu leczenia w programie

Leczenie trwa do czasu podjęcia przez lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia.

3. Kryteria wyłączenia

1) nadwrażliwość na anagrelid lub którąkolwiek substancję pomocniczą;

2) niewydolność układu krążenia stopnia 3 lub 4;

3) niestabilna choroba wieńcowa;

4) klirens kreatyniny poniżej 30 ml/min;

5) aktywność aminotransferaz 5 razy większa od normy i wyższa;

6) brak efektu terapeutycznego po 4 tygodniach leczenia;

7) wystąpienie działań niepożądanych wymagające przerwania terapii;

8) nietolerancja laktozy;

9) ciąża.

3. Schemat podawania leków w programie

Leczenie należy rozpoczynać od dawki anagrelidu 0,5 mg/dobę (1 kaps.) przez pierwszy tydzień, a następnie dawkę należy zwiększać co tydzień o 0,5 mg/dobę, aż do uzyskania normalizacji liczby płytek lub obniżenia ich liczby poniżej 600 G/l lub o 50 % w stosunku od stanu wyjściowego. Terapię należy kontynuować przy użyciu minimalnej skutecznej dawki zabezpieczającej świadczeniobiorcę, kontrolując liczbę płytek krwi co 4 tygodnie.

Monitorowanie programu:

Na monitorowanie programu składa się:

a)
monitorowanie leczenia

W celu przeprowadzenia kwalifikacji pacjenta do udziału w programie i monitorowania leczenia świadczeniodawca jest zobowiązany wykonać w wyznaczonych terminach badania, których lista i harmonogram wykonania zawiera załącznik nr 1 do programu.

Dane dotyczące monitorowania leczenia należy gromadzić w dokumentacji pacjenta i każdorazowo przedstawiać na żądanie kontrolerom NFZ.

b)
przekazywanie do NFZ zakresu informacji sprawozdawczo-rozliczeniowych ujętych w załączniku nr 4 do umowy.

Badania diagnostyczne wykonywane w ramach programu

- 1. Badania przy kwalifikacji

- 1) morfologia krwi;

- 2) oznaczenie aktywności aminotransferaz wątrobowych;

- 3) oznaczenie stężenia kreatyniny we krwi;

- 4) badanie podmiotowe i przedmiotowe;

- 5) EKG.

-

- 2. Monitorowanie leczenia

- 1) morfologia krwi - oznaczenie liczby płytek krwi przynajmniej raz na 4 tygodnie;

- 2) oznaczenie aktywności aminotransferaz wątrobowych raz na 12 tygodni;

- 3) oznaczenie klirensu kreatyniny raz na 4 tygodnie;

- 4) badanie podmiotowe i przedmiotowe raz na 4 tygodnie;

- 5) EKG raz na 4 tygodnie.

Wymagania wobec świadczeniodawców udzielających świadczeń w ramach programu terapeutycznego, ujęto w załączniku nr 3 do Zarządzenia.

Załącznik  Nr 1

Kwalifikacja pacjenta do udziału w programieBadania laboratoryjneBadania inneUwagi
- morfologia krwi

- oznaczenie aktywności aminotransferaz wątrobowych

- oznaczenie stężenia kreatyniny we krwi

- badanie podmiotowe i przedmiotowe

- EKG

Monitorowanie leczenia / termin wykonania badańBadania laboratoryjneBadania inneUwagi
- morfologia krwi - oznaczenie liczby płytek krwi przynajmniej raz na 4 tygodnie,

- oznaczenie aktywności aminotransferaz wątrobowych raz na 12 tygodni,

- oznaczenie Klirens kreatyniny raz na 4 tygodnie

- badanie podmiotowe i przedmiotowe raz na 4 tygodnie,

- EKG raz na 4 tygodnie

KARTA PROGRAMU LECZENIA NADPŁYTKOWOŚCI SAMOISTNEJ

I. Dane podstawowe

PESEL chorego;

II. Dane dotyczące wskazań

Data rozpoznania ..........................................................................................................................

Podstawy rozpoznania:

- Cytogenetyka ujemna

- Śledziona obecna

- Nieobecność niedokrwistości

PLT max .......................................................... data badania .......................................................

PLT max .......................................................... data badania .......................................................

Zakrzepica tętnicza

- udar mózgu ..................................... data rozpoznania ......................................

- choroba wieńcowa ...................................... data rozpoznania ....................................

- zawał serca ..................................... data rozpoznania ......................................

- choroba zakrzepowo-zatorowa kończyn ............. data rozpoznania .......................................

Zakrzepica żylna

- zespół Budd-Chiart ............................................ data rozpoznania .........................................

- zawał płuca. ............................................... data rozpoznania .......................................

- zakrzepica żył podudzia ..................................... data rozpoznania ........................................

- zakrzepica żyły udowej i biodrowej ................ data rozpoznania ........................................

- zakrzepowe zapalenie żył powierzchownych data rozpoznania

Krwotok zmniejszający Hb o więcej niż 1 g/dl ...........................................................................

Lokalizacja ..................................... data rozpoznania ..............................................

III. Dane dotyczące wcześniejszego leczenia

Czy nadpłytkowość była wcześniej leczona ........................................ .....................

Data rozpoczęcia leczenia .................................................. .......................

Hydroksymocznik ............................................................. .................

Data rozpoczęcia ............................................................... ................

Data zakończenia ............................................................. ..................

Poziom Hb<8g/dl ............................................................. .................

Data wystąpienia .............................................................. .................

neutrofile<1G/l ................................................................. .................

Data wystąpienia ..............................................................................

PLT<50G/l ............................................... data wystąpienia ............................................

IFN ............................................ data rozpoczęcia ..............................................

Data zakończenia .......................................... Dawka Anagrelid ...........................................

Data rozpoczęcia ...................................... Data zakończenia ......................................

informacja o przyczynie zakończenia leczenia

...........................................

IV: Ocena wyników leczenia

Dawka .......................................

Sumarycznej dawka anagrelidu wykorzystana w leczeniu (ilość leku podana w rachunku narastającym od

początku leczenia);

PLT przed Anagrelidem ..................................... Data badania ............................

PLT w czasie leczenia 1 ..................................... Data badania ............................

PLT w czasie leczenia 2 ..................................... Data badania ............................

PLT w czasie leczenia 3 ..................................... Data badania ............................

PLT w czasie leczenia 4 ..................................... Data badania ............................

PLT w czasie leczenia 5 ..................................... Data badania ............................

Zakrzepica tętnicza ...................................... Data zaburzenia .........................

Rodzaj zakrzepicy .....................................................

Zakrzepica żylna ...................................... Data zaburzenia ............................

Rodzaj ............................................................

Krwotok udokumentowany ................................... Lokalizacja ........................................

Data wystąpienia ................................................

Hb przed krwotokiem ............................................

Hb po krwotoku ........................................

Wystąpienie niedokrwistości w czasie leczenia

Hb<8 g/l ................................. Data badania ............................

neutropenia <1G/l ................. Data badania .........................

Zgon ..........................

Data zgonu .............................

Data ostatniej obserwacji ............................

ZAŁĄCZNIK  Nr 12

Nazwa programu:

LECZENIE PRZEDWCZESNEGO DOJRZEWANIA PŁCIOWEGO U DZIECI

ICD-10 E 22.8 Przedwczesne dojrzewanie płciowe

Dziedzina medycyny: Endokrynologia dziecięca

I. Cel programu:

1. zahamowanie progresji lub remisja klinicznych objawów dojrzewania płciowego,

2. zwolnienie tempa wzrastania,

3. zwolnienie tempa dojrzewania kośćca,

4. zmniejszenie stężenia gonadotropin w surowicy do wartości charakterystycznych dla okresu przedpokwitaniowego,

5. zmniejszenie objętości jąder albo jajników i macicy w badaniu USG.

II. Opis problemu medycznego:

Przedwczesne dojrzewanie płciowe (PD) zdefiniowano jako wystąpienie objawów dojrzewania przed 8 r. ż. u dziewczynek i przed 9 r. ż. u chłopców.

Charakteryzuje się:

a)
rozwojem drugorzędowych cech płciowych,
b)
zwiększeniem szybkości wzrastania,
c)
przyśpieszeniem dojrzewania kośćca,
d)
rozwojem psychoseksualnym i intelektualnym zgodnym z wiekiem chronologicznym.

Przedwczesne dojrzewanie (PD) dzieli się na trzy postacie o odrębnym patomechanizmie: PD GnRH-zależne (GPD), PD GnRH-niezależne i łagodne warianty przedwczesnego dojrzewania: thelarche praecox(TP), adrenarche praecox (AP), menarche praecox (MP).

Przedwczesne dojrzewanie płciowe zależne od gonadoliberyny (GNRH-zależne) charakteryzuje się zwiększeniem aktywności podwzgórzowego ośrodka odpowiedzialnego za pulsacyjne wydzielanie GnRH prowadzące do zwiększenia wydzielania gonadotropin przez przysadkę, a w następstwie - steroidów płciowych przez gonady.

Przyczyną przedwczesnego dojrzewania płciowego GnRH-zależnego są:

a)
guzy ośrodkowego układu nerwowego (hamartoma, glioma, astrocytoma i inne),
b)
inne zmiany ośrodkowego układu nerwowego (wady rozwojowe, torbiele pajęczynówki, stany pourazowe, pozapalne i inne),
c)
wcześniejsze osiągnięcie dojrzałości tkanek obwodowych w wyniku przedwczesnego dojrzewania płciowego GnRH-niezależnego (pojawienie się pulsów gonadotropin charakterystycznych dla okresu dojrzewania po osiągnięciu wieku kostnego 12-13 lat),
d)
idiopatyczne (w którym nie udaje się udokumentować przyczyny zaburzeń).

Epidemiologia

Przedwczesne dojrzewanie płciowe GnRH-zależne występuje znacznie częściej u dziewcząt niż u chłopców (od 4:1 do 8:1). Idiopatyczne przedwczesne dojrzewanie płciowe stwierdza się w 70-90% u dziewcząt i tylko w 10-30% u chłopców. Najczęściej początek objawów przypada pomiędzy 5 a 7 rokiem życia. W Polsce liczbę nowych przypadków szacuje się na 50 rocznie.

III. Opis programu:

Program polega na leczeniu podwzgórzowo - przysadkowego przedwczesnego dojrzewania płciowego w celu zwolnienie tempa wzrastania oraz zahamowania występowania objawów klinicznych choroby.

1. Substancje czynne finansowane w ramach programu: leuprorelina i triptorelina

Opis działania leku

Leczeniem z wyboru w terapii przedwczesnego dojrzewania płciowego jest stosowanie substancji będących analogami GnRH o działaniu agonistycznym w stosunku do receptora GnRH. Charakteryzują się one około 150-krotnie silniejszym efektem działania w stosunku do natywnego hormonu, jak również przedłużonym czasem działania. Po krótkotrwałym pobudzeniu wydzielania gonadotropin następuje zahamowanie ich produkcji w efekcie ujemnej autoregulacji zawartości receptora GnRH przez analog. Utrata receptora powoduje zanik wrażliwości komórek gonadotropowych przysadki zarówno na analog, jak i na endogenny hormon. Zahamowanie czynności gonadotropinowej przysadki powoduje wtórne zahamowanie czynności gonad i w konsekwencji zmniejszenie wydzielania steroidów płciowych. Omawiany efekt jest w pełni odwracalny po zaprzestaniu terapii.

Leuprorelina

Octan leuproidu, agonista hormonu uwalniającego hormony gonadotropowe (FSH-RH, LH-RH) wywiera silne działanie hamujące na wydzielanie gonadotropin. U dzieci z przedwczesnym pokwitaniem pochodzenia podwzgórzowo - przysadkowego dochodzi do zmniejszenia wydzielania gonadotropin, również po stymulacji GnRH, do poziomu obserwowanego przed okresem dojrzewania. U chłopców następuje zmniejszenie wydzielania testosteronu, u dziewcząt estradiolu. Pozwala na prawidłowy wzrost oraz rozwój fizyczny i psychiczny. Naturalne dojrzewanie następuje po przywróceniu wydzielania gonadotropin do poziomu charakterystycznego dla okresu pokwitania, po zaprzestaniu leczenia octanem leuprolidu.

Triptorelina

Triptorelina to analog naturalnego hormonu GnRH - gonadoreliny. Zahamowanie nadmiernego wydzielania hormonów gonadotropowych przysadki u obu płci prowadzi do zniesienia piku LH po teście stymulacji LHRH, a w konsekwencji do zahamowania wydzielania estradiolu lub testosteronu i do poprawy stosunku wieku wzrostowego do wieku kostnego.

2. Kryteria włączenia do programu:

- przedwczesne dojrzewanie płciowe typu ośrodkowego u dzieci (objawy dojrzewania płciowego u dziewcząt poniżej 8 r. ż., u chłopców poniżej 10 r. ż.) ustalone na podstawie badań laboratoryjnych i obrazowych oraz badania klinicznego,

- wczesne dojrzewanie płciowe z dużą akceleracją wzrostu kostnego i niskim przewidywanym wzrostem docelowym.

3. Schemat podawania leków:

Leuprorelina

Co 4 tygodnie podskórnie lub domięśniowo. Jeśli nie osiągnięto zahamowania wydzielania hormonów, dawkę leku należy stopniowo zwiększać o 3,75 mg, co 4 tygodnie. Dawka ta stanowić będzie dawkę podtrzymującą. Każdorazowo należy zmienić miejsce wstrzyknięcia (skóra brzucha, pośladki, udo).

masa ciaładawkaliczba wstrzyknięćdawka całkowita
≤ 25 kg3,75 mg x 217,5 mg
> 25 do 37,5 kg3,75 mg x 3211,25 mg
> 37,5 kg3,75 mg x 4215 mg

Triptorelina

U dzieci o masie ciała mniejszej niż 20 kg zwykle podaje się domięśniowo połowę zawartości ampułki 3,75 mg co 28 dni. U dzieci o masie ciała przekraczającej 20 kg zwykle podaje się zawartość 1 ampułki 3,75 mg co 28 dni.

Określenie czasu leczenia w programie:

Leczenie trwa do czasu podjęcia przez lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu.

4. Monitorowanie programu

Na monitorowanie programu składa się:

a)
monitorowanie leczenia.

W celu przeprowadzenia kwalifikacji pacjenta do udziału w programie i monitorowania leczenia świadczeniodawca jest zobowiązany wykonać w wyznaczonych terminach badania, których lista i harmonogram wykonania zawiera załącznik nr 1 do programu.

Dane dotyczące monitorowania leczenia należy gromadzić w dokumentacji pacjenta i każdorazowo przedstawiać na żądanie kontrolerom NFZ.

b)
przekazywanie do NFZ zakresu informacji sprawozdawczo-rozliczeniowych ujętych w załączniku nr 4 do umowy.

5. Kryteria wyłączenia z programu:

- osiągnięcie przez świadczeniobiorcę wieku chronologicznego właściwego dla wystąpienia cech dojrzewania płciowego,

- stwierdzenie określonego zaawansowania wieku kostnego: powyżej 13 lat,

- zmniejszenie tempa wzrastania poniżej dolnej granicy normy dla okresu prepubertalnego (4 cm/rok).

6. Wymagania wobec świadczeniodawców udzielających świadczeń w ramach programu terapeutycznego, ujęto w załączniku nr 3 do Zarządzenia.

Załącznik  Nr 1

BADANIA DIAGNOSTYCZNE WYKONYWANE W RAMACH PROGRAMU
1. Badania przy kwalifikacji
1) stężenie β-gonadotropiny kosmówkowej (β-HCG);
2) stężenie estradiolu;
3) stężenie siarczanu dehydroeplandrosteronu;
4) stężenie 17-hydroksyprogesteronu;
5) stężenie testosteronu;
6) test stymulacyjny na wydzielanie LH i FSH;
7) stężenie luteotropiny;
8) stężenie folikulotropiny;
9) stężenie prolaktyny;
10) profil steroidów w moczu (w zależności od potrzeby w określonych przypadkach);
11) badanie RTG lewej dłoni i nadgarstka w celu oceny wieku kostnego;
12) badanie USG narządów miednicy i nadnerczy;
13) badanie tomografii komputerowej lub rezonans magnetyczny głowy (układu podwzgórzowoprzysadkowego) w celu wykluczenia guza wewnątrzczaszkowego;
14) pomiar wzrostu i masy ciała, należy określić dotychczasowy przebieg wzrastania, dokonać oceny wzrostu rodziców, obliczyć wzrost docelowy dziecka;
15) należy ocenić obecność cech płciowych i stadium dojrzewania płciowego według skali Tannera-Marschalla.
2. Monitorowanie leczenia
Po 3 miesiącach od rozpoczęcia leczenia lub po zmianie dawkowania:
1) LH;
2) FSH;
3) oznaczyć występowanie cech płciowych według kryteriów Tannera-Marschalla.
Co 12 miesięcy należy wykonać badanie stanu kośćca RTG lub rezonansu magnetycznego celem oceny wieku kostnego.

ZAŁĄCZNIK  Nr 13

Nazwa programu:

LECZENIE PIERWOTNYCH NIEDOBORÓW ODPORNOŚCI U DZIECI

ICD - 10 D80 w tym D80.0, D80.1, D80.3, D80.4, D80.5, D80.6, D80.8, D80.9

D81 w całości

D82 w tym: D82.0, D82.1, D82.3, D82.8, D82.9

D83 w tym: D83.0, D83.1, D83.3, D83.8, D83.9

D89

Dziedzina medycyny: Pediatria

Immunologia Kliniczna

I. Cel programu:

1. Profilaktyka zakażeń bakteryjnych, wirusowych i grzybiczych.

2. Przeciwdziałanie rozwojowi przewlekłych zmian zapalnych u dzieci z wrodzonymi zaburzeniami odporności.

II. Opis problemu medycznego:

Wrodzone niedobory odporności ujawniają się klinicznie zazwyczaj w okresie niemowlęco - dziecięcym i stanowią poważny problem diagnostyczny i terapeutyczny. Wieloletnie badania kliniczne nad dziećmi z pierwotnymi niedoborami odporności humoralnej udowodniły, że niedobór IgG jest wskazaniem do rozpoczęcia terapii substytucyjnej.

Pacjenci z pierwotnymi niedoborami odporności stanowią istotną grupę chorych z ciężkimi, uporczywie nawracającymi, a także przewlekłymi zakażeniami różnych narządów oraz zakażeniami uogólniającymi się, które mogą prowadzić do kalectwa lub nawet śmierci.

Pacjenci wymagają stałego leczenia substytucyjnego.

Epidemiologia:

Uśredniona częstość tych chorób to około 1 dziecko na 6 tys. urodzonych. Ponad 50% tych dzieci ma upośledzoną syntezę przeciwciał, co predysponuje je do wszelkiego typu zakażeń.

III. Opis programu:

1. Substancje czynne finansowane w ramach programu:

Preparaty immunoglobulin zawierających pełne niemodyfikowane cząsteczki IgG - fiolki zawierające lek do wlewów i.v. i do podań podskórnych.

Opis działania leku

Mechanizm działania: substytucja - uzupełnienie brakujących cząstek IgG.

2. Kryteria włączenia do programu:

* rozpoznanie pierwotnych zaburzeń odporności - według definicji WHO (World Health Organization report on Primary Immunodeficiences, Clinical and Experimental Immunology, Vol. 99 (Suppl.1), 1995),

* wykluczenie innych przyczyn zaburzeń odporności,

* stężenie IgG poniżej 400mg/dl jest wskazaniem do rozpoczęcia terapii substytucyjnej.

3. Schemat podawania leków:

1.1 Pierwsze podanie immunoglobulin w dawce 0,6-0,8 g/kg m.c. we wlewie i.v. wcelu znormalizowania poziomu stężenia IgG w surowicy (dawka może być podzielona na dwa wlewy w odstępie 24 godzin).

1.2 Kontynuacja leczenia substytucyjnego wlewami w dawce do 0,4 g/kg m. c. w odstępach 4 tygodniowych (modyfikacja dawki odpowiednio do udokumentowanego, osiągniętego ochronnego poziomu IgG w surowicy).

W przypadku postaci farmaceutycznej do podań podskórnych 1,6 g preparat powinien umożliwić osiągnięcie stałego poziomu IgG. Świadczeniobiorca może wymagać podania dawki nasycającej co najmniej 0,2 do 0,5 g/kg m.c. w okresie tygodnia (0,1 do 0,15 g/kg masy ciała w okresie jednego dnia.) Po osiągnięciu stałego poziomu skumulowanej dawki miesięcznej rzędu 0,4 do 0,8 g/kg m.c. należy oznaczyć stężenia minimalne w celu dostosowania dawek i odstępu pomiędzy dawkami.

Dawkowanie preparatów gammaglobulin do podawania podskórnego:

Podskórne preparaty gammaglobulin wydawane są przez szpital (Poradnia Immunologii Klinicznej) do domu. Świadczeniobiorca samodzielnie lub z pomocą podaje je przez pompę infuzyjną 1 raz w tygodniu. Sumaryczna miesięczna dawka odpowiada dawkom preparatów dożylnych. Świadczeniobiorca przetacza sobie ¼ dawki miesięcznej.

Określenie czasu leczenia w programie:

Czas leczenia w programie określa lekarz na podstawie kryteriów wyłączenia z programu.

4. Monitorowanie programu

Na monitorowanie programu składa się:

a) monitorowanie leczenia

W celu przeprowadzenia kwalifikacji pacjenta do udziału w programie i monitorowania leczenia świadczeniodawca jest zobowiązany wykonać w wyznaczonych terminach badania, których lista i harmonogram wykonania zawiera załącznik nr 1 do programu.

Dane dotyczące monitorowania leczenia należy gromadzić w dokumentacji pacjenta i każdorazowo przedstawiać na żądanie kontrolerom NFZ.

W dokumentacji pacjenta zarówno ambulatoryjnej jak i szpitalnej należy umieścić następujące informacje dotyczące programu:

* informacje dotyczące monitorowania leczenia programem,

* informacja na temat zakończenia leczenia i osiągniętego efektu terapeutycznego.

b) przekazywanie do NFZ zakresu informacji sprawozdawczo-rozliczeniowych ujętych w załączniku nr 4 do umowy.

5. Kryteria wyłączenia z programu:

* nadwrażliwość na immunoglobuliny lub inny składnik preparatu.

Towarzyszący niedoborowi IgG niedobór IgA z występowaniem przeciwciał przeciwko IgA wymaga leczenia w ośrodku z oddziałem intensywnej terapii.

6. Wymagania wobec świadczeniodawców udzielających świadczeń w ramach programu terapeutycznego, ujęto w załączniku nr 3 do Zarządzenia.

Załącznik  Nr 1

BADANIA DIAGNOSTYCZNE WYKONYWANE W RAMACH PROGRAMU
1. Badania przy kwalifikacji
1) morfologia krwi z rozmazem;
2) AlAT;
3) AspAT;
4) oznaczanie subpopulacji limfocytów;
5) oznaczanie poziomu immunoglobulin i podklas IgG lub swoistych przeciwciał;
6) proteinogram;
7) badanie czynności fagocytarnych i neutralizacji patogenów;
8) badanie ekspresji cząstek adhezyjnych;
9) badanie składowych dopełniacza;
10) test stymulacji limfocytów.
W przypadku preparatów gammaglobulin do podawania dożylnego lub podskórnego: badania wirusologiczne (zakażenia HBV, HCV) - przed włączeniem leczenia.
2. Monitorowanie leczenia
2.1 Immunoglobuliny dożylne
Badanie przeprowadzane przed każdym podaniem leku zgodnie z harmonogramem dawkowania co 4 tyg.:
a) morfologia krwi z rozmazem,
b) A1AT,
c) AspAT,
d) poziom IgG w surowicy.
Raz na 3 miesiące (przed podaniem immunoglobulin); w przypadku braku komplikacji raz na pół roku:
- oznaczanie stężenia immunoglobulin IgG i podklas IgG lub swoistych przeciwciał w surowicy krwi.
W przypadku wskazań dodatkowo:
a) IgA w surowicy krwi,
b) IgM w surowicy krwi.
Raz na 6 miesięcy:
- USG jamy brzusznej.
Powikłania infekcyjne stanowią wskazania do wykonania badań:
a) oznaczanie stężenia immunoglobulin IgG i podklas IgG lub swoistych przeciwciał w surowicy krwi.
b) IgA w surowicy krwi,
c) IgM w surowicy krwi,
d) USG jamy brzusznej.
2.2 Immunoglobuliny podskórne
Badania kontrolne są wykonywane standardowo co 4-6 miesięcy:
a) badania efektywności leczenia (stężenie IgG i podklas IgG lub swoistych przeciwciał),
b) morfologia krwi z rozmazem,
c) A1AT,
d) AspAT.
Raz na 6 miesięcy:
- USG jamy brzusznej.
Raz na rok:
- badania wirusologiczne (zakażenia HBV, HCV).

ZAŁĄCZNIK  Nr 14

Nazwa programu:

LECZENIE DYSTONII OGNISKOWYCH I POŁOWICZEGO KURCZU TWARZY

ICD-10

* G24.3 - kręcz karku

* G24.5 - kurcz powiek

* G24.4, G51.3 - połowiczy kurcz twarzy

* G24.8 - dystonia krtaniowa

* G 24.4 - dystonia twarzy

Dziedzina medycyny: neurologia, rehabilitacja

I. Cel programu:

Poprawa sprawności ruchowej pacjentów z dystonią mięśniową.

II. Opis problemu medycznego:

Dystonie mięśniowe są to zaburzenia ruchowe, charakteryzujące się występowaniem niezależnych od woli skurczów mięśniowych, powodujących mimowolne, niekontrolowane ruchy i ułożenia różnych części ciała. Zgodnie ze stanowiskiem Amerykańskiej Akademii Neurologii, stosowanie toksyny botulinowej w leczeniu dystonii ogniskowych (kurcz powiek, kręcz karku, dystonie krtaniowe) oraz połowiczego kurczu twarzy jest postępowaniem z wyboru. Ze względu na charakter objawów, dystonie w znacznym stopniu upośledzają sprawność dotkniętych nimi pacjentów, prowadząc często do inwalidztwa i izolacji społecznej.

III. Opis programu

Świadczeniobiorcy.

Kryteria kwalifikacji

1) komplet badań diagnostycznych świadczących o przeprowadzeniu diagnostyki różnicowej i dokumentujących rozpoznanie choroby podstawowej:

a) w kręczu karku u świadczeniobiorców poniżej 50 roku życia - badanie TK/MRI głowy, RTG kręgosłupa szyjnego, badanie poziomu miedzi lub ceruloplazminy, ocena przedniego odcinka oka w lampie szczelinowej,

b) w kurczu powiek - w wybranych przypadkach różnicowanie z miastenią(próba nużliwości mięśni),

c) w połowicznym kurczu twarzy - badanie TK lub MRI głowy;

2) wykluczenie miastenii i zespołu miastenicznego na podstawie wywiadu i badania neurologicznego (wykonanie dodatkowych badań jedynie w uzasadnionych przypadkach);

3) brak objawów uogólnionego zakażenia;

4) wykluczenie obecności stanu zapalnego w obrębie planowanego miejsca podania;

5) wykluczenie ciąży na podstawie wywiadu.

2. Określenie czasu leczenia w programie

Czas leczenia w programie określa lekarz na podstawie kryteriów wyłączenia z programu.

3. Kryteria wyłączenia

1) nadwrażliwość na kompleks neurotoksyny lub którykolwiek ze składników leku;

2) powstanie oporności na lek;

3) stwierdzenie miastenii lub zespołu miastenicznego;

4) objawy uogólnionego zakażenia;

5) zapalenie okolicy miejsca podania;

6) ciąża;

7) przyjmowanie leków hamujących transmisjęnerwowo-mięśniową (np. aminoglikozydy).

4. Schemat dawkowania leków w programie.

1. Dawkowanie

1.1 Botulinum A toxin a 500j. (Dysport)

Kręcz karku 500 - 1000 j.m.

Kurcz powiek 100 - 250 j.m.

Połowiczy kurcz twarzy 50 - 125 j.m. Dystonia krtaniowa 40 - 80 j.m.

Dystonia twarzy 100-400 j.m.

1.2 Botulinum A toxin a 100j. (Botox)

Kręcz karku 100 - 200 j.m.

Kurcz powiek 20 - 50 j.m.

Połowiczy kurcz twarzy 10 - 25 j.m. Dystonia krtaniowa 10 - 20 j.m.

Dystonia twarzy 20-80 j.m.

1.3 Botulinum A toxin a 100j. (Xeomin)

Kręcz karku 100 - 200 j.m.

Kurcz powiek 20 - 50 j.m.

Częstość podawania leku zależy od stanu klinicznego świadczeniobiorcy, maksymalnie 4 razy w okresie roku.

1. Badania przy kwalifikacji

1) morfologia krwi z rozmazem;

2) poziom miedzi;

3) poziom ceruloplazminy;

4) RTG kręgosłupa szyjnego;

5) tomografia komputerowa lub rezonans magnetyczny.

RTG kręgosłupa szyjnego - w przypadku leczenia świadczeniobiorców z kręczem karku. Tomografia komputerowa lub rezonans magnetyczny - w przpadku leczenia świadczeniobiorców z kręczem karku lub połowicznym kurczem twarzy.

5. Monitorowanie leczenia

EMG - badanie przeprowadzane w niektórych przypadkach zgodnie z harmonogramem dawkowania (w niektórych przypadkach uzasadniony jest wybór miejsca podania toksyny botulinowej przy pomocy badania EMG).

6. Monitorowanie programu

W celu przeprowadzenia kwalifikacji pacjenta do udziału w programie i monitorowania leczenia świadczeniodawca jest zobowiązany wykonać w wyznaczonych terminach badania, których lista i harmonogram wykonania zawiera załącznik nr 1 do programu.

Dane dotyczące monitorowania leczenia należy gromadzić w dokumentacji pacjenta i każdorazowo przedstawiać na żądanie kontrolerom NFZ. Świadczeniodawca jest zobowiązany do przekazywania do NFZ zakresu informacji sprawozdawczo -rozliczeniowych ujętych w załączniku nr 4 do umowy.

7. Wymagania wobec świadczeniodawców udzielających świadczeń w ramach programu terapeutycznego, ujęto w załączniku nr 3 do Zarządzenia.

Załącznik  Nr 1

Kwalifikacja pacjenta do udziału w programieBadania laboratoryjneBadania inneUwagi
1. morfologia krwi z rozmazem

2. poziom miedzi

3. poziom celuroplazminy

1. RTG kręgosłupa szyjnego

2. tomografia komputerowa lub rezonans magnetyczny

RTG kręgosłupa szyjnego- w przypadku leczenia pacjentów z kręczem karku.

Badania tomografia komputerowa lub rezonans magnetyczny tomografia komputerowa lub rezonans magnetyczny wykonywane u pacjentów z kręczem karku lub połowicznym kurczu twarzy.

Monitorowanie leczenia / termin wykonania badańBadania laboratoryjneBadania inneUwagi
Badanie przeprowadzane w niektórych przypadkach zgodnie z harmonogramem dawkowania.1. badanie EMGW niektórych przypadkach uzasadniony jest wybór miejsca podania toksyny botulinowej przy pomocy badania EMG.

ZAŁĄCZNIK  Nr 15

Nazwa programu:

LECZENIE SPASTYCZNOŚCI W MÓZGOWYM PORAŻENIU DZIECIĘCYM

ICD-10 G 80 - mózgowe porażenie dziecięce

Dziedzina medycyny: neurologia dziecięca, rehabilitacja

I. Cel programu:

Poprawa sprawności ruchowej dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym.

II. Opis problemu medycznego:

Mózgowe porażenie dziecięce oznacza różnorodne zaburzenia funkcji ruchowych dziecka, w następstwie uszkodzenia mózgu w czasie ciąży lub okresie okołoporodowym. Warunkiem rozpoznania jest nie postępujący charakter objawów i brak innych uchwytnych przyczyn.

Epidemiologia:

Częstość występowania 2 - 3 dzieci na każde 1000 żywo urodzonych. Obecnie w Polsce populację dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym szacuje się na 20 - 25 tysięcy.

III. Opis programu

Świadczeniobiorcy

1. Kryteria kwalifikacji

Do leczenia toksyną botulinową w ramach programu kwalifikują się świadczeniobiorcy spełniający następujące kryteria:

1) potwierdzone rozpoznanie mózgowego porażenia dziecięcego z towarzyszącą spastycznością ograniczającą funkcjonowanie dziecka lub zagrażającą rozwojem utrwalonych przykurczy mięśniowych i deformacji kostno-stawowych.

2) wiek 2-17 lat.

2. Określenie czasu leczenia w programie:

Czas leczenia w programie określa lekarz na podstawie kryteriów kwalifikacji i kryteriów wyłączenia z programu.

3. Kryteria wyłączenia

1) nadwrażliwość na kompleks neurotoksyny lub którykolwiek ze składników leku;

2) powstanie oporności na leczenie;

3) myastenia gravis;

4) objawy uogólnionego zakażenia;

5) zapalenie okolicy miejsca podania;

6) ciąża.

Schemat dawkowania leków w programie.

1. Dawkowanie Dysportu

Dawka całkowita leku, na jedno podanie 30 j/kg, podzielonych na poszczególne mięśnie zgodnie z wzorcem spastyczności i oceną lekarza.

2. Dawkowanie Botoxu

Maksymalna dawka całkowita leku na rok leczenia to 24 j/kg, podzielonych na poszczególne mięsnie i sesje terapeutyczne zgodnie z wzorcem spastyczności i oceną lekarza.

Badania diagnostyczne wykonywane w ramach programu

1. Badania przy kwalifikacja

Morfologia krwi z rozmazem.

2. Monitorowanie leczenia

EMG - badanie przeprowadzane zgodnie z harmonogramem dawkowania (w niektórych przypadkach uzasadniony jest wybór miejsca podania toksyny botulinowej przy pomocy badania EMG).

W celu przeprowadzenia kwalifikacji pacjenta do udziału w programie i monitorowania leczenia świadczeniodawca jest zobowiązany wykonać w wyznaczonych terminach badania, których lista i harmonogram wykonania zawiera załącznik nr 1 do programu.

Dane dotyczące monitorowania leczenia należy gromadzić w dokumentacji pacjenta i każdorazowo przedstawiać na żądanie kontrolerom NFZ.

Świadczeniodawca jest zobowiązany do przekazywania do NFZ zakresu informacji sprawozdawczo -rozliczeniowych ujętych w załączniku nr 4 do umowy.

Wymagania wobec świadczeniodawców udzielających świadczeń w ramach programu terapeutycznego, ujęto w załączniku nr 3 do Zarządzenia.

Załącznik  Nr 1

Kwalifikacja pacjenta do udziału w programieBadania laboratoryjneBadania inneUwagi
1. morfologia krwi z rozmazem
Monitorowanie leczenia / termin wykonania badańBadania laboratoryjneBadania inneUwagi
Badanie przeprowadzane zgodnie z harmonogramem dawkowania.1. badanie EMGW niektórych przypadkach uzasadniony jest wybór miejsca podania toksyny botulinowej przy pomocy badania EMG.

ZAŁĄCZNIK  Nr 16

Nazwa programu:

LECZENIE STWARDNIENIA ROZSIANEGO

ICD-10 G.35 - stwardnienie rozsiane

Dziedzina medycyny: neurologia

I. Cel programu:

a) zmniejszenie odsetka osób niepełnosprawnych dotkniętych SM pozwalające na powrót chorych do czynnego życia i pracy zawodowej,

b) poprawa sprawności ruchowej,

c) powstrzymanie postępu choroby, zapobieganie wystąpieniu lub pogłębianiu się inwalidztwa.

II. Opis problemu medycznego

Stwardnienie rozsiane (SM) jest zapalną chorobą demielinizacyjną istoty białej ośrodkowego układu nerwowego, która dotyczy osób dorosłych młodych i w średnim wieku. Przyczyną tej choroby jest rozpad osłonek mielinowych w wyniku zniszczenia ich przez proces autoimmunologiczny.

W początkowym okresie u około 80% pacjentów choroba przebiega w postaci nawrotów i remisji stwardnienia rozsianego (RRSM), a następnie u większości z tych chorych rozwija się wtórnie postępująca postać (SPSM).

Epidemiologi:

Choroba zazwyczaj występuje pomiędzy 20, a 40 rokiem życia i dwukrotnie częściej dotyczy kobiet niż mężczyzn. Jest to druga co do częstości przyczyna inwalidztwa neurologicznego w tej grupie wiekowej. Choroba występuje z częstością 30-100 zachorowań na 100000 mieszkańców.

III. Opis programu

Substancja czynna finansowana w ramach programu: interferon beta-1b, interferon beta-1a, octan glatirameru.

Postać farmaceutyczna, dawka:

interferon beta-1b: fiolka 0,3 mg

interferon beta-1a: ampułkostrzykawka a 22μg lub 44μg lub fiolka 30μg

octan glatirameru: fiolki zawierające liofilizat 20 mg lub ampułkostrzykawka 20 mg.

Opis działania leku

Interferon beta: W leczeniu immunomodulującym SM stosuje się Interferon beta-1a, Interferon beta-1b. Szczegółowy mechanizm działania Interferonu beta nie jest jeszcze znany. Wiadomo jednak, iż lek ten ma redukować ogniska zapalne poprzez modulację układu immunologicznego. Interferon beta posiada własności immunomodulacyjne, antywirusowe a także antyproliferacyjne. Interferon beta ma zmniejszać częstość rzutów choroby i ograniczać występowanie ciężkich rzutów choroby oraz opóźniać postęp choroby.

Octan glatirameru: Mechanizm działania octanu glatirameru nie jest jeszcze znany. Uważa się, że wchodzi on w reakcję krzyżową z białkiem zasadowym mieliny na poziomie humoralnym jak i komórkowym. Octan glatirameru wykazuje duże powinowactwo do cząstek antygenu zgodności tkankowej MHC klasy II, z którymi wiąże się na powierzchni komórek prezentujących antygen. Wiązanie octanu glatirameru z cząsteczką MCHC II na powierzchni komórek prezentujących antygen powoduje dwa swoiste działania, które spowalniają postęp stwardnienia rozsianego: indukcję swoistych limfocytów T supresorowych oraz hamowanie swoistych limfocytów T efektorowych. Przyjmuje się, że oba te działania zostają zapoczątkowane miejscowo na poziomie komórek limfoidalnych w pobliżu miejsca wstrzyknięcia. Nie ma dowodów na to, ze octan glatirameru wykazuje ogólnoustrojowe działanie immunosupresyjne, nie mniej jednak nie można całkowicie wykluczyć tej możliwości.

2. Kryteria włączenia do programu:

Leczenie stwardnienia rozsianego
interferonem betaoctan glatirameru
- wiek powyżej 16 roku życia,

- rozpoznanie klinicznie stwardnienia rozsianego jest poprzedzone odpowiednio długą obserwacją neurologiczną- przynajmniej 2 rzuty w ciągu 2 ostatnich lat,

Tylko kontynuacja leczenia pacjentów włączonych do dnia 31 grudnia 2007.
- rozpoznanie postaci rzutowej SM oparte jest na kryteriach diagnostycznych McDonald (Polman i wsp. 2005); włącznie z badaniami rezonansem magnetycznym,

- co najmniej 21 punktów wg punktowego systemu kwalifikacji,

- pisemna deklaracja współpracy przy realizacji programu ze strony pielęgniarki środowiskowej obejmującej opieką pacjenta.

Punktowy system kwalifikacji do leczenia stwardnienia rozsianego interferonem beta:

a)
wiek chorego/chorej

16 - 40 lat 6 pkt.

40 - 60 lat 3 pkt.

powyżej 60 lat 1 pkt.

b)
czas trwania choroby

0 - 3 lat 6 pkt

3 - 6 lat 3 pkt.

6 - 10 lat 2 pkt.

powyżej 10 lat 1 pkt.

c)
postać choroby

rzutowa bez objawów ubytkowych 5 pkt

d)
liczba rzutów choroby w ostatnim roku

3 - 4/ rok 5 pkt.

1 - 2 /rok 4 pkt.

6 - 7 / rok 2 pkt.

rzadziej niż 1 x w roku 1 pkt.

częściej niż 7/ rok 0 pkt.

e)
stan neurologiczny w okresie międzyrzutowym (przy rozpoczynaniu leczenia)

- objawy nieznacznie upośledzające układu ruchu (chory samodzielnie chodzący)

EDSS 0 - 2 6 pkt

EDSS 2 - 4 3 pkt

EDSS 4 - 5 2 pkt

EDSS >5 1 pkt

3. Schemat podawania leku:

Interferon beta:

- interferon beta-1b: 0,25 mg s.c. co drugi dzień,

- interferon beta-1a: 22μg, 44μg s.c. lub 30μg i.m. w zależności od tolerancji raz lub 3 w tygodniu (dawkowanie zależy od rodzaju preparatu).

Octan glatirameru:

Zalecane dawkowanie wynosi 20 mg octanu glatirameru we wstrzyknięciu podskórnym, raz na dobę.

Określenie czasu leczenia w programie:

Leczenie trwa do 24 miesięcy.

A. Ocena skuteczności leczenia po pełnych 12 miesiącach.

1. Liczba i ciężkość rzutów w trakcie leczenia nie uległy redukcji,

2. Progresja choroby mimo leczenia, co oznacza pogorszenie się stanu neurologicznego o co najmniej 1 punkt w skali EDSS utrzymujące się przez co najmniej 3 miesiące,

3. Przejście rzutowo-remisyjnej postaci SM we wtórnie postępujący SM, w skali EDSS > 6 punktów.

B. Kryteria, które powinny być spełnione aby przedłużyć leczenie interferonem beta o kolejne 12 miesięcy (w sumie 36 miesięcy):

1. Brak rzutów lub redukcja liczby rzutów o minimum 50% w ciągu ostatnich 18 miesięcy leczenia.

2. Brak progresji choroby w okresie 2 lat leczenia: różnica w skali EDSS poniżej 1 punktu.

3. Brak wyraźnych cech aktywności i progresji choroby w badaniu kontrastowym MRI (z gadoliną) po 24 miesiącach leczenia.

4. Monitorowanie programu

Na monitorowanie programu składa się:

a) monitorowanie leczenia.

W celu przeprowadzenia kwalifikacji pacjenta do udziału w programie i monitorowania leczenia świadczeniodawca jest zobowiązany wykonać w wyznaczonych terminach badania, których lista i harmonogram wykonania zawiera załącznik nr 1 do programu.

Dane dotyczące monitorowania leczenia należy gromadzić w dokumentacji pacjenta i każdorazowo przedstawiać na żądanie kontrolerom NFZ.

b) przekazywanie do NFZ zakresu informacji sprawozdawczo -rozliczeniowych ujętych w załączniku nr 4 do umowy.

5. Kryteria wyłączenia z programu:

Leczenie stwardnienia rozsianego
interferonem betaglatiramer
- nadwrażliwość na interferon,

- współtowarzysząca inna postać choroby,

- ciąża,

- zdekompensowana niewydolność wątroby - (enzymy wątrobowe 2x powyżej normy),

- zaburzenia czynności tarczycy (bez eutyreozy),

- depresja nie poddająca się leczeniu,

- padaczka,

- przeciwwskazania wymienione w ulotce producenta leku.

- nadwrażliwość na octan glatirameru lub mannitol;

- współtowarzysząca inna postać choroby;

- obciążenie innymi schorzeniami, które mogą zmniejszyć skuteczność takiego leczenia;

- ciąża,

6. Wymagania wobec świadczeniodawców udzielających świadczeń w ramach programu terapeutycznego, ujęto w załączniku nr 3 do Zarządzenia.

Załącznik  Nr 1

Kwalifikacja pacjenta do udziału w programieBadania laboratoryjneBadania inneUwagi
1. badania biochemiczne w tym oceniające funkcję nerek, wątroby, TSH

2. badanie ogólne moczu,

3. morfologia krwi z rozmazem.

4. rezonans magnetyczny lub TK

5. wzrokowe potencjały wywołane (WPW)

6. w przypadkach wątpliwych wskazane badanie białka oligoklonalnego IgG w płynie mózgowo-rdzeniowym

Monitorowanie leczenia / termin wykonania badańBadania laboratoryjneBadania inneUwagi
Badania laboratoryjne j.w. przez pierwsze 6 miesięcy leczenia, kontrola co 3 miesiące, następnie co 6 miesięcy1. rezonans magnetyczny - po 12 i 24 miesiącach leczenia

ZAŁĄCZNIK  Nr 17

Nazwa programu:

LECZENIE REUMATOIDALNEGO ZAPALENIA STAWÓW (RZS) I MŁODZIEŃCZEGO IDIOPATYCZNEGO ZAPALENIA STAWÓW (MIZS) O PRZEBIEGU AGRESYWNYM

Uwaga: zgodnie z § 13. ust. 2. Zarządzenia Nr 93/2008/DSOZ Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia z dnia 22 października 2008 r.: "Udzielanie świadczeniobiorcy świadczeń w ramach hospitalizacji, hospitalizacji planowej i leczenia "jednego dnia" może być realizowane, jeżeli cel leczenia w danym przypadku nie może być osiągnięty przez leczenie ambulatoryjne".

ICD- 10 M 05 (Serododatnie reumatoidalne zapalenie stawów)

M 06 (Seroujemne reumatoidalne zapalenie stawów)

M 08 (Młodzieńcze idiopatyczne zapalenie stawów)

Dziedzina medycyny: reumatologia

I. Cele programu:

1. uzyskanie kontroli nad aktywnością choroby - indukcja i utrzymanie remisji (zgodnie z kryteriami EULAR);

2. poprawa jakości życia chorych, poprzez umożliwienie pacjentom z reumatoidalnym zapaleniem stawów o przebiegu agresywnym, powrotu do pełnej aktywności życiowej, możliwie bez konieczności ciągłej terapii;

3. zmniejszenie liczby powikłań stawowych i pozastawowych u pacjentów, jak również ograniczenie negatywnego wpływu działań niepożądanych, związanych z ciągłą farmakoterapią;

4. ograniczenie niepełnosprawności chorych z powodu rzs i mizs.

5. zniesienie barier fizycznych w dostępie do leczenia (zmniejszenie odległości miedzy miejscem realizacji programu, a miejscem zamieszkania pacjenta poprzez zwiększenie liczby placówek realizujących program. Świadczeniodawca wykonujący program w danym województwie jest zobowiązany do zorganizowania podania leku pacjentom uczestniczącym w programie, za pośrednictwem świadczeniodawców w powiatach województwa, z uwzględnieniem zarówno dostępności dla świadczeniobiorców, jak i optymalizacji ponoszonych przez płatnika kosztów podania leku.

II. Opis problemu medycznego

Reumatoidalne zapalenie stawów (rzs) jest przewlekłą, zapalną, układową chorobą tkanki łącznej, o podłożu autoimmunologicznym, charakteryzującą się nieswoistym, symetrycznym zapaleniem błony maziowej, występowaniem zmian pozastawowych i powikłań narządowych. Choroba prowadzi do uszkodzenia integralności strukturalnej i funkcjonalnej narządu ruchu oraz narządów wewnętrznych, czego konsekwencjami są niepełnosprawność, kalectwo i przedwczesna śmierć chorych.

Przebieg choroby jest uwarunkowany wzajemnym oddziaływaniem na organizm elementów inicjujących proces chorobowy oraz mechanizmów odpowiedzialnych za jego rozwój. Komórki stale obecne w stawie, tj. fibroblasty, makrofagi i komórki dendrytyczne, poddawane są działaniom komórek infiltrujących błonę maziową stawu, limfocytów T i B, monocytów i mastocytów. Interakcja między różnymi komórkami a tkanką błony maziowej wyzwala działanie cząsteczek adhezyjnych, które biorą udział w dalszych oddziaływaniach międzykomórkowych oraz w prezentacji antygenu, sekrecji cytokin i enzymów odpowiedzialnych za degradację macierzy.

RZS charakteryzuje się symetrycznym zajęciem stawów. Na początku zajęte są stawy rąk (stawy międzypaliczkowe bliższe, stawy śródręczno-paliczkowe), stawy nadgarstkowe, stawy stóp (stawy międzypaliczkowe stóp, stawy śródstopno-paliczkowe), potem także inne stawy (stawy kolanowe, barkowe, łokciowe, biodrowe, skokowe, skroniowo-żuchwowe, szyjny odcinek kręgosłupa). Występuje bolesność, obrzęk oraz ograniczenie ruchomości zajętych stawów. W późnym okresie widoczne są deformacje stawów (podwichnięcia, deformacje typu łabędziej szyjki/palce butonierkowe, odchylenie łokciowe). Choroba atakuje także tkanki okołostawowe oraz pozastawowe.

Objawy pozastawowe rzs to: guzki reumatoidalne, zajęcie serca i płuc, objawy oczne, zajęcie układu nerwowego, zespół Felty'ego, zapalenie naczyń, zespół Sjögrena, amyloidoza.

Przebieg kliniczny stanowi podstawę do wyodrębnienia następujących typów choroby:

- typ samoograniczający - cechuje go łagodny przebieg, rzadkie występowanie czynnika reumatoidalnego, dobra odpowiedź na leki modyfikujące, częściej niż w innych typach występuje pełna remisja choroby;

- typ z niewielką progresją choroby - słabsza odpowiedź na leczenie lekami modyfikującymi przebieg choroby, stały powolny postęp zmian stawowych;

- typ z szybką progresją choroby - wysokie miano czynnika reumatoidalnego u większości chorych od początku choroby, ograniczona odpowiedź na tradycyjne leki modyfikujące, stała szybka progresja zmian i postępująca destrukcja stawów, szybki rozwój niepełnosprawności i inwalidztwa.

Młodzieńcze idiopatyczne zapalenie stawów (mizs) jest najczęstszą przewlekłą artropatią w wieku rozwojowym. Pojęcie to jest wspólne dla zapaleń stawów rozpoczynających się przed 16 rokiem życia i trwających co najmniej 6 tygodni. Warunkiem jest wykluczenie innych przyczyn zapaleń stawów jak np. infekcyjne zapalenie stawów, reaktywne zapalenie stawów, alergiczne i toksyczne zapalenie stawów, artropatie występujące w przebiegu chorób nowotworowych, chorób krwi, chorób metabolicznych i in.

Obraz kliniczny początkowego okresu choroby (pierwszych 6 miesięcy) warunkuje dalszy jej przebieg. Wyróżniamy 3 podstawowe typy początku mizs:

1. początek uogólniony (ok. 20% chorych), przebiegający z hektyczną gorączką, wysypkami, powiększonymi węzłami chłonnymi oraz wątrobą i/lub śledzioną, z objawami zapalenia stawów i błon surowiczych;

2. początek wielostawowy (ok. 30% chorych) przebiegający z zapaleniem, co najmniej 5 stawów, stanami podgorączkowymi, miernym podwyższeniem wskaźników ostrej fazy, obniżeniem wartości Hb, obecnością czynnika reumatoidalnego klasy IgM;

3. początek z zajęciem niewielu stawów (ok. 50% chorych), który przebiega z zapaleniem 1-4 stawów, brakiem cech uogólnienia procesu, zapaleniem błony naczyniowej przedniego odcinka oka, prawidłowymi zazwyczaj wskaźnikami zapalnymi, obecnością przeciwciał przeciwjądrowych.

Przebieg choroby ma charakter przewlekły z nawracającymi okresami zaostrzeń i poprawy. U dzieci, które zachorowały wcześnie często spotyka się zaburzenia rozwojowe.

Konsekwencją choroby jest kalectwo narządu ruchu, możliwość zmian w narządzie wzroku, ryzyko rozwoju amyloidozy a nawet (w przypadku początku uogólnionego) ryzyko zejścia śmiertelnego.

U części chorych przebieg mizs jest bardzo agresywny, postępujący i oporny na standardowe leczenie (sterydy, leki modyfikujące przebieg choroby, leki immunosupresyjne, NLPZ). Dotyczy to zarówno postaci o początku uogólnionym i wielostawowym, gdzie szybko dochodzi do inwalidztwa w obrębie narządu ruchu i/lub do skrobiawicy, jak i o początku z zajęciem niewielu stawów, z zapaleniem błony naczyniowej oka doprowadzającym do ciężkiego uszkodzenia narządu wzroku.

Epidemiologia

Rzs jest rozpoznawane u osób powyżej 16 roku życia. Dotyczy 0.8% - 2% ogólnej populacji, roczna zachorowalność 60 - 80 przypadków/100.000. Kobiety chorują 2-4 częściej niż mężczyźni. Szczyt zachorowań przypada na okres między 30 a 50 r. W Polsce choroba jest przyczyną niepełnosprawności i/lub inwalidztwa około 400 tysięcy osób. Szacuje się, że co czwarty chory na rzs wymaga wymiany dużego stawu. Po 5 latach choroby 50 % chorych na rzs traci zdolność do pracy, a po 10 latach liczba ta wzrasta do 100%.

Zapadalność na mizs w Polsce kształtuje się na poziomie 5-6 zachorowań na 100 000 dzieci.

Włączani do programu pacjenci z innymi niż wymienione w opisie programu postaciami mizs i rzs (z pominięciem wartości DAS), u których występuje zapalenie błony naczyniowej oka, postać uogólniona (Zespół Stilla) oraz z rzs powikłanym krioglobulinemią stanowią kazuistyczne przypadki.

III. A. Opis programu

1. Substancje czynne finansowane w ramach programu:

a. Leki biologiczne:

Opis działania leków biologicznych

Adalimumab jest rekombinowanym ludzkim przeciwciałem monoklonalnym uzyskiwanym metodami inżynierii genetycznej. Wiąże się swoiście z ludzkim czynnikiem martwicy nowotworów (TNFα) i hamuje jego aktywność poprzez blokowanie jego wiązania z receptorami TNF p55 i p75 na powierzchni komórki. Adalimumab wpływa również na odpowiedź biologiczną wywoływaną lub regulowaną przez TNFα, w tym zmiany stężenia cząsteczek adhezji międzykomórkowej odpowiedzialnych za migrację leukocytów (ELAM-1, VCAM-1 ICAM-1). U chorych na rzs po leczeniu adalimumabem występuje szybkie zmniejszenia poziomów czynników ostrej fazy zapalenia (białko C-reaktywne, OB), cytokin (IL-6) oraz metaloproteinaz macierzy (MMP-1, MMP-3). Zwykle występuje również poprawa parametrów hematologicznych przewlekłego procesu zapalnego.

Etanercept jest białkiem receptorowym p75 Fc wiążącym się z ludzkim czynnikiem martwicy nowotworów (TNFα) produkowanym metodą rekombinacji genetycznej. Etanercept jest dimerem chimerycznego białka i stanowi połączenie domeny receptora 2 ludzkiego TNF (TNFR2/p75) wiążącej się z zewnątrzkomórkowymi ligandami z domeną Fc ludzkiej IgG1. Mechanizm działania etanerceptu polega na kompetycyjnym hamowaniu łączenia się TNFα z jego powierzchniowymi receptorami komórkowymi TNFR, co sprawia, że TNFα staje się biologicznie nieaktywny. Etanercept może także modulować odpowiedzi biologiczne kontrolowane przez inne cząsteczki (np. cytokiny, cząsteczki adhezyjne lub proteinazy), które są indukowane lub regulowane przez TNFα. Zastosowanie etanerceptu u chorych na rzs powoduje u dużej części chorych istotne zmniejszenie bolesności i obrzęku stawów oraz poprawę niektórych innych parametrów służących do oceny nasilenia choroby.

Infliximab jest chimerycznym ludzko-mysim przeciwciałem monoklonalnym, wiążącym się z dużym powinowactwem zarówno z rozpuszczalną, jak i transbłonową formą ludzkiego czynnika martwicy nowotworu alfa (TNFα- tumor necrosis factor) ale niewiążącym się z limfotoksyną. Zwiększone stężenie TNFα oznaczane w stawach pacjentów chorych na rzs koreluje z większą aktywnością choroby.

Infliksymab hamuje funkcjonalną aktywność TNFα, wykazując silne działanie przeciwzapalne. Tworzy stabilne kompleksy z ludzkim TNFα, co jest równoznaczne z utratą aktywności biologicznej przez ten czynnik.

W rzs leczenie infliksymabem zmniejsza naciek komórek zapalnych w obrębie objętych stanem zapalnym stawów, jak również ekspresję cząsteczek odpowiedzialnych za adhezję komórkową, chemotaktyczność i degradację tkanek. Po leczeniu występuje zmniejszenie stężenia interleukiny 6 (IL-6) i białka C-reaktywnego (CRP) w surowicy, oraz zwiększenie stężenia hemoglobiny u pacjentów z wyjściową niedokrwistością.

Rytuksymab jest chimerycznym ludzko-mysim przeciwciałem monoklonalnym, uzyskiwanym z kultur tkankowych komórek jajnika chomika chińskiego z zastosowaniem metod inżynierii genetycznej. Wiąże się wybiórczo z antygenem przezbłonowym CD20 występującym na powierzchni prawidłowych i zmienionych limfocytów B, a nieobecnym na pozostałych komórkach. Rytuksymab powoduje śmierć komórek zawierających antygen CD20 (liza komórek następuje w wyniku mechanizmów zależnych zarówno od układu dopełniacza, jak i związanych z cytotoksycznością komórkową zależną od przeciwciał oraz na drodze apoptozy), a ponieważ komórki macierzyste limfocytów B są pozbawione antygenu CD20, populacja limfocytów B może zostać odbudowana po zakończeniu terapii. Zastosowanie rytuksymabu zmniejsza aktywność procesu zapalnego u chorych z rzs.

Metotreksat podskórny - klasyczny lek DMARD podawany razem z lekiem biologicznym:

Metotreksat podskórny) - należy do grupy klasycznych leków modyfikujących przebieg choroby (DMARD). Jest najczęściej stosowanym lekiem tej grupy w leczeniu rzs. Metotreksat hamuje produkcję i uwalnianie interleukiny l (IL-1) w hodowlach komórek jednojądrowych krwi obwodowej, a także synowiocytów, obniża stężenie interleukiny 6 (IL-6) we krwi osób leczonych. W sposób pośredni, zmniejszając stężenie IL-1, zmniejsza produkcję metaloproteaz w fibroblastach. Zmniejsza syntezę nadtlenków przez granulocyty i ekspresję białek adhezyjnych na tych komórkach. Hamuje także proliferację limfocytów w hodowlach komórek jednojądrowych krwi obwodowej.

Leflunomid należy do grupy klasycznych leków modyfikujących przebieg choroby (DMARD). Aktywny metabolit leflunomidu hamuje enzym dehydrogenazę dihydroorotanu i wykazuje właściwości antyproliferacyjne. Ten szlak metaboliczny jest szczególnie istotny dla aktywowanych limfocytów T. Leflunomid hamuje również działanie TNFα, który odgrywa podstawową rolę w kaskadzie cytokin biorących udział w procesie zapalnym w przebiegu reumatoidalnego zapalenia stawów.

Świadczeniobiorcy

Leki biologiczne

I. Kwalifikacja do programu

A. Kryteria kwalifikacji do leczenia biologicznego w ramach programu

1. Pacjent jest kwalifikowany do programu i kolejnych rzutów leczenia biologicznego przewidzianych przez program przez Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia Biologicznego w Chorobach Reumatycznych. w ramach świadczenia: "Kwalifikacja i weryfikacja leczenia biologicznego przez Zespół Koordynacyjny w programie leczenia rzs i mizs".

2. Wymagane dane pacjentów zgłoszonych do kwalifikacji, w tym dane personalne (wskazane w aplikacji komputerowej obsługującej rejestr) oraz dane opisujące stan kliniczny (wymienione w opisie programu i powtórzone w aplikacji komputerowej obsługującej rejestr) muszą zostać zapisane w rejestrze "Ewidencja pacjentów z rzs i mizs", za pośrednictwem aplikacji komputerowej.

Finansowanie zastosowania substancji czynnych wymienionych w opisie programu (z wyjątkiem metotreksatu podskórnego dla pacjentów uprzednio zakwalifikowanych do programu leczenia tą formą leku) nastąpi dopiero po dokonaniu kwalifikacji przez Zespół Koordynujący.

3. Kwalifikacja do programu dotyczy pacjentów z rzs i mizs, u których nastąpiło niepowodzenie w stosowaniu terapii co najmniej dwoma tradycyjnymi lekami modyfikującymi przebieg choroby:

W przypadku rzs przez okres minimum 6 miesięcy każdy, w tym terapii maksymalnymi dawkami metotreksatu (ewentualnie w postaci podskórnej) wskazanymi w opisie programu przez okres przynajmniej 3 miesięcy (o ile nie było objawów nietolerancji, zmuszających do ich zmniejszenia).

W przypadku mizs przez okres minimum 3 miesięcy każdy, w tym maksymalną dawką metotreksatu również podskórnego przez okres 3 miesięcy. Okres leczenia metotreksatem, jako jednym z dwóch leków, musi uwzględniać dodatkowo okres dochodzenia do dawkowania maksymalnego. U dzieci do 16 r. życia stosowana dawka metotreksatu powinna wynosić 10-20mg/m2 (max.25mg/tydzień).

4. Do programu mogą zostać włączeni chorzy z rzs i mizs, o agresywnym przebiegu choroby (u chorych z rzs stopień aktywności schorzenia określony jako DA828 >5, 1, którego wartość była określona dwukrotnie w odstępie 1 miesiąca (w trakcie 2 badań lekarskich)).Zespół Koordynacyjny kwalifikuje do programu pacjentów zgłoszonych do kwalifikacji za pośrednictwem aplikacji komputerowej obsługującej rejestr "Ewidencja pacjentów z rzs i mizs".

Powyższe nie dotyczy kwalifikacji do leczenia rzs lekiem drugiego rzutu, w przypadku niepowodzenia w leczeniu lub nietolerancji pierwszorzutowego leku biologicznego

5. Do programu kwalifikowani są również pacjenci z rzs z dominującym zajęciem kończyn dolnych, u których aktywność choroby wyrażona współczynnikiem DAS jest wyższa niż 3,7.

Do programu kwalifikowani są pacjenci z mizs z następującymi objawami:

5 lub więcej obrzękniętych stawów i obecność 3 lub więcej stawów o ograniczonej ruchomości, z towarzyszącym bólem, tkliwością lub obiema tymi cechami.

6. Do programu włączani są także pacjenci z innymi niż wyżej wymienione postacie mizs i rzs (niezależnie od wartości DAS 28 i DAS):

* zapalenie błony naczyniowej oka,

* postać uogólniona (Zespół Stilla),

* z rzs powikłanym krioglobulinemią,

* w przypadkach wymienionych w ust. 3, w których pacjentowi grozi kalectwo lub zagrożone jest jego życie, decyzją Zespołu Koordynującego, leczenie biologiczne może być rozpoczęte jeszcze przed zakończeniem obowiązkowego dla pozostałych postaci rzs i mizs okresu leczenia klasycznymi lekami DMARD.

W przypadku kobiet wymagana jest zgoda na świadomą kontrolę urodzeń do 6 miesięcy po zastosowaniu ostatniej dawki etanerceptu, infliximabu i adalimumabu, a w przypadku zastosowania rytuksymabu pacjentka musi wyrazić zgodę na świadomą kontrolę urodzeń do 12 miesięcy po zastosowaniu ostatniej dawki.

B. Zasady kwalifikacji do leczenia lekami biologicznymi

1. w rzs

1.1 Leczeniem pierwszorzutowym w ramach programu dla pacjentów chorych na rzs jest inhibitor TNF alfa, który uzyskał status terapii inicjującej. Terapia inicjująca to najmniej kosztowna z punktu widzenia płatnika publicznego technologia medyczna (biorąc pod uwagę koszty podania, ilość podań, wymaganą dawkę, koszt pojedynczej dawki oraz koszt utylizacji niewykorzystanej części leku ponoszony przez świadczeniodawców). Terapia ta jest wskazywana w komunikacie Ministra Zdrowia raz na 6 miesięcy, po negocjacjach cenowych z podmiotami odpowiedzialnymi.

1.2. Leczeniem drugorzutowym w ramach programu dla pacjentów chorych na rzs jest drugi pod względem wysokości kosztów terapii pacjenta inhibitor TNF alfa lub rytuksymab pod warunkiem spełnienia kryteriów kosztowych wyznaczonych dla terapii drugorzutowej.

Terapia drugorzutowa jest wskazywana w komunikacie Ministra Zdrowia raz na 6 miesięcy, po negocjacjach cenowych przeprowadzonych z podmiotami odpowiedzialnymi.

1.3. Leczeniem trzeciorzutowym w ramach programu dla pacjentów chorych na rzs jest rytuksymab.

W ramach programu dopuszcza się zastosowanie kolejno nie więcej niż dwóch inhibitorów TNF alfa u jednego pacjenta.

2.w mizs

2.1 Świadczeniobiorcy z mizs zakwalifikowani do programu, kwalifikowani są do leczenia inhibitorami TNF alfa:

- w przypadku adalimumabu leczeniem mogą zostać objęci chorzy w wieku 13 lat i powyżej

- w przypadku etanerceptu leczeniem mogą zostać objęci chorzy powyżej 4 roku życia.

b. U dzieci w wieku 13 lat i powyżej produkt leczniczy używany w terapii mizs jest wskazywany w komunikacie Ministra Zdrowia raz na 6 miesięcy, po negocjacjach cenowych z podmiotami odpowiedzialnymi.

c. Produkt leczniczy wskazywany w komunikacie Ministra Zdrowia to najmniej kosztowna z punktu widzenia płatnika publicznego technologia lekowa (biorąc pod uwagę koszty podania, ilość podań, wymaganą dawkę, koszt pojedynczej dawki oraz koszt utylizacji niewykorzystanej części leku ponoszony przez świadczeniodawców).

d. C. Kryteria włączenia do programu pacjentów leczonych uprzednio w ramach farmakoterapii niestandardowej.

e. Do programu włączani są również pacjenci już leczeni w ramach farmakoterapii niestandardowej, cząsteczkami leków anty-TNFα (adalimumabem, etanerceptem lub infliksimabem), nieujętymi wcześniej w opisach programów lub rytuksymabem zgodnie ze wskazaniami wymienionymi w programie.

f. Pacjent jest kwalifikowany do ponownego leczenia lekiem, którego zastosowanie wywołało niski poziom aktywności choroby lub remisję

g. W przypadku, gdy uprzednio zastosowane leczenie było zbyt krótkie (w rozumieniu zapisów programu), by spowodowało niski poziom aktywności choroby lub remisję, w przypadku wystąpienia przerwy zmuszającej do zastosowania terapii od początku, należy ją kontynuować z użyciem terapii inicjującej.

h. Warunkiem włączenia do programu jest wykazanie w dokumentacji medycznej adekwatnej odpowiedzi na leczenie, zgodnie z definicją zawartą w przedmiotowym programie.

D. Kryteria ponownego włączenia do programu

Świadczeniobiorca, u którego zaprzestano podawania leku wymienionego w przedmiotowym programie i zastosowanego zgodnie z jego zapisami, z powodu uzyskania niskiej aktywności choroby lub wejścia w remisję i u którego w trakcie badania kontrolnego stwierdzono nawrót choroby (u chorych na rzs wzrost wartości DA828 lub DAS o więcej niż 1, 2 w stosunku do wartości obliczonej w momencie odstawienia leku, ale DAS 28 nie może być mniejsze niż 3,2, a DAS nie może być mniejszy niż 3,0), jest włączany do leczenia w ramach przedmiotowego programu bez wstępnej kwalifikacji.

Pacjent jest kwalifikowany do ponownego leczenia lekiem, którego zastosowanie wywołało niski poziom aktywności choroby lub remisję.

E. Kryteria i warunki zamiany terapii inicjującej na inną:

1. Pacjent, będący w trakcie terapii przy użyciu innej cząsteczki leku anty TNF-α, niż w terapii inicjującej i u którego występuje adekwatna odpowiedź na prowadzoną terapię, nie ma zamienianej aktualnie stosowanej terapii na inną.

2. Terapia inicjująca będzie prowadzona w najniższej, zarejestrowanej jako skuteczna dawce.

3. Każdorazowo zmiana terapii inicjującej wymaga uzyskania zgody Zespołu Koordynującego.

4. Zamiana terapii inicjującej na terapię inną cząsteczką leku anty-TNF α, stosowaną razem z metotreksatem, lub jako monoterapia wymienioną w przedmiotowym terapeutycznym programie zdrowotnym, możliwa jest tylko w sytuacjach wymienionych poniżej:

1) braku skuteczności stosowania terapii inicjującej po 3 miesiącach jej stosowania;

2) wystąpienia nadwrażliwości na aktywną cząsteczkę leku biologicznego lub substancje pomocnicze;

3) wystąpienia nadwrażliwości na cząsteczkę metotreksatu lub wystąpienie działań niepożądanych związanych z podaniem metotreksatu i w związku z tym, brakiem możliwości zastosowania aktywnej cząsteczki leku biologicznego ewentualnie wskazanej jako terapia inicjująca jeśli ta musi być stosowana wraz z metotreksatem;

4) wystąpienia istotnych działań niepożądanych związanych z podaniem aktywnej cząsteczki leku biologicznego, których uniknięcie jest możliwe oraz potwierdzone naukowo po podaniu innej cząsteczki leku anty-TNF α;

5) stwierdzenie innych, potwierdzonych badaniem lekarskim pacjenta (wykonanym w związku z realizacja programu) przeciwwskazań do podawania aktywnej cząsteczki leku biologicznego lub metotreksatu.

F. Kryteria wyłączenia z programu i przeciwwskazania do włączenia do programu

(leki biologiczne)

a. stwierdzenie ciąży, okres karmienia;

b. nadwrażliwość na substancję czynną lub pomocniczą;

c. niewydolność serca (powyżej II klasy NYHA);

d. przebyte infekcje, takie jak: zapalenie wątroby, płuc, odmiedniczkowe zapalenie nerek w ciągu ostatnich 3 miesięcy;

e. przebyte zakażenia oportunistyczne w ciągu ostatnich 2 miesięcy / np. półpasiec/, aktywne infekcje Cytomegalowirusem, Pneumocystis carini, opornych na leki atypowych mykobakterii itp., zakażenie gruźlicze;

f. udokumentowana infekcja HIV;

g. nasilenie się objawów niewydolności serca, płuc, nerek, wątroby w trakcie leczenia;

h. stwierdzone choroby demielinizacyjne;

i. wystąpienie pancytopenii i niedokrwistości aplastycznej;

j. stwierdzone stany przedrakowe, choroby nowotworowe, także rozpoznane i wyleczone w ciągu ostatnich 5 lat;

k. obecność aktywnej choroby alkoholowej, poalkoholowego uszkodzenia wątroby lub obecność każdej innej przewlekłej choroby wątroby.

Kryteria zakończenia udziału w programie terapii biologicznej lub zakończenia udziału w danym rzucie terapii biologicznej:

1. w przypadku chorych na rzs:

- uzyskanie przez pacjenta niskiej aktywności choroby, stwierdzonej w trakcie badania monitorującego, utrzymującej się przez okres przekraczający 1 miesiąc (miernikiem uzyskania niskiej aktywności choroby lub remisji jest, zgodnie z kryteriami EULAR, DAS 28 < 2,6, w przypadku konieczności zastosowania użytego w programie wskaźnika DAS, miernikiem niskiej aktywności choroby lub remisji jest, zgodnie z kryteriami EULAR, DAS ≤ 2,4). Po tym okresie zostanie zaprzestane podawanie pacjentowi leku biologicznego oraz zostaną wykonane badania zgodne z opisem programu, celem potwierdzenia wystąpienia remisji. W powyższej sytuacji, u pacjenta z niskim poziomem aktywności choroby lub w remisji należy utrzymać lub wdrożyć terapię innym lekiem modyfikującym przebieg choroby. Cząsteczką preferowaną jest metotreksat;

- brak adekwatnej odpowiedzi na leczenie (stwierdzenie po pierwszych 3 miesiącach terapii inicjującej lub innym lekiem anty TNF alfa w przypadku jej pominięcia braku zmniejszenia DA828 lub DAS o więcej niż 1,2);

- brak adekwatnej odpowiedzi na leczenie stwierdzone po pierwszych 3 miesiącach terapii lekiem anty TNF alfa, licząc od momentu zastosowania pierwszej dawki po ponownym włączeniu pacjenta do leczenia po zakończeniu okresu remisji. (stwierdzenie braku zmniejszenia DA828 lub DAS o więcej niż 1,2);

- w przypadku uprzedniego dokonania zmiany terapii inicjującej (lub innego leku anty TNF alfa w przypadku jej pominięcia) z powodu nieskuteczności po 3 miesiącach na inny lek anty TNF alfa - brak adekwatnej odpowiedzi na leczenie (stwierdzenie po kolejnych 3 miesiącach terapii braku zmniejszenia DA828 lub DAS o więcej niż 1,2);

- w przypadku zastosowania rytuksymabu brak adekwatnej odpowiedzi na leczenie (stwierdzenie po 6 miesiącach od podania leku braku zmniejszenia DA828 lub DAS o więcej niż 1,2);

- utrata adekwatnej odpowiedzi na leczenie (stwierdzona w trakcie każdego kolejnego badania lekarskiego wykonywanego po każdych następnych 6 miesiącach terapii, począwszy od pierwszego badania podczas którego, stwierdzono adekwatną odpowiedź na leczenie), rozumiana jako brak zmniejszenia DA828 lub DAS o wartość większą niż 1,2, w stosunku do wartości wyjściowej stwierdzonej podczas przeprowadzonej wcześniejszej kontroli;

- wystąpienie działań niepożądanych, takich jak:

* reakcja alergiczna na lek,

* zakażenie o ciężkim przebiegu,

* objawy niewydolności serca, płuc, nerek, wątroby,

* pancytopenia i niedokrwistość aplastyczna,

* stwierdzenie choroby nowotworowej.

Po stwierdzeniu uzyskania niskiego poziomu aktywności choroby lub wejścia pacjenta w remisję, po 30 dniach od jej stwierdzenia należy wykonać:

- morfologię krwi,

- OB,

- białko C-reaktywne,

- obliczenie wartości wskaźnika DAS 28 lub DAS.

2. W przypadku chorych ma mizs:

1) brak adekwatnej odpowiedzi na leczenie - stwierdzenie po 6 miesiącach terapii braku efektów terapii lub ponowne zaostrzenie aktywności choroby, określane na podstawie kryteriów poprawy wg. Gianiniego i wsp (przynajmniej 30% polepszenie w 3 z 6 parametrów, z tym, że w pozostałych parametrach nie może dojść do pogorszenia o 30% więcej niż jednym parametrze);

2) utrata adekwatnej odpowiedzi na leczenie - stwierdzenie po każdych kolejnych 6 miesiącach terapii dalszego postępu efektów terapii lub ponowne zaostrzenie aktywności choroby, określane na podstawie kryteriów poprawy według Gianiniego i wsp (przynajmniej 30% polepszenie w 3 z 6 parametrów, z tym, że w pozostałych parametrach nie może dojść do pogorszenia o 30% więcej niż w jednym parametrze);

3) wystąpienie działań niepożądanych, takich jak:

a) reakcja alergiczna na lek,

b) zakażenie o ciężkim przebiegu,

c) objawy niewydolności serca, płuc, nerek, wątroby,

d) wystąpienie pancytopenii i niedokrwistości aplastycznej,

e) stwierdzenie choroby nowotworowej.

G. Określenie czasu leczenia w programie

4) Kryteria kwalifikacji i wyłączenia z programu (kryteria zakończenia udziału w programie terapii biologicznej lub zakończenia udziału w danym rzucie terapii biologicznej) określają czas leczenia w programie.

METOTREKSAT

Kryteria kwalifikacji do leczenia metotreksatem podskórnym w ramach programu

* Do leczenia metotreksatem podskórnym mogą zostać włączeni chorzy z rzs zakwalifikowani do programu, u których wystąpiły działania niepożądane w trakcie terapii metotreksatem podawanym doustnie w dawce wskazywanej w programie i uniemożliwiającego dalsze jego podawanie tą drogą, ale nie stanowiące przeciwwskazania do jego stosowania. Rozpoczęcie leczenia metotreksatem podskórnym musi zostać poprawnie zarejestrowane w ewidencji rzs i mizs (nie wymaga kwalifikacji przez Zespół Koordynujący).

* Do leczenia metotreksatem podskórnym mogą zostać włączeni chorzy z mizs zakwalifikowani do programu, u których wystąpiły objawy nietolerancji uniemożliwiające stosowanie metotreksatu doustnego w dawce wskazywanej w programie. Rozpoczęcie leczenia metotreksatem poskórnym musi zostać poprawnie zarejestrowane w ewidencji rzs i mizs (nie wymaga kwalifikacji przez Zespół Koordynujący).

LEFLUNOMID

1. Kryteria kwalifikacji do leczenia leflunomidem

Do leczenia leflunomidem mogą zostać włączeni chorzy z rzs, o agresywnym przebiegu choroby (stopień aktywności schorzenia określony jako DAS 28>3,2), u których nastąpiło niepowodzenie w stosowaniu terapii, co najmniej jednym tradycyjnym lekiem modyfikującym przebieg choroby, w tym terapii metotreksatem (po lub sc) w dawce 25 mg/ tydzień (o ile nie było objawów nietolerancji lub przeciwwskazań do jego podania), przez okres przynajmniej 3 miesięcy.

Do programu kwalifikują się również świadczeniobiorcy, u których wystąpiło istotne klinicznie zwłóknienie płuc, lub inne schorzenia lub działania niepożądane nie pozwalające na włączenie metotreksatu

W przypadku kobiet wymagana jest zgoda na świadomą kontrolę urodzeń do 2 lat po zastosowaniu ostatniej dawki leflunomidu.

2. Określenie czasu leczenia w programie

Kryteria kwalifikacji i wyłączenia z programu określają czas leczenia w programie.

3. Kryteria wyłączenia z programu i przeciwwskazania do włączenia do programu:

1) stwierdzenie ciąży, okres karmienia;

2) nadwrażliwość na substancję czynną lub pomocniczą;

3) niewydolność serca (powyżej II klasy NYHA);

4) przebyte infekcje, takie jak: zapalenie wątroby, płuc, odmiedniczkowe zapalenie nerek w ciągu ostatnich 3 miesięcy;

5) przebyte zakażenia oportunistyczne w ciągu ostatnich 2 miesięcy (np. półpasiec), aktywne infekcje Cytomegalowirusem, Pneumocystis carini, opornych na leki atypowych mykobakterii itp., zakażenie gruźlicze;

6) udokumentowana infekcja HIV;

7) nasilenie się objawów niewydolności serca,płuc, nerek, wątroby w trakcie leczenia;

8) wystąpienie pancytopenii i niedokrwistości aplastycznej;

9) stwierdzone stany przedrakowe, choroby nowotworowe, także rozpoznane i wyleczone w ciągu ostatnich 5 lat;

10) obecność aktywnej choroby alkoholowej, poalkoholowego uszkodzenia wątroby lub obecność każdej innej przewlekłej choroby wątroby.

11) źle kontrolowane nadciśnienie tętnicze

4. Kryteria zakończenia terapii leflunomidem:

Brak skuteczności klinicznej określonej jako wzrost DAS 28 o 1,2 w stosunku do wartości wyjściowej po 180 dniach (po 6 miesiącach), obliczony w trakcie 2 kolejnych badań przeprowadzonych w odstępie 1 miesiąca.

3. Schemat dawkowania leków w programie:

1.1 Adalimumab należy podawać w dawce 40 mg, we wstrzyknięciu podskórnym co dwa tygodnie

1.2 Etanercept należy podać:

a. dorośli - w dawce 50 mg podskórnie co tydzień;

b. dzieci - w dawce 0,4 mg/kg masy ciała (do dawki maksymalnej 25 mg) podskórnie 2 razy w tygodniu.

1.3 Infliksymab należy podać w dawce 3 mg/kg mc w infuzji dożylnej w dniach 0, 14 i 42., a następnie w każdym kolejnym 56 dniu (co 8 tygodni).

1.4 Rytuksymab należy podać w formie dwóch infuzji dożylnych po 1000 mg w dniach 0 i 14. Kolejny cykl leczenia nie wcześniej niż po ocenie efektywności leczenia po 180 dniach terapii.

Leczenie powyższymi lekami wymaga równoczesnego podawania metotreksatu. Jednak w przypadku niemożności podania metotreksatu, etanercept i adalimumab może być podany, jako monoterapia.

1.5 Metotreksat (po lub sc) należy podawać w dawce 25 mg/ tydzień, jeśli taka dawka jest tolerowana.

1.6 Leflunomid podaje się w dawce 100 mg dziennie (1 x dziennie 1 tabletka) w dniu 0, 1 i 2, następnie 20 mg raz dziennie lub w mniejszej dawce w zależności od stanu chorego.

Badania diagnostyczne wykonywane w ramach programu.

1. Badania przy kwalifikacji (leczenie biologiczne):

W ramach kwalifikacji świadczeniobiorcy do udziału w programie konieczne jest wykonanie następujących badań:

1. czynnik reumatoidalny w surowicy - u chorych na rzs;

2. morfologia krwi;

3. płytki krwi (PLT);

4. odczyn Biernackiego (OB);

5. aminotransferaza asparaginianowa (AspAT);

6. aminotransferaza alaninowa (AlAT);

7. stężenie kreatyniny w surowicy;

8. białko C-reaktywne;

9. badanie ogólne moczu;

10. próba tuberkulinowa lub Quantiferon test;

11. obecność antygenu HBS;

12. przeciwciała anty-HCV;

13. obecność antygenu wirusa HIV (HIV Ag / Ab Combo);

14. stężenie elektrolitów w surowicy;

15. stężenie immunoglobulin w surowicy u chorych kwalifikowanych do leczenia rytuksymabem;

16. RTG klatki piersiowej z opisem (do 3 m-cy przed kwalifikacją);

17. EKG z opisem;

18. dwukrotne obliczenie wartości wskaźnika DAS 28 lub DAS w rzs, w odstępie 1 miesiąca, ostatnie oznaczenie nie wcześniej niż dwa tygodnie przed podaniem pierwszej dawki leku;

19. u kobiet zaleca się wykonanie mammografii lub USG piersi.

2. Monitorowanie leczenia (leki biologiczne):

W celu monitorowania leczenia świadczeniodawca jest zobowiązany wykonać nie rzadziej, niż w wyznaczonych terminach następujące badania:

1)
U chorych na rzs po 90 dniach (+/- 14 dni) od podania pierwszej dawki terapii inicjującej należy oznaczyć:

- morfologię krwi,

- OB,

- stężenie białka C-reaktywnego (CRP)

- stężenie kreatyniny w surowicy

oraz obliczyć wartość wskaźnika DAS 28 lub DAS.

2)
U chorych na rzs w przypadku zastosownia terapii drugiego rzutu inhibitorem anty TNF alfa po kolejnych 90 dniach (+/- 14 dni) od podania pierwszej dawki leku drugiego rzutu należy oznaczyć:

- morfologię krwi,

- OB,

- stężenie białka C-reaktywnego (CRP)

- stężenie kreatyniny w surowicy

oraz obliczyć wartość wskaźnika DAS 28 lub DAS.

3)
W przypadku chorych na mizs po 180 dniach od początku terapii należy oznaczyć:

- morfologię krwi,

- OB,

- stężenie białka C-reaktywnego (CRP),

- stężenie kreatyniny w surowicy

oraz dokonać

- określenia liczby zajętych stawów.,

- określenia liczby stawów z ograniczeniem ich ruchomości,

- oceny aktywności choroby przez lekarza na 10 cm skali VAS

- oceny ogólnego samopoczucia przez rodzica lub pacjenta na 10 cm skali VAS

- W przypadku kontynuowania terapii badania powyższe należy powtarzać po każdych kolejnych 180 dniach (+/- 14 dni).

- W przypadku stosowania rituximabu w 180 dniu od podania pierwszej dawki należy ponadto zbadać stężenie immunoglobulin w surowicy oraz wykonać badanie EKG.

Co najmniej raz na 365 dni (rok) należy wykonać EKG i RTG klatki piersiowej

3. Badania do kwalifikacji do leczenia leflunomidem

* morfologia krwi;

* płytki krwi (PLT);

* odczyn Biernackiego (OB);

* aminotransferaza asparaginianowa (AspAT);

* aminotransferaza alaninowa (AlAT);

* stężenie kreatyniny w surowicy;

* białko C-reaktywne (CRP);

* badanie ogólne moczu;

* obecność antygenu HBS;

* przeciwciała anty-HCV;

* obecność antygenu wirusa HIV (HIV Ag / Ab Combo);

* stężenie elektrolitów w surowicy;

* RTG klatki piersiowej z opisem (do3 m-cy przed kwalifikacją);

* EKG z opisem;

* dwukrotne obliczenie wartości wskaźnika DAS lub DA828 w rzs, w odstępie 1 miesiąca.

4. Monitorowanie leczenia leflunomidem

W celu monitorowania leczenia świadczeniodawca jest zobowiązany wykonać nie rzadziej, niż w wyznaczonych terminach następujące badania:

1)
po pierwszych 30 dniach od podania pierwszej dawki:
a)
morfologia krwi,
b)
odczyn Biernackiego (OB),
c)
białko C-reaktywne (CRP),
d)
poziom transaminaz.
2)
po każdych 90 dniach (+/- 14 dni) od podania pierwszej dawki należy oznaczyć:
a)
morfologia krwi,
b)
OB,
c)
białko C-reaktywne (CRP),
d)
poziom transaminaz w surowicy,
e)
wartość wskaźnika DAS 28.

Co najmniej raz na 365 dni (raz na rok) należy wykonać RTG klatki piersiowej.

Monitorowanie programu

a)
Dane dotyczące monitorowania leczenia i oceny efektów leczenia muszą zostać zapisane w aplikacji komputerowej obsługującej rejestr "Ewidencja pacjentów z rzs i mizs" w terminach wskazanych w opisie programu. Przedmiotowe dane należy także gromadzić w dokumentacji pacjenta i każdorazowo przedstawiać na żądanie kontrolerom NFZ.
b)
Zakres informacji sprawozdawczo- rozliczeniowych należy przekazywać do NFZ zgodnie z załącznikiem nr 4 do umowy.

Wymagania wobec świadczeniodawców udzielających świadczeń w ramach programu terapeutycznego, ujęto w załączniku nr 3 do Zarządzenia.

ZAŁĄCZNIK  Nr 18

Nazwa programu:

LECZENIE NIEDOKRWISTOŚCI W PRZEBIEGU PRZEWLEKŁEJ NIEWYDOLNOŚCI NEREK

ICD-10 N 18 - przewlekła niewydolność nerek

Dziedzina medycyny: nefrologia

I. Cel programu:

Osiągnięcie docelowego poziomu Hb/Ht od 11g/dl / 33% do 12g/dl / 36% u pacjentów z PNN.

II. Opis problemu medycznego:

U większości pacjentów z przewlekłą niewydolnością nerek (PNN), gdy wielkość filtracji kłębuszkowej (GFR) zmniejsza się poniżej 20-30 ml/min stwierdza się niedokrwistość. Ogranicza ona wydolność organizmu i pogarsza jakość życia chorych. Wystąpienie niedokrwistości jest dowodem nieskuteczności prewencji mocznicy. Następstwem anemizacji są m. in. powikłania krążeniowe, zwłaszcza rozwój przerostu lewej komory serca, odpowiedzialne za zwiększoną śmiertelność w tej grupie chorych. W powstaniu niedokrwistości w PNN bierze udział wiele czynników. Spowodowana jest ona zarówno zmniejszonym wytwarzaniem krwinek czerwonych (RBC) jak i przyspieszonym ich rozpadem na obwodzie. Najważniejszym jednak mechanizmem odpowiedzialnym za jej powstanie jest zmniejszona aktywność erytropoetyczna szpiku, wynikająca z "czynnościowego" niedoboru erytropoetyny (EPO).

Epidemiologia:

W 2005 roku liczba chorych z PNN na milion mieszkańców w Polsce, u których rozpoczęto leczenie dializami wynosiła 120.

III. Opis programu

1. Substancja czynna finansowana w ramach programu: darbepoetyna alfa, rekombinowana ludzka erytropoetyna beta, rekombinowana ludzka erytropoetyna alfa, glikol metoksypolietylenowy epoetyny beta.

Postać farmaceutyczna, dawka:

- darbepoetyna alfa: roztwór do wstrzykiwań 10 µg, 15 µg, 20 µg, 30 µg, 40 µg, ampułkostrzykawki lub półautomatyczny wstrzykiwacz.

- epoetyna beta: Ampułkostrzykawka lub wkład do automatycznego podawania z możliwością podania dawki 500 j.m., 1 000 j.m., 2 000 j.m., 3 000 j.m., 4 000 j.m.

- epoetyna alfa: fiolka lub wkład do automatycznego podawania z możliwością podania dawki 2 000 j.m, 4 000 j.m.

- epoetyna beta (Mircera) - roztwór do wstrzykiwań; 50 mikrogramów/ml.

Opis działania leku

Czynniki stymulujące erytropoezę są lekami, które pobudzają tworzenie się erytrocytów z komórek prekursorowych na drodze pobudzania mitozy i różnicowania komórek.

2. Kryteria włączenia do programu:

- niedokrwistość ze stężeniem hemoglobiny < 11 g/dl, (hematokryt < 30%) pod warunkiem wykluczenia innych przyczyn, takich jak niedobór żelaza, krwawienia, hemoliza, zakażenia, ciężka nadczynność przytarczyc, zatrucie glinem i inne,

- upośledzenie funkcji nerek wykazane w badaniu GFR <30ml/min u pacjentów bez cukrzycy, a u chorych z cukrzycą mniej niż 45 ml/min,

- wiek powyżej 3 r.ż w przypadku preparatów zawierających alkohol benzylowy,

- wiek powyżej 18 r.ż. w przypadku glikolu metoksypolietylenowego epoetyny beta.

3. Schemat podawania leku:

- darbepoetyna alfa: 10 µg 1 x w tygodniu, 20 µg - 1 x na dwa tygodnie, 40 µg - 1 w miesiącu i.v. lub s.c. (średnia dawka tygodniowa/ dwutygodniowa/ miesięczna dla pacjenta w danym ośrodku prowadzącym program),

- erytropoetyna beta: 2 000 j.m. raz na tydzień, raz na 2 tygodnie s.c. (średnia dawka tygodniowa/ dwutygodniowa dla pacjenta w danym ośrodku prowadzącym program),

- epoetyna alfa: średnia dawka tygodniowa dla pacjenta w danym ośrodku prowadzącym program 2 000 j.m.1 x w tygodniu, i.v. lub s.c. (s.c. w przypadku braku stałego dostępu do żyły).

- epoetyna beta (PEG) - 50 μg s.c. / miesiąc (średnia dawka miesięczna).

Leczenie trwa do czasu rozwinięcia schyłkowej niewydolności nerek.

4. Monitorowanie programu

Na monitorowanie programu składa się:

a) monitorowanie leczenia.

W celu przeprowadzenia kwalifikacji pacjenta do udziału w programie i monitorowania leczenia świadczeniodawca jest zobowiązany wykonać w wyznaczonych terminach badania, których lista i harmonogram wykonania zawiera załącznik nr 1 do programu.

Dane dotyczące monitorowania leczenia należy gromadzić w dokumentacji pacjenta i każdorazowo przedstawiać na żądanie kontrolerom NFZ.

b) przekazywanie do NFZ zakresu informacji sprawozdawczo - rozliczeniowych ujętych w załączniku nr 4 do umowy.

5. Kryteria wyłączenia z programu:

- nadwrażliwość na składniki stosowanego preparatu,

- ciąża,

- wystąpienie ciężkiego, opornego na leczenie nadciśnienia tętniczego,

- schyłkowa niewydolności nerek,

8. Wymagania wobec świadczeniodawców udzielających świadczeń w ramach programu terapeutycznego, ujęto w załączniku nr 3 do Zarządzenia.

Załącznik  Nr 1

Kwalifikacja pacjenta do udziału w programieBadania laboratoryjneBadania inneUwagi
1. poziom hemoglobiny

2. hematokryt

3. GFR

4. TSAT

5. CRP

Monitorowanie leczenia / termin wykonania badańBadania laboratoryjneBadania inneUwagi
co 2 tygodnie, po rozpoczęciu terapii oraz w okresie dostosowywania dawki1. poziom hemoglobiny

2. hematokryt

Po osiągnięciu stabilnego docelowego Hb/Ht oznaczane raz w miesiącu.1. poziom hemoglobiny

2. hematokryt

ZAŁĄCZNIK  Nr 19

Nazwa programu:

LECZENIE CHOROBY GAUCHERA

ICD-10 E 75 Zaburzenia przemian sfingolipidów i inne zaburzenia spichrzania lipidów

Dziedzina medycyny: pediatria, choroby wewnętrzne

I. Cel programu:

1. Zahamowanie postępu choroby;

2. Poprawa stanu zdrowia chorych;

3. Ograniczenie powikłań związanych z chorobą Gauchera;

4. Umożliwienie prawidłowego rozwoju psychosomatycznego;

5. Poprawa jakości życia chorych.

II. Opis problemu medycznego:

Choroba Gauchera jest lizosomalną chorobą spichrzeniową. Przyczyną choroby jest mutacja w genie odpowiedzialnym za syntezę lizosomalnej β-glukocerebrozydazy, co powoduje spichrzanie glukozylceramidu w lizosomach komórek, głównie układu siateczkowo-śródbłonkowego. Choroba dziedziczy się w sposób autosomalny recesywny.

Klinicznie objawia się powiększeniem śledziony i wątroby, niedokrwistością, pancytopenią oraz zniekształceniami, martwicą i zwiększoną łamliwością kości.

Na podstawie obrazu klinicznego wyróżnia się trzy typy choroby:

- I typ: nieneuronopatyczny;

- II typ: ciężka postać neurologiczna, z uszkodzeniem tego układu (postać niemowlęca);

- III typ: neuronopatyczny, podostry (postać młodzieńcza).

Najgorzej rokują chorzy z typem II choroby. Chorzy z typem I i III wykazują upośledzenie rozwoju somatycznego.

Epidemiologia:

Choroba występuje z częstością 1:40 000 mieszkańców. Na podstawie danych posiadanych przez Narodowy Fundusz Zdrowia, w Polsce leczeniem objętych jest 58 pacjentów.

III. Opis programu

Program polega na leczeniu chorych za pomocą enzymatycznej terapii zastępczej, przy użyciu β-glukocerebrozydazy, w celu zahamowania postępu choroby i ograniczenia powikłań z nią związanych.

Ze środków Narodowego Funduszu Zdrowia refundowane jest leczenie pacjentów z typem I choroby oraz z III choroby. W typie III choroby leczenie obejmuje tylko chorych, u których objawy neurologiczne manifestują się w postaci apraksji okoruchowej, jako jedynego wykładnika zajęcia OUN. W typie II, z rozległym uszkodzeniem układu nerwowego, nie ma bowiem jednoznacznych danych odnoście skuteczności leczenia z użyciem imiglucerazy.

Ze środków Narodowego Funduszu Zdrowia nie będą leczeni również pacjenci z asymptomatyczną (bezobjawową) postacią choroby Gauchera, ponieważ dotychczas opublikowane dane nie wskazują na zasadność wprowadzenia enzymatycznej terapii zastępczej u tych chorych.

1. Substancja czynna finansowana w ramach programu: imigluceraza.

Opis działania leku

Imigluceraza jest formą β-glukocerebrozydazy otrzymywaną po klonowaniu odpowiedniego genu, przy zastosowaniu techniki rekombinacji DNA. Preparat jest odpowiednikiem β-glukocerebrozydazy i zapobiega gromadzeniu się glukocerebrozydu w narządach wewnętrznych, głównie komórkach układu siateczkowo-śródbłonkowego.

Preparat jest wskazany do stosowania w długotrwałej enzymatycznej terapii zastępczej u pacjentów z potwierdzonym rozpoznaniem choroby Gauchera bez neuropatii (typ I) lub z przewlekłą neuropatią (typ III), u których występują inne, znaczące klinicznie objawy choroby, niezwiązane z układem nerwowym.

2. Kryteria kwalifikacji do programu:

* brak lub znaczny niedobór aktywności enzymu β-glukocerebrozydazy w leukocytach lub fibroblastach skóry, potwierdzone badaniem molekularnym.

Refundowane jest leczenie świadczeniobiorców z typem I choroby oraz z typem III choroby, w przypadku gdy objawy neurologiczne dotyczą jedynie apraksji okoruchowej, jako jedynego wykładnika zajęcia OUN.

Nie jest refundowane leczenie świadczeniobiorców z asymptomatyczną (bezobjawową) postacią choroby Gauchera.

Kwalifikacji chorych do terapii dokonuje Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich powoływany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia.

Kwalifikacja do programu oraz weryfikacja skuteczności leczenia co 6 miesięcy odbywa się, w oparciu o ocenę stanu klinicznego świadczeniobiorcy oraz ocenę efektywności zastosowanej terapii.

Określenie czasu leczenia w programie

Przedłużenie leczenia następuje co 6 miesięcy decyzją Zespołu Koordynacyjnego ds. Chorób Ultrarzadkich, na podstawie nadesłanej karty monitorowania terapii.

Leczenie trwa do czasu podjęcia przez Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich lub lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia.

3. Schemat dawkowania leku w programie:

Dawka imiglucerazy zależy od ciężkości objawów i nie przekracza 60 U/kg m.c., podawanych co 2 tygodnie. Dawka początkowa wynosi 30 U/kg m.c., podawanej co 2 tygodnie. Preparat jest podawany w postaci jednogodzinnych wlewów dożylnych.

W przypadku braku efektywności zastosowanej dawki po 6 miesiącach terapii dawkę imiglucerazy można zwiększyć do maksymalnej dawki, t.j. do 60 U/kg m.c., podawanej co 2 tygodnie (przed zwiększeniem dawki należy oznaczyć miano przeciwciał przeciw imiglucerazie). W przypadku zwiększenia dawki leku do 60 U/kg m.c., przy braku skuteczności leczenia, w takiej, maksymalnej dawce po 12 miesiącach terapii, lek należy odstawić, ponieważ wskazuje to, iż leczenie jest nieefektywne.

Podawanie leku powinno być nadzorowane przez lekarza posiadającego doświadczenie w diagnozowaniu i leczeniu pacjentów z chorobą Gauchera lub innych dziedzicznych zaburzeń metabolizmu.

Z uwagi na możliwość występowania objawów niepożądanych, z wstrząsem włącznie, lek należy podawać przy bezpośrednim dostępie do leków, sprzętu i aparatury ratującej życie

4. Monitorowanie programu

Na monitorowanie programu składa się:

a) monitorowanie leczenia

W celu przeprowadzenia kwalifikacji pacjenta do udziału w programie i monitorowania leczenia świadczeniodawca zobowiązany jest wykonać w wyznaczonych terminach badania, których lista i harmonogram wykonania zawiera załącznik nr 1 do programu.

Okresowej oceny skuteczności terapii dokonuje, co najmniej co 6 miesięcy, lekarz niezaangażowany w leczenie pacjentów z chorobą Gauchera. Dane dotyczące monitorowania leczenia muszą być gromadzone w dokumentacji pacjenta i co 6 miesięcy przesyłane do Oddziału Wojewódzkiego NFZ oraz celem przedłużenia lub ukończenia leczenia do sekretariatu Zespołu Koordynacyjnego ds. Chorób Ultrarzadkich, a ponadto każdorazowo przedstawiane na żądanie kontrolerów z NFZ.

b) przekazywanie do NFZ zakresu informacji sprawozdawczo - rozliczeniowych ujętych w załączniku nr 4 do umowy,

c) uzupełnianie danych zawartych w rejestrze choroby Gauchera, który dostępny jest za pośrednictwem aplikacji internetowej udostępnionej przez Oddziały Wojewódzkie NFZ, nie rzadziej niż co 3 miesiące oraz przy kwalifikacji pacjenta do terapii i na zakończenie leczenia.

5. Kryteria wyłączenia z programu:

- wystąpienie objawów nadwrażliwości na imiglucerazę;

- znaczna progresja choroby pojawiająca się pomimo podjętego leczenia;

- pacjenci z asymptomatyczną (bezobjawową) postacią choroby Gauchera;

- pacjenci z typem II choroby;

- pacjenci z typem III choroby, u których występują inne aniżeli porażenie nerwu okoruchowego objawy uszkodzenia OUN.

6. Wymagania wobec świadczeniodawców udzielających świadczeń w ramach programu terapeutycznego, ujęto w załączniku nr 3 do Zarządzenia.

Załącznik  Nr 1

Leczenie choroby Gauchera

Badania przy kwalifikacjiBadania diagnostyczne wykonywane w ramach programuUwagi
1. Stwierdzenie braku lub znacznego niedoboru aktywności enzymu β-glukocerebrozydazy w leukocytach lub fibroblastach skóry, potwierdzone wynikiem badania molekularnego

2. Ocena miana przeciwciał przeciwko imiglucerazie (nie jest badaniem obligatoryjnym)

10. USG jamy brzusznej, z oceną objętości wątroby i śledziony

11. Pomiary antropometryczne

12. MRI OUN

13. MRI kości długich lub co najmniej RTG kośćca

14. Badanie psychologiczne, z oceną ilorazu inteligencji

15. Konsultacja okulistyczna

Kwalifikacji chorych do terapii dokonuje Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich.

(Załącznik nr 2 i 2a)

3. Morfologia krwi pełna, z rozmazem

4. Układ krzepnięcia

5. Próby wątrobowe: ALAT, AspAT

6. Stężenie fosfatazy alkalicznej

7. Stężenie witamin B12, E, D

8. Stężenie cholesterolu

9. Chitotrodydiaza

16. EKG

17. USG układu sercowo-naczyniowego

18. Konsultacja neurologiczna

19. Konsultacja kardiologiczna (w uzasadnionych przypadkach)

20. Biopsja szpiku (w przypadku podejrzenia choroby Hodgkina)

Monitorowanie leczeniaBadania diagnostyczne wykonywane w ramach programuUwagi
Raz na 180 dni1. Ocena miana przeciwciał przeciwko imiglucerazie (badanie obligatoryjne w przypadku decyzji o zwiększeniu dawki leku lub braku efektywności dotychczasowego leczenia)

2. Morfologia krwi pełna, z rozmazem

3. Układ krzepnięcia

4. Próby wątrobowe: ALAT, AspAT

5. Stężenie fosfatazy alkalicznej

6. Chitotrodydiaza

7. USG jamy brzusznej, z oceną objętości wątroby i śledziony

8. Pomiary antropometryczne

9. Konsultacja neurologiczna

Okresowej oceny skuteczności terapii dokonuje lekarz niezaangażowany w leczenie pacjentów z chorobą Gauchera. Przedłużenie leczenia następuje, co 6 mies., decyzją Zespołu Koordynacyjnego ds. Chorób Ultrarzadkich, na podstawie nadesłanej karty monitorowania terapii.

(Załącznik nr 3)

Co 365 dni1. Stężenie witamin B12, E, D

2. Stężenie cholesterolu

3. MRI kości długich lub co najmniej RTG kośćca (MRI kości długich lub co najmniej RTG kośćca częściej w przypadku nasilenia się objawów ze strony układu kostno-stawowego)

4. MRI OUN

5. Badanie psychologiczne, z oceną ilorazu inteligencji

6. Konsultacja okulistyczna

7. EKG

8. USG układu sercowo-naczyniowego (w przypadku nieprawidłowości w układzie sercowo-naczyniowym w poprzednim badaniu)

9. Konsultacja kardiologiczna (w przypadku nieprawidłowości w układzie sercowo-naczyniowym w poprzednim badaniu)

10. Konsultacja ortopedyczna

Załącznik  Nr 2

Wzór wniosku o zakwalifikowanie pacjenta do leczenia w programie Leczenie choroby Gauchera

ZESPÓŁ KOORDYNACYJNY D/S CHORÓB ULTRARZADKICH

WNIOSEK

(Proszę wypełniony wniosek przesłać drogą elektroniczną oraz tradycyjną)

A. Dane personalne pacjenta i nazwa jednostki kierującej

1. Nr wniosku ________ 2. Inicjały pacjenta ______ 3. PESEL pacjenta ___________

4. Data urodzenia _____ 5. Płeć _______________ 6. Data wystawienia wniosku ___

7. Imię ____________________________________ 8. Nazwisko ________________

W przypadku dziecka proszę podać dane dotyczące rodziców/opiekunów dziecka:

Ojciec:

9. Imię ___________________________________ 10. Nazwisko ________________

Matka:

11. Imię ___________________________________ 12. Nazwisko ________________

Opiekun:

13. Imię ___________________________________ 14. Nazwisko ________________

Miejsce zamieszkania pacjenta:

15. Miejscowość ____________________________ 16. Kod ____________________

17. Poczta ______________ 18. Ulica __________________

19. Nr domu ____________ 20. Nr mieszkania ___ 21. Woj. ____________________

22. Tel. dom. ___________ 23. W przypadku dziecka tel. do rodziców / opiekunów __

Jednostka wystawiająca wniosek:

24. Pełna nazwa ______________

________________________

25. Miejscowość ____________________________ 26. Kod _____________________

27. Ul. ____________________________________ 28. Nr ______________________

29. Tel. _________________________ 30. Fax _______________________________

31. Nr karty lub historii choroby pacjenta _____________________________________

Lekarz wystawiający wniosek:

32. Imię __________________________ 33. Nazwisko __________________________

podpis i pieczątka lekarza: podpis i pieczątka kierownika jednostki

_____________________________ _________________________________

B. Dane auksologiczne pacjenta:

34. Wysokość ciała (cm) __________ 35. centyl *) _____ 36. Data pomiaru ________

37. Masa ciała (kg) ______________ 38. centyl *) _____ 39. Data pomiaru ________

40. Obwód głowy (cm) ___________ 41. centyl *) _____ 42. Data pomiaru ________

43. Obwód klatki piersiowej (cm) ___ 44. centyl *) _____ 45. Data pomiaru ________

*) Dane dotyczące pomiarów antropometrycznych proszę odnieść do siatek centylowych wg Palczewskiej i Niedźwieckiej

C Wywiad:

46. Informacja o stanie zdrowia rodziców i rodzeństwa (proszę o szczegółowe dane w przypadku występowania choroby w rodzinie pacjenta:

L.p.Imię i nazwiskoData urodzeniaData rozpoznania chorobyStopień pokrewieństwaCzy jest leczony (Tak/Nie, jeżeli tak to od kiedy i z jakim efektem)
1.
2.
3.

47. Masa ciała przy urodzeniu (g) _____ 48. Długość ciała (cm) ________

49. Obwód głowy (cm) ___

50. Który poród _________ 51. Która ciąża _____________

52. Czas trwania ciąży w tyg. _______ 1), 2) *)

53. Przebieg ciąży prawidłowy (T/N), gdy N proszę wypełnić następny punkt

54. Nieprawidłowy przebieg ciąży (opis) ______________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

* 1) ocena pewna, 2) ocena niepewna (zakreśl odpowiednie)

Poród (T/N):

55. Fizjologiczny, siłami natury _____ 56. Pośladkowy ___ 57. Cięcie cesarskie ______

58. Inne _______________

Akcja porodowa (T/N):

59. Samoistna ______ 60. Wspomagana _________ (jeśli T - zakreśl odpowiednie: vacuum, kleszcze, inne)

61. Uraz porodowy 62. Niedotlenienie i resuscytacja

63. Ocena wg skali Apgar: 1 min _________ 5 min _________ 10 min __________

64. Przebieg okresu noworodkowego (opis) ____________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

Inne dane z wywiadu:

65. Kiedy wystąpiły pierwsze objawy choroby i jaki miały charakter. Proszę podać także dokładne dane dotyczące postępu choroby - opis. ____________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

66. Czy pacjent był leczony (Tak/Nie - jeżeli tak to od kiedy, w jakiej dawce i przez kogo) _______________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

67. Inne choroby przewlekłe (T/N)

(proszę podać szczególnie dane dotyczące chorób, które mogą wpływać na efektywność terapii)

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

68. Jeśli Tak - proszę podać czym był / jest leczony i z jakim efektem: ______________

D. Stan przedmiotowy:

69. Data badania: __________

70. Badanie fizykalne (proszę podać szczegółowo dane dotyczące odchyleń w stanie przedmiotowym, ze szczególnym uwzględnieniem nieprawidłowości związanych z chorobą zasadniczą) ___________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

E. Badania dodatkowe:

71. Stężenie β-glukocerebrozydazy ___________________ (zakres normy _________),

72. Data badania __________

73. poziom przeciwciał przeciwko β-glukocerebrozydazie __ (zakres normy _________),

74. Data badania _________

F. Wynik badania genetycznego:

75. Data badania ___________ 76. Numer badania podany przez pracownię ____

77. Metoda badania _______________________________________________________

78. Wynik badania _______________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

79. Pracownia wykonująca badanie __________________________________________

____________________________________________________________________

G. Badania obrazowe:

USG układu sercowo-naczyniowego

80. Data badania _________

81. Opis ________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

MRI kości długich

82. Data badania ________

83. Opis ________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

RTG kośćca

84. Data badania _______

85. Opis ________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

MRI ośrodkowego układu nerwowego

86. Data badania _________________________________________________________

87. Opis ________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

USG jamy brzusznej, ze szczególnym uwzględnieniem objętości śledziony i wątroby

88. Data badania ________

89. Opis ________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

H. Inne badania dodatkowe

EKG

90. Data badania ______

91. Opis ________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

Biopsja szpiku _______

92. Data badania

93. Opis ________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

Inne badania związane z chorobą zasadniczą (data badania / wynik):

94. morfologia krwi pełna, z rozmazem data badania ______________

____________________________________________________________________

próby wątrobowe:

95. AspAT data badania ______________

____________________________________________________________________

96. ALAT data badania ______________

____________________________________________________________________

97. stężenie bilirubiny całkowitej data badania ______________

____________________________________________________________________

98. stężenie cholesterolu data badania ______________

____________________________________________________________________

stężenie witamin:

99. vit. B12 data badania ______________

____________________________________________________________________

100. vit. D data badania ______________

____________________________________________________________________

101. vit. E data badania _____________________________________________________

____________________________________________________________________

102. Chitotrodydiaza data badania ______________

____________________________________________________________________

I. Inne badania i konsultacje

103. konsultacja kardiologiczna (data konsultacji, szczegółowy opis)

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

104. konsultacja neurologiczna (data konsultacji, szczegółowy opis)

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

105. konsultacja ortopedyczna, (data konsultacji, szczegółowy opis)

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

106. konsultacja psychologiczna, z oceną ilorazu inteligencji (data konsultacji, szczegółowy opis)

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

107. konsultacja okulistyczna (data konsultacji, szczegółowy opis)

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

108. Okoliczności szczególne, dodatkowo uzasadniające konieczność przydzielenia leku

109. Imię ____________________________ 110. Nazwisko ______________________

podpis i pieczątka lekarza: podpis i pieczątka Kierownika jednostki

__________________________________

_______________________________

UWAGA!

1. Wniosek bez oceny stężeń β-glukocerebrozydazy oraz innych, niezbędnych badań i konsultacji do rozpoznania i oceny zaawansowania choroby nie będzie rozpatrywany.

Wniosek należy wysłać na adres sekretariatu Zespołu Koordynacyjnego ds. Chorób Ultrarzadkich

Załącznik  Nr 3

Karta monitorowania terapii pacjenta leczonego w ramach programu Leczenie choroby Gauchera

ZESPÓŁ KOORDYNACYJNY D/S CHORÓB ULTRARZADKICH

(Prosimy przesłać wypełnioną kartę - wersję elektroniczną i wydruk, co 6 miesięcy, do Oddziału Wojewódzkiego NFZ oraz na adres sekretariatu Zespołu)

1. Imię ______________________________ 2. Nazwisko _________________________

3. PESEL ___________________________

4. Data urodzenia ______________________ 5. Nr historii choroby __________________

6. Miejsce zamieszkania pacjenta ______________________________________________

7. Rozpoznanie _____________________________________________________________

8. Kiedy wystąpiły pierwsze objawy choroby _____________________________________

9. Data rozpoznania choroby ____________ 10. Data rozpoczęcia leczenia _____________

11. Przebieg leczenia (dawka, tolerancja leku) - opis ________________________________

________________________________________________________________________

________________________________________________________________________

12. Wynik badania przedmiotowego w czasie 6 mies. obserwacji (proszę szczegółowo opisać różnice w stanie przedmiotowym pacjenta w okresie 6 mies. obserwacji) _____________

________________________________________________________________________

________________________________________________________________________

________________________________________________________________________

________________________________________________________________________

miesiące obserwacji0w okresie 6 mies. obserwacji6 mies.
13. Dawka leku [mg/kg]
14. Dawka podanego leku [mg]
15. Częstość iniekcji
16. Czy były przerwy w leczeniu (jeśli tak to jak długie)
17. Czy występowały objawy niepożądane lub powikłania (jeśli tak to proszę szczegółowo je opisać)
18. Inne leki (jakie, w jakiej dawce i z jakiego powodu)
19. Inne formy terapii i/lub rehabilitacji (proszę szczegółowo opisać)
20. Wysokość ciała [cm]
21. Masa ciała [kg]
22. Obwód głowy [cm]
23. Obwód klatki piersiowej [cm]

Badania dodatkowe wykonane u pacjentów w okresie 6 mies. obserwacji (do wykonania co najmniej co 6 mies.)

miesiące obserwacji0w okresie 6 mies. obserwacji6 mies.
24. Morfologia krwi pełna, z rozmazem
25. Chitotrodydiaza
Próby wątrobowe:
26. - AspAT
27. - ALAT
28. EKG
29. USG układu sercowo-naczyniowego
30. Inne badania (jakie i kiedy wykonane)

Wyniki innych badań i konsultacji:

Stężenie witamin (co 12 mies.)

31. B12 _____________ 32. D _______________ 33. E ______________

34. Wynik i data konsultacji ortopedycznej ____________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

35. Wynik i data konsultacji kardiologicznej ___________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

36. Wynik i data konsultacji neurologicznej ____________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

37. Wynik i data MRI OUN ________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

38. Wynik i data RTG kośćca _______________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

39. Wynik i data MRI kości długich __________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

40. Wynik i data konsultacji okulistycznej _____________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

41. Wynik i data konsultacji psychologicznej, z oceną ilorazu inteligencji ____________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

42. Wynik i data USG jamy brzusznej, z oceną objętości wątroby i śledziony _________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

43. Wyniki i daty innych badań i konsultacji ___________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

Imię i nazwisko lekarza: _______________________________________________________

Data ___________ podpis i pieczątka lekarza:

____________________________________

podpis i pieczątka Kierownika jednostki

Data ___________

______________________________

Załącznik  Nr 2a

Załącznik do wniosku o zakwalifikowanie pacjenta do leczenia w programie Leczenie choroby Gauchera

Wyrażam zgodę na przetwarzanie moich danych osobowych w celach wynikających z art. 188 ustawy o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych (Dz. U. Nr 210, poz. 2135 z późn. zm.)

Poinformowana(y) o możliwości powikłań zastosowanego leczenia, wyrażam zgodę na leczenie imiglucerazą. Zobowiązuję się do przyjmowania tego leku zgodnie z zaleceniami lekarskimi oraz przyjeżdżania na badania kontrolne w wyznaczonych terminach.

Data _________ Podpis pacjenta (w przypadku dziecka podpis rodziców lub opiekuna)

____________________________________________

Data _________

Podpis lekarza

____________________________________________

ZAŁĄCZNIK  Nr 20

Nazwa programu:

LECZENIE NISKOROSŁYCH DZIECI Z SOMATROPINOWĄ NIEDOCZYNNOŚCIĄ PRZYSADKI (SNP)

ICD-10 E 23 Somatotropinowa niedoczynność przysadki

Dziedzina medycyny: Pediatria

I. Cel programu:

1. Osiągnięcie przez pacjenta niewyróżniającej wysokości ciała, tj. uzyskanie po zakończeniu procesów wzrastania wysokości ciała większej aniżeli 10 centyl.

2. Uzyskanie odpowiedniej mineralizacji kośćca.

3. Wyrównanie zaburzeń metabolicznych towarzyszących somatotropinowej niedoczynności przysadki.

4. Poprawa jakości życia chorych.

II. Opis problemu medycznego:

Somatotropinowa niedoczynność przysadki (SNP) (E 23) związana jest z niedostatecznym wydzielaniem hormonu wzrostu. Może występować jako izolowane schorzenie lub w powiązaniu z niedostatecznym wydzielaniem innych hormonów przysadki (wielohormonalna niedoczynność przysadki - WNP), prowadząc zarówno do upośledzenia wzrastania, jak i wielu innych zaburzeń, zależnych od rodzaju hormonów wydzielanych przez przysadkę lub podwzgórze w niedostatecznej ilości.

W większości przypadków przyczyny pierwotnej, izolowanej somatotropinowej niedoczynności przysadki nie zostały w pełni poznane. Chociaż obrazowanie okolicy podwzgórzowo - przysadkowej (MRI lub TK z kontrastem) często uwidacznia u tych dzieci mniejszą wielkość przysadki, przerwaną jej szypułę lub inne nieprawidłowości tej okolicy, które mogą powodować taką sytuację, że ilość syntetyzowanego i/lub uwalnianego przez przedni płat przysadki hormonu wzrostu systematycznie zmniejsza się, prowadząc do upośledzenia wzrastania i niskorosłości oraz ujawnienia się innych, charakterystycznych dla tej jednostki chorobowej, nieprawidłowości.

Do przyczyn wtórnej somatotropinowej niedoczynności przysadki należą najczęściej choroby rozrostowe i "następstwa" ich terapii oraz urazy, stany zapalne i inne schorzenia prowadzące do anatomicznych i/lub czynnościowych uszkodzeń ośrodkowego układu nerwowego.

Przyczyny somatropinowej niedoczynności przysadki są zróżnicowane, mogą być wrodzone lub nabyte. SNP najczęściej spowodowana jest nieprawidłowościami rozwoju okolicy podwzgórzowo - przysadkowej i/lub uszkodzeniami tej okolicy w okresie ciąży i/lub porodu.

Postać nabyła występuje u ponad 1/3 dzieci z SNP i najczęściej spowodowana jest procesami rozrostowymi, szczególnie w obrębie ośrodkowego układu nerwowego i powikłaniami ich terapii, jak również urazami i innymi chorobami uszkadzającymi ośrodkowy układ nerwowy.

Zmniejszenie tempa wzrastania jest zasadniczym objawem sugerującym możliwość somatotropinowej niedoczynności przysadki. Chociaż w przypadku ciężkiej, wrodzonej SNP jedynym objawem sugerującym możliwość tej choroby mogą być ciężkie, nawracające stany hipoglikemii u noworodka i/lub niemowlęcia, szczególnie w przypadku, gdy stanom hipoglikemii towarzyszą wady linii pośrodkowej ciała.

Zmniejszone tempo wzrastania występuje tym wcześniej im większy jest niedobór hormonu wzrostu. Najczęściej jednak rodzice i lekarze zauważają, że dziecko jest niższe od rówieśników i wolniej rośnie w 3-4 roku życia dziecka. Nie podjęcie leczenia hormonem wzrostu w tym okresie powoduje, że niedobór wzrostu pogłębia się, prowadząc nieuchronnie do skrajnej niskorosłości - karłowatości.

Z czasem trwania choroby pojawiają się również, początkowo dyskretne, nieprawidłowości metaboliczne, prowadzące po latach do trwałych, nieodwracalnych zmian, początkowo czynnościowych, a następnie strukturalnych, w obrębie wielu narządów i układów, takich jak: miażdżyca naczyń krwionośnych (od wczesnego dzieciństwa narastająca hipercholesterolemia, z dyslipidemią), upośledzenie funkcji lewej komory serca, prowadzące do niewydolności mięśnia sercowego oraz upośledzenie przepływu krwi przez naczynia szyjne, w efekcie prowadzące do udarów mózgu, jak również narastająca otyłość, osteoporoza i patologiczne złamania kośćca.

Epidemiologia:

Wrodzona postać somatotropinowej niedoczynności przysadki występuje z częstością 1/3 500 - 1/10 000 urodzeń. Postać nabyła szacowana jest natomiast na ok. 1/3 przypadków niedoboru hormonu wzrostu u dzieci i młodzieży, a jej częstość zależy m.in. od efektywności leczenia chorób rozrostowych i przeżycia dzieci z "uszkodzeniami" ośrodkowego układu nerwowego, szczególnie dzieci urodzonych z bardzo małą masą ciała.

III. Opis programu

W przypadku somatotropinowej niedoczynności przysadki postępowaniem z wyboru jest jak najszybsze rozpoczęcie terapii z użyciem preparatów rekombinowanego, ludzkiego hormonu wzrostu. Przy zastosowaniu takiego leczenia rokowanie jest korzystne.

1. Substancja czynna finansowana w ramach programu: rekombinowany, ludzki hormon wzrostu

Opis działania leku:

Hormon wzrostu spełnia różną funkcję, zależnie od okresu rozwoju organizmu. W okresie wzrastania stymuluje wzrost i podziały komórek, w tym wzrost chrząstki, a za pośrednictwem chrząstki przynasadowej wzrost kości na długość. Stymuluje także podziały innych komórek. Moduluje również przebieg dojrzewania płciowego, wpływa na gospodarkę tłuszczową, węglowodanową i białkową, a ponadto gospodarkę wodno-elektrolitową, mineralizację szkieletu, układ mięśniowy i krążenia. Hormon wzrostu działa poprzez receptor błonowy, z rodziny receptorów cytokin, w wielu swoich działaniach za pośrednictwem insulinopodobnego czynnika wzrostu - I (IGF-I).

Wpływ hormonu wzrostu na układ kostny, w tym chrząstkę (płytkę) wzrostową (przynasadę) kości długich jest istotny dla pobudzania wzrostu. Zachowanie przyrostu kości na długość wymaga zapewnienia odpowiedniej ich mineralizacji (Bone Mineral Content - BMC), co związane jest z zapewnieniem wysokiego obrotu kostnego, czyli resorpcji i nowotworzenia substancji kostnej. Hormon wzrostu działa na wszystkie te parametry pośrednio i bezpośrednio, poprzez swoiste receptory zlokalizowane na osteoblastach i osteoklastach, tj. komórkach kościotwórczych i kościogubnych.

Pośrednie działanie hormonu wzrostu na tkankę kostną odbywa się poprzez IGF-I i jego białko wiążące IGFBP-3, wytwarzane pod wpływem hormonu wzrostu zarówno w wątrobie, jak i lokalnie, m.in. w kościach i chrząstce.

IGF-I, wytwarzany w osteoblastach, ma znaczenie dla utrzymaniu odpowiedniej gęstości tkanki kostnej (Bone Mineral Density - BMD). IGFBP-3 zwiększa aktywność IGF-I w jego działaniu mitogennym w stosunku do osteoblastów i w wytwarzaniu przez te komórki kolagenu typu I.

Preparaty rekombinowanego, ludzkiego hormonu wzrostu wywierają wszystkie działania endogennego hormonu wzrostu, zarówno w zakresie promowania procesów wzrastania i mineralizacji kośćca, jak również oddziaływania na procesy metaboliczne zachodzące w organizmie. W związku z powyższym w przypadku somatotropinowej niedoczynności przysadki podanie rekombinowanego, ludzkiego hormonu wzrostu przyczynia się do wyrównania towarzyszących temu schorzeniu nieprawidłowości metabolicznych (hipercholestrolemia z dyslipidemią, tendencja do hipoglikemii, zaburzenia mineralizacji kośćca).

2. Kryteria włączenia do programu:

Kryteria włączenia pacjentów do terapii hormonem wzrostu zawarte są w dokumentach:

* Dziecko wolno rosnące i niskie. Standardy Medyczne 2001; 3, (7/8), 18-30,

* Dzieci z zaburzonym procesem wzrastania, kwalifikowane w Polsce do leczenia hormonem wzrostu. Pediat. Prakt. 2001; 9, (1),41-54.

* Zasady postępowania w przypadku niskorosłości uwarunkowanej somatotropinową niedoczynnością przysadki. Klin. Pediat. 2005,13, (2), 212-21.

Do programu kwalifikuje Zespół Koordynacyjny ds. Stosowania Hormonu Wzrostu powoływany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia.

W przypadku stanów zagrożenia życia w następstwie trudnych do opanowania, nawracających stanów hipoglikemii u noworodków lub niemowląt, świadczeniobiorca kwalifikowany jest do terapii niezwłocznie po jego zgłoszeniu.

Kryteria kwalifikacji:

1)
niskorosłość, tj. wysokość ciała poniżej 3 centyla dla płci i wieku, na siatkach centylowych dla populacji dzieci polskich;
2)
upośledzone tempo wzrastania, poniżej -1 SD w odniesieniu do tempa wzrastania populacji dzieci polskich (wymagany jest co najmniej 6-miesięczny okres obserwacji w ośrodku uprawnionym do terapii hormonem wzrostu), z określeniem przewidywanego wzrostu ostatecznego, metodą Baley-Pineau;
3)
opóźniony wiek kostny, oceniany metodą Greulich'a-Pyle;
4)
wykluczenie innych, aniżeli SNP, przyczyn niskorosłości (niedokrwistość, niedoczynność tarczycy, zaburzenia wchłaniania i trawienia jelitowego, obciążenia dotyczące przebiegu ciąży i porodu, itp.);
5)
niski wyrzut hormonu wzrostu (poniżej 10 ng/ml) w 2. godzinnym teście nocnego wyrzutu tego hormonu (co najmniej 5 pomiarów stężeń hormonu wzrostu - testprzesiewowy);
6)
obniżony wyrzut hormonu wzrostu (poniżej 10 ng/ml) w dwóch, niezależnych testach stymulacji sekrecji tego hormonu (z uwagi na ryzyko powikłań testy te można wykonywać jedynie u dzieci powyżej 2 roku życia);
7)
nawracające stany hipoglikemii w okresie noworodkowym lub niemowlęcym, szczególnie u dzieci z wadami linii pośrodkowej twarzoczaszki;
8)
nieprawidłowości okolicy podwzgórzowo-przysadkowej (TK z kontrastem, MRI).

Z uwagi na liczebność populacji dzieci niskorosłych, znaczne koszty leczenia oraz możliwość nadużywania hormonu wzrostu do innych celów, jak również możliwość wystąpienia objawów niepożądanych i powikłań terapii tym hormonem podjęcie decyzji odnośnie wdrożenia terapii hormonem wzrostu, jej monitorowania i ukończenia powinno następować kolegialnie, w grupie osób o największym zasobie wiedzy na ten temat. W skali kraju kryteria takie spełnia Zespół Koordynacyjny ds. Stosowania Hormonu Wzrostu.

Do wdrożenia terapii niezbędne jest wysłanie odpowiedniego "Wniosku o przydzielenie preparatu hormonu wzrostu w somatotropinowej niedoczynności przysadki" na adres Zespołu Koordynacyjnego ds. Stosowania Hormonu Wzrostu i zaakceptowanie wniosku przez ten Zespół. Schemat kwalifikowania pacjentów do terapii hormonem wzrostu, monitorowania i zakończenia terapii.

grafika

3. Schemat podawania leku:

Lek podawany codziennie wieczorem w dawce: 0,1 - 0,33mg (0,3 -1,0 IU) /kg m.c. /tydz.

Określenie czasu leczenia w programie:

Leczenie trwa do czasu podjęcia przez Zespół Koordynacyjny ds. Stosowania Hormonu Wzrostu lub lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia.

4. Monitorowanie programu

Na monitorowanie programu składa się:

a)
monitorowanie leczenia.

W celu przeprowadzenia kwalifikacji pacjenta do udziału w programie i monitorowania leczenia świadczeniodawca jest zobowiązany wykonać w wyznaczonych terminach badania, których lista i harmonogram wykonania zawiera załącznik nr 1 do programu.

Dane dotyczące monitorowania leczenia należy gromadzić w dokumentacji pacjenta i każdorazowo przedstawiać na żądanie kontrolerom NFZ.

b)
przekazywanie do NFZ zakresu informacji sprawozdawczo - rozliczeniowych ujęte jest w załączniku nr 4 do umowy.
c)
monitorowanie prowadzonej terapii hormonem wzrostu oraz wyników programu odbywa się na podstawie analizy przedstawionych w załącznikach parametrów oraz indywidualnych danych, przekazywanych co 12 miesięcy, do Zespołu Koordynacyjnego ds. Stosowania Hormonu Wzrostu oraz do Oddziału Wojewódzkiego Narodowego Funduszu Zdrowia w postaci "Karty obserwacji pacjenta leczonego hormonem wzrostu z powodu niedoboru wzrostu w przebiegu somatotropinowej niedoczynności przysadki".

5. Kryteria wyłączenia z programu:

1) złuszczenia główki kości udowej;

2) pseudo-tumor cerebri;

3) cukrzyca;

4) ujawnienia lub wznowy choroby rozrostowej;

5) brak zgody pacjenta na kontynuację leczenia;

6) niezadowalający efekt leczenia, tj. przyrost wysokości ciała świadczeniobiorcy leczonego hormonem wzrostu poniżej 3 cm/rok (nie dotyczy dziewcząt z dojrzałością szkieletu powyżej 14 lat i chłopców z dojrzałością szkieletu powyżej 16 lat);

7) osiągnięcie wieku kostnego powyżej 16 lat przez dziewczynkę i powyżej 18 lat przez chłopca.

6. Wymagania wobec świadczeniodawców udzielających świadczeń w ramach programu terapeutycznego, ujęto w załączniku nr 3 do Zarządzenia.

Jednostka przystępująca do konkursu na realizację Programu wyraża zgodę na przystąpienie do wspólnego zakupu leku przez wszystkie jednostki realizujące Program, który przeprowadzony zostanie przez Jednostkę Koordynującą realizację Programu.

Załącznik  Nr 1

Leczenie niskorosłych dzieci z SNP

BADANIA DIAGNOSTYCZNE WYKONYWANE W RAMACH PROGRAMU
1. Badania przy kwalifikacji
1) Przed rozpoczęciem leczenia należy wykonać pomiar stężenia IGF-1.
Badania wykonywane według standardów diagnozowania świadczeniobiorców z somatotropinową lub wielohormonalną niedoczynnością przysadki (SNP/ WNP).
2. Monitorowanie leczenia
2.1 Przed rozpoczęciem leczenia, po 90 dniach: pomiar stężenia IGF-1.
2.2 Co 180 dni pomiar stężenia glukozy we krwi z pomiarem odsetka glikowanej hemoglobiny A1C
lub co 365 dni: test obciążenia glukozą z pomiarem glikemii i insulinemii.
2.3 Co 90 dni
1) krótka 24- lub 48 godzinna hospitalizacja;
2) w ramach 24 godzinnej hospitalizacji - test stymulacji wydzielania GH insuliną - 8 pomiarów stężeń GH (dotyczy świadczeniobiorców przed przekazaniem pod opiekę poradni endokrynologii dla osób dorosłych (około 20 -25% świadczeniobiorców));
3) w ramach 24 godzinnej hospitalizacji - próba zagęszczenia moczu z ewentualną korektą dawki hormonu antydiuretycznego (dotyczy niektórych świadczeniobiorców z WNP - najczęściej po zabiegach neurochirurgicznych z moczówką prostą (około 5-10%));
4) w ramach 24 godzinnej hospitalizacji - test stymulacji wydzielania gonadotropin (z użyciem preparatu do stymulacji wydzielania gonadotropin - 4 pomiary stężeń FSH i LH oraz 1 pomiar stężeń estrogenów i androgenów) - dotyczy świadczeniobiorców z opóźnionym lub przedwczesnym pokwitaniem (około 5-10%).
2.4 Co 180 dni
1) pomiar stężenia TSH; pomiar stężenia fT4;
2) jonogram w surowicy krwi (co najmniej pomiar stężenia Na+).
2.5 Co 365 dni
1) pomiar stężenia IGF-1;
2) RTG śródręcza z bliższą przynasadą kości przedramienia (do oceny wieku kostnego);
3) przy podejrzeniu złuszczenia główki kości udowej (2-3% leczonych) - konsultacja ortopedyczna, RTG lub USG stawów biodrowych, poszerzone o TK lub MRI stawów biodrowych;
4) w przypadku wystąpienia objawów pseudo tumor cerebri (około 3-5% leczonych): konsultacja okulistyczna; konsultacja neurologiczna; obrazowanie ośrodkowego układu nerwowego TK z kontrastem lub MRI;
5) konsultacja okulistyczna; konsultacja neurologiczna; konsultacja neurochirurgiczna; morfologia krwi z rozmazem; TK z kontrastem lub MRI OUN (dotyczy świadczeniobiorców z podejrzeniem wznowy choroby rozrostowej lub innych poważnych powikłań (około 10-15%)).
Dane dotyczące monitorowania terapii należy co 12 miesięcy przesyłać na adres Zespołu Koordynacyjnego ds. Stosowania Hormonu Wzrostu oraz do oddziału wojewódzkiego Narodowego Funduszu Zdrowia.
Badania są wykonywane według standardów diagnozowania świadczeniobiorców z somatotropinową lub wielohormonalną niedoczynnością przysadki (SNP / WNP).

Załącznik  Nr 2

Wzór wniosku o przydzielenie preparatu hormonu wzrostu w somatotropinowej niedoczynności przysadki

ZESPÓŁ KOORDYNACYJNY D/S STOSOWANIA HORMONU WZROSTU

WNIOSEK

o przydzielenie preparatu hormonu wzrostu w somatotropinowej niedoczynności przysadki

(Proszę wysłać wypełniony wniosek drogą elektroniczną oraz konwencjonalną, celem oceny wniosku przez niezależnego recenzenta, na adres Zespołu Koordynacyjnego)

Nr wniosku ___________ Inicjały pacjenta _________ 1. PESEL dziecka _____________

Płeć (M/K) ____________ 2. Data wystawienia wniosku _____

A. Dane personalne pacjenta i jednostka kierująca.

3. Imię ____________________________ 4. Nazwisko __________________

5. Data urodzenia ____________________

Ojciec:

6. Imię ____________________________ 7. Nazwisko __________________

Matka:

8. Imię ____________________________ 9. Nazwisko __________________

10. Czy pacjent jest dzieckiem adoptowanym? Tak 1 [] Nie 2 []

Opiekun:

11. Imię 12. Nazwisko _________________

Miejsce zamieszkania pacjenta:

13. Miejscowość ________________________________ 14. Kod _________________

15. Poczta _____________ 16. Ulica ________________________________________

17. Nr domu ___________ 18. Nr mieszk. __________ 19. Woj. ________________

20. Tel. dom. ___________ 21. Tel. miejsca pracy rodziców / opiekunów ___________

Jednostka wystawiająca wniosek:

22. Pełna nazwa _________________________________________________________

___________________________________________________________________

23. Miejscowość __________________________ 24. Kod _____________________

25. Ul. __________________________________ 26. Nr ______________________

27. Tel. ____________________________ 28. Fax ____________________________

29. Nr karty lub historii choroby pacjenta _____________________________________

Lekarz wystawiający wniosek:

30. Imię ___________________________ 31. Nazwisko _______________________

podpis i pieczątka lekarza podpis i pieczątka Kierownika jednostki uprawnionej

do terapii hormonem wzrostu

___________________________________ ____________________________________

B. Dane auksologiczne:

32. Wysokość ciała cm ____ 33. centyl _______ 34. Data pomiaru ________________

35. hSDS _______ 36. mpSDS ____ 37. hSDS-mpSDS

38. Masa ciała kg _____ 39. Data pomiaru ____ 40. centyl dla wieku wzrostowego

41. BMI _______________ 42. Wiek kostny _____ 43. Data rtg _________________

44. Metoda oceny wieku kostnego ___________________________________________

Tempo wzrastania przed leczeniem

(wymagany co najmniej 6 mies. okres obserwacji w ośrodku wystawiającym wniosek):

45. Wysokość ciała cm ________________ 46. Data I pomiaru ___________________

47. Wys. ciała cm ____________________ 48. Data II pomiaru ___________________

49. Tempo wzrastania cm/rok ___________ 50. caSDS 51. baSDS _____________

Rodzice: Wysokość ciała (cm/centyl) Masa ciała (kg) Rok urodzenia Przebieg dojrzewania

Ojciec: 52. ____ cm /___ centyl 53. _____ 54. ______ 55. ______1)

Matka: 56. ____ cm /___ centyl 57. _____ 58. ______ 59. ______1)

prawidłowy - 1, przedwczesny - 2, opóźniony - 3, nieznany - 4

60. Wysokość ciała rodzeństwa:

L.p.ImięData urodzeniaData pomiaruWys. ciała
cmcentyl
1.
2.
3.
4.
5.
6.

C Wywiad:

61. Masa ciała przy urodzeniu (g) _ 62. Długość ciała (cm) _ 63. Obwód głowy (cm) _

64. Który poród ______ 65. Która ciąża _____ 66. Czas trwania ciąży w tyg. __)

67. Przebieg ciąży prawidłowy (T/N)_, gdy N wypełnić 68

68. Nieprawidłowy przebieg ciąży (opis) ______________________________________

__________________________________________________________________

__________________________________________________________________

Poród (T/N):

69. Fizjologiczny, siłami natury __________ 70. Pośladkowy ___________

71. Cięcie cesarskie 72. Inne _________________

Akcja porodowa (T/N):

73. Samoistna ___ 74. Wspomagana ____ (jeśli T - zakreśl odpowiednie: vacuum,

kleszcze, inne)

75. Uraz porodowy _____________________ 76. Niedotlenienie i resuscytacja ______

77. Ocena wg skali Apgar: 5 min __________________

78. Przebieg okresu noworodkowego (opis) __________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

Inne dane z wywiadu:

79. Cukrzyca - (T/N) - jeśli Tak, podać rok rozpoznania i rodzaj leczenia ____________,

80. Białaczka - (T/N) - jeśli Tak, podać rok rozpoznania _________,

rodzaj białaczki i sposób leczenia (opis): ___________________________________

81. Inne choroby rozrostowe (T/N) (jeśli tak podać rodzaj choroby, kiedy została rozpoznana i sposób jej leczenia) _________________________________________

____________________________________________________________________

82. Alergie / egzema - (T/N) ___

83. Jeśli tak to podaj rodzaj manifestacji choroby i sposób jej leczenia, szczególnie czasu leczenia glikokortykoidami, z podaniem sumarycznej ich dawki ________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

84. Hipogonadism - (T/N) ____

85. Hipoglikemia - (T/N) ______

Jeżeli tak to jak często, jaka była najniższa wartość glikemii, czy z tego powodu dziecko było hospitalizowane / diagnozowane (opis):

________________________________________________________________________

_________________

________________________________________________________________________

_________________

Leczenie:

86. Naświetlania - (T/N): ___________ czaszki, kręgosłupa, gonad, całego ciała

87. Sumaryczna dawka rtg terapii: __________________

88. Leki cytostatyczne - (T/N) ______________

89. Inne choroby przewlekłe (T/N) __________

Jeśli Tak - wymień rodzaj chorób oraz leki, szczególnie takie które mogą hamować procesy wzrastania ____________________________________________________

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

90. Podaj także inne dane istotne dla rozpoznania, np. kiedy spostrzeżono zwolnienie tempa wzrastania, bóle głowy, zaburzenia widzenia, często powtarzające się choroby i inne nieprawidłowości ________________________________________________

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

91. Czy pacjent był leczony preparatami hormonu wzrostu? (T/N) ________

Jeśli TAK, to proszę podać od kiedy, jak długo, jaki preparat i w jakich dawkach (dane te proszę zaznaczyć także na siatce centylowej. Jeżeli tak to podać opis

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

D. Stan przedmiotowy:

92. Data badania: ______

93. Badanie fizykalne (istotne odchylenia od normy, budowa ciała, towarzyszące wady rozwojowe).

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

Dojrzewanie płciowe (klasyfikacja wg skali Tannera)

94. Wystąpienie dojrzewania - wpisz odpowiednie: []

___________

1) wczesne 2) normalne 3) późne 4) nieznane

95. Stopień dojrzałości płciowej wg skali Tannera []

E. Badania obrazowe:

TK głowy i okolicy podwzgórzowo-przysadkowej.

96. Data badania ________

97. Opis ________________________________________________________________

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

MRI (NMR) głowy i okolicy podwzgórzowo-przysadkowej.

98. Data badania ________

99. Opis ________________________________________________________________

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

100. Inne zastosowane badania obrazowe, np. USG, itp. (T/N), jeśli T - podać daty i wyniki tych badań:

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

F. Inne, niż hormonalne, badania dodatkowe

(szczególnie należy uwzględnić badania mające znaczenie dla rozpoznania SNP lub WNP lub wykluczenia innych przyczyn niedoboru wzrostu).

101. Wyniki tych badań z podaniem daty:

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

G. Badania hormonalne:

102. Test nocnego wyrzutu hormonu wzrostu (stężenia GH w surowicy)

0'30'60'90'120'jedn.
GH

podać co najmniej 5 pomiarów stężeń GH

Testy stymulujące sekrecję GH (konieczne co najmniej 2 testy):

TEST 1.

103. Data wykonania _______

104. Sposób stymulacji, z podaniem dawki leku (jeśli test insulinowy podać wartość wyjściową i minimalną glikemii)

___________________________________________________________________

105. Uzyskane wartości GH w poszczególnych czasach:

0'15'30'45'60'90'120'180'jedn.
GH
Glikemia

TEST 2.

106. Data wykonania _______

107. Sposób stymulacji, z podaniem dawki leku (jeśli test insulinowy podać wartość wyjściową i minimalną glikemii)

108. Uzyskane wartości GH w poszczególnych czasach:

0'15'30'45'60'90'120'180'jedn.
GH
Glikemia

Stężenie hormonów tarczycy w surowicy:

109. Data pomiaru __________ 110. fT4 (T/N) _________ jednostki _________

111. Niedoczynność tarczycy: (T/N) ___ Rok rozpoznania ____ 112. Substytucja

(T/N): ____

113. podaj dawkę leku ___________

Test z TRH lub badanie podstawowe (TSH w surowicy):

114. Data pomiaru__________ 115. Uzyskane wartości TSH:

0'20'30'60'90'120'jedn.
TSH

Test z LH-RH lub badanie podstawowe stężenie gonadotropin w surowicy:

116. Data pomiaru___________

0'30'60'90'120'jedn.
FSH
LH

117. Rozpoznano niedobór LH, FSH: (T/N) Rok rozpoznania: _____ 118. Substytucja

(T/N): ____

119. Jeśli tak to jakimi preparatami i od kiedy?:

___________________________________________________________________

Prolaktyna w surowicy:

120. Data pomiaru ___________

121. Opis rodzaju testu stymulacyjnego:

122. Uzyskane wartości stężeń PRL:

0'15'30'45'60'90'120'jedn.
PRL

Kortyzol w surowicy:

123. Data pomiaru ___________

124. Uzyskane wartości stężeń:

stężenie poranne ____________ godz _______ jedn.: __________

wieczorne / nocne ___________ godz _______ jedn.: __________

ACTH w surowicy:

125. Data pomiaru ___________

126. Uzyskane wartości stężeń: ______ godz. _______ jedn. ___________

127. Rozpoznano niedobór ACTH: (T/N) __ Rok rozpoznania ___ Substytucja (T/N): ___

128. Ropoznano niedobór ADH: (T/N) Rok rozpoznania ___ Substytucja (T/N): ___

IGF-I w surowicy:

129. Data pomiaru___________ 130. Uzyskane wartości _____ jedn.: ___________

Test generacji somatomedyn:

131. Data pomiaru ___________

132. Opis rodzaju testu ____________________________________________________

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

133. Opis wyniku _________________________________________________________

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

IGFBP-3 w surowicy:

134. Data pomiaru___________ 135. Uzyskane wartości ______ jedn.: __________

136. Inne badania ważne do postawienia rozpoznania __________________________

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

H. Rozpoznanie:

137. Postać idiopatyczna SNP (T/N) _____________

Jeżeli TAK: z urazem okołoporodowym / bez urazu

138. Wielohormonalna (T/N) _____ 139. Izolowana (T/N) ____ 140. Rodzinna (T/N) __

Postać organiczna:

141. (T/N) - jeśli tak to podaj przyczynę i sposób leczenia _________________________

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

142. Radioterapia (T/N) _______ czaszka, kręgosłup, gonady, całe ciało, inne

143. Jeśli T to podaj sumaryczną dawkę _______________________________________

144. Data zakończenia naświetlań ________

145. Leki cytostatyczne (T/N); _____ Jeśli Tak - opis:

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

146. Zabiegi neurochirurgiczne lub inne operacje: (T/N) ___________ jeśli tak to podaj kiedy był zabieg i opisz rodzaj zabiegu

147. Opis zabiegu _________________________________________________________

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

148. Okoliczności szczególne, dodatkowo uzasadniające konieczność przydzielenia preparatu hormonu wzrostu:

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

Oświadczam, iż w przypadku zakwalifikowania do terapii hormonem wzrostu dziecko będzie leczone preparatami zakupionymi przez Ośrodek Koordynujący realizację Programu ze środków przyznanych przez Narodowy Fundusz Zdrowia.

Lekarz prowadzący:

Imię _____________________________ Nazwisko ________________________

Data _____________________________

podpis i pieczątka lekarza: podpis i pieczątka Kierownika jednostki

uprawnionej do terapii hormonem wzrostu:

______________________________

_________________________________

UWAGA!

1. Wniosek bez co najmniej oceny nocnego wyrzutu hormonu wzrostu, dwóch testów stymulujących sekrecję hormonu wzrostu, oznaczeń stężeń TSH, fT4 i IGF-I, oceny wieku kostnego (z załączeniem RTG śródręcza), wyniku obrazowania okolicy podwzgórzowo - przysadkowej oraz arkusza Przebiegu Dotychczasowego Wzrastania Dziecka (siatki centylowe) nie będzie rozpatrywany.

2. W przypadku braku możliwości wykonania niektórych z w/w badań, a jednak koniecznych do rozpoznania, należy skierować pacjenta do ośrodka koordynującego.

Wniosek należy wysłać na adres sekretariatu Zespołu Koordynacyjnego ds. Stosowania Hormonu Wzrostu.

Załącznik do Wniosku o przydzielenie preparatu hormonu wzrostu w somatotropinowej niedoczynności przysadki:

Wyrażam zgodę na przetwarzanie moich danych osobowych w celach wynikających z art. 188 ustawy o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych (Dz. U. Nr 210, poz. 2135 z późn. zm.)

Jednocześnie wyrażam zgodę na leczenie hormonem wzrostu mojego dziecka. Zobowiązuję się do podawania hormonu zgodnie z zaleceniami lekarskimi oraz przyjeżdżania na badania kontrolne w wyznaczonych terminach.

Data ____________________ Podpis opiekuna __________________________

Podpis lekarza ____________________________

Załącznik  Nr 3

Karta obserwacji pacjenta leczonego hormonem wzrostu z powodu niedoboru wzrostu w przebiegu SNP

ZAŁĄCZNIK  Nr 21

Nazwa programu:

LECZENIE NISKOROSŁYCH DZIECI Z ZESPOŁEM TURNERA (ZT)

ICD-10 Q 96 Zespół Turnera

Dziedzina medycyny: Pediatria

I. Cel programu:

1. Osiągnięcie przez pacjenta niewyróżniającego wzrostu ostatecznego, tj. uzyskanie po zakończeniu procesów wzrastania wysokości ciała większej aniżeli 10 centyl.

2. Poprawa jakości życia chorych.

II. Opis problemu medycznego:

Zespół Turnera (ZT) (Q 96) jest jedną z najczęściej występujących aberracji chromosomowych, ponieważ dotyczy 1/2 000 - 2 500 żywo urodzonych dziewcząt.

U większości występuje mozaicyzm lub aberracje strukturalne chromosomu X. Monosomię chromosomu X stwierdza się tylko u około 20% chorych. W przypadku obecności chromosomu Y lub jego fragmentu dziewczęta z zespołem Turnera cechuje wzmożone ryzyko rozwoju nowotworów w obrębie dysgenetycznych gonad. Dlatego, poza wdrożeniem terapii hormonem wzrostu, usunięcie dysgenetycznych gonad u tych pacjentek jest postępowaniem z wyboru.

Niedobór wzrostu spowodowany jest "opornością" receptora hormonu wzrostu. Wydzielanie tego hormonu w zdecydowanej większości przypadków jest bowiem prawidłowe. Zmniejszenie tempa wzrastania jest przy tym często zasadniczym, a nierzadko jedynym, objawem sugerującym możliwość tego zespołu, szczególnie w przypadku mozaicyzmu.

Pacjentów z Zespołem Turnera charakteryzuje znacznego stopnia niedobór wzrostu, gdyż w populacji dziewcząt polskich ich wzrost ostateczny wynosi średnio 143 cm i jest o ponad 20 cm niższy od średniego wzrostu kobiet w Polsce. W przebiegu tego zespołu stwierdza się także nieprawidłowe proporcje ciała. Dziewczęta z Zespołem Turnera cechuje ponadto wrodzona dysgenezja gonad oraz wrodzone wady, zarówno powłok skórnych (stygmaty ZT), jak i narządów wewnętrznych, najczęściej układu moczowego i sercowo-naczyniowego.

W przeciwieństwie do rozwoju somatycznego, rozwój intelektualny dzieci z Zespołem Turnera jest na ogół prawidłowy. Zmniejszone tempo wzrastania i niedobór wzrostu rodzice i lekarze najczęściej stwierdzają w wieku przedszkolnym. Nie podjęcie leczenia hormonem wzrostu w tym okresie powoduje pogłębianie się niedoboru wzrostu, co nieuchronnie prowadzi do trwałego kalectwa, ponieważ na skutek skrajnej niskorosłości zdecydowana większość dzieci z Zespołem Turnera, pomimo prawidłowego rozwoju intelektualnego, nigdy nie podejmie pracy zawodowej, wymagając od wkroczenia w wiek dojrzały rent inwalidzkich i innych świadczeń społecznych. Znaczna część spośród tych osób ulega także degradacji społecznej, gdyż jest nieakceptowana (izolowana) przez środowisko, zarówno w miejscu zamieszkania, szkole, jak również przy podejmowaniu prób podjęcia pracy zawodowej. Brak akceptacji takiego dziecka przez środowisko prowadzi do jego gorszego rozwoju, na skutek zmniejszenia aktywności życiowej i intelektualnej, spychając dziecko na margines społeczeństwa.

Epidemiologia

Zespół Turnera występuje średnio u ok. l na 2 000 - 2 500 żywo urodzonych dziewcząt.

III. Opis programu

W przypadku dzieci z zespołem Turnera leczenie polega w początkowym okresie rozwoju na stymulowaniu procesów wzrastania poprzez zastosowanie preparatów rekombinowanego, ludzkiego hormonu wzrostu, a po uzyskaniu prawidłowego wzrostu ostatecznego stymulowaniu procesów dojrzewania płciowego. Przy zastosowanym leczeniu hormonem wzrostu rokowanie co do uzyskania wzrostu ostatecznego nie odbiegającego od normy populacyjnej jest korzystne.

1. Substancja czynna finansowana w ramach programu: rekombinowany, ludzki hormon wzrostu

Opis działania leku

Hormon wzrostu spełnia różną funkcję, zależnie od okresu rozwoju organizmu. W okresie wzrastania stymuluje wzrost i podziały komórek, w tym wzrost chrząstki, a za pośrednictwem chrząstki przynasadowej wzrost kości na długość. Stymuluje także podziały innych komórek. Moduluje również przebieg dojrzewania płciowego, wpływa na gospodarkę lipidową, węglowodanową i białkową, a ponadto na gospodarkę wodno-elektrolitową, mineralizację szkieletu, układ mięśniowy i krążenia. Hormon wzrostu działa poprzez receptor błonowy, z rodziny receptorów cytokin, w wielu swoich działaniach za pośrednictwem insulinowego czynnika wzrostu (IGF-I).

Wpływ hormonu wzrostu na układ kostny, w tym chrząstkę (płytkę) wzrostową (przynasadę) kości długich jest istotny dla pobudzania wzrostu. Zachowanie przyrostu kości na długość wymaga także zapewnienia odpowiedniej ich mineralizacji (Bone Mineral Content - BMC), co związane jest z zapewnieniem wysokiego obrotu kostnego, czyli resorpcji i nowotworzenia substancji kostnej. Hormon wzrostu działa na wszystkie te procesy, pośrednio i bezpośrednio, poprzez swoiste receptory zlokalizowane na osteoblastach i osteoklastach, tj. komórkach kościotwórczych i kościogubnych. Pośrednie działanie hormonu wzrostu na tkankę kostną odbywa się poprzez IGF-I i jego białko wiążące IGFBP-3, wytwarzane pod wpływem hormonu wzrostu w wątrobie i lokalnie w kościach i chrząstce. IGF-I, wytwarzany w osteoblastach, ma zasadnicze znaczenie dla utrzymania odpowiedniej gęstości tkanki kostnej (Bone Mineral Density - BMD). IGFBP-3 zwiększa aktywność IGF-I w jego działaniu mitogennym w stosunku do osteoblastów i w wytwarzaniu przez te komórki kolagenu typu 1.

Preparaty rekombinowanego, ludzkiego hormonu wzrostu wywierają wszystkie działania endogennego hormonu, zarówno w zakresie promowania procesów wzrastania, jak również oddziaływania na procesy metaboliczne zachodzące w organizmie.

2. Kryteria włączenia do programu:

Do programu kwalifikuje Zespół Koordynacyjny ds. Stosowania Hormonu Wzrostu powoływany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia.

Kryteria kwalifikacji:

1)
stygmaty Zespołu Turnera;
2)
niskorosłość, tj. wysokość ciała poniżej 3 centyla dla wieku, na siatkach centylowych dla populacji dziewcząt polskich;
3)
upośledzone tempo wzrastania, poniżej -1 SD w odniesieniu do tempa wzrastania populacji dziewcząt polskich (wymagany co najmniej 6. miesięczny okres obserwacji w ośrodku uprawnionym do terapii hormonem wzrostu), z określeniem przewidywanego wzrostu ostatecznego metodą Baley- Pineau;
4)
opóźniony wiek kostny, oceniany metodą Greulich'a-Pyle;
5)
wykluczenie innych, aniżeli ZT, przyczyn niskorosłości (niedokrwistość, niedoczynność tarczycy, zaburzenia wchłaniania i trawienia jelitowego, obciążenia dotyczące przebiegu ciąży i porodu, itp.);
6)
inne nieprawidłowości, szczególnie nieprawidłowości anatomiczne układu sercowonaczyniowego i moczowopłciowego;
7)
konsultacja genetyczna, potwierdzona dodatnim wynikiem badania kariotypu.

Z uwagi na liczebność populacji niskorosłych dzieci, znaczne koszty leczenia, możliwość nadużywania hormonu wzrostu do innych celów oraz możliwość wystąpienia objawów niepożądanych i powikłań terapii tym hormonem podjęcie decyzji odnośnie wdrożenia terapii hormonem wzrostu, jej monitorowania i ukończenia powinno następować kolegialnie, w grupie osób o największym zasobie wiedzy na ten temat. W skali kraju kryteria takie spełnia Zespół Koordynacyjny ds. Stosowania Hormonu Wzrostu.

Do wdrożenia terapii niezbędne jest wysłanie odpowiedniego "Wniosku o przydzielenie preparatu hormonu wzrostu dla pacjenta z Zespołem Turnera" na adres Zespołu Koordynacyjnego ds. Stosowania Hormonu Wzrostu i zaakceptowanie wniosku przez ten Zespół.

Schemat kwalifikowania pacjentów do terapii hormonem wzrostu, monitorowania i zakończenia terapii ilustruje rycina.

grafika

Kryteria włączenia pacjentów z Zespołem Turnera do terapii hormonem wzrostu zawarte są w dokumentach:

Dziecko wolno rosnące i niskie. Standardy Medyczne 2001; 3, (7/8), 18-30.

Dzieci z zaburzonym procesem wzrastania, kwalifikowane w Polsce do leczenia hormonem wzrostu. Pediatr. Prakt. 2001; 9, (1),41-54.

3. Schemat podawania leku:

Lek podawany codziennie wieczorem w dawce: 0,33 - 0,47mg (1,0 -1,4 IU) /kg m.c. /tydz.

Określenie czasu leczenia w programie:

Leczenie trwa do czasu podjęcia przez Zespół Koordynacyjny ds. Stosowania Hormonu Wzrostu lub lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia.

4. Monitorowanie programu

Na monitorowanie programu składa się:

a)
monitorowanie leczenia.

W celu przeprowadzenia kwalifikacji pacjenta do udziału w programie i monitorowania leczenia świadczeniodawca jest zobowiązany wykonać w wyznaczonych terminach badania, których lista i harmonogram wykonania zawiera załącznik nr 1 do programu.

Dane dotyczące monitorowania leczenia należy gromadzić w dokumentacji pacjenta i każdorazowo przedstawiać na żądanie kontrolerom NFZ.

b)
przekazywanie do NFZ zakresu informacji sprawozdawczo - rozliczeniowych ujętych w załączniku nr 4 do umowy.
c)
monitorowanie prowadzonej terapii hormonem wzrostu oraz wyników programu odbywa się na podstawie analizy przedstawionych w załącznikach parametrów oraz indywidualnych danych, przekazywanych co 12 miesięcy, do Zespołu Koordynacyjnego ds. Stosowania Hormonu Wzrostu oraz do Oddziału Wojewódzkiego Narodowego Funduszu Zdrowia w postaci "Karty obserwacji pacjenta leczonego hormonem wzrostu z powodu niedoboru wzrostu w przebiegu Zespołu Turnera".

5. Kryteria wyłączenia z programu:

1) wystąpienie objawów złuszczenia główki kości udowej;

2) wystąpienie objawów pseudo-tumor cerebri;

3) wystąpienie lub ujawnienie się cukrzycy;

4) ujawnienie lub wznowa choroby rozrostowej;

5) osiągnięcie przez świadczeniobiorcę niewyróżniającej wysokości ciała, tj. wysokości ciała równej lub większej aniżeli 158 cm;

6) zakończenie procesów wzrastania (brak przyrostu wysokości ciała między dwiema kolejnymi wizytami przeprowadzonymi w odstępach 6 miesięcznych);

7) niezadowalający efekt leczenia, tj. przyrost wysokości ciała świadczeniobiorcy leczonego hormonem wzrostu poniżej 3 cm na rok;

8) osiągnięcie wieku kostnego powyżej 14 lat.

6. Wymagania wobec świadczeniodawców udzielających świadczeń w ramach programu terapeutycznego, ujęto w załączniku nr 3 do Zarządzenia.

Jednostka przystępująca do konkursu na realizację Programu wyraża zgodę na przystąpienie do wspólnego zakupu leku przez wszystkie jednostki realizujące Program, który przeprowadzony zostanie przez Jednostkę Koordynującą realizację Programu.

Załącznik  Nr 1

Leczenie niskorosłych dzieci z ZT

KWALIFIKACJA I BADANIA DIAGNOSTYCZNE WYKONYWANE W RAMACH PROGRAMU
1. Badania przy kwalifikacji
Przed rozpoczęciem leczenia należy wykonać pomiar stężenia IGF-1.
Badania laboratoryjne wykonywane według standardów diagnozowania świadczeniobiorców z zespołem Turnera (ZT).
2. Monitorowanie leczenia
2.1 Przed rozpoczęciem leczenia, po 90 dniach: pomiar stężenia IGF-1.
2.2 Co 180 dni: pomiar stężenia glukozy we krwi i odsetka glikowanej hemoglobiny HbA1C
lub co 365 dni: test obciążenia glukozą z pomiarem glikemii i insulinemii.
2.3 Co 90 dni
- krótka 24- lub 48 godzinna hospitalizacja
2.4 Co 180 dni
1) pomiar stężenia glukozy we krwi; pomiar stężenia TSH; pomiar stężenia fT4;
2) jonogram w surowicy krwi.
2.5 Co 365 dni
1) konsultacja przez ginekologa zajmującego się dziećmi (dotyczy przede wszystkim dziewcząt powyżej 10 roku życia (około 90%);
2) konsultacja kardiologiczna, USG serca (dotyczy dzieci z wadami układu sercowo-naczyniowego (około 5%));
3) konsultacja nefrologiczna; konsultacja urologiczna; USG jamy brzusznej; badanie ogólne i posiew moczu (dzieci z wadami układu moczowo-płciowego (około 10%));
4) pomiar stężenia IGF-1;
5) RTG śródręcza z bliższą przynasadą kości przedramienia (do oceny wieku kostnego);
6) przy podejrzeniu złuszczenia główki kości udowej (2-3% leczonych): konsultacja ortopedyczna; RTG lub USG stawów biodrowych, poszerzone o TK lub MRI stawów biodrowych;
7) w przypadku wystąpienia objawów pseudo tumor cerebri (około 3-5% leczonych): konsultacja okulistyczna; konsultacja neurologiczna; obrazowanie ośrodkowego układu nerwowego (TK z kontrastem lub MRI).
Dane dotyczące monitorowania terapii należy co 12 miesięcy przesyłać na adres Zespołu Koordynacyjnego ds. Stosowania Hormonu Wzrostu oraz do oddziału wojewódzkiego Narodowego Funduszu Zdrowia.
Badania wykonywane według standardów monitorowania terapii hormonem wzrostu świadczeniobiorców z ZT.

Załącznik  Nr 2

Wzór wniosku o zakwalifikowanie do leczenia hormonem wzrostu dla pacjentów z zespołem Turnera

ZESPÓŁ KOORDYNACYJNY D/S STOSOWANIA HORMONU WZROSTU

WNIOSEK

o przydzielenie preparatu hormonu wzrostu dla pacjenta z zespołem Turnera

(Proszę wysłać wypełniony wniosek drogą elektroniczną oraz konwencjonalną, celem oceny wniosku przez niezależnego recenzenta, na adres Zespołu Koordynacyjnego)

Nr wniosku _________ Inicjały pacjenta _____ 1. PESEL pacjenta _________________

Płeć ______________ 2. Data wystawienia wniosku _________

A. Dane personalne pacjenta i nazwa jednostki kierującej.

3. Imię _________________________ 4. Nazwisko ______________________

5. Data urodzenia _________________

Ojciec:

6. Imię _________________________ 7. Nazwisko ______________________

Matka:

8. Imię _____________________________ 9. Nazwisko ______________________

10. Czy pacjent jest dzieckiem adoptowanym? Tak 1 [] Nie 2 []

Opiekun:

11. Imię ____________________________ 12. Nazwisko _____________________

Miejsce zamieszkania pacjenta:

13. Miejscowość __________________________________ 14. Kod ____________

15. Poczta ____________ 16. Ulica _______________________________________

17. Nr domu __________ 18. Nr mieszkania __________ 19. Woj. ___________

20. Tel. dom. _________ 21. Tel. miejsca pracy rodziców / opiekunów __________

Jednostka wystawiająca wniosek:

22. Pełna nazwa _________________________________________________________

___________________________________________________________________

23. Miejscowość ________________________________ 24. Kod ______________

25. Ul. ________________________________________ 26. Nr _______________

27. Tel. ______________________________ 28. Fax _________________________

29. Nr karty lub historii choroby pacjenta _____________________________________

Lekarz wystawiający wniosek:

30. Imię _____________________________ 31. Nazwisko ____________________

podpis i pieczątka lekarza podpis i pieczątka Kierownika

jednostki uprawnionej do terapii

hormonem wzrostu

___________________________________

_____________________________

B. Dane auksologiczne pacjenta z zespołem Turnera (ZT):

32. Wysokość ciała (cm) _____ 33. centyl _______ 34. Data pomiaru __________

Rodzice:

Wysokość ciała (cm/centyl)35. Ojciec:cm/centyl36. Matka:cm/centyl

37. średni wzrost rodziców (mph) ___________________________________________

38. niedobór wzrostu w stosunku do średniego wzrostu rodziców [pat - mp] __________

39. Masa ciała pacjenta (kg) ___________ 40. Data pomiaru ____________________

41. BMI ________________ 42. Wiek kostny *) _______ 43. Data rtg ___________

44. Metoda oceny wieku kostnego ___________________________________________

45. Wzrost rodzeństwa:

L.p.ImięData urodzeniaData pomiaruWys.
cmcent.
1.
2.
3.
4.
5.
6.

Tempo wzrastania przed leczeniem

(wymagany co najmniej 6 mies. okres obserwacji w ośrodku wystawiającym wniosek):

46. Wys. ciała cm _____________________47. Data I pomiaru _____________________
48. Wys. ciała cm _____________________49. Data II pomiaru ____________________

50. Szybkość wzrastania w cm/rok __________

UWAGA:

Do wniosku należy dołączyć rtg lewej dłoni z nadgarstkiem i wykres dotychczasowego wzrastania na siatce centylowej właściwej dla dzieci polskich.

C Wywiad:

51. Masa ciała przy urodzeniu (g) ___ 52. Długość ciała (cm) ___ 53. Obwód głowy

(cm) ___

54. Który poród ______ 55. Która ciąża ________ 56. Czas trwania ciąży w tyg. ____

57. Przebieg ciąży prawidłowy (T/N) ___________,

58. Nieprawidłowy przebieg ciąży (opis) ______________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

Poród (T/N):

59. Fizjologiczny, siłami natury 60. Pośladkowy _______ 61. Cięcie cesarskie _____

62. Inne ____

Akcja porodowa (T/N):

63. Samoistna ___ 64. Wspomagana ___ (jeśli T - to wpisz odpowiednie: vacuum,

kleszcze, inne)

65. Uraz porodowy _______________ 66. Niedotlenienie i resuscytacja ____________

67. Ocena wg skali Apgar: 5 min _________

68. Przebieg okresu noworodkowego (opis) ____________________________________

____________________________________________________________________

Inne dane z wywiadu:

69. Cukrzyca - (T/N) - jeśli Tak, podać rok rozpoznania i rodzaj leczenia ____________,

____________________________________________________________________

70. Białaczka - (T/N) - jeśli Tak, podać rok rozpoznania _________,

rodzaj białaczki i sposób leczenia (opis): ___________________________________

____________________________________________________________________

71. Inne choroby rozrostowe (T/N) - jeśli tak to podać rodzaj choroby i sposób leczenia

____________________________________________________________________

72. Naświetlania - (T/N): _________ czaszki, kręgosłupa, gonad, całego ciała

73. Leki cytostatyczne - (T/N) ____________ Jeśli tak to proszę podać kiedy i jakie

___________________________________________________________________________

________

74. Alergie / egzema - (T/N) _____ 75. Hipogonadism - (T/N) _______

76. Inne choroby przewlekłe (T/N) _________

77. Jeśli Tak - wymień jakie: _______________________________________________

____________________________________________________________________

78. Podaj także, inne dane istotne dla rozpoznania, np. kiedy spostrzeżono zwolnienie tempa wzrastania oraz często powtarzające się choroby _______________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

79. Czy pacjentka była leczona preparatami hormonu wzrostu? (T/N)

Jeśli TAK, to proszę wpisać w jakim okresie, jakim lekiem i jaką dawką oraz umieścić te dane w załączonej do wniosku siatce centylowej.

D. Stan przedmiotowy:

80. Data badania: _________

81. Badanie fizykalne (istotne odchylenia od normy, budowa ciała, towarzyszące wady rozwojowe).

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

Dojrzewanie płciowe (klasyfikacja wg skali Tannera)

82. Data badania ______ 83. Thelarche _______ 84. Pubarche __________________

85. Menarche (T/N) __________

86. Data pierwszej miesiączki, także jednorazowego, skąpego plamienia _____________

87. Czy były następne miesiączki, jeśli TAK opisz i podaj datę ostatniej _____________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

88. Substytucja estrogenowa: (T/N), ____ jeśli TAK podaj datę rozpoczęcia leczenia __

oraz stosowane leki i dawki _____________________________________________

89. Substytucja progesteronowa: (T/N), ___ jeśli TAK podaj datę rozpoczęcia leczenia _

oraz stosowane leki i dawki _____________________________________________

E. Badania dodatkowe:

Kariotyp:

90. Data badania ____________ 91. Numer badania podany przez pracownię _______

92. Pracownia wykonująca badanie __________________________________________

____________________________________________________________________

93. Metoda badania _______________________________________________________

94. Mitozy liczone ___________ 95. Mitozy analizowane _______________________

96. Wynik badania*) ______________________________________________________

*) w przypadku stwierdzenia chromosomu markerowego (chromosom Y) wniosek może być rozpatrywany dopiero po wykonaniu badań określających pochodzenie fragmentu tego chromosomu.

Badania obrazowe:

USG nerek i miednicy małej

97. Data badania ________

98. Opis ________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

USG serca

99. Data badania _______

100. Opis ________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

USG jamy brzusznej

101. Data badania ______

102. Opis ________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

103. Inne zastosowane metody obrazowania (T/N) ___ Jeśli T- podaj rodzaj badania, ich daty i wyniki:

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

F. Inne, niż hormonalne, badania dodatkowe ważne dla rozpoznania*)

*) szczególnie należy uwzględnić badania mające znaczenie dla rozpoznania / wykluczenia innych przyczyn niedoboru wzrostu, hiperglikemii, zaburzeń zagęszczania moczu, chorób układowych, zaburzeń wchłaniania, zaburzeń metabolicznych i innych.

104. Wyniki - opis, z podaniem daty:

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

105. Glikemia na czczo ________ jednostki _________ data badania ______________

106. Odestek glikowanej hemoglobiny A1c ______ data badania ______________

107. Test doustnego obciążenia glukozą (oznaczenie glukozy i insuliny),

Czasy0306090120minut
Glikemiajedn.
Insulinemiajedn.

G. Badania hormonalne:

Stężenie hormonów tarczycy w surowicy:

108. Data ________ 109. fT4 _______________ jednostki _____________________

110. Data ________ 111. TSH ______________ jednostki _____________________

112. Rozpoznano niedczynność tarczycy: (T/N) ____ Rok rozpoznania _______________

113. Substytucja (T/N) jeśli tak podaj od kiedy i jaką dawką _____________________)

Gonadotropiny w surowicy:

114. Data ________ 115. LH _______________ jednostki _____________________

116. Data _______ 117. FSH ______________ jednostki _____________________

IGF-I w surowicy:

118. Data _______ 119. IGF-I _____________ jednostki _____________________

120. Okoliczności szczególne, dodatkowo uzasadniające konieczność przydzielenia preparatu hormonu wzrostu

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

Lekarz prowadzący:

Oświadczam, iż w przypadku zakwalifikowania do terapii hormonem wzrostu dziecko będzie leczone preparatami zakupionymi przez Ośrodek Koordynujący Program ze środków przyznanych przez Narodowy Fundusz Zdrowia.

Imię ___________________________________ Nazwisko _________________________

Data ___________________________________

podpis i pieczątka lekarza: podpis i pieczątka Kierownika jednostki

uprawnionej

do terapii hormonem wzrostu:

___________________________________ _________________________________

UWAGA!

1. Wniosek bez co najmniej opisu kariotypu, oznaczeń stężeń TSH, fT4, i IGF-I oraz oceny przemian węglowodanowych, a ponadto zdjęcia do oceny WK, wyniku obrazowania układu sercowo - naczyniowego, jamy brzusznej, miednicy małej oraz arkusza Przebiegu Dotychczasowego Wzrastania (siatki centylowe) nie będzie rozpatrywany.

2. W przypadku braku możliwości wykonania niektórych badań, a koniecznych do postawienia rozpoznania, należy skierować pacjenta do ośrodka koordynacyjnego.

Wniosek należy wysłać na adres sekretariatu Zespołu Koordynacyjnego ds. Stosowania Hormonu Wzrostu.

Załącznik do wniosku o przydzielenie preparatu hormonu wzrostu w Zespole Turnera:

Wyrażam zgodę na przetwarzanie moich danych osobowych w celach wynikających z art. 188 ustawy o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych (Dz. U. Nr 210, poz. 2135 z późn. zm.).

Jednocześnie wyrażam zgodę na leczenie hormonem wzrostu mojego dziecka. Zobowiązuję się do podawania hormonu zgodnie z zaleceniami lekarskimi oraz przyjeżdżania na badania kontrolne w wyznaczonych terminach.

Data ______________________________ Podpis opiekuna _______________________

Podpis lekarza _________________________

Załącznik  Nr 3

Karta obserwacji pacjenta leczonego hormonem wzrostu z powodu niedoboru wzrostu w przebiegu ZT

ZAŁĄCZNIK  Nr 22

Nazwa programu:

LECZENIE NISKOROSŁYCH DZIECI Z PRZEWLEKŁĄ NIEWYDOLNOŚCIĄ NEREK (PNN)

ICD-10 N 18 Przewlekła niewydolność nerek

Dziedzina medycyny: Pediatria.

I. Cel programu:

1. Osiągnięcie przez pacjenta niewyróżniającej wysokości ciała, tj. uzyskanie po zakończeniu procesów wzrastania wysokości ciała większej aniżeli 10 centyl.

2. Uzyskanie odpowiedniej mineralizacji kośćca.

3. Poprawa jakości życia chorych dzieci.

II. Opis problemu medycznego:

Przewlekłą niewydolność nerek (PNN) (N18) rozpoznaje się przy klirensie kreatyniny poniżej 90 ml/1,73m2/min. Poza leczeniem choroby zasadniczej, stan ten wymaga także leczenia osteodystrofii mocznicowej tak, aby stężenie parathormonu (PTH) było 2-3 krotnie wyższe od normy. Stan ten wymaga również uzupełniania sodu, jeśli zachodzi taka potrzeba oraz wyrównywania kwasicy, stosowania odpowiedniej diety, uwzględniającej stopień wydolności nerek oraz w przypadku niedokrwistości, podawania rekombinowanej, ludzkiej erytropoetyny. Przewlekła niewydolność nerek (PNN) wiąże się także z upośledzeniem lub zahamowaniem wzrastania, pomimo właściwego leczenia choroby zasadniczej i przeszczepienia nerek. Około 50% dzieci, u których PNN rozpoczęła się w dzieciństwie, a leczenie nerkozastępcze rozpoczęto przed 15 rokiem życia, osiąga bowiem wyróżniająco niski wzrost ostateczny, poniżej 3 centyla.

Wśród przyczyn opóźnienia wzrastania dzieci z przewlekłą niewydolnością nerek wymienia się pierwotną chorobę nerek, niedożywienie, osteodystrofię, zaburzenia endokrynne, wodno-elektrolitowe, a ponadto anemię, kwasicę oraz nieprawidłową odpowiedź tkanek na działanie hormonu wzrostu (GH), którego stężenie u dzieci z PNN jest prawidłowe i nie zmienia się wraz z obniżaniem się przesączania kłębkowego. Uważa się, że nieprawidłowa odpowiedź tkanek na hormon wzrostu spowodowana jest obniżoną ekspresją receptora dla tego hormonu i obniżoną biodostępnością insulinopodobnego czynnika wzrostu - I (IGF-I), który w zdecydowanej większości krąży w krwi w postaci kompleksu związanego z białkami wiążącymi (IGF bindings proteins - IGFBPs), przede wszystkim w postaci IGFBP-3. Poprawę wzrastania po zastosowaniu hormonu wzrostu u dzieci z PNN uzyskuje się głównie dzięki normalizacji stosunku IGF-I do IGFBP-3. Po podaniu hormonu wzrostu w surowicy krwi tych pacjentów stwierdza się bowiem wyższe stężenia wolnego, nie związanego z białkami IGF-I, co zwiększa jego biodostępność dla chrząstki wzrostowej.

Dzieci z PNN charakteryzuje znacznego stopnia niedobór wzrostu, pogłębiający się w miarę trwania choroby. Nie podjęcie leczenia hormonem wzrostu powoduje pogłębianie się niedoboru wzrostu, co nieuchronnie prowadzi do trwałego kalectwa, ponieważ na skutek skrajnej niskorosłości zdecydowana większość spośród tych dzieci, pomimo prawidłowego rozwoju intelektualnego, nigdy nie podejmie pracy zawodowej, wymagając od wkroczenia w wiek dojrzały rent inwalidzkich i innych świadczeń społecznych. Znaczna część spośród tych osób ulega także degradacji społecznej, gdyż jest nieakceptowana (izolowana) przez środowisko, zarówno w miejscu zamieszkania, szkole, jak również przy podejmowaniu prób podjęcia pracy zawodowej. Brak akceptacji takiego dziecka przez środowisko prowadzi także do jego gorszego rozwoju, na skutek zmniejszenia aktywności życiowej i intelektualnej, spychając dziecko na margines społeczeństwa.

Epidemiologia

W okresie dojrzewania niskorosłość mocznicową częściej obserwuje się u chłopców. Udany przeszczep nerki wpływa na przyspieszenie tempa wzrastania, ale nie pozwala na osiągnięcie przez te dzieci wzrostu ostatecznego zbliżonego do zdrowych rówieśników, co nawet przy dobrej rehabilitacji fizycznej i psychicznej bywa przyczyną tragedii życiowych, spychając dziecko na margines społeczeństwa.

III. Opis programu

W przypadku niskorosłości w przebiegu przewlekłej niewydolności nerek leczenie hormonem wzrostu jest leczeniem z wyboru i prowadzone jest zarówno w okresie przeddializacyjnym, w czasie leczenia nerkozastępczego i niekiedy po przeszczepieniu nerki. W przypadku niepodjęcia takiego leczenia, nawet po udanej transplantacji nerki, dziecko pozostaje bowiem patologicznie niskie.

1. Substancja czynna finansowana w ramach programu: rekombinowany ludzki hormon wzrostu

Opis działania leku

Hormon wzrostu spełnia różną funkcję, zależnie od okresu rozwoju organizmu. W okresie wzrastania stymuluje wzrost i podziały komórek, w tym wzrost chrząstki, a oddziałując na chrząstkę przynasadową pobudza wzrost kości na długość. Stymuluje także podziały innych komórek. Moduluje również przebieg dojrzewania płciowego, wpływa na gospodarkę lipidową, węglowodanową i białkową, a ponadto na gospodarkę wodno-elektrolitową, mineralizację szkieletu, układ mięśniowy i krążenia. Hormon wzrostu działa poprzez receptor błonowy, z rodziny receptorów cytokin, w wielu swoich działaniach za pośrednictwem IGF-I.

Wpływ hormonu wzrostu na układ kostny, w tym chrząstkę (płytkę) wzrostową (przynasadę) kości długich jest istotny dla pobudzania wzrastania. Zachowanie przyrostu kości na długość wymaga zapewnienia odpowiedniej ich mineralizacji (Bone Mineral Content - BMC), co związane jest z zapewnieniem wysokiego obrotu kostnego, czyli resorpcji i nowotworzenia substancji kostnej. Hormon wzrostu działa na wszystkie te parametry pośrednio i bezpośrednio, poprzez swoiste receptory zlokalizowane na osteoblastach i osteoklastach, tj. komórkach kościotwórczych i kościogubnych. Pośrednie działanie hormonu wzrostu na tkankę kostną odbywa się poprzez IGF-I i jego białko wiążące (IGFBP-3), wytwarzane pod wpływem hormonu wzrostu w wątrobie i lokalnie w wielu innych tkankach, w tym m.in. w kościach i chrząstce. IGF-I, wytwarzany w osteoblastach, ma zasadnicze znaczenie dla utrzymania odpowiedniej gęstości tkanki kostnej (Bone Mineral Density - BMD). IGFBP-3 zwiększa aktywność IGF-I w jego działaniu mitogennym w stosunku do osteoblastów i w wytwarzaniu przez te komórki kolagenu typu I. Preparaty rekombinowanego, ludzkiego hormonu wzrostu wywierają wszystkie działania endogennego hormonu zarówno w zakresie promowania procesów wzrastania, jak również oddziaływania na procesy metaboliczne zachodzące w organizmie.

2. Kryteria włączenia do programu:

Leczenie rekombinowanym ludzkim hormonem wzrostu dzieci z niskorosłością w przebiegu przewlekłej niewydolności nerek oparte jest na kryteriach opublikowanych w Pediatrics Nephrology 2006.21,7,917-930

Do programu kwalifikuje Zespół Koordynacyjny ds. Stosowania Hormonu Wzrostu powoływany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia.

Kryteria kwalifikacji:

1)
klirens kreatyniny niższy aniżeli 75 ml/1,73m2/min.;
2)
wysokość ciała dziecka poniżej -1,88 odchylenia standardowego (SDS), dla płci i wieku metrykalnego lub tempo wzrastania SDS poniżej - 2.0;
3)
opóźniony wiek szkieletowy, poniżej 12,5 lat dla chłopców i poniżej 11,5 lat dla dziewczynek, według norm Greulicha i Pyle;
4)
wykluczenie innych przyczyn niskorosłości.

Do wdrożenia terapii niezbędne jest wysłanie odpowiedniego "Wniosku o przydzielenie preparatu hormonu wzrostu w przewlekłej niewydolności nerek" na adres Zespołu Koordynacyjnego ds. Stosowania Hormonu Wzrostu i zaakceptowanie wniosku przez ten Zespół.

Schemat kwalifikowania pacjentów do terapii hormonem wzrostu, monitorowania i zakończenia terapii przedstawia rycina.

grafika

3. Schemat podawania leku:

Codziennie wieczorem w dawce: 0,33mg-0,37mg (1,0-1,1 IU) /kg masy ciała/tydz.

Określenie czasu leczenia w programie:

Leczenie trwa do czasu podjęcia przez Zespół Koordynacyjny ds. Stosowania Hormonu Wzrostu lub lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia.

4. Monitorowanie programu

Na monitorowanie programu składa się:

a)
monitorowanie leczenia.

W celu przeprowadzenia kwalifikacji pacjenta do udziału w programie i monitorowania leczenia świadczeniodawca zobowiązany jest wykonać w wyznaczonych terminach badania, których lista i harmonogram wykonania zawiera załącznik nr 1 do programu.

Dane dotyczące monitorowania leczenia należy gromadzić w dokumentacji pacjenta i każdorazowo przedstawiać na żądanie kontrolerom NFZ.

b)
przekazywanie do NFZ zakresu informacji sprawozdawczo - rozliczeniowych ujętych w załączniku nr 4 do umowy.
c)
monitorowanie prowadzonej terapii hormonem wzrostu oraz wyników programu odbywa się na podstawie analizy przedstawionych w załącznikach parametrów oraz indywidualnych danych, przekazywanych co 12 miesięcy, do Zespołu Koordynacyjnego ds. Stosowania Hormonu Wzrostu oraz do Oddziału Wojewódzkiego Narodowego Funduszu Zdrowia w postaci "Karty obserwacji pacjenta leczonego hormonem wzrostu z powodu niedoboru wzrostu w przebiegu przewlekłej niewydolności nerek".

5. Kryteria wyłączenia z programu:

1)
inna aniżeli PNN przyczyna niskorosłości;
2)
zaburzenia przemian węglowodanowych;
3)
choroba nowotworowa,
4)
niezadowalający efekt leczenia, tj. przyrost wysokości ciała świadczeniobiorcy leczonego hormonem wzrostu poniżej 3cm na rok (nie dotyczy dziewcząt z wiekiem kostnym powyżej 14 lat oraz chłopców z wiekiem kostnym powyżej 16 lat);
5)
osiągnięcie wieku kostnego powyżej 16 lat przez dziewczynkę i powyżej 18 lat przez chłopca.

6. Wymagania wobec świadczeniodawców udzielających świadczeń w ramach programu terapeutycznego, ujęto w załączniku nr 3 do Zarządzenia.

Jednostka przystępująca do konkursu na realizację Programu wyraża zgodę na przystąpienie do wspólnego zakupu leku przez wszystkie jednostki realizujące Program, który przeprowadzony zostanie przez Jednostkę Koordynującą realizację Programu.

Załącznik  Nr 1

Leczenie niskorosłych dzieci z PNN

BADANIA DIAGNOSTYCZNE WYKONYWANE W RAMACH PROGRAMU
1. Badania przy kwalifikacji
Przed rozpoczęciem leczenia należy wykonać: pomiar stężenia IGF-1, badania densytometryczne, RTG stawów biodrowych.
Badania wykonywane według standardów diagnozowania świadczeniobiorców z przewlekłą niewydolnością nerek.
2. Monitorowanie leczenia
2.1 Przed rozpoczęciem leczenia, po 90 dniach
- pomiar stężenia IGF-1.
2.2 Przed rozpoczęciem leczenia
1) badania densytometryczne;
2) RTG stawów biodrowych.
2.3 Co 90 dni
1) krótka 24- lub 48 godzinna hospitalizacja
2) konsultacja dietetyka (w ramach hospitalizacji).
2.4 Co 30 dni (pomiary 4 krotnie wykonywane w ośrodku uprawnionym do terapii hormonem wzrostu, a pozostałe pomiary (8 razy) wykonywane w ośrodkach terenowych; w 3 - 4 stadium choroby co 30 dni, a w 2 stadium choroby co 90 dni)
a) jonogram w surowicy krwi (Na+, K+, Ca++, Ca zjonizowany+, P-);
b) morfologia krwi z rozmazem;
c) gazometria.
2.5 Co 365 dni
1) w uzasadnionych przypadkach: badania densytometryczne; RTG stawów biodrowych;
2) przy podejrzeniu złuszczenia główki kości udowej (u około 2-3% leczonych), u innych w zależności od potrzeb:
a) konsultacja ortopedyczna,
b) RTG/USG stawów biodrowych,
c) TK z kontrastem stawów biodrowych.
2.6 Co 90 dni (dotyczy dzieci z wadami układu moczowo-płciowego (około 10%), u innych w zależności od potrzeb:
1) konsultacja urologiczna;
2) USG jamy brzusznej.
2.7 Co 365 dni (dotyczy dzieci z wadami układu moczowo-płciowego (około 10%) u innych w zależności od potrzeb)
1) badanie ogólne i posiew moczu
2.8 Co 30 dni (w 3 - 4 stadium choroby co 30 dni, a w 2 stadium choroby co 90 dni)
1) pomiar stężenia parathormonu (intact PTH)
2) pomiar fosfatazy alkalicznej;
3) proteinogram;
4) pomiar stężenia glukozy we krwi;
5) pomiar stężenia kreatyniny;
6) pomiar stężenia mocznika.
2.9 Co 365 dni
1) pomiar stężeń triglicerydów;
2) pomiar stężeń całkowitego cholesterolu;
3) pomiar stężenia IGF-1;
4) RTG śródręcza z bliższą przynasadą kości przedramienia (do oceny wieku kostnego)
2.10 Co 365 dni (w zależności od potrzeb):
1) konsultacja okulistyczna;
2) konsultacja ortopedyczna;
3) cystouretrografia.
Dane dotyczące monitorowania terapii należy co 12 miesięcy przesyłać na adres Zespołu Koordynacyjnego ds. Stosowania Hormonu Wzrostu oraz do oddziału wojewódzkiego Narodowego Funduszu Zdrowia.
Badania wykonywane według standardów monitorowania terapii hormonem wzrostu świadczeniobiorców PNN.

Załącznik  Nr 2

Wzór wniosku o zakwalifikowanie do leczenia hormonem wzrostu dla pacjentów z przewlekłą niewydolnością nerek

ZESPÓŁ KOORDYNACYJNY D/S STOSOWANIA HORMONU WZROSTU

WNIOSEK

o przydzielenie preparatu hormonu wzrostu w przewlekłej niewydolności nerek

(Proszę wysłać wypełniony wniosek drogą elektroniczną oraz konwencjonalną, celem oceny wniosku przez niezależnego recenzenta, na adres Zespołu Koordynacyjnego)

Nr wniosku ______________ Inicjały pacjenta ________ 1. PESEL pacjenta

______________________

2. Data wystawienia wniosku

______________________

A. Dane personalne pacjenta i jednostka kierująca.

3. Imię ________________________________________ 4. Nazwisko ______________

5. Data urodzenia ________________________________ 6. Płeć (1 = K, 2 = M) ______

Ojciec:

7. Imię ________________________________________ 8. Nazwisko ______________

Matka:

9. Imię ________________________________________ 10. Nazwisko ______________

11. Czy pacjent jest dzieckiem adoptowanym? Tak 1 [] Nie 2 []

Opiekun:

12. Imię ________________________________________ 13. Nazwisko ______________

Miejsce zamieszkania pacjenta:

14. Miejscowość 15. Kod ________

16. Poczta _________________ 17. Ulica _________________________________

18. Nr domu _______________ 19. Nr mieszk. __________________ 20. Woj. _______

21. Tel. dom. _______________ 22. Tel. miejsca pracy rodziców / opiekunów

Jednostka wystawiająca wniosek:

23. Pełna nazwa _____________________________________________________________

________________________________________________________________________

24. Miejscowość __________________________ 25. Kod

_________________________

26. Ul. __________________________________ 27. Nr ______________________

28. Tel. ____________________________ 29. Fax ________________________________

30. Nr karty lub historii choroby pacjenta _________________________________________

Lekarz wystawiający wniosek:

31. Imię __________________________ 32. Nazwisko ___________________________

podpis i pieczątka lekarza podpis i pieczątka Kierownika

jednostki uprawnionej do terapii

hormonem wzrostu

_________________________________

______________________________________

B. Dane auksologiczne:

33. Wysokość ciała (w cm) ____ 34. Centyl __________________ 35. Data pomiaru ___

36. Masa ciała (w kg) ____ 37. Centyl dla wieku 38. BMI __________

wzrostowego _____________

39. Wiek kostny 40. Data badania ______________

_____________

41. Metoda oceny wieku kostnego

Tempo wzrastania przed leczeniem

(wymagany co najmniej 6 mies. okres obserwacji w ośrodku wystawiającym wniosek):

42. Wysokość ciała ______________ cm 43. Data I pomiaru _____________________

44. Wys. ciała __________________ cm 45. Data II pomiaru _____________________

46. Szybkość wzrastania __________ cm/rok 47. caSDS ________ 48. baSDS ______

Rodzice: Wysokość ciała (cm/centyl) Masa ciała (kg) Rok urodzenia Przebieg

dojrzewania

Ojciec: 49. _________ cm/ 50. _______ 51. _________ 52. ________

_________c

Matka: 53. _________ cm/ 54. _______ 55. _________ 56. ________

__________c

Dojrzewanie: 1) wczesne, 2) normalne, 3) późne, 4) brak danych

C. Wywiad:

57. Masa ciała przy urodzeniu (g) 58. Długość ciała (cm) __ 59. Obwód głowy (cm) ______

60. Który poród 61. Która ciąża _____ 62. Czas trwania ciąży w tyg. _

63. Przebieg ciąży prawidłowy (T/N) ,gdy N wypełnić 64

64. Nieprawidłowy przebieg ciąży (opis) _________________________________________

_______________________________________________________________________

_______________________________________________________________________

Poród (T/N):

65. Fizjologiczny, siłami natury 66. Pośladkowy _____ 67. Cięcie 68. Inne

____ cesarskie____ _____

Akcja porodowa (T/N): ____________

69. Samoistna ______ 70. Wspomagana ___ (jeśli T - zakreśl odpowiednie: vacuum,

kleszcze, inne)

71. Uraz porodowy ___________________ 72. Niedotlenienie i resuscytacja ________

73. Stan po urodzeniu wg skali Apgar: 5 min _________

74. Przebieg okresu noworodkowego (opis) _______________________________________

_______________________________________________________________________

_______________________________________________________________________

_______________________________________________________________________

_______________________________________________________________________

Inne dane z wywiadu:

75. Cukrzyca - (T/N) - jeśli Tak, podać rok rozpoznania i sposób jej leczenia

76. Białaczka - (T/N) - jeśli Tak, podać rok rozpoznania, jej rodzaj i sposób leczenia (opis): ______________________________________________________

________________________________________________________________________

77. Inne choroby rozrostowie (T/N), jeśli tak to proszę podać rozpoznanie choroby i sposób jej leczenia

__________________________________________________________________

78. Alergie / egzema - (T/N) __ 79. Hipogonadism - (T/N) ___ 80 Hipoglikemia - (T/N) __

Leczenie:

81. Naświetlania - (T/N): ________ czaszki, kręgosłupa, gonad, całego ciała

82. Leki cytostatyczne - (T/N) _________

83. Inne choroby przewlekłe (T/N)

_____________________________________________________________

Jeśli Tak - wymień jakie:

________________________________________________________________________

Podaj także, inne dane np. kiedy spostrzeżono zwolnienie tempa wzrastania, bóle głowy, zaburzenia widzenia, często powtarzające się choroby, inne _______________________

________________________________________________________________________

________________________________________________________________________

________________________________________________________________________

84. Czy pacjent był leczony preparatami hormonu wzrostu? (T/N) _____________________

Jeśli TAK, to proszę podać w jakim okresie, jakim preparatem i w jakiej dawce oraz nanieść te dane na załączonej do wniosku siatce centylowej.

D. Stan przedmiotowy:

85. Data badania

86. Badanie fizykalne (istotne odchylenia od normy, budowa ciała, towarzyszące wady rozwojowe).

________________________________________________________________________

________________________________________________________________________

________________________________________________________________________

________________________________________________________________________

Dojrzewanie płciowe (klasyfikacja wg skali Tannera)

87. Data badania ____________ 88 Stopień ________

89. Wystąpienie dojrzewania - _________

1) wczesne 2) normalne 3) późne 4) nieznane

E Zgłoszenie pacjenta z PNN do leczenia GH

90. Rozpoznanie, przyczyna PNN _______________________________________________

______________________________________________________________________

______________________________________________________________________

______________________________________________________________________

91. Data rozpoznania PNN _____________

92. Data rozpoczęcia dializ _____________

93. Metoda dializ ___________ (daty) __________________

__________________

94. Czy był przeszczep nerki ____ (daty) __________________

95. Badanie laboratoryjne:

Morfologia ________________

Mocznik _______________ Kreatynina ______________ FA ________________

Ca, P _________________ PTH ___________________ Glikemia ____________

___________________

Białko całkowite _________ Albuminy _______________

Cholesterol _____________ TG ____________________

96. Stosowana dieta __________________________________________________________

_______________________________________________________________________

kalorie _________________________ białko _______________________________

97. Stosowane leczenie _______________________________________________________

Alfakalcidol _____________ lub inny aktywny metabolit witaminy D ______________

Calcium carbonicum. ____________

Inne leki __________________________________________________________________

_______________________________________________________________________

F. Inne, niż hormonalne badania dodatkowe ważne dla rozpoznania

(szczególnie należy uwzględnić badania mające znaczenie dla rozpoznania - wykluczenia innych przyczyn niedoboru wzrostu).

________________________________________________________________________

________________________________________________________________________

98. Okoliczności szczególne, dodatkowo uzasadniające konieczność przydzielenia preparatu hormonu wzrostu

________________________________________________________________________

________________________________________________________________________

________________________________________________________________________

________________________________________________________________________

________________________________________________________________________

________________________________________________________________________

UWAGA!

1. Wniosek bez RTG śródręcza (wiek szkieletowy) oraz arkusza Przebiegu Dotychczasowego Wzrastania, siatki centylowej nie będzie rozpatrywany.

2. W przypadku braku możliwości wykonania niektórych badań, a jednak koniecznych do postawienia rozpoznania należy skierować pacjenta do ośrodka, w którym badanie takie będzie możliwe do wykonania.

Oświadczam, iż w przypadku zakwalifikowania do terapii hormonem wzrostu dziecko będzie leczone preparatami zakupionymi przez Ośrodek Koordynujący Program ze środków przyznanych przez Narodowy Fundusz Zdrowia.

Wniosek należy wysłać na adres sekretariatu Zespołu Koordynacyjnego ds. Stosowania Hormonu Wzrostu.

Lekarz prowadzący:

Imię ______________________________ Nazwisko ______________________________

______________________________

Data ______________________

podpis i pieczątka lekarza

podpis i pieczątka Kierownika jednostki

uprawnionej

do terapii hormonem wzrostu

_______________________________

__________________________________

Załącznik do Wniosku o przydzielenie preparatu hormonu wzrostu w przewlekłej niewydolności nerek:

Wyrażam zgodę na przetwarzanie moich danych osobowych w celach wynikających z art. 188 ustawy o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych (Dz. U. Nr 210, poz. 2135 z późn. zm.)

Jednocześnie wyrażam zgodę na leczenie hormonem wzrostu mojego dziecka. Zobowiązuję się do podawania hormonu zgodnie z zaleceniami lekarskimi oraz przyjeżdżania na badania kontrolne w wyznaczonych terminach

Data ______________ Podpis opiekuna _________________________

Podpis lekarza ___________________________

Załącznik  Nr 3

Karta obserwacji pacjenta leczonego hormonem wzrostu z powodu niedoboru wzrostu w przebiegu przewlekłej niewydolności nerek

Nazwisko i imię _____________________________________________________________

PESEL pacjenta ______________________________________________________________

Data ur. _______________________________ Nr historii choroby ___________________

Rozpoznanie ________________________________________________________________

Czas wystąpienia przewlekłej niewydolności nerek __________________________________

Początek dializ ______________________________________________________________

Sposób dializowania __________________________________________________________

Powikłania dializoterapii _______________________________________________________

______________________________________________________________________

Przebieg leczenia _____________________________________________________________

Początek leczenia ____________________________________________________________

miesiące obserwacji03691215
Dawka GH mg/kg/tydz. (IU/kg/tydz.)
Częstość iniekcji
Calcium Carbo.(g/24h)
Alfacalcidol (µg/kg/24h)
Epo (j/kg/tydz.)
Inne leki
Powikłania
Wysokość ciała (cm)
masa ciała (kg)

Oświadczam, iż w przypadku zakwalifikowania do dalszej terapii hormonem wzrostu dziecko będzie leczone preparatami zakupionymi przez Ośrodek Koordynujący ze środków przyznanych przez Narodowy Fundusz Zdrowia.

Imię i nazwisko lekarza: _______________________________________________________

Data _________________________

podpis i pieczątka lekarza: podpis i pieczątka Kierownika jednostki

uprawnionej

do terapii hormonem wzrostu:

_______________________________________

___________________________________

Tabela Badania niezbędne u pacjentów z PNN otrzymujących GH (monitorowanie terapii)

BadaniaIlość / rokCzęstość / rok
Morfologia krwi5Co 3 m-ce
Kreatynina5Co 3 m-ce
Mocznik5Co 3 m-ce
Gazometria5Co 3 m-ce
Fosfataza zasadowa5Co 3 m-ce
Glikemia5Co 3 m-ce
Cholesterol5Co 3 m-ce
Triglicerydy5Co 3 m-ce
PTH13Co 1 m-c
Na, K, Ca, P13Co 1 m-c
Densytometria3Co 12 m-cy
Antropometria3Co 6 m-cy
Wiek szkieletowy3Co 12 m-cy
USG przytarczyc3Co 6 m-cy
Rtg stawów biodrowych1przed rozpoczęciem leczenia
Rtg stawów kolanowych1przed rozpoczęciem leczenia
Biopsja kości *2Co 12 m-cy

* Badanie zależne od decyzji zespołu prowadzącego. Badanie wymaga hospitalizacji w oddziałach nefrologii i chirurgii dziecięcej.

Karta wyników badań dodatkowych u dzieci z PNN otrzymujących GH (monitorowanie terapii)

Nazwisko i imię _____________________________________________________________

PESEL

Rodzaj badania03691215
Miesiące
Ca (mEq/l)
Ca++ (mEq/l)
P (mEq/l)
FA + izo j.m.
iPTH (pg/ml)
Densytometria
Wiek Kostny
Biopsja kości
USG przytarczyc
Mocznik (mg%)
Kreatynina (mg%)
Glikemia (mg%)
Cholesterol (mg%)
Triglicerydy (mg%)
Hb/ Ht
HCO3/BE

ZAŁĄCZNIK  Nr 23

Nazwa programu:

LECZENIE CHOROBY HURLER

ICD-10 E-76.0 Mukopolisacharydoza typu I (MPS I, choroba Hurler)

Dziedzina medycyny: pediatria, choroby wewnętrzne

I. Cel programu:

1. Zahamowanie postępu choroby;

2. Poprawa stanu klinicznego chorych;

3. Ograniczenie ilości i ciężkości powikłań choroby;

4. Umożliwienie prawidłowego rozwoju psychosomatycznego osób chorych;

5. Normalizacja objętości wątroby;

6. Zwiększenie ruchomości stawów;

7. Poprawa funkcji układu sercowo-naczyniowego;

8. Poprawa pojemności oddechowej płuc.

II. Opis problemu medycznego:

Choroba Hurler, Hurler/Scheie, Scheie należy do grupy mukopolisacharydoz, które stanowią jedną z najcięższych chorób metabolicznych. Dziedziczona jest w sposób autosomalny recesywny. Choroba ta związana jest z defektem lizosomów, wynikającym z deficytu aktywności α-L-iduronidazy.

Mukopolisacharydoza typu I jest lizosomalną chorobą spichrzeniową. Przyczyną choroby jest mutacja w genie odpowiedzialnym za syntezę lizosomalnej α-L-iduronidazy, co powoduje spichrzanie mukopolisacharydów (glikozaminoglikanów) w lizosomach komórek.

Jednym z najłatwiej mierzalnych wykładników choroby jest ocena wydalania mukopolisacharydów (głównie siarczanu heparanu i siarczanu dermatanu) z moczem. Stanowi to podstawę do wstępnego podejrzenia choroby, której ostateczne potwierdzenie opiera się na stwierdzeniu deficytu aktywności α-L-iduronidazy.

Choroba manifestuje się postępującym i wyniszczającym przebiegiem. W wyniku spichrzania mukopolisacharydów uszkodzeniu i zniszczeniu ulegają komórki wszystkich tkanek. Choroba ta najwcześniej i najdotkliwiej manifestuje się w obrębie układu nerwowego (ośrodkowego i obwodowego) oraz w tkance łącznej, narządzie ruchu, układzie oddechowym i krążenia.

Dodatkowymi cechami klinicznymi choroby Hurler są zmiany fenotypu, t.j.:

1)
"gargoidalne" rysy twarzy;
2)
uszkodzenie struktury i upośledzenie funkcji układu sercowo-naczyniowego;
3)
niskorosłość, ze zniekształceniami kośćca;
4)
upośledzenie słuchu;
5)
nawracające zakażenia układu oddechowego;
6)
uporczywe biegunki;
7)
upośledzenie umysłowe;
8)
zmętnienie rogówki i zanik nerwu wzrokowego.

Chorzy z chorobą Hurler rzadko osiągają wiek dojrzewania płciowego. Najczęstszą, bezpośrednią przyczyną zgonu tych chorych jest niewydolność krążenia oraz infekcje układu oddechowego. Osoby z łagodniejszą formą tej choroby, t.j. z fenotypem choroby Hurler/Scheie i choroby Scheie, cechuje dłuższy czas przeżycia, nie odbiegający od populacyjnego.

Epidemiologia:

Choroba Hurler występuje z częstością ok. 1 na 100 000 żywych urodzeń. Na podstawie danych posiadanych przez Narodowy Fundusz Zdrowia, w Polsce leczeniem objętych jest 13 pacjentów z tą chorobą.

III. Opis programu

Program polega na leczeniu chorych z chorobą Hurler za pomocą enzymatycznej terapii zastępczej, przy użyciu α-L-iduronidazy. Leczenie takie ma na celu zahamowanie postępu choroby i ograniczenie powikłań związanych z tą chorobą.

1. Substancja czynna finansowana w ramach programu: laronidaza.

Opis działania leku

Wskazaniem do leczenia laronidazą jest potwierdzone rozpoznanie mukopolisacharydozy typu I, przez wykazanie głębokiego niedoboru aktywności α-L-iduronidazy.

Laronidaza jest polimorficznym wariantem ludzkiej α-L-iduronidazy uzyskanym po sklonowaniu odpowiedniego genu, przy zastosowaniu techniki rekombinacji DNA. Laronidaza jest białkiem złożonym z 628 aminokwasów. Swoista aktywność preparatu wynosi 172 j/mg.

Podawanie laronidazy polega na wprowadzeniu do organizmu chorego brakującego enzymu, przez co uzupełnia się genetycznie uwarunkowany brak aktywnego enzymu. Pozwala to na zainicjowanie katabolizmu nagromadzonych i gromadzących się w organizmie chorego mukopolisacharydów.

2. Kryteria kwalifikacji do programu:

* brak lub głęboki niedobór aktywności enzymu α-L-iduronidazy, w leukocytach lub fibroblastach skóry, potwierdzone badaniem molekularnym.

Kwalifikacji świadczeniobiorców do terapii dokonuje Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich powoływany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia. Kwalifikacja do programu oraz weryfikacja skuteczności leczenia co 6 miesięcy odbywa się, w oparciu o ocenę stanu klinicznego świadczeniobiorcy oraz ocenę efektywności zastosowanej terapii.

Określenie czasu leczenia w programie

Przedłużenie leczenia następuje co 6 miesięcy decyzją Zespołu Koordynacyjnego ds. Chorób Ultrarzadkich, na podstawie nadesłanej karty monitorowania terapii.

Leczenie trwa do czasu podjęcia przez Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich lub lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia.

3. Schemat dawkowania leku w programie:

Zalecana dawka laronidazy wynosi 100 j./kg masy ciała, podawana raz w tygodniu, we wlewie dożylnym. Początkowa prędkość infuzji wynosi 2 j./kg m.c./h. Prędkość infuzji można stopniowo zwiększać, co 15 minut, przy dobrej tolerancji leku, aż do maksymalnej prędkości 43 j./kg m.c./h Całkowitą objętość leku należy podać w okresie około 3-4 godzin.

Podawanie leku powinno być nadzorowane przez lekarza posiadającego doświadczenie w diagnozowaniu i leczeniu pacjentów z mukopolisacharydozą typu I lub innych dziedzicznych zaburzeń metabolizmu.

Z uwagi na możliwość występowania objawów niepożądanych, z wstrząsem włącznie, lek należy podawać przy bezpośrednim dostępie do leków, sprzętu i aparatury ratującej życie

4. Monitorowanie programu

Na monitorowanie programu składa się:

a) monitorowanie leczenia

W celu przeprowadzenia kwalifikacji pacjenta do udziału w programie i monitorowania leczenia świadczeniodawca zobowiązany jest wykonać w wyznaczonych terminach badania, których lista i harmonogram wykonania zawiera załącznik nr 1 do programu.

Okresowej oceny skuteczności terapii dokonuje, co najmniej co 6 miesięcy, lekarz niezaangażowany w leczenie pacjenta pacjentów z chorobą Hurler. Dane dotyczące monitorowania leczenia muszą być gromadzone w dokumentacji pacjenta i co 6 miesięcy przesyłane do Oddziału Wojewódzkiego NFZ oraz celem przedłużenia lub ukończenia leczenia do sekretariatu Zespołu Koordynacyjnego ds. Chorób Ultrarzadkich, a ponadto każdorazowo przedstawiane na żądanie kontrolerów z NFZ.

b) przekazywanie do NFZ zakresu informacji sprawozdawczo - rozliczeniowych ujętych w załączniku nr 4 do umowy,

c) uzupełnianie danych zawartych w rejestrze choroby Hurler, który dostępny jest za pośrednictwem aplikacji internetowej udostępnionej przez Oddziały Wojewódzkie NFZ należy przesyłać, nie rzadziej niż co 3 miesiące oraz przy kwalifikacji pacjenta do terapii i na zakończenie leczenia, do Oddziału Wojewódzkiego NFZ oraz do sekretariatu Zespołu Koordynacyjnego ds. Chorób Ultrarzadkich.

5. Kryteria wyłączenia z programu:

- Ciążą i laktacja;

- Wystąpienie objawów nadwrażliwości na laronidazę;

- Znaczna progresja choroby pomimo podjętego leczenia.

6. Wymagania wobec świadczeniodawców udzielających świadczeń w ramach programu terapeutycznego, ujęto w załączniku nr 3 do Zarządzenia.

Załącznik  Nr 1

Leczenie choroby Hurler

Badania przy kwalifikacjiBadania diagnostyczne wykonywane w ramach programuUwagi
1. Stwierdzenie braku lub głębokiego niedoboru aktywności α-L-iduronidazy w leukocytach lub fibroblastach skóry, potwierdzone badaniem molekularnym

2. Ocena wydalania glikozaminoglikanów z moczem

3. Ocena miana przeciwciał przeciwko α-L-iduronidazie (nie jest badaniem obligatoryjnym)

10. USG jamy brzusznej, z oceną wątroby i śledziony

11. MRI OUN, z oceną odcinka szyjnego kręgosłupa

12. RTG kośćca, co najmniej RTG kręgosłupa

13. Badanie psychologiczne, z oceną ilorazu inteligencji

14. Pomiar ciśnienia tętniczego krwi

Kwalifikacji chorych do terapii dokonuje Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich.

(Załącznik nr 2 i 2a)

4. Morfologia krwi, z rozmazem

5. Próby wątrobowe: ALAT, AspAT

6. Stężenie fosfatazy alkalicznej

7. Stężenie witamin B12, E, D

8. Stężenie cholesterolu

9. Ocena równowagi kwasowo-zasadowej

15. EKG

16. USG układu sercowo-naczyniowego

17. Konsultacja laryngologiczna

18. Badanie audiometryczne

19. Konsultacja ortopedyczna, z oceną ruchomości stawów

20. EMG, do oceny występowania zespołu cieśni nadgarstka

21. Konsultacja neurologiczna

22. Konsultacja kardiologiczna

23. Test 3/6 min. marszu

Monitorowanie leczeniaBadania diagnostyczne wykonywane w ramach programuUwagi
Raz na 180 dni1. Morfologia krwi, z rozmazem

2. Próby wątrobowe: ALAT, AspAT

3. Stężenie fosfatazy alkalicznej

4. Ocena równowagi kwasowo-zasadowej

5. Badanie okulistyczne, z oceną w lampie szczelinowej

6. Badanie spirometryczne układu oddechowego

7. Pomiary antropometryczne

8. Pomiar ciśnienia tętniczego krwi

9. Test 3/6 minutowego marszu

Okresowej oceny skuteczności terapii dokonuje lekarz niezaangażowany w leczenie pacjentów z chorobą Hurler. Przedłużenie leczenia następuje co 6 mies. decyzją Zespołu Koordynacyjnego ds. Chorób Ultrarzadkich, na podstawie nadesłanej karty monitorowania terapii.

(Załącznik nr 3)

Co 365 dni1. Ocena wydalania glikozaminoglikanów z moczem (po 6 mies. od wprowadzenia terapii, a następnie co 365 dni)

2. Ocena miana przeciwciał przeciwko α-L-iduronidazie (badanie obligatoryjne w przypadku decyzji o zwiększeniu dawki leku lub braku efektywności dotychczasowej dawki leku)

3. Stężenie witamin B12, E, D

4. Stężenie cholesterolu

5. USG jamy brzusznej, z oceną wątroby i śledziony

6. MRI OUN, z oceną odcinka szyjnego kręgosłupa (MRI OUN w przypadku nieprawidłowości w poprzednim badaniu lub pojawienia się lub nasilenia objawów neurologicznych)

7. RTG kośćca, co najmniej RTG kręgosłupa

8. Badanie psychologiczne, z oceną ilorazu inteligencji

9. EKG

10. USG układu sercowo-naczyniowego (w przypadku nieprawidłowości w układzie sercowo-naczyniowym - konsultacja kardiologiczna - co 180 dni lub częściej)

11. Konsultacja laryngologiczna

12. Badanie audiometryczne

13. Konsultacja ortopedyczna, z oceną ruchomości stawów

14. EMG, do oceny występowania zespołu cieśni nadgarstka

15. Konsultacja neurologiczna

16. Konsultacja kardiologiczna

Załącznik  Nr 2

Wzór wniosku o zakwalifikowanie pacjenta do leczenia w programie Leczenie choroby Hurler

ZESPÓŁ KOORDYNACYJNY D/S CHORÓB ULTRARZADKICH

WNIOSEK

(Proszę wypełniony wniosek przesłać drogą elektroniczną oraz tradycyjną)

A. Dane personalne pacjenta i nazwa jednostki kierującej

1. Nr wniosku ______ 2. Inicjały pacjenta _______ 3. PESEL pacjenta ____________

4. Data urodzenia ___ 5. Płeć ________________ 6. Data wystawienia wniosku ____

7. Imię __________________________________ 8. Nazwisko _________________

W przypadku dziecka proszę podać dane dotyczące rodziców/opiekunów dziecka:

Ojciec:

9. Imię _________________________________ 10. Nazwisko _________________

Matka:

11. Imię _________________________________ 12. Nazwisko _________________

Opiekun:

13. Imię _________________________________ 14. Nazwisko _________________

Miejsce zamieszkania pacjenta:

15. Miejscowość __________________________________ 16. Kod ______________

17. Poczta __________ 18. Ulica __________________________________________

19. Nr domu ________ 20. Nr mieszkania _____________ 21. Woj. _____________

22. Tel. dom. ________ 23. W przypadku dziecka tel. do rodziców / opiekunów _____

Jednostka wystawiająca wniosek:

24. Pełna nazwa ___________

_____________________

25. Miejscowość ________________________________ 26. Kod ______________

27. Ul. ________________________________________ 28. Nr _______________

29. Tel. _________________________________ 30. Fax ______________________

31. Nr karty lub historii choroby pacjenta _____________________________________

Lekarz wystawiający wniosek:

32. Imię ________________________________ 33. Nazwisko _________________

podpis i pieczątka lekarza: podpis i pieczątka

kierownika jednostki

______________________ ______________________

B. Dane auksologiczne pacjenta:

34. Wysokość ciała (cm) _________ 35. centyl *) _______ 36. Data pomiaru ______

37. Masa ciała (kg) ______________ 38. centyl *) _______ 39. Data pomiaru ______

40. Obwód głowy (cm) ___________ 41. centyl *) _______ 42. Data pomiaru ______

43. Obwód klatki piersiowej (cm) __ 44. centyl *) _______ 45. Data pomiaru ______

*) Dane dotyczące pomiarów antropometrycznych proszę odnieść do siatek centylowych wg Palczewskiej i Niedźwieckiej

C Wywiad:

46. Informacja o stanie zdrowia rodziców i rodzeństwa (proszę o szczegółowe dane w przypadku występowania choroby w rodzinie pacjenta:

L.p.Imię i nazwiskoData urodzeniaData rozpoznania chorobyStopień pokrewieństwaCzy jest leczony (Tak/Nie, jeżeli tak to od kiedy i z jakim efektem)
1.
2.
3.

47. Masa ciała przy urodzeniu (g) _ 48. Długość ciała (cm) _ 49. Obwód głowy (cm) ___

50. Który poród ______________ 51. Która ciąża ______ 52. Czas trwania

ciąży w tyg. 1), 2) *)_____

53. Przebieg ciąży prawidłowy (T/N), gdy N proszę wypełnić następny punkt

54. Nieprawidłowy przebieg ciąży (opis) ______________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

* 1) ocena pewna, 2) ocena niepewna (zakreśl odpowiednie)

Poród (T/N):

55. Fizjologiczny, siłami natury 56. Pośladkowy __ 57. Cięcie cesarskie __ 58. Inne__

Akcja porodowa (T/N):

59. Samoistna ____ 60. Wspomagana ____ (jeśli T - zakreśl odpowiednie: vacuum,

kleszcze, inne)

61. Uraz porodowy ___ 62. Niedotlenienie i resuscytacja

63. Ocena wg skali Apgar: 1 min ______ 5 min ______ 10 min ______

64. Przebieg okresu noworodkowego (opis) ____________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

Inne dane z wywiadu:

65. Kiedy wystąpiły pierwsze objawy choroby i jaki miały charakter. Proszę podać także dokładne dane dotyczące postępu choroby - opis. ____________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

66. Czy pacjent był leczony (Tak/Nie - jeżeli tak to od kiedy, w jakiej dawce i przez kogo)

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

67. Inne choroby przewlekłe (T/N) _____________

(proszę podać szczególnie dane dotyczące chorób, które mogą wpływać na efektywność terapii)

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

68. Jeśli Tak - proszę podać czym był / jest leczony i z jakim efektem:

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

D. Stan przedmiotowy:

69. Data badania: _________

70. Ciśnienie tętnicze krwi: __________ mmHg

71. Badanie fizykalne (proszę podać szczegółowo dane dotyczące odchyleń w stanie przedmiotowym, ze szczególnym uwzględnieniem nieprawidłowości związanych z chorobą zasadniczą) ___________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

E. Badania dodatkowe:

72. Stężenie α-L-iduronidazy _________________________ (zakres normy ______),

73. Data badania _______

74. Ilość wydalanych mukopolisacharydów (glikozaminoglikanów) z moczem mg/g kreatyniny (zakres normy ______),

____________________________________________

75. poziom przeciwciał przeciwko α-L-iduronidazie ________ (zakres normy ______),

76. Data badania __________

F. Wynik badania genetycznego:

77. Data badania ___________ 78. Numer badania podany przez pracownię _______

79. Metoda badania _______________________________________________________

80. Wynik badania _______________________________________________________

81. Pracownia wykonująca badanie __________________________________________

____________________________________________________________________

G. Badania obrazowe:

USG układu sercowo-naczyniowego

82. Data badania ______

83. Opis ________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

Radiogram kośćca, co najmniej RTG kręgosłupa

84. Data badania _______

85. Opis ________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

MRI ośrodkowego układu nerwowego, z uwzględnieniem odcinka szyjnego kręgosłupa

86. Data badania _______

87. Opis ________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

USG jamy brzusznej, ze szczególnym uwzględnieniem śledziony i wątroby

88. Data badania _______

89. Opis ________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

RTG klatki piersiowej

90. Data badania _______

91. Opis ________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

H. Inne badania dodatkowe

EKG

92. Data badania _______

93. Opis ________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

EMG (ukierunkowany przede wszystkim na występowanie zespołu cieśni nadgarstka)

94. Data badania _______

95. Opis ________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

Audiogram

96. Data badania _______

97. Opis ________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

Badanie spirometryczne

98. Data badania _______

99. Opis ________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

____________________________________________________________________

Wynik testu 3/6 min. marszu

100. Data badania _______

101. Opis _______________________________________________________________

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

Inne badania związane z chorobą zasadniczą (data badania / wynik):

102. morfologia krwi, z rozmazem data badania _____________

___________________________________________________________________

próby wątrobowe:

103. AspAT data badania _____________

___________________________________________________________________

104. ALAT data badania _____________

___________________________________________________________________

105. CK data badania _____________

___________________________________________________________________

106. stężenie bilirubiny całkowitej data badania _____________

___________________________________________________________________

107. wyniki oceny równowagi kwasowo-zasadowej data badania _____________

___________________________________________________________________

108. stężenie cholesterolu całkowitego data badania _____________

___________________________________________________________________

stężenie witamin:

109. vit. B12 data badania _____________

___________________________________________________________________

110. vit. D data badania _____________

___________________________________________________________________

111. vit. E data badania _____________

___________________________________________________________________

I. Inne badania i konsultacje

112. konsultacja kardiologiczna (data konsultacji, szczegółowy opis)

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

113. konsultacja neurologiczna (data konsultacji, szczegółowy opis)

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

114. konsultacja otolaryngologiczna/audiologiczna (data konsultacji, szczegółowy opis)

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

115. konsultacja ortopedyczna, z oceną ruchomości stawów (data konsultacji, szczegółowy opis)

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

116. konsultacja psychologiczna, z oceną ilorazu inteligencji (data konsultacji, szczegółowy opis)

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

117. konsultacja okulistyczna, z oceną narządu wzroku w lampie szczelinowej (data konsultacji, szczegółowy opis)

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

118. konsultacja pulmonologiczna, szczególnie w kierunku wydolności układu oddechowego (data konsultacji, szczegółowy opis)

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

119. Okoliczności szczególne, dodatkowo uzasadniające konieczność przydzielenia leku

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

___________________________________________________________________

120. Imię ________________________ 121. Nazwisko ________________________

podpis i pieczątka lekarza: podpis i pieczątka Kierownika jednostki

_______________________________

_________________________

UWAGA!

1. Wniosek bez oceny stężeń α-L-iduronidazy oraz innych, niezbędnych badań i konsultacji do rozpoznania i oceny zaawansowania choroby nie będzie rozpatrywany.

Wniosek należy wysłać na adres sekretariatu Zespołu Koordynacyjnego ds. Chorób Ultrarzadkich

Załącznik  Nr 3

Karta monitorowania pacjenta leczonego w ramach programu Leczenie choroby Hurler

ZESPÓŁ KOORDYNACYJNY D/S CHORÓB ULTRARZADKICH

(Prosimy przesłać wypełnioną kartę - wersję elektroniczną i wydruk, co 6 miesięcy, do Oddziału Wojewódzkiego NFZ oraz na adres sekretariatu Zespołu)

1. Imię _______________________________ 2. Nazwisko __________________

3. PESEL _____________________________

4. Data urodzenia _______________________ 5. Nr historii choroby ____________

6. Miejsce zamieszkania pacjenta ______________________________________________

7. Rozpoznanie ____________________________________________________________

8. Kiedy wystąpiły pierwsze objawy choroby _____________________________________

9. Data rozpoznania choroby __________________ 10. Data rozpoczęcia leczenia ______

11. Przebieg leczenia (dawka, tolerancja leku) - opis ________________________________

_______________________________________________________________________

_______________________________________________________________________

12. Wynik badania przedmiotowego w czasie 6 mies. obserwacji (proszę szczegółowo opisać różnice w stanie przedmiotowym pacjenta w okresie 6 mies. obserwacji) _____________

_______________________________________________________________________

_______________________________________________________________________

miesiące obserwacji0w okresie 6 mies. obserwacji6 mies.
13. Dawka leku [mg/kg]
14. Dawka podanego leku [mg]
15. Częstość iniekcji
16. Czy były przerwy w leczeniu (jeśli tak to jak długie)
17. Czy występowały objawy niepożądane lub powikłania (jeśli tak to proszę szczegółowo je opisać)
18. Inne leki (jakie, w jakiej dawce i z jakiego powodu)
19. Inne formy terapii i/lub rehabilitacji (proszę szczegółowo opisać)
20. Wysokość ciała [cm]
21. Masa ciała [kg]
22. Obwód głowy [cm]
23. Obwód klatki piersiowej [cm]
24. Ciśnienie tętnicze krwi [mmHg]

Badania dodatkowe wykonane u pacjentów w okresie 6 mies. obserwacji (do wykonania co najmniej co 6 mies.)

miesiące obserwacji0w okresie 6 mies. obserwacji6 mies.
25. Morfologia krwi, z rozmazem
26. Gazometria
Próby wątrobowe:
27. - AspAT
28. - ALAT
29. USG jamy brzusznej
30. EKG
31. USG układu sercowo-naczyniowego
32. Wydalanie mukopolisacharydów z moczem
33. Inne badania (jakie i kiedy wykonane)

Wyniki innych badań i konsultacji:

Stężenie witamin (co 12 mies.)

34. B12 _____________ 35. D _____________ 36. E _____________

37. Wynik i data konsultacji ortopedycznej ________________________________________

________________________________________________________________________

________________________________________________________________________

38. Wynik i data konsultacji kardiologicznej _______________________________________

________________________________________________________________________

________________________________________________________________________

39. Wynik i data konsultacji neurologicznej _______________________________________

________________________________________________________________________

________________________________________________________________________

40. Wynik i data badania wydolności układu oddechowego (z podaniem wyniku spirometrii)

________________________________________________________________________

________________________________________________________________________

________________________________________________________________________

41. Wynik i data MRI OUN, z uwzględnieniem odcinka szyjnego kręgosłupa ____________

________________________________________________________________________

________________________________________________________________________

42. RTG kręgosłupa __________________________________________________________

________________________________________________________________________

________________________________________________________________________

43. Wynik i data badania EMG, w kierunku występowania zespołu cieśni nadgarstka ______

________________________________________________________________________

________________________________________________________________________

44. Wynik i data badania audiometrycznego _______________________________________

________________________________________________________________________

________________________________________________________________________

45. Wynik i data konsultacji okulistycznej ________________________________________

________________________________________________________________________

________________________________________________________________________

46. Wynik i data konsultacji psychologicznej, z oceną ilorazu inteligencji _______________

________________________________________________________________________

________________________________________________________________________

47. Wyniki i daty innych badań i konsultacji _______________________________________

________________________________________________________________________

________________________________________________________________________

________________________________________________________________________

Imię i nazwisko lekarza: _______________________________________________________

Data ______________ podpis i pieczątka lekarza:

_________________________________

Data ______________ podpis i pieczątka Kierownika jednostki

___________________________________

Załącznik  Nr 2a

Załącznik do wniosku o zakwalifikowanie pacjenta do leczenia w programie Leczenie choroby Hurler

Wyrażam zgodę na przetwarzanie moich danych osobowych w celach wynikających z art. 188 ustawy o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych (Dz. U. Nr 210, poz. 2135 z późn. zm.)

Poinformowana(y) o możliwości powikłań zastosowanego leczenia, wyrażam zgodę na leczenie laronidazą. Zobowiązuję się do przyjmowania tego leku zgodnie z zaleceniami lekarskimi oraz przyjeżdżania na badania kontrolne w wyznaczonych terminach.

Data __________________ Podpis pacjenta (w przypadku dziecka podpis rodziców

lub opiekuna)

__________________________________________

Data __________________

Podpis lekarza

__________________________________________

ZAŁĄCZNIK  Nr 24

Nazwa programu:

LECZENIE PRZEWLEKŁEGO WZW TYPU B lub C

ICD - 10 B 18.1 - przewlekłe zapalenie wątroby typu B

B 18.2 - przewlekłe zapalenie wątroby typu C

Dziedzina medycyny: Choroby zakaźne

I. Cel programu:

1. wydłużenie czasu przeżycia chorych na przewlekłe WZW typu B lub C,

2. zmniejszenie ryzyka rozwoju następstw zakażenia HBV lub HCV, w tym raka pierwotnego wątroby,

3. uzyskanie remisji choroby,

4. poprawa jakości życia.

II. Opis problemu medycznego:

WZW typu B

___________________________________________________________________________

Wirusowe zapalenie wątroby typu B (wzw B) jest chorobą zakaźną - najczęstszą z infekcyjnych chorób wątroby na świecie. Wirus HBV przenosi się przez krew i inne płyny ustrojowe, przez bezpośredni kontakt z zakażonym płynem, kontakty seksualne odbywane bez właściwego zabezpieczenia z osobami zakażonymi, dożylne przyjmowanie substancji odurzających zakażonymi igłami lub strzykawkami. Do zakażenia dziecka może dojść podczas ciąży lub porodu. Prawdopodobieństwo zakażenia wirusem HBV jest 100-krotnie wyższe niż wirusem HIV.

Wykrycie zakażenia HBV może nastąpić w fazie ostrego zapalenia wątroby z typowymi objawami takimi jak: objawy grypopodobne z dominującym uczuciem zmęczenia, osłabieniem łaknienia, bólami brzucha, nudnościami, wymiotami, bólami stawów, żółtaczką. Zakażenie HBV może prowadzić do przewlekłego zapalenia wątroby, o którym należy myśleć zawsze, gdy trwa dłużej niż 6 miesięcy. Przewlekłe zapalenie wątroby typu B (pzw B) charakteryzuje się zmianami martwiczo-zapalnymi stwierdzanymi w obrazie morfologicznym wątroby wywołanymi przetrwałym zakażeniem HBV.

U 8-20% osób po 5 latach trwania przewlekłego zakażenia HBV rozwija się marskość wątroby. Ponadto wszyscy zakażeni HBV są narażeni na wysokie ryzyko rozwoju raka wątrobowokomórkowego, zarówno ci z marskością wątroby (2,2% chorych rocznie w marskości wyrównanej, do 10 % w nie wyrównanej), jak i bez marskości (0,1% rocznie). Nowotwór ten częściej występuje u chorych powyżej 45 roku życia. Ogółem poważne powikłania (marskość, niewydolność wątroby, rak wątrobowokomórkowy) rozwijają się u 15-40% przewlekle zakażonych HBV. W ciągu 5 lat umiera 14-20% chorych z wyrównaną, a z nie wyrównaną marskością wątroby nawet 80%.

Epidemiologia:

Wzw B to poważny problem globalny - ponad 2 miliardy ludzi na świecie (1 na 3 osoby) są zakażone wirusem HBV. Pomimo istnienia szczepionki około 300-400 mln osób choruje na pzw B, które jest dziesiątą przyczyną zgonów na świecie. W ciągu roku z powodu zakażenia HBV umiera prawie 1,2 mln osób.

Polska należy obecnie do krajów o niskiej zapadalności na zakażenie HBV. Po wprowadzeniu szczepień i upowszechnieniu sprzętu jednorazowego użytku nastąpił znaczący spadek nowych zakażeń. Współczynnik zapadalności na wzw typu B w latach 80-tych wynosił 42-45/100 tys. mieszkańców, pod koniec lat 90-tych spadł do 12,5 /100 tys.,a w 2006 roku wynosił 4,44/100 tys. mieszkańców (1693 przypadki). Według danych PZH i Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w populacji polskiej jest 1,5% zakażonych wirusem HBV.

WZW typu C

___________________________________________________________________________

Przewlekłe wirusowe zapalenie wątroby typu C to przewlekła (>6 mies.) choroba wątroby, charakteryzująca się zmianami martwiczo-zapalnymi, wywołana przetrwałym zakażeniem HCV.

Większość zakażeń HCV przebiega bezobjawowo. Do zakażenia dochodzi najczęściej w wyniku zabiegów medycznych. Znaczny procent zakażeń występuje wśród pacjentów dializowanych, pacjentów onkologicznych i hematologicznych. Postacie objawowe, ostre dotyczą tylko około 10% chorych. Okres wylęgania wynosi około 50 dni. Wzrost aktywności transaminaz pojawia się po ok. 3-8 tygodnia od zakażenia, natomiast przeciwciała anty-HCV stwierdza się dopiero po kilkunastu tygodniach od zakażenia. Najbardziej miarodajną metodą diagnostyczną jest oznaczenie HCV-RNA. Około 65-85 % osób zakażonych rozwija zakażenie przewlekłe, które przez wiele lat może przebiegać bezobjawowo i wykrywane jest przypadkowo. W przebiegu zakażenia przewlekłego dochodzi nie tylko do uszkodzenia wątroby, ale także innych układów i narządów. Do niekorzystnych zejść zakażenia należy marskość wątroby i rak wątrobowokomórkowy.

Epidemiologia:

Według danych Państwowego Zakładu Higieny i Instytutu Hematologii i Transfuzjologii uznawanych przez WHO, w Polsce zakażenie HCV dotyczy ok. 1,4% populacji, a liczba nowo wykrywanych infekcji zwiększa się z roku na rok. Współczynnik zapadalności (de facto obrazujący wykrywalność, gdyż ujęte są w nim zarówno zakażenia świeże jak i nabyte w przeszłości) wzrósł z 2,58 w 1997 r. do 5,4/100 tys. mieszkańców w 2004 r. Wykrywane infekcje HCV to najczęściej zakażenia nabyte w przeszłości, rzeczywista liczba świeżych zakażeń nie jest znana, gdyż zwykle od początku przebiega skrycie. Dlatego też WZW typu C zwykle jest wykrywane przypadkowo, lub w późnej objawowej (marskość wątroby/pierwotny rak wątroby) fazie zakażenia.

Zakażenie HCV wśród dializowanych szacuje się na około 50% chorych

Oddzielnym problemem jest wysoki odsetek zakażonych wśród narkomanów uzależnionych od środków dożylnych - wynosi on do 90%.

III. Opis programu

1. Substancje czynne finansowane w ramach programu: Leczenie przewlekłego WZW B lub C:

1) lamiwudyna

Postać farmaceutyczna, dawka:

tabletki 100 mg,

Opis działania leku

Lamiwudyna jest lekiem antywirusowym, który hamuje replikację wirusa zapalenia wątroby typu B. Wykazano hamujący wpływ na odwrotną transkryptazę - enzym biorący udział w przepisywaniu progenomu HBV do HBV-DNA.

2) interferon alfa pegylowany 2 a lub 2b

Postać farmaceutyczna, dawka:

* interferon alfa pegylowany 2 a

roztwór do wstrzykiwań 135µg/0,5ml, 180µg/0,5ml

* interferon alfa pegylowany 2b

proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań 50, 80, 100, 120,150µg/0,5ml

Opis działania leku:

Pegylowana postać rekombinowanego interferonu alfa powstaje przez sprzężenie cząsteczki interferonu alfa z cząsteczką PEG (w zależności od preparatu z glikolem monometoksypolietylenowym lub glikolem bis-metoksypolietylenowym). Dodanie cząsteczki PEG do cząsteczki interferonu alfa zmienia jego właściwości farmakokinetyczne i farmakodynamiczne powodując między innymi wydłużenie końcowego okresu półtrwania do 60-80 godzin, podczas gdy dla standardowego interferonu wynosi około 3-4 godzin. Natomiast właściwości przeciwwirusowe i antyproliferacyjne są typowe dla rekombinowanego interferonu alfa.

Po związaniu się z interferonu ze swoistymi receptorami komórkowymi uruchamiane zostają mechanizmy wywołujące ekspresję genów, których produkty powodują:

* Wzrost liczby komórkowych cząstek adhezyjnych komórek efektorowych, co powoduje wspomaganie rozpoznawania antygenów wirusowych;

* Pobudzenie proliferacji oraz różnicowania czynnościowego limfocytów (zwiększenie efektywności limfocytów T);

* Zwiększenie aktywności komórek NK i makrofagów (zwiększenie cytotoksyczności niezależnej od antygenu oraz prezentacji antygenów wirusowych);

* Zwiększenie aktywności i liczby komórek wydzielających cytokiny, co powoduje wzrost aktywności cytotoksycznej limfocytów T.

3) Rekombinowane interferony alfa, różniące się nieznacznie składem aminokwasów (alfa 2a, alfa 2b)

interferon alfa 2a

Postać farmaceutyczna, dawka:

ampułko-strzykawki a 3mln j.m/0,5 ml

ampułko-strzykawki a 6mln j.m/0,5 ml

ampułko-strzykawki a 9mln j.m/0,5 ml

interferon alfa-2b

Postać farmaceutyczna, dawka:

wielodawkowy automatyczny dozownik a 18 MIU, 30 MIU lub 60 MIU, zawierający 1,2 ml roztworu o stężeniu 15mln j.m./ml (6 dawek po 3 mln j.m.) lub 25mln j.m./ml (6 dawek po 5 mln j.m.) lub 50mln j.m./ml (6 dawek po 10 mln j.m.)

Opis działania leku

Po związaniu się interferonu ze swoistymi receptorami komórkowymi uruchamiane zostają mechanizmy wywołujące ekspresję genów, których produkty powodują:

* Wzrost liczby komórkowych cząstek adhezyjnych komórek efektorowych, co powoduje wspomaganie rozpoznawania antygenów wirusowych

* Pobudzenie proliferacji oraz różnicowania czynnościowego limfocytów (zwiększenie efektywności limfocytów T)

* Zwiększenie aktywności komórek NK i makrofagów (zwiększenie cytotoksyczności niezależnej od antygenu oraz prezentacji antygenów wirusowych)

* Zwiększenie aktywności i liczby komórek CD4+ (wydzielających cytokiny), co powoduje wzrost aktywności cytotoksycznej limfocytów T

4) Naturalny interferon leukocytarny

Postać farmaceutyczna, dawka:

ampułki. po 3 000 000 j.m.,

ampułki po 6 000 000 j.m.

Opis działania leku

Jest jałowym, apirogennym, oczyszczonym ludzkim interferonem, uzyskanym z leukocytów pochodzących od zdrowych dawców. Stanowi mieszaninę 18 podtypów interferonu leukocytarnego alfa, obecnych fizjologicznie u ludzi w naturalnie występujących proporcjach. Proces technologiczny wyklucza potencjalne zagrożenie ze strony czynników zakaźnych, takich jak HBV, HCV, HIV-1 i HIV-2, oraz endotoksyn i obcych białek. Po związaniu się z interferonu ze swoistymi receptorami komórkowymi uruchamiane zostają mechanizmy wywołujące ekspresję genów, których produkty powodują:

* Wzrost liczby komórkowych cząstek adhezyjnych komórek efektorowych, co powoduje wspomaganie rozpoznawania antygenów wirusowych

* Pobudzenie proliferacji oraz różnicowania czynnościowego limfocytów (zwiększenie efektywności limfocytów T)

* Zwiększenie aktywności komórek NK i makrofagów (zwiększenie cytotoksyczności niezależnej od antygenu oraz prezentacji antygenów wirusowych)

* Zwiększenie aktywności i liczby komórek CD4+ (wydzielających cytokiny), co powoduje wzrost aktywności cytotoksycznej limfocytów T

5) Rybawiryna

Postać farmaceutyczna, dawka:

tabletki a 200 mg

Opis działania leku

Rybawiryna jest syntetycznym analogiem nukleozydowym, który w warunkach in vitro wykazuje aktywność przeciwko niektórym wirusom: RNA i DNA. Mechanizm działania rybawiryny stosowanej w skojarzeniu z interferonem alfa na wirusa HCV jest nieznany.

Nie ma merytorycznych wskazań do leczenia rybawiryną w monoterapii.

2. Kryteria włączenia do programu,

WZW typu B

___________________________________________________________________________

Kryteria włączenia do programu:

Kryteria główne:

Przewlekłe zapalenie wątroby

* obecność antygenu HBs powyżej 6 miesięcy

* świadczeniobiorcy z HBe Ag (+) DNA HBV w liczbie nie mniejszej niż 105 kopii/ml

* świadczeniobiorcy z HBe Ag (-) DNA HBV w liczbie nie mniejszej niż 104 kopii/ml

* utrzymująca się stale bądź okresowo podwyższona aktywność aminotransferaz

* zapalenie wątroby i włóknienie w obrazie histopatologicznym wątroby; w uzasadnionych przypadkach można odstąpić od biopsji wątroby

* wiek powyżej 18 r.ż., (interferon rekombinowany powyżej 3 r.ż.)

Kryteria szczegółowe:

a)
leczenie lamiwudyną

* w przypadku marskości wątroby:

* HBs Ag (+) potwierdzonej klinicznie lub w oparciu o wynik biopsji wątroby,

* DNA HBV w liczbie nie mniejszej niż 104 kopii/ml, niezależnie od statusu HBeAg

* DNA HBV mniejszej niż 104 kopii/ml - wówczas, gdy spełniony jest jeden z poniższych warunków:

- podwyższona aktywność ALAT z jednoczesnym potwierdzeniem marskości w obrazie morfologicznym wątroby,

- niewydolność wątroby wyrażona zakwalifikowaniem pacjenta do kategorii B lub C według Child-Pugh.

- zakwalifikowanie do przeszczepu

* leczenie zakażenia HBV po przeszczepie.

b)
leczenie interferonem naturalnym

* niepowodzenie terapeutyczne po leczeniu interferonem rekombinowanym lub interferonem pegylowanym i potwierdzona celowość ponownego rozpoczęcia leczenia

* nietolerancja i inne działania niepożądane po stosowaniu interferonu pegylowanego lub interferonu rekombinowanego

* zaawansowane włóknienie lub marskość wyrównana wątroby

WZW typu C

___________________________________________________________________________

Kryteria włączenia do programu

Kryteria główne:

* obecność HCV RNA(+) w surowicy krwi lub w tkance wątrobowej

* obecność przeciwciał anty-HCV

* zmiany zapalne i włóknienie w obrazie histopatologicznym wątroby (u świadczeniobiorców z genotypem 2 i 3 oraz w uzasadnionych przypadkach można odstąpić od biopsji wątroby)

* wiek powyżej 18 roku życia, (interferon rekombinowany powyżej 3 r.ż.)

Kryteria szczegółowe:

a)
leczenie interferonem rekombinowanym

* brak lub nieznamienne miana autoprzeciwciał. Obecność przeciwciał anty LKM nie jest przeciwwskazaniem do włączenia do leczenia

b)
leczenie interferonem alfa pegylowanym

* przewlekłe zapalenie wątroby i wyrównana marskość wątroby

* pacjenci z pozawątrobową manifestacją zakażenia HCV powinni być leczeni niezależnie od zaawansowania choroby w obrazie histopatologicznym

c)
leczenie interferonem naturalnym

* niepowodzenie terapeutyczne po leczeniu interferonem rekombinowanym lub interferonem pegylowanym i potwierdzona celowość ponownego rozpoczęcia leczenia

* nietolerancja i inne działania niepożądane po stosowaniu interferonu pegylowanego lub interferonu rekombinowanego

* zaawansowane włóknienie lub marskość wyrównana wątroby

3. Schemat podawania leku:

WZW typu B

1) leczenie lamiwudyną

Dawkowanie leku

Zalecaną dawką leku jest 100 mg na dobę. Dawkowanie w sytuacjach szczególnych - na przykład niewydolności nerek u świadczeniobiorców dializowanych - według zaleceń producenta.

Lek nie ma rejestracji do stosowania u dzieci i młodzieży do 18 roku życia.

Po 24 tygodniach terapii lamiwudyną należy ocenić skuteczność jej działania poprzez ilościowe oznaczenie stężenia HBV DNA. W wypadku uzyskania odpowiedzi wirusologicznej wyrażonej przynajmniej 100-krotnym zmniejszeniem poziomu wiremii (2 log10) leczenie należy kontynuować. Leczenie można zakończyć po dwukrotnym stwierdzeniu ujemnych wyników HBV DNA wykonanych w odstępach co najmniej 3 miesięcy, przy czym laboratorium musi mieć właściwy certyfikat jakości. Czas terapii nie może być jednak krótszy niż rok. W przypadku świadczeniobiorców z marskością wątroby i po przeszczepie wątroby terapię należy stosować bez ograniczeń czasowych.

W przypadku nieskuteczności leczenia

* pierwotnej, określonej jako mniejsze niż 100-krotne obniżenie poziomu wiremii po 24 tygodniach terapii

* wtórnej, definiowanej jako wzrost aktywności ALAT w stosunku do wartości wyjściowych lub wzrost stężenia HBV DNA większy niż 1 log10 w stosunku do najniższych wartości stwierdzanych w trakcie dotychczasowego leczenia

należy wykonać w certyfikowanym laboratorium oznaczenie mutacji warunkujących oporność na lamiwudynę. Po potwierdzeniu oporności należy rozważyć zmianę leku na adefowir, entekawir lub pegylowany interferon alfa-2a. Przy braku oporności należy sprawdzić adherencję do leczenia, tzn. stosowanie się świadczeniobiorcy do zaleconego sposobu przyjmowania leku. Po sprawdzeniu adherencji, w przypadku nie osiągnięcia zamierzonego celu terapii (spadek wiremii poniżej 2 log10) należy rozważyć zmianę leku na adefowir, entekawir lub pegylowany interferon alfa-2a.

2) leczenie interferonem pegylowanym alfa 2 a

Dawka peginterferonu alfa 2a: 180 µg/tydzień przez przez 48 tygodni u świadczeniobiorców HBeAg (-) i co najmniej 24 tygodnie u świadczeniobiorców z HBeAg (+).

3) leczenie interferonem rekombinowanym alfa 2 a i 2 b

5 lub 6 MIU podskórnie 3 razy w tygodniu przez 24 tygodnie u świadczeniobiorców z antygenem HBe(+) i przez 48 tygodni u świadczeniobiorców z HBe(-)

Określenie czasu leczenia w programie.

* U świadczeniobiorców HBe dodatnich leczenie powinno być prowadzone przez 24 tygodnie

* U świadczeniobiorców HBe ujemnych leczenie powinno być prowadzone przez 48 tygodni

* U dzieci dotychczas nieleczonych zaleca się dawkowanie 3 mln 3 razy w tygodniu przez 24 tygodnie

4) leczenie interferonem naturalnym

Interferon alfa naturalny może być stosowany w monoterapii:

* w przewlekłym WZW typu B u dorosłych

* marskości pozapalnej po WZW typu B

Dawkowanie:

6 MIU 3 razy w tygodniu przez 24 tygodnie u świadczeniobiorców HBe(+) i 48 tygodni u świadczeniobiorców HBe(-)

WZW typu C

___________________________________________________________________________

1) Interferon pegylowany może być stosowany:

* w monoterapii - u świadczeniobiorców z przeciwwskazaniami do stosowania rybawiryny.

* w leczeniu skojarzonym z rybawiryną - u osób z przewlekłym zapaleniem wątroby typu C z nawrotem zakażenia lub po nieskutecznej terapii interferonem alfa lub interferonem alfa i rybawiryną.

A. leczenie interferonem pegylowanym alfa 2 a

Dawka peginterferonu alfa 2a: 180 µg i 135 µg (u świadczeniobiorców ze schyłkową niewydolnością nerek)

Leczenie skojarzone:

W przypadku wystąpienia działań niepożądanych-redukcja dawki

GenotypDawka rybawirynyCzas terapiiWarunki
1/448 tygPo 12 tyg wystąpiła odpowiedź wirusologiczna
24 tygEVR (early viral response):
≥ 75 kg = 1200 mg- niskie miano wirusa wyjściowe
≤ 75 kg = 1000 mg(≤ 600 000 j.m./ml)
- w 4. tyg. leczenia wynik oznaczenia HCV-RNA jest ujemny
- ujemny wynik oznaczenia HCV-RNA w 24 tyg.
2/3800 mg24 tygZgodnie z charakterystyką produktu leczniczego.

U świadczeniobiorców z włóknieniem wątroby do 2 stopnia włącznie (staging) w skali Scheuer'a, u których po 12 tygodniach terapii nie stwierdza się spadku wiremii poniżej 2 log10 leczenie należy przerwać.

U świadczeniobiorców z włóknieniem wątroby powyżej 2 stopnia lub manifestacją pozawątrobową terapię kontynuuje się do 48 tygodni. Ocenę włóknienia przeprowadza się w skali 5 punktowej (0-4).

Dawka rybawiryny w terapii skojarzonej:

* 1000mg/ dobę dla osób do 75 kg mc

* 1200mg/ dobę dla osób powyżej 75kg mc

B. leczenie interferonem pegylowanym alfa 2 b

Dawka: 1,5µg/kg m.c./ tydzień

Leczenie skojarzone:

GenotypCzas terapiiWarunki
1/448 tygPo 12 tyg wystąpiła odpowiedź wirusologiczna
24 tygEVR (early viral response):
- niskie miano wirusa wyjściowe
(≤ 600 000 j.m./ml)
- w 4. tyg. leczenia wynik oznaczenia HCV-RNA jest ujemny
- ujemny wynik oznaczenia HCV-RNA

w 24 tyg.

2/324 tygZgodnie z charakterystyką produktu leczniczego.

U świadczeniobiorców z włóknieniem wątroby do 2 punktów włącznie (staging) w skali Scheuer'a, u których po 12 tygodniach terapii nie stwierdza się spadku wiremii poniżej 2 log10 leczenie należy przerwać.

U świadczeniobiorców z włóknieniem wątroby powyżej 2 punktów lub manifestacją pozawątrobową terapię kontynuuje się do 48 tygodni. Ocenę włóknienia przeprowadza się w skali 5 punktowej (0-4).

Świadczeniobiorcom o różnej masie ciała w leczeniu skojarzonym z rybawiryną można podać zalecaną dawkę peginterferonu alfa 2b, stosując wstrzykiwacze lub fioki o różnym stężeniu, zgodnie z tabelą poniżej:

Masa ciała (kg)Peginterferon alfa-2bRybawiryna
Zawartość preparatu (ug/0,5ml)Podawanie raz w tyg. (ml)Całkowita dawka dobowa (mg)
<40500,5800
40-50800,4800
51-64800,5800
65-751000,51000
76-851200,51000
> 851500,51200

2) leczenie interferonem rekombinowanym alfa

Interferon alfa rekombinowany może być stosowany:

A) w monoterapii:

* w przewlekłym WZW typu C

- u świadczeniobiorców dializowanych

- u świadczeniobiorców przed lub po przeszczepach

- u świadczeniobiorców z przeciwwskazaniami do stosowania lub nadwrażliwością na rybawirynę

- u dziecipowyżej 3 roku życia

B) w leczeniu skojarzonym z rybawiryną

- w przewlekłym WZW typu C; u dzieci powyżej 3 roku życia (interferon alfa2b)

Dawka interferonu alfa 2 a i 2b:

3 MIU 3 razy w tygodniu przez 48 tyg.

Dawka rybawiryny:

poniżej 75 kg - 1000 mg

od75 kg -1200 mg na dobę w 2 dawkach

dawkowanie rybawiryny u dzieci - 15mg/kg mc/dobę

Interferon alfa-2b może być stosowany w leczeniu przewlekłego WZW typu C u dzieci i młodzieży (w wieku 3 lat i więcej), wcześniej nie leczonych, bez cech dekompensacji czynności wątroby i ze stwierdzonym HCV-RNA w surowicy - w dawce 3 mln j. m. 3 razy w tygodniu odpowiednio przez 24 lub 48 tygodni.

UWAGA: Interferon alfa rekombinowany w WZW typu C u dorosłych jest leczeniem suboptymalnym i powinien być stosowany tylko w przypadku niemożności zastosowania interferonu pegylowanego.

3) leczenie interferonem naturalnym

Interferon alfa naturalny może być stosowany w leczeniu skojarzonym:

* w przewlekłym WZW typu C u dorosłych (z rybawiryną)

* marskości pozapalnej po WZW C

Leczenie skojarzone:

3 MIU 3x w tygodniu przez 24 tygodnie niezależnie od genotypu, a w przypadku marskości 48 tygodni

Określenie czasu leczenia w programie:

A. WZW typu B

1) Lamiwudyna: kryteria wyłączenia świadczeniobiorcy z programu wyznaczają czas leczenia;

2) Interferony:

a) u świadczeniobiorców HBeAg (+) leczenie prowadzone przez 24 tygodnie,

b) u świadczeniobiorców HBeAg (-) leczenie prowadzone przez 48 tygodni,

c) u dzieci dotychczas nieleczonych zaleca się leczenie przez 24 tygodnie;

B. WZW typu C

1) Interferon alfa pegylowany:

a) przy genotypie 1 i 4 czas leczenia do 48 tygodni,

b) przy genotypie 2 i 3 czas leczenia 24 tygodnie;

2) Interferon alfa rekombinowany - przez 48 tygodni;

3) Interferon alfa naturalny - przez 24 tygodnie niezależnie od genotypu, a w przypadku marskości 48 tygodni.

4. Monitorowanie programu

Na monitorowanie programu składa się:

a)
monitorowanie leczenia.

W celu przeprowadzenia kwalifikacji pacjenta do udziału w programie i monitorowania leczenia świadczeniodawca jest zobowiązany wykonać w wyznaczonych terminach badania, których lista i harmonogram wykonania zawiera załącznik nr 1 do programu.

Dane dotyczące monitorowania leczenia należy gromadzić w dokumentacji pacjenta i każdorazowo przedstawiać na żądanie kontrolerom NFZ.

b)
przekazywanie do NFZ zakresu informacji sprawozdawczo -rozliczeniowych ujętych w załączniku nr 4 do umowy.
c)
uzupełnianie danych zawartych w rejestrze WZW (SMPT-WZW) dostępnym za pomocą aplikacji internetowej udostępnionej przez oddziały wojewódzkie NFZ nie rzadziej niż co 6 miesięcy oraz na zakończenie leczenia.

5. Kryteria wyłączenia z programu:

WZW B

Kryteria główne:

* wystąpienie objawów nadwrażliwości lub nietolerancji na substancję czynną lub pomocniczą

Kryteria szczegółowe:

W przypadku leczenia lamiwudyną:

* wzrost wiremii o 1 log 10 w czasie leczenia

* wykrycie mutanta YMDD

W przypadku leczenia interferonami:

* niewyrównana marskość wątroby

* ciężka współistniejąca choroba serca, w tym niewydolność krążenia, niestabilna choroba wieńcowa

* niewyrównana cukrzyca insulinozależna

* choroby o podłożu autoimmunologicznym poza autoimmunologicznym zapaleniem wątroby typu II (anty-LKM -1)

* niewyrównana nadczynność tarczycy

* przeciwwskazania wynikające z opinii neurologa o aktualnym stanie choroby,

* świadczeniobiorcy uzależnieni od alkoholu i narkomani czynni lub z krótkim okresem abstynencji;

* ciąża lub karmienie piersią

* przeciwwskazania wynikające z opinii psychiatry o aktualnym stanie choroby,choroba nowotworowa czynna lub z dużym ryzykiem wznowy

WZW C

* nadwrażliwość na substancję czynną, interferon lub substancję pomocniczą

* niestwierdzenie HCV RNA w surowicy lub w tkance wątrobowej przy obecności anty -HCV

* niewyrównana marskość wątroby

* ciężka współistniejąca choroba serca, w tym niewydolność krążenia, niestabilna choroba wieńcowa

* niewyrównana cukrzyca insulinozależna

* choroby o podłożu autoimmunologicznym poza autoimmunologicznym zapaleniem wątroby typu II (anty-LKM -1)

* niewyrównana nadczynność tarczycy

* przeciwwskazania wynikające z opinii neurologa o aktualnym stanie choroby,świadczeniobiorcy uzależnieni od alkoholu i narkomani czynni lub z krótkim okresem abstynencji;

* ciąża lub karmienie piersią

* przeciwwskazania wynikające z opinii psychiatry o aktualnym stanie choroby choroba nowotworowa czynna lub z dużym ryzykiem wznowy

6. Wymagania wobec świadczeniodawców udzielających świadczeń w ramach programu terapeutycznego, ujęto w załączniku nr 3 do Zarządzenia.

Załącznik  Nr 1

Kwalifikacja świadczeniobiorcy do udziału w programie "Leczenie przewlekłego WZW typu B lub C"Badania laboratoryjneBadania inneUwagi
WZW B
1. Lamiwudyna- Morfologia krwi,

- ALAT

- stężenie kreatyniny,

- HBsAg i HBeAg,

- Ilościowa ocena DNA HBV,

- przeciwciała anty HBe

- Proteinogram

- Czas lub wskaźnik protrombinowy

- Biopsja wątroby w przypadkach uzasadnionych kryteriami włączenia

- USG jamy brzusznej

2. Interferon alfa-2 a pegylowany / Rekombinowane interferony alfa,- Morfologia krwi,

- ALAT

- HBsAg i HBeAg,

- Ilościowa ocena DNA HBV,

- przeciwciała anty HBe

- Proteinogram

- Czas lub wskaźnik protrombinowy

- autoprzeciwciała

- TSH

- fT4 lub fT3

- stężenie kreatyniny

- Biopsja wątroby w przypadkach uzasadnionych kryteriami włączenia

- USG jamy brzusznej

3. Interferon alfa naturalny- Morfologia krwi,

- ALAT

- stężenie kreatyniny,

- HBsAg i HBeAg,

- Ilościowa ocena DNA HBV,

- przeciwciała anty HBe

- Proteinogram

- Czas lub wskaźnik protrombinowy

- autoprzeciwciała

- TSH

- fT4 lub fT3

- Biopsja wątroby w przypadkach uzasadnionych kryteriami włączenia

- USG jamy brzusznej

WZW C
1. Interferon alfa pegylowany- Morfologia

- AlAT

- TSH

- Proteinogram

- Autoprzeciwciała

- HCV-genotyp

- PCR HCV metodą ilościową

- fT4 lub fT3

- kwas moczowy

- próba ciążowa u kobiet w wieku rozrodczym.

- USG jamy brzusznej
2. Rekombinowane interferony alfa,- Morfologia

- AlAT

- TSH

- Proteinogram

- Autoprzeciwciała

- HCV metodą jakościową

- fT4 lub fT3

- kwas moczowy

- próba ciążowa u kobiet w wieku rozrodczym.

- USG jamy brzusznej
3. Interferon alfa naturalny- Morfologia

- AlAT

- TSH

- Proteinogram

- Autoprzeciwciała

- HCV metodą jakościową

- fT4 lub fT3

- kwas moczowy

- próba ciążowa u kobiet w wieku rozrodczym.

- USG jamy brzusznej
Monitorowanie leczenia / termin wykonania badańBadania laboratoryjneBadania inneUwagi
I. przewlekłe WZW B
1. lamiwuduna
w dniu rozpoczęcia terapii:* morfologia krwi,

* ALAT

* wskaźnik lub czas protrombinowy,

* stężenie kreatyniny,

* AFP;

w 4, 12, 24, 48 tygodniu i dalej co 12 tygodni:* morfologia krwi,

* ALAT;

* stężenie kreatyniny

w 24, 48 tygodniu i dalej co 24 tygodni:* HBsAg,

* HBeAg,

* przeciwciała anty-HBe,

* DNA HBV (test ilościowy) met. PCR;

* oznaczenie mutacji YMDD przy podejrzeniu lekooporności na lamiwudynę)

Dodatkowo w 48 tygodniu:* wskaźnik lub czas protrombinowy,

* proteinogram,

* AFP,

* oznaczenie mutacji YMDD przy podejrzeniu lekooporności na lamiwudynę)

* USG jamy brzusznej
2. Interferon alfa-2 a pegylowany / Rekombinowane interferony alfa,/ Interferon alfa naturalny
Tydzień 0:* Morfologia

* AlAT

Tydzień 2, 4, 6, 8, 12,16, 20, 24, 28, 32,36, 40, 44, 48* Morfologia

* AlAT

Tydzień 12, 24, 36, 48 dodatkowo:* TSH

* fT4

Tydzień 24 i 48:* HBsAg

* HBeAg

* p/ciała anty HBe

* HBV DNA (test ilościowy) metodą PCR

Dodatkowo w momencie zakończenia leczenia (24 lub 48 tydzień):* wskaźnik protrombinowy

* proteinogram

* USG jamy brzusznej
II.WZW C
1. Interferon alfa pegylowany

a) Świadczeniobiorcy z genotypem 2,3

Tydzień 0:* AlAT

* morfologia krwi

* próba ciążowa

Tydzień 2, 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24* AlAT,

* morfologia krwi

Tydzień 12 dodatkowo* kreatynina

* kwas moczowy

* TSH

* fT4

Tydzień 24* GGTP

* fosfataza zasadowa

* kwas moczowy

* kreatynina

* TSH

* fT4

* proteinogram

* HCV RNA jakościowy metodą PCR

* USG jamy brzusznej
Tydzień 48HCV RNA jakościowy met. PCR
b) Świadczeniobiorc z genotypem 1,4
Tydzień 0* morfologia krwi

* AlAT

* Próba ciążowa

Tydzień 2,4,6,8,12,16,20,24,28,32,36,40,44,48* morfologia krwi

* AlAT

* W4 tygodniu HCV RNA ilościowy metodą PCR (w genotypie 1) u świadczeniobiorców z wyjściową wiremią,poniżej 600 000 IU/ml

Tydzień 12,24,36 dodatkowo* kwas moczowy

* kreatynina

* TSH

* fT4

* W 12 tygodniu HCV RNA ilościowy metodą PCR

Tydzień 48 dodatkowo* GGTP

* fosfataza zasadowa

* kwas moczowy

* kreatynina

* TSH

* fT4

* proteinogram

* HCV RNA jakościowy metodą PCR

* USG jamy brzusznej
Tydzień 72* HCV RNA jakościowy metodą PCR
2. Rekombinowane interferony alfa/ Interferon alfa naturalny
Tydzień 0* morfologia krwi

* AlAT

* Próba ciążowa

Tydzień 2,4,6,8,12,16,20,24,28,32,36,40,44,48* morfologia krwi

* AlAT

Tydzień 12,24,36 dodatkowo* kwas moczowy

* kreatynina

* TSH

* fT4

Dodatkowo tydzień 24 lub 48 (na zakończenie leczenia) * GGTP

* fosfataza zasadowa

* kwas moczowy

* kreatynina

* TSH

* fT4

* proteinogram

* HCV RNA jakościowy met. PCR

* USG jamy brzusznej
Tydzień 48 lub 72* HCV RNA jakościowy

ZAŁĄCZNIK  Nr 25

Nazwa programu:

LECZENIE PRZEWLEKŁEGO WZW TYPU B W OPORNOŚCI NA LAMIWUDYNĘ

ICD - 10 B 18.1 - przewlekłe zapalenie wątroby typu B

Dziedzina medycyny: Choroby zakaźne

I. Cel programu:

1. wydłużenie czasu przeżycia chorych na przewlekłe WZW typu B lub C,

2. zmniejszenie ryzyka rozwoju następstw zakażenia HBV lub HCV, w tym raka pierwotnego wątroby,

3. uzyskanie remisji choroby,

4. poprawa jakości życia.

II. Opis problemu medycznego:

WZW typu B

___________________________________________________________________________

Wirusowe zapalenie wątroby typu B (wzw B) jest chorobą zakaźną - najczęstszą z infekcyjnych chorób wątroby na świecie. Wirus HBV przenosi się przez krew i inne płyny ustrojowe, przez bezpośredni kontakt z zakażonym płynem, kontakty seksualne odbywane bez właściwego zabezpieczenia z osobami zakażonymi, dożylne przyjmowanie substancji odurzających zakażonymi igłami lub strzykawkami. Do zakażenia dziecka może dojść podczas ciąży lub porodu. Prawdopodobieństwo zakażenia wirusem HBV jest 100-krotnie wyższe niż wirusem HIV.

Wykrycie zakażenia HBV może nastąpić w fazie ostrego zapalenia wątroby z typowymi objawami takimi jak: objawy grypopodobne z dominującym uczuciem zmęczenia, osłabieniem łaknienia, bólami brzucha, nudnościami, wymiotami, bólami stawów, żółtaczką. Zakażenie HBV może prowadzić do przewlekłego zapalenia wątroby, o którym należy myśleć zawsze, gdy trwa dłużej niż 6 miesięcy. Przewlekłe zapalenie wątroby typu B (pzw B) charakteryzuje się zmianami martwiczo-zapalnymi stwierdzanymi w obrazie morfologicznym wątroby wywołanymi przetrwałym zakażeniem HBV.

U 8-20% osób po 5 latach trwania przewlekłego zakażenia HBV rozwija się marskość wątroby. Ponadto wszyscy zakażeni HBV są narażeni na wysokie ryzyko rozwoju raka wątrobowokomórkowego, zarówno ci z marskością wątroby (2,2% chorych rocznie w marskości wyrównanej, do 10 % w nie wyrównanej), jak i bez marskości (0,1% rocznie). Nowotwór ten częściej występuje u chorych powyżej 45 roku życia.

Ogółem poważne powikłania (marskość, niewydolność wątroby, rak wątrobowokomórkowy) rozwijają się u 15-40% przewlekle zakażonych HBV. W ciągu 5 lat umiera 14-20% chorych z wyrównaną, a z nie wyrównaną marskością wątroby nawet 80%.

Epidemiologia:

Wzw B to poważny problem globalny - ponad 2 miliardy ludzi na świecie (1 na 3 osoby) są zakażone wirusem HBV. Pomimo istnienia szczepionki około 300-400 mln osób choruje na pzw B, które jest dziesiątą przyczyną zgonów na świecie. W ciągu roku z powodu zakażenia HBV umiera prawie 1,2 mln osób.

Polska należy obecnie do krajów o niskiej zapadalności na zakażenie HBV. Po wprowadzeniu szczepień i upowszechnieniu sprzętu jednorazowego użytku nastąpił znaczący spadek nowych zakażeń. Współczynnik zapadalności na wzw typu B w latach 80-tych wynosił 42-45/100 tys. mieszkańców, pod koniec lat 90-tych spadł do 12,5 /100 tys., a w 2006 roku wynosił 4,44/100 tys. mieszkańców (1693 przypadki). Według danych PZH i Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w populacji polskiej jest 1,5% zakażonych wirusem HBV.

III. Opis programu

Program obejmuje leczenie chorych z powodu PWZW-B ze stwierdzoną czynną replikacją wirusa oraz podwyższoną aktywnością aminotransferazy alaninowej (ALT) i/lub histologicznie potwierdzonym czynnym stanem zapalnym i/lub zwłóknieniem wątroby.

1. Substancje czynne finansowane w ramach programu: Leczenie przewlekłego WZW B w oporności na lamiwudynę

1) Adefowir

Postać farmaceutyczna, dawka:

tabletki 10 mg,

Opis działania leku

Dipiwoksyl adefowiru jest prekursorem leku, który ulega transformacji do adefowiru. Adefowir jest nukleotydowo-fosfonianowym analogiem monofosforanu adenozyny. W komórkach pod wpływem enzymów jest przekształcany w dwufosfonian adefowiru, który hamuje wybiórczo działanie polimerazy DNA wirusa HBV w stężeniach wielokrotnie niższych niż stężenia niezbędne do zahamowania ludzkich polimeraz DNA. W tym mechanizmie Adefowir hamuje syntezę DNA wirusowego, a tym samym replikację wirusa.

2) Entekawir

Postać farmaceutyczna, dawka:

tabletki 1 mg,

Opis działania leku

Entekawir jest analogiem nukleozydu guanozyny, ulega fosforylacji do aktywnej postaci trifosforanu (TP). Przez konkurowanie z naturalnym substratem - trifosforanem deoksyguanozyny, entekawir-TP hamuje trzy aktywności polimerazy wirusowej: inicjację polimerazy HBV, odwrotną transkrypcję ujemnej nici DNA z pregenomowego RNA i syntezę dodatniej nici DNA HBV. W tym mechanizmie Entekawir hamuje syntezę DNA wirusowego, a tym samym replikację wirusa.

2. Kryteria włączenia do programu:

* obecność antygenu HBs powyżej 6 miesięcy

* świadczeniobiorcy z HBe Ag (+) DNA HBV w liczbie nie mniejszej niż 105 kopii/ml

* świadczeniobiorcy z HBe Ag (-) DNA HBV w liczbie nie mniejszej niż 104 kopii/ml

* utrzymująca się stale bądź okresowo podwyższona aktywność aminotransferaz

* zapalenie wątroby i włóknienie w obrazie histopatologicznym wątroby; w uzasadnionych przypadkach można odstąpić od biopsji wątroby

* wiek powyżej 18 r.ż.,

* wystąpienie nieskuteczności na lamiwudynę

2. Schemat podawania leku:

W przypadku nieskuteczności leczenia lamiwudyną:

* pierwotnej, określonej jako mniejsze niż 100-krotne obniżenie poziomu wiremii po 24 tygodniach terapii

* wtórnej, definiowanej jako wzrost aktywności ALAT w stosunku do wartości wyjściowych lub wzrost stężenia HBV DNA większy niż 1 log10 w stosunku do najniższych wartości stwierdzanych w trakcie dotychczasowego leczenia

należy wykonać w certyfikowanym laboratorium oznaczenie mutacji warunkujących oporność na lamiwudynę. Po potwierdzeniu oporności należy rozważyć zmianę leku na adefowir, entekawir lub pegylowany interferon alfa-2a. Przy braku oporności należy sprawdzić adherencj